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Um estudo de fase 2a avaliando o BIVV020 em adultos com trombocitopenia imune persistente/crônica (PTI)

9 de setembro de 2025 atualizado por: Bioverativ, a Sanofi company

Um estudo multicêntrico, de fase 2a, aberto, não randomizado, avaliando a eficácia, segurança e tolerabilidade do BIVV020 em adultos com trombocitopenia imune persistente/crônica (PTI)

Objetivo primário:

- Avaliar o efeito do BIVV020 na durabilidade da resposta plaquetária em participantes com trombocitopenia imune persistente/crônica (PTI)

Objetivos Secundários:

  • Para avaliar a segurança e tolerabilidade do BIVV020
  • Para avaliar a farmacocinética do BIVV020
  • Para avaliar a taxa de resposta do tratamento com BIVV020
  • Para avaliar o tempo de resposta
  • Avaliar o efeito do tratamento com BIVV020 na necessidade de terapia de resgate para PTI
  • Para avaliar a imunogenicidade do BIVV020

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Duração do estudo:

  • Período de triagem: até 56 dias
  • Período de transição entre a última dose de sutimlimabe e a primeira dose de BIVV020 (para participantes que receberam sutimlimabe anteriormente): 14 dias, incluídos como parte do período de triagem de 56 dias Duração do tratamento: mínimo de 52 semanas

Frequência de visita:

  • Dia 1
  • Dia 4
  • Semanas 1 a 6: semanalmente
  • Semanas 7 a 12: A cada duas semanas
  • Semanas 13 a 24: A cada 4 semanas
  • Semanas 25+: Pelo menos a cada 8 semanas
  • Visita de fim do estudo: 22 semanas após a última dose de BIVV020

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Espanha
      • Palma de Mallorca, Espanha, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Espanha, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Espanha, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Estados Unidos, 33321
        • Investigational Site Number :8400002
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Reino Unido
    • London, City of
      • London, London, City of, Reino Unido, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002
  • Tcheca
      • Ostrava - Poruba, Tcheca, 70852
        • Investigational Site Number :2030002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão :

  • Participantes do sexo masculino e feminino ≥18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado
  • Diagnóstico confirmado de PTI primária; para participantes que receberam sutimlimabe anteriormente no estudo TDR16218 (NCT03275454), uma resposta ao sutimlimabe deve ter sido obtida, conforme definido pela contagem de plaquetas ≥30 × 10^9/L em 2 visitas com pelo menos 7 dias de intervalo

  • Para participantes que não receberam sutimlimabe anteriormente: PTI persistente/crônica (PTI com duração ≥6 meses) e todas as seguintes condições:

    1. Contagem de plaquetas ≤30 × 10^9/L em 2 ocasiões com pelo menos 5 dias de intervalo durante o Período de Triagem;
    2. Falta de uma resposta de contagem de plaquetas adequada (conforme definido pela manutenção da contagem de plaquetas sustentada ≥30 × 109/L na ausência de sangramento) a pelo menos 2 tratamentos de PTI, 1 dos quais foi um agonista do receptor de trombopoietina. Outros tratamentos para PTI incluem: IVIg, imunoglobulina anti-D, corticosteroides, esplenectomia, rituximabe, ciclofosfamida, azatioprina, danazol, ciclosporina A, micofenolato de mofetil ou fostamatinibe.
    3. Se estiver recebendo dosagem semanal de agonista do receptor de trombopoietina, a última dose deve ter sido administrada ≥7 dias antes da primeira dose de BIVV020. Se estiver recebendo dosagem diária de agonista do receptor de trombopoietina, a última dose deve ter sido administrada ≥24 horas antes da primeira dose de BIVV020
    4. Se aplicável, administração concomitante de medicamentos ITP (ex. corticosteróides, IVIg, azatioprina, danazol, ciclosporina A, micofenolato de mofetil ou agonistas do receptor de trombopoietina) é aceitável desde que o paciente esteja em uma dose estável por pelo menos 1 mês.
    5. Se previamente administrado com rituximabe, a última dose de rituximabe deve ter sido administrada pelo menos 12 semanas antes da primeira dose de BIVV020
  • Vacinação documentada contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis, incluindo sorogrupo B quando disponível, Haemophilus influenzae e Streptococcus pneumoniae) dentro de 5 anos após a inscrição
  • Uso de contraceptivos para mulheres com potencial para engravidar e homens sexualmente ativos com uma parceira com potencial para engravidar

Critério de exclusão:

Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  • Histórico médico clinicamente significativo ou doença crônica em andamento que colocaria em risco a segurança do participante ou comprometeria a qualidade dos dados derivados de sua participação no estudo
  • Diagnóstico clínico de LES
  • Infecção clinicamente relevante no mês anterior à inscrição
  • Histórico de trombose venosa ou arterial no ano anterior à inscrição
  • PTI secundária de qualquer causa, incluindo linfoma, leucemia linfocítica crônica e trombocitopenia induzida por drogas
  • Antígeno de superfície positivo para hepatite B (HBsAg) ou infecção ativa por HCV
  • infecção pelo HIV
  • Mulheres grávidas ou lactantes
  • Nível de hemoglobina <10 g/dL

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SAR445088
Os participantes receberam SAR445088 (BIVV020).
Medicamento: SAR445088 (BIVV020)
Forma farmacêutica: solução injetável

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com resposta plaquetária duradoura
Prazo: Da semana 3 à semana 24
Um participante ingênuo foi aquele que não usou sutimlimabe antes da inscrição. Um switcher foi um participante que usou sutimlimab antes da inscrição. Um participante ingênuo respondeu se a contagem de plaquetas fosse >=50 × 10^9/litro (L) em >=50 por cento (%) das visitas agendadas, ou para participantes com contagem basal de plaquetas <15 × 10^9/L , um aumento >=20 × 10^9/L na contagem de plaquetas desde o início em >=50% das consultas agendadas, sem receber terapia de resgate para trombocitopenia imune (PTI). Um switcher respondeu se a contagem de plaquetas de manutenção fosse >=30 × 10^9/L em >=50% das visitas agendadas, sem receber terapia de resgate para PTI.
Da semana 3 à semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e EAs graves emergentes do tratamento (SAE)
Prazo: Desde a primeira administração do tratamento do estudo (Dia 1) até a Semana 103
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante temporariamente associada ao uso do tratamento do estudo, considerada ou não relacionada ao tratamento do estudo. EAGs foram qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita/defeito congênito, foi um problema clinicamente importante. evento. Os TEAEs foram EAs que se desenvolveram após a primeira administração do tratamento do estudo no período de análise de segurança que foi definido como o período desde a primeira administração da intervenção do estudo até a visita de final do estudo (EOS) (até a Semana 103).
Desde a primeira administração do tratamento do estudo (Dia 1) até a Semana 103
Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas: hematologia
Prazo: Nos dias 1, 15, 29, nas semanas 8, 12, 24 e depois a cada 8 semanas até o final do estudo (EOS) (Semana 103)
Critérios para anomalias laboratoriais potencialmente clinicamente significativas (PCSA): Glóbulos brancos: menos de (<)3,0 Giga/L (Não Preto [NB]) ou <2,0 Giga/L (Preto [B]), maior ou igual a (>=)16,0 Giga/L; Linfócitos: maiores que (>)4,0 Giga/L; Neutrófilos: <1,5 Giga/L (NB) ou <1,0 Giga/L (B); Monócitos: >0,7 Giga/L; Basófilos: >0,1 Giga/L; Eosinófilos: >0,5 Giga/L ou >limite superior do normal (LSN) (se LSN >=0,5 Giga/L); Hemoglobina: menor ou igual a (<=) 115 gramas por litro (g/L) (Masculino[M]) ou <=95 g/L (Mulher[F]), >=185 g/L (M) ou >=165 g/L (F), Diminuição da linha de base (DFB) >=20 g/L; Hematócrito: <=0,37 volume/volume (v/v) (M) ou <=0,32 v/v (F); Glóbulos vermelhos (RBC): >=6 Tera/L; Plaquetas:<100 Giga/L, >=700 Giga/L. É apresentado apenas o pior caso durante o período emergente do tratamento (TE) para cada participante com piora desde o início do estudo.
Nos dias 1, 15, 29, nas semanas 8, 12, 24 e depois a cada 8 semanas até o final do estudo (EOS) (Semana 103)
Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas: Química Clínica
Prazo: Nos dias 1, 15, 29, semanas 8, 12 e 24, depois a cada 8 semanas até o EOS (semana 103)
Critérios para PCSA: Nitrogênio ureico no sangue: >=17 milimoles (mmol)/L; Creatinina: >=150 micromoles (mcmol)/L (adultos), >=30% e <100% de alteração em relação ao valor basal, >=100% de alteração em relação ao valor basal; Potássio: <3 mmol/L, >=5,5 mmol/L; Sódio: <=129 mmol/L, >=160 mmol/L; Aspartato aminotransferase (AST): >3 LSN, >5 LSN, >10 LSN, >20 LSN; Alanina Aminotransferase (ALT): >3 LSN, >5 LSN, >10 LSN, >20 LSN; Fosfatase Alcalina (ALP): >1,5 LSN; Bilirrubina: >1,5 LSN, >2 LSN; ALT e Bilirrubina Total: ALT >3 LSN e TBILI >2 LSN. É apresentado apenas o pior caso durante o período TE para cada participante com piora desde o início do estudo.
Nos dias 1, 15, 29, semanas 8, 12 e 24, depois a cada 8 semanas até o EOS (semana 103)
Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas: coagulação
Prazo: Nos dias 1, 15, 29, semanas 8, 12 e 24, depois a cada 8 semanas até o EOS (semana 103)
É apresentado o número de participantes com PCSA para parâmetros de coagulação durante o período TE sem definição de PCSA por função biológica. Os parâmetros avaliados foram tempo de protrombina, razão normalizada internacional de protrombina e tempo de tromboplastina parcial ativada (TTPA).
Nos dias 1, 15, 29, semanas 8, 12 e 24, depois a cada 8 semanas até o EOS (semana 103)
Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas: exame de urina
Prazo: Nos dias 1, 15, 29, semanas 8, 12 e 24, depois a cada 8 semanas até o EOS (semana 103)
Critérios para PCSA: potencial de Hidrogênio (pH) <=4,6, >=8. É apresentado apenas o pior caso durante o período TE para cada participante com piora desde o início do estudo.
Nos dias 1, 15, 29, semanas 8, 12 e 24, depois a cada 8 semanas até o EOS (semana 103)
Concentrações plasmáticas de SAR445088 (BIVV020)
Prazo: 1 hora pós-dose no Dia 1, nos Dias 8, 15, 29, 43, nas Semanas 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 e na visita EOS, até 103 semanas
Amostras de plasma foram coletadas em momentos especificados.
1 hora pós-dose no Dia 1, nos Dias 8, 15, 29, 43, nas Semanas 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 e na visita EOS, até 103 semanas
Número de respondentes ao SAR445088 (BIVV020)
Prazo: Nas semanas 24 e 56
Um participante respondeu se a contagem de plaquetas fosse >=50 × 10^9/L e houvesse um aumento superior a 2 vezes em relação ao valor basal, medido em 2 ocasiões com pelo menos 7 dias de intervalo, com ausência de sangramento [pontuação de sangramento > =2 na escala de sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS)], enquanto as contagens de plaquetas foram mantidas acima do limite e falta de terapia combinada de PTI durante este período. Pontuações de sangramento da OMS: 1=Petéquias; 2=Leve perda sanguínea; 3=Perda sanguínea bruta; e 4 = perda de sangue debilitante.
Nas semanas 24 e 56
Hora da primeira resposta plaquetária
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 56
O tempo até a primeira resposta plaquetária foi definido como maior ou igual a cada um dos seguintes valores: 50 × 10^9/L ou 100 × 10^9/L (confirmado por 2 medições com pelo menos 7 dias de intervalo). Foi calculado como a data da primeira ocorrência de resposta confirmada da contagem de plaquetas antes da terapia de resgate.
Da linha de base (dia 1) até a semana 56
Porcentagem de participantes que não necessitaram de terapia de resgate para um episódio agudo de trombocitopenia após a semana 3
Prazo: Até a semana 84
Os dados foram coletados para avaliar o efeito do tratamento com SAR445088 (BIVV020) na necessidade de terapia de resgate de PTI.
Até a semana 84
Número de participantes com resposta de anticorpos antidrogas (ADAs) ao SAR445088 (BIVV020)
Prazo: Até a semana 103
As amostras de plasma foram analisadas quanto à presença de ADAs para SAR445088 (BIVV020) utilizando ensaios validados. ADA induzida pelo tratamento foi definida como ADAs que se desenvolveram durante o período emergente do tratamento e sem ADA pré-existente. ADA pré-existentes foram definidos como ADAs presentes em amostras colhidas antes da primeira administração do tratamento do estudo. O ADA positivo potenciado pelo tratamento foi definido como ADA pré-existente (ou seja, ADA positivo no início do estudo) que foi reforçado com um aumento de pelo menos 9 vezes nos valores do título durante o período emergente do tratamento do que no início do estudo. ADA positivo emergente do tratamento foi definido como ADA positivo induzido pelo tratamento ou ADA positivo potenciado pelo tratamento durante o período emergente do tratamento. ADA inconclusiva foi definida como aquela que não pôde ser irrefutavelmente classificada como com ou sem ADA emergente do tratamento.
Até a semana 103

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bioverativ, a Sanofi company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

15 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

7 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de dezembro de 2020

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

10 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (Número EudraCT)
  • U1111-1253-2343 (Outro identificador: UTN)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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