Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus kahden eri alfa1-proteinaasin estäjän annoksen ihonalaisen (ihmisen) 15 %:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi osallistujilla, joilla on alfa1-antitrypsiinin puutos

perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Monikeskus, kerta-annos ja toistuva annos kahdeksan viikon ajan, peräkkäinen kohorttitutkimus turvallisuuden ja siedettävyyden sekä kahden erilaisen alfa1-proteinaasi-inhibiittorin annoksen farmakokinetiikkaan arvioimiseksi ihonalaisesti (ihmisille) 15 %:lla ihon alle alfa1-inhibiittoreiden kanssa Antitrypsiinin puutos

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida 72 milligramman/kg (mg/kg) ja 144 mg/kg Alpha-1 15 %:n turvallisuutta ja siedettävyyttä kerta-annoksena ihonalaisena (SC) infuusiona ja sen jälkeen viikoittaisina SC-infuusioina. yli 8 viikkoa osallistujilla, joilla on alfa1-antitrypsiinipuutos (AATD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90025
        • UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina - Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on diagnoosi synnynnäisestä alfa1-antitrypsiinipuutoksesta (AATD) ZZ:n, SZ:n, Z(nolla), (nolla)(nolla), S(nolla) tai "riskialttiiden" alleelien alleeliyhdistelmällä (kohteet, joissa on "at" -riski" alleelien kelpoisuus on arvioitava yksilöllisesti Medical Monitorin toimesta).
  • Sinulla on dokumentoitu pre-alfa1-proteinaasi-inhibiittori (PI) augmentaatiohoito seerumin alfa-1-antitrypsiini (AAT) -taso <11 mikrometriä (μM) (80 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl), jos mitataan radiaalisella immunodiffuusiolla tai 50 mg/dl, jos mitattuna nefelometrialla).
  • Saat tällä hetkellä Alpha1-PI augmentaatiohoitoa tai on saanut Alpha1-PI augmentaatiohoitoa aiemmin. Jos koehenkilö saa parhaillaan mitä tahansa Alpha1-PI augmentaatiohoitoa, hänen on oltava valmis lopettamaan tämä hoito viikon 1 (perustilanteen) käynnillä ja jäämään poissa kaikista Alpha1-PI-hoidoista, lukuun ottamatta tämän hoidon IP-ajoja. tutkimukseen osallistuessaan tutkimukseen. Huomautus: Koehenkilöt eivät saa olla naiivit Alpha1-PI-lisäyshoitoon osallistuakseen tutkimukseen.
  • Seulontakäynnillä keuhkoputkien laajentamisen jälkeinen pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1) ≥30 % ja <80 % ennustetusta ja FEV1/pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) vaihe II tai III).

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla on ollut kohtalainen tai vaikea kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) paheneminen 4 viikkoa ennen viikkoa 1 (perustilanne) -käyntiä.
  • Sinulla on ollut keuhkojen tai maksansiirto.
  • Sinulla on keuhkoleikkaus viimeisen 2 vuoden aikana (pois lukien keuhkobiopsia).
  • Sinulla on vakava samanaikainen sairaus (esim. sydämen vajaatoiminta, kliinisesti merkittävä keuhkofibroosi, pahanlaatuinen sairaus [lukuun ottamatta muita ihosyöpiä kuin melanooma], akuutti yliherkkyyskeuhkotulehdusreaktio tai nykyinen krooninen yliherkkyyskeuhkotulehdus).
  • Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai, jos he ovat hedelmällisessä iässä, jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (suun kautta otettava, ruiskeena tai implantoitu hormonaalinen ehkäisymenetelmä, kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen) kondomi tai okklusiivinen korkki spermisidisellä vaahdolla/geelillä/kalvolla/voideella/peräpuikolla, miehen sterilointi tai todellinen raittius) koko tutkimuksen ajan.
  • olet tupakoinut viimeisen 6 kuukauden aikana tai positiivinen virtsan kotiniinitesti seulontakäynnillä, mikä johtuu tupakoinnista.
  • Osallistu toiseen tutkimustuotetutkimukseen (IP) kuukauden sisällä ennen viikon 1 (perustilanne) -käyntiä.
  • Sinulla on aiemmin ollut anafylaksia tai vakava systeeminen vaste mille tahansa plasmaperäiselle Alpha1-PI-valmisteelle tai muulle verituotteelle.
  • Käytä systeemisiä steroideja yli vakaan annoksen, joka vastaa 5 mg/vrk prednisonia (eli 10 mg joka 2. päivä) neljän viikon aikana ennen viikkoa 1 (perustilanne) -käyntiä. On suositeltavaa säilyttää sama annos koko tutkimuksen ajan.
  • Käytä systeemisiä tai aerosolimuotoisia antibiootteja kroonisen keuhkoahtaumataudin pahenemiseen neljän viikon aikana ennen viikkoa 1 (perustilanne) -käyntiä.
  • Sinulla on tiedossa selektiivinen tai vaikea immunoglobuliini A:n (IgA) puutos.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: Hoitojakso 1 (Alfa-1 15 %, 72 mg/kg)
Osallistujat saavat Alpha-1 15 % 72 mg/kg kerran viikoittaisen subkutaanisen (SC) infuusion hoitojaksolla 1 (kerta-annos) viikolla 1.
Biologinen: Alfa-1 15 %
Alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen), 15%, ihonalainen infuusio
Kokeellinen: Kohortti 1: Hoitojakso 2 (Alfa-1 15 %, 72 mg/kg)
Hoitojakson 1 ja kerta-annostietojen arviointijakson jälkeen kohortin 1 osallistujat siirtyvät hoitojaksoon 2 (toistuva annos) ja saavat Alpha-1 15 % 72 mg/kg 8 viikoittaisena SC-infuusiona.
Biologinen: Alfa-1 15 %
Alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen), 15%, ihonalainen infuusio
Kokeellinen: Kohortti 1: Yhden annoksen tietojen arviointijakso (nestemäinen alