Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2a-onderzoek ter evaluatie van BIVV020 bij volwassenen met aanhoudende/chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

9 september 2025 bijgewerkt door: Bioverativ, a Sanofi company

Een multicenter, fase 2a, open-label, niet-gerandomiseerd onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van BIVV020 bij volwassenen met aanhoudende/chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Hoofddoel:

- Om het effect van BIVV020 op de duurzaamheid van de bloedplaatjesrespons te evalueren bij deelnemers met aanhoudende/chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Secundaire doelstellingen:

  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van BIVV020 te beoordelen
  • Om de farmacokinetiek van BIVV020 te beoordelen
  • Om het responspercentage van de behandeling met BIVV020 te beoordelen
  • Om de reactietijd te beoordelen
  • Beoordelen van het effect van behandeling met BIVV020 op de behoefte aan rescue-ITP-therapie
  • Om de immunogeniciteit van BIVV020 te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studieduur:

  • Screeningsperiode: tot 56 dagen
  • Overgangsperiode tussen de laatste dosis sutimlimab en de eerste dosis BIVV020 (voor deelnemers die eerder sutimlimab kregen): 14 dagen, inbegrepen als onderdeel van de 56-daagse screeningperiode Behandelingsduur: minimaal 52 weken

Bezoekfrequentie:

  • Dag 1
  • Dag 4
  • Weken 1 tot 6: wekelijks
  • Week 7 tot 12: om de week
  • Week 13 tot 24: Elke 4 weken
  • Weken 25+: Minimaal elke 8 weken
  • Einde studiebezoek: 22 weken na de laatste dosis BIVV020

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Spanje
      • Palma de Mallorca, Spanje, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Spanje, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spanje, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Tsjechië
      • Ostrava - Poruba, Tsjechië, 70852
        • Investigational Site Number :2030002
  • Verenigd Koninkrijk
    • London, City of
      • London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Verenigde Staten, 33321
        • Investigational Site Number :8400002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria :

  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
  • Bevestigde diagnose van primaire ITP; voor deelnemers die eerder sutimlimab kregen in studie TDR16218 (NCT03275454), moet een respons op sutimlimab zijn verkregen, zoals gedefinieerd door het aantal bloedplaatjes ≥30 × 10^9/L bij 2 bezoeken met een tussenpoos van ten minste 7 dagen

  • Voor deelnemers die niet eerder sutimlimab hebben gekregen: persisterende/chronische ITP (ITP duurt ≥6 maanden) en alle volgende aandoeningen:

    1. Aantal bloedplaatjes ≤30 × 10^9/L bij 2 gelegenheden met een tussenpoos van ten minste 5 dagen tijdens de screeningperiode;
    2. Gebrek aan een adequate respons van het aantal bloedplaatjes (gedefinieerd door behoud van een aanhoudend aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 109/l zonder bloeding) op ten minste 2 ITP-behandelingen, waarvan 1 een trombopoëtinereceptoragonist. Andere ITP-behandelingen omvatten: IVIg, anti-D immunoglobuline, corticosteroïden, splenectomie, rituximab, cyclofosfamide, azathioprine, danazol, cyclosporine A, mycofenolaatmofetil of fostamatinib.
    3. Als u een wekelijkse dosis trombopoëtinereceptoragonist krijgt, moet de laatste dosis ≥7 dagen vóór de eerste dosis BIVV020 zijn toegediend. Als u een dagelijkse dosis trombopoëtinereceptoragonist krijgt, moet de laatste dosis ≥24 uur vóór de eerste dosis BIVV020 zijn toegediend
    4. Indien van toepassing, gelijktijdige toediening van ITP-medicatie (bijv. corticosteroïden, IVIg, azathioprine, danazol, ciclosporine A, mycofenolaatmofetil of trombopoëtinereceptoragonisten) is acceptabel, mits de patiënt gedurende ten minste 1 maand een stabiele dosis heeft gekregen.
    5. Als eerder met rituximab is gedoseerd, moet de laatste dosis rituximab ten minste 12 weken vóór de eerste dosis BIVV020 zijn toegediend
  • Gedocumenteerde vaccinaties tegen ingekapselde bacteriële pathogenen (Neisseria meningitidis, inclusief serogroep B indien beschikbaar, Haemophilus influenzae en Streptococcus pneumoniae) binnen 5 jaar na inschrijving
  • Gebruik van anticonceptie door vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen die seksueel actief zijn met een vrouwelijke partner die zwanger kan worden

