Regeneron 1331 Kinetics Sub-Study HoFH

Kelpoisuusehdot:

-Kelpoisuus määritellään R1500-CL-1331-protokollan seulontakäynnillä kerättyjen tietojen perusteella. Koehenkilöiden on täytettävä kaikki osallistumis-/poissulkemiskriteerit, jotta he voivat osallistua tähän osatutkimukseen. Alla on R1500-CL-1331:n kelpoisuusehdot.

Sisällytä:

• Miehet ja naiset 18 vuotta tai vanhemmat seulontakäynnin aikaan

• HoFH:n diagnoosi jollakin seuraavista tavoista:

  1. Dokumentoitu mutaatio tai mutaatiot molemmissa LDLR-alleeleissa
  2. Dokumentoitu homotsygoottisten tai yhdistetyn heterotsygoottisten mutaatioiden esiintyminen Apo B:ssä ja/tai PCSK9:ssä
  3. Dokumentoitu ihon fibroblastien LDLR-aktiivisuus <20 % normaalista
• Halukas noudattamaan jatkuvasti tavanomaista ruokavaliotaan tutkimuksen ajan
• Haluaa ja pystyä noudattamaan klinikkakäyntejä ja opintoihin liittyviä toimenpiteitä
• Anna allekirjoitettu tietoinen suostumus

Poissulkeminen:

• Taustalla oleva lääketieteellinen LMT (tarvittaessa), joka ei ole ollut stabiili vähintään 4 viikkoon (fibraateille 6 viikkoon) ennen seulontakäyntiä (viikko -2) (ellei osallistu vakauttamisjaksoon)
• jolle on tehty lipidiafereesi 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä (viikko -2) (ellei osallistu huuhtoutumisjaksoon)
• Kliinisesti merkittävän kontrolloimattoman endokriinisen sairauden esiintyminen, jonka tiedetään vaikuttavan seerumin lipideihin tai lipoproteiineihin. Huomautus: Kilpirauhaskorvaushoitoa saavat potilaat voidaan ottaa mukaan, jos tyroksiinin annos on pysynyt vakaana vähintään 12 viikkoa ennen seulontakäyntiä (viikko -2)
• Systeemisten kortikosteroidien käyttö, ellei niitä käytetä aivolisäkkeen/lisämunuaisen sairauden korvaushoitona vakaalla hoito-ohjelmalla vähintään 6 viikkoa ennen seulontakäyntiä (viikko -2) Huomautus: Paikallinen, nivelensisäinen, nenän kautta annettava, inhaloitava ja oftalminen steroidihoito niitä ei pidetä "systeemisinä" ja ne ovat sallittuja
• Aiempi sydäninfarkti, epästabiili angina, joka johtaa sairaalahoitoon, sepelvaltimon ohitusleikkaus, perkutaaninen sepelvaltimon interventio, hallitsematon sydämen rytmihäiriö, kaulavaltimon leikkaus tai stentointi, aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, kaulavaltimon revaskularisaatio, endovaskulaarinen toimenpide tai kirurginen toimenpide ääreisverisuonisairauden yhteydessä3 kuukautta ennen seulontakäyntiä (viikko -2)

• Tunnettu HIV-sairaus ja CD4-määrä alle 350 c/ml Huomautus: Potilaat, joilla on aiemmin ollut HIV, voidaan ottaa mukaan, mikäli he:

  1. CD4-määrä on suurempi kuin 350 c/ml;
  2. sinulla on havaitsematon viruskuorma vähintään 12 kuukauden ajan ennen seulontaa;
  3. sinulla ei ole opportunistisia infektioita tai aktiivista tuberkuloosia vähintään 12 kuukauteen ennen seulontaa;
  4. eivät saa opportunististen infektioiden ennaltaehkäisyä; ja he ovat saaneet stabiilia antiretroviraalista hoitoa vähintään 12 kuukauden ajan ennen seulontaa
• Toisen tutkimuslääkkeen tai hoidon käyttö 30 päivän tai vähintään 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontakäyntiä (viikko -2). Sisältää potilaat, jotka olivat mukana aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa eivätkä ole varmoja hoitomääräyksestään.
• Aiempi osallistuminen mihin tahansa REGN1500:n kliiniseen tutkimukseen

• Olosuhteet/tilanteet kuten:

  1. Mikä tahansa seulonnan aikana havaittu kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka tutkijan tai osatutkijan arvion mukaan estäisi tutkimuksen turvallisen loppuun saattamisen tai rajoittaisi päätepisteiden arviointia; esim. vakavia systeemisiä sairauksia, potilaita, joiden elinajanodote on lyhyt
  2. Potilas, jonka tutkija tai osatutkija pitää sopimattomana tähän tutkimukseen mistä tahansa syystä, esim.: hänen ei katsota pystyvän täyttämään tutkimussuunnitelman erityisvaatimuksia, kuten aikataulun mukaisia ​​käyntejä. Potilaan tai tutkijan mukaan se ei voi sietää injektioita. Tutkija tai mikä tahansa osatutkija, apteekkihenkilökunta, tutkimuskoordinaattori, muu tutkimushenkilöstö tai hänen sukulaisensa, joka on suoraan mukana protokollan toteuttamisessa jne. Kaikkien muiden olosuhteiden (esim. maantieteellisten tai sosiaalisten) olemassaolo, joko todellisten tai odotettujen, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat rajoittaa tai rajoittaa potilaan osallistumista tutkimuksen ajaksi

• Laboratoriolöydökset seulontajakson aikana:

  1. Positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille ja/tai hepatiitti C -vasta-aineelle
  2. Positiivinen seerumin beeta-ihmisen koriongonadotropiini tai virtsan raskaustesti hedelmällisessä iässä olevilla naisilla
  3. Triglyseridit yli 400 mg/dl (>3,95 mmol/L) (1 toistuva laboratorio on sallittu)
  4. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus <30 ml/min/1,73 m^2 4-muuttujan ruokavalion muutos munuaistautitutkimuksen yhtälön mukaan (keskuslaboratorion laskema)
  5. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 x normaalin yläraja (ULN) (1 toistuva laboratorio on sallittu)
  6. Kreatiinifosfokinaasi (CPK) > 3 x ULN (1 toistuva laboratorio on sallittu)
• Tunnettu yliherkkyys monoklonaalisille vasta-aineille
• Aiempi yliherkkyysreaktio doksisykliinille tai vastaavalle yhdisteelle
• Raskaana olevat tai imettävät naiset
• Seksuaalisesti aktiiviset miehet tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään riittävää ehkäisyä vähintään 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.