Regeneron 1331 역학 하위 연구 HoFH

자격 기준:

-R1500-CL-1331 프로토콜의 스크리닝 방문에서 수집된 데이터를 기반으로 적격성이 결정됩니다. 피험자는 이 하위 연구에 참여할 수 있는 해당 연구의 적격성에 대한 모든 포함/제외 기준을 충족해야 합니다. 아래는 R1500-CL-1331의 자격 기준입니다.

포함:

• 스크리닝 방문 당시 18세 이상의 남녀

• 다음 중 하나에 의한 HoFH 진단:

  1. 문서화된 돌연변이 또는 두 LDLR 대립유전자의 돌연변이
  2. Apo B 및/또는 PCSK9에서 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이의 문서화된 존재
  3. 기록된 피부 섬유아세포 LDLR 활동 < 정상의 20%
• 연구 기간 동안 평소 식단을 지속적으로 유지할 의향이 있는 자
• 진료소 방문 및 연구 관련 절차를 준수할 의지와 능력
• 서명된 사전 동의 제공

제외:

• 스크리닝 방문(-2주) 전 최소 4주(피브레이트의 경우 6주) 동안 안정적이지 않은 배경 의료 LMT(해당하는 경우)(안정화를 위한 준비 기간에 참여하지 않는 한)
• 스크리닝 방문(-2주) 전 4주 이내에 지질 성분채집술을 받은 경우(세척을 위한 준비 기간에 참여하지 않은 경우)
• 혈청 지질 또는 지단백질에 영향을 미치는 것으로 알려진 임상적으로 유의한 제어되지 않는 내분비 질환의 존재. 참고: 갑상선 대체 요법을 받는 환자는 선별 방문(-2주) 전 최소 12주 동안 티록신의 용량이 안정적이면 포함될 수 있습니다.
• 스크리닝 방문(제-2주) 전 적어도 6주 동안 안정적인 연대를 갖는 뇌하수체/부신 질환에 대한 대체 요법으로 사용되지 않는 한, 전신 코르티코스테로이드의 사용 참고: 국소, 관절내, 비강, 흡입 및 안구 스테로이드 요법 "전신성"으로 간주되지 않으며 허용됩니다.
• 심근경색, 입원으로 이어지는 불안정 협심증, 관상동맥우회술, 경피관상동맥중재술, 조절되지 않는 심장 부정맥, 경동맥 수술 또는 스텐트 삽입술, 뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 경동맥 혈관재생술, 혈관내 시술 또는 말초혈관 질환에 대한 외과적 개입의 병력이 3년 이내 스크리닝 방문 1개월 전(-2주)

• 알려진 HIV 병력 및 CD4 수치 350c/mL 미만 참고: HIV 병력이 있는 환자는 다음과 같은 경우 포함될 수 있습니다.

  1. CD4 수치가 350c/mL보다 큰 경우
  2. 스크리닝 전 적어도 12개월 동안 검출할 수 없는 바이러스 부하를 가짐;
  3. 스크리닝 전 적어도 12개월 동안 기회 감염 또는 활동성 결핵이 없음;
  4. 기회 감염에 대한 예방 조치를 받지 않고 있습니다. 스크리닝 전 최소 12개월 동안 안정적인 항레트로바이러스 요법을 받고 있음
• 스크리닝 방문(-2주) 전 30일 또는 최소 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 다른 연구 약물 또는 요법의 사용. 이전 임상 시험에 참여했으며 치료 할당이 확실하지 않은 환자를 포함합니다.
• REGN1500의 모든 임상 시험에 이전에 참여

• 다음과 같은 조건/상황:

  1. 조사자 또는 임의의 하위 조사자의 판단에 따라 연구의 안전한 완료를 방해하거나 종점 평가를 제한할 스크리닝 시점에 확인된 임상적으로 유의한 모든 이상; 예. 주요 전신질환, 기대여명이 짧은 환자
  2. 어떤 이유로든 본 연구에 부적절하다고 조사자 또는 임의의 하위 조사자가 간주하는 환자, 예: 예정된 방문과 같은 특정 프로토콜 요구 사항을 충족할 수 없다고 간주되는 환자. 환자 또는 조사자에 따라 주사를 견딜 수 없는 것으로 간주됩니다. 조사자 또는 임의의 하위 조사자, 약사, 연구 코디네이터, 기타 연구 직원 또는 프로토콜 수행에 직접 관련된 그의 친척 등. 실제 또는 예상되는 다른 조건(예: 지리적 또는 사회적)의 존재, 조사자가 느끼기에 연구 기간 동안 환자의 참여를 제한하거나 제한

• 스크리닝 기간 동안의 실험실 소견:

  1. B형 간염 표면 항원 및/또는 C형 간염 항체 양성 검사
  2. 가임기 여성의 양성 혈청 베타-인간 융모막 성선자극호르몬 또는 소변 임신 검사
  3. 400mg/dL(>3.95mmol/L) 이상의 트리글리세리드(1회 반복 검사 허용)
  4. 예상 사구체 여과율 <30mL/min/1.73m^2 신장 질환 연구 방정식의 4변수 식이 수정에 따라(중앙 실험실에서 계산)
  5. 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파테이트 아미노전이효소(AST) >3 x 정상 상한치(ULN)(1회 반복 검사 허용)
  6. 크레아틴 포스포키나제(CPK) >3 x ULN(1회 반복 실험실 허용)
• 단클론 항체 치료제에 대해 알려진 과민증
• 독시사이클린 또는 유사 화합물에 대한 과민 반응의 병력
• 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
• 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 6개월 동안 적절한 피임법을 사용하지 않으려는 성적으로 활동적인 남성 또는 가임 여성.