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

  • Klinisch significante medische geschiedenis of aanhoudende chronische ziekte die de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou brengen of de kwaliteit van de gegevens afkomstig van zijn/haar deelname aan het onderzoek in gevaar zou brengen
  • Klinische diagnose van SLE
  • Klinisch relevante infectie binnen de maand voorafgaand aan inschrijving
  • Geschiedenis van veneuze of arteriële trombose in het jaar voorafgaand aan inschrijving
  • Secundaire ITP van welke oorzaak dan ook, waaronder lymfoom, chronische lymfatische leukemie en door geneesmiddelen veroorzaakte trombocytopenie
  • Positieve hepatitis B-oppervlakte-antigeen (HBsAg) of actieve HCV-infectie
  • HIV-infectie
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Hemoglobinegehalte <10 g/dL

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SAR445088
Deelnemers ontvingen SAR445088 (BIVV020).
Geneesmiddel: SAR445088 (BIVV020)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een duurzame bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Van week 3 tot week 24
Een naïeve deelnemer was een deelnemer die voorafgaand aan de inschrijving geen sutimlimab gebruikte. Een overstapper was een deelnemer die voorafgaand aan inschrijving sutimlimab gebruikte. Een naïeve deelnemer was een responder als het aantal bloedplaatjes >=50 × 10^9/liter (l) was bij >=50 procent (%) van de geplande bezoeken, of voor deelnemers met een aanvankelijk aantal bloedplaatjes <15 × 10^9/l , een toename van >=20 × 10^9/l in het aantal bloedplaatjes ten opzichte van de uitgangswaarde bij >=50% van de geplande bezoeken, zonder dat er een noodbehandeling met immuuntrombocytopenie (ITP) is ontvangen. Een overstapper was een responder als het aantal onderhoudsbloedplaatjes >=30 × 10^9/l was bij >=50% van de geplande bezoeken, zonder dat hij een nood-ITP-therapie kreeg.
Van week 3 tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste toediening van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot week 103
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van de onderzoeksbehandeling, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met de onderzoeksbehandeling. SAE's waren elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook: resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was, een medisch belangrijke gebeurtenis was evenement. TEAE's waren bijwerkingen die zich ontwikkelden na de eerste toediening van de onderzoeksbehandeling in de veiligheidsanalyseperiode, die werd gedefinieerd als de periode vanaf de eerste toediening van de onderzoeksinterventie tot het einde van het studiebezoek (EOS) (tot week 103).
Vanaf de eerste toediening van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot week 103
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante laboratoriumafwijkingen: hematologie
Tijdsspanne: Op dagen 1, 15, 29, in week 8, 12, 24 en daarna elke 8 weken tot het einde van de studie (EOS) (week 103)
Criteria voor potentieel klinisch significante laboratoriumafwijkingen (PCSA): Witte bloedcellen: minder dan (<)3,0 Giga/L (niet-zwart [NB]) of <2,0 Giga/L (zwart [B]), groter dan of gelijk aan (>=)16,0 Giga/L; Lymfocyten: groter dan (>)4,0 Giga/L; Neutrofielen: <1,5 Giga/L (NB) of <1,0 Giga/L (B); Monocyten: >0,7 Giga/L; Basofielen: >0,1 Giga/L; Eosinofielen: >0,5 Giga/L of >bovengrens van normaal (ULN) (als ULN >=0,5 Giga/L); Hemoglobine: minder dan of gelijk aan (<=) 115 gram per liter (g/L) (Man[M]) of <=95 g/L (Vrouw[F]), >=185 g/L (M) of >=165 g/l (F), daling ten opzichte van de uitgangswaarde (DFB) >=20 g/l; Hematocriet: <=0,37 volume/volume (v/v) (M) of <=0,32 v/v (F); Rode bloedcellen (RBC): >=6 Tera/L; Bloedplaatjes:<100 Giga/L, >=700 Giga/L. Voor elke deelnemer met verslechtering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt alleen het slechtste geval tijdens de behandelingsperiode (TE) weergegeven.
Op dagen 1, 15, 29, in week 8, 12, 24 en daarna elke 8 weken tot het einde van de studie (EOS) (week 103)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante laboratoriumafwijkingen: klinische chemie
Tijdsspanne: Op dagen 1, 15, 29, week 8, 12 en 24, daarna elke 8 weken tot de EOS (week 103)
Criteria voor PCSA: Bloedureumstikstof: >=17 millimol (mmol)/l; Creatinine: >=150 micromol (mcmol)/l (volwassenen), >=30% en <100% verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, >=100% verandering ten opzichte van de uitgangswaarde; Kalium: <3 mmol/L, >=5,5 mmol/L; Natrium: <=129 mmol/L, >=160 mmol/L; Aspartaataminotransferase (ASAT): >3 ULN, >5 ULN, >10 ULN, >20 ULN; Alanine-aminotransferase (ALT): >3 ULN, >5 ULN, >10 ULN, >20 ULN; Alkalische fosfatase (ALP): >1,5 ULN; Bilirubine: >1,5 ULN, >2 ULN; ALT en totaal bilirubine: ALT >3 ULN en TBILI >2 ULN. Voor elke deelnemer met verslechtering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt alleen het slechtste geval tijdens de TE-periode weergegeven.
Op dagen 1, 15, 29, week 8, 12 en 24, daarna elke 8 weken tot de EOS (week 103)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante laboratoriumafwijkingen: coagulatie
Tijdsspanne: Op dagen 1, 15, 29, week 8, 12 en 24, daarna elke 8 weken tot de EOS (week 103)
Het aantal deelnemers met PCSA voor stollingsparameters tijdens de TE-periode zonder PCSA-definitie op basis van biologische functie wordt weergegeven. De geëvalueerde parameters waren protrombinetijd, protrombine internationaal genormaliseerde ratio en geactiveerde partiële tromboplastinetijd (APTT).
Op dagen 1, 15, 29, week 8, 12 en 24, daarna elke 8 weken tot de EOS (week 103)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante laboratoriumafwijkingen: urineonderzoek
Tijdsspanne: Op dagen 1, 15, 29, week 8, 12 en 24, daarna elke 8 weken tot de EOS (week 103)
Criteria voor PCSA: potentieel van waterstof (pH) <=4,6, >=8. Voor elke deelnemer met verslechtering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt alleen het slechtste geval tijdens de TE-periode weergegeven.
Op dagen 1, 15, 29, week 8, 12 en 24, daarna elke 8 weken tot de EOS (week 103)
Plasmaconcentraties van SAR445088 (BIVV020)
Tijdsspanne: 1 uur na dosis op dag 1, op dagen 8, 15, 29, 43, in week 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 en EOS-bezoek, tot 103 weken
Plasmamonsters werden op gespecificeerde tijdstippen verzameld.
1 uur na dosis op dag 1, op dagen 8, 15, 29, 43, in week 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 en EOS-bezoek, tot 103 weken
Aantal responders op SAR445088 (BIVV020)
Tijdsspanne: In week 24 en 56
Een deelnemer was een responder als het aantal bloedplaatjes >=50 × 10^9/l was en er een meer dan tweevoudige stijging was ten opzichte van de uitgangswaarde, gemeten bij 2 gelegenheden met een tussenpoos van ten minste 7 dagen zonder bloeding [bloedingsscore > =2 op de bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)] terwijl het aantal bloedplaatjes boven de drempelwaarde bleef en er tijdens deze periode geen combinatie-ITP-therapie werd gegeven. WHO-bloedingsscores: 1=Petechiae; 2=Mild bloedverlies; 3=Bruto bloedverlies; en 4=Slopende bloedverlies.
In week 24 en 56
Tijd tot eerste bloedplaatjesreactie
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dag 1) tot week 56
De tijd tot de eerste bloedplaatjesrespons werd gedefinieerd als groter dan of gelijk aan elk van de volgende waarden: 50 × 10^9/l of 100 × 10^9/l (bevestigd door 2 metingen met een tussenpoos van ten minste 7 dagen). Deze werd berekend als de datum van het eerste optreden van een bevestigde respons op het aantal bloedplaatjes vóór de noodtherapie.
Vanaf baseline (dag 1) tot week 56
Percentage deelnemers dat na week 3 geen noodtherapie nodig had voor een acute episode van trombocytopenie
Tijdsspanne: Tot week 84
Er werden gegevens verzameld om het effect van behandeling met SAR445088 (BIVV020) op de noodzaak van nood-ITP-therapie te beoordelen.
Tot week 84
Aantal deelnemers met anti-drug antilichamen (ADA’s) respons op SAR445088 (BIVV020)
Tijdsspanne: Tot week 103
Plasmamonsters werden geanalyseerd op de aanwezigheid van ADA's voor SAR445088 (BIVV020) met behulp van gevalideerde assays. Behandelingsgeïnduceerde ADA werd gedefinieerd als ADA’s die zich ontwikkelden tijdens de periode van behandeling en zonder reeds bestaande ADA. Reeds bestaande ADA werd gedefinieerd als ADA’s die aanwezig zijn in monsters die zijn afgenomen vóór de eerste toediening van de onderzoeksbehandeling. Door de behandeling versterkte ADA-positief werd gedefinieerd als reeds bestaande ADA (d.w.z. ADA-positief bij baseline) die tijdens de behandelingsperiode ten minste een negenvoudige verhoging van de titerwaarden had gekregen dan de baseline. Tijdens de behandeling optredende ADA-positief werd gedefinieerd als door de behandeling geïnduceerde ADA-positief of door de behandeling versterkte ADA-positief tijdens de behandelingsperiode. Onovertuigende ADA werd gedefinieerd als ADA die niet onweerlegbaar kon worden geclassificeerd als met of zonder tijdens de behandeling optredende ADA.
Tot week 103

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 februari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

10 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1253-2343 (Andere identificatie: UTN)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren