Regeneron 1331 キネティクス サブスタディ HoFH

適格基準：

-適格性は、R1500-CL-1331 プロトコルのスクリーニング訪問時に収集されたデータに基づいて決定されます。 被験者は、このサブスタディに参加する資格があるために、そのスタディの適格性に関するすべての包含/除外基準を満たさなければなりません。 以下は、R1500-CL-1331 の適格基準です。

含まれるもの:

• スクリーニング来院時に18歳以上の男女

• 以下のいずれかによるHoFHの診断：

  1. 両方のLDLR対立遺伝子で文書化された突然変異または突然変異
  2. -Apo Bおよび/またはPCSK9におけるホモ接合または複合ヘテロ接合変異の存在が文書化されている
  3. 文書化された皮膚線維芽細胞のLDLR活性が正常の20%未満
• -研究期間中、一貫して通常の食事を維持する意思がある
• -クリニックの訪問と研究関連の手順を喜んで順守できる
• 署名済みのインフォームド コンセントを提供する

除外：

• -スクリーニング訪問（-2週）前の少なくとも4週間（フィブラート系の場合は6週間）安定していないバックグラウンドの医療LMT（該当する場合）（ランイン期間に参加して安定化する場合を除く）
• -スクリーニング訪問前の4週間以内に脂質アフェレーシスを受けた（-2週）（ランイン期間に参加して洗い流す場合を除く）
• -血清脂質またはリポタンパク質に影響を与えることが知られている、臨床的に重要な制御されていない内分泌疾患の存在。 注：サイロキシンの投与量がスクリーニング訪問前の少なくとも12週間安定している場合（-2週）、甲状腺補充療法を受けている患者を含めることができます
• -下垂体/副腎疾患の補充療法として使用されない限り、全身性コルチコステロイドの使用 スクリーニング訪問の少なくとも6週間前の安定したレジメン（-2週）注：局所、関節内、鼻、吸入、および眼科ステロイド療法「全身」とは見なされず、許可されています
• -心筋梗塞、入院につながる不安定狭心症、冠動脈バイパス移植手術、経皮的冠動脈インターベンション、制御不能な心不整脈、頸動脈手術またはステント留置術、脳卒中、一過性脳虚血発作、頸動脈血行再建術、血管内処置または末梢血管疾患に対する外科的介入の既往歴 3年以内スクリーニング訪問の数か月前（-2週）

• -HIVの既知の病歴とCD4カウントが350c / mL未満 注：HIVの病歴のある患者は、次の場合に含めることができます。

  1. CD4 数が 350c/mL を超えている;
  2. -スクリーニング前の少なくとも12か月間、ウイルス量が検出されない;
  3. -スクリーニング前の少なくとも12か月間、日和見感染症または活動性結核がない;
  4. 日和見感染症の予防を受けていない。 -スクリーニング前の少なくとも12か月間、安定した抗レトロウイルス療法を受けている
• -30日以内または少なくとも5半減期（どちらか長い方）以内の別の治験薬または治療法の使用 スクリーニング訪問（-2週）。 以前の臨床試験に参加していて、治療の割り当てがわからない患者が含まれます。
• REGN1500の臨床試験への以前の参加

• 次のような条件/状況:

  1. スクリーニング時に特定された臨床的に重大な異常であり、治験責任医師または副治験責任医師の判断により、研究の安全な完了を妨げるか、エンドポイント評価を制約する;例えば。 主要な全身疾患、平均余命の短い患者
  2. 治験責任医師または副治験責任医師が、何らかの理由でこの研究に不適切であると見なした患者。 -患者または研究者によると、注射に耐えられないとみなされます。 治験責任医師または治験責任医師、薬剤師、治験コーディネーター、治験実施計画書の実施に直接関与するその他の治験スタッフまたはその親戚など研究期間中の患者の参加を制限または制限する

• スクリーニング期間中の検査所見:

  1. B型肝炎表面抗原および/またはC型肝炎抗体の陽性検査
  2. -出産の可能性のある女性における陽性の血清ベータヒト絨毛性ゴナドトロピンまたは尿妊娠検査
  3. トリグリセリドが 400 mg/dL を超える (>3.95 mmol/L) (1 回の繰り返し検査が許可されます)
  4. 推定糸球体濾過率 <30 mL/分/1.73m^2 腎疾患研究における食事の 4 変数修正式によると (中央研究所で計算)
  5. アラニン アミントランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 3 x 通常の上限 (ULN) (1 回の繰り返しラボが許可されます)
  6. -クレアチンホスホキナーゼ（CPK）> 3 x ULN（1回の繰り返しラボが許可されています）
• -モノクローナル抗体治療薬に対する既知の過敏症
• -ドキシサイクリンまたは類似の化合物に対する過敏反応の病歴
• 妊娠中または授乳中の女性
• -性的に活発な男性、または出産の可能性のある女性で、治験薬の最後の投与後少なくとも6か月間は適切な避妊を利用したくない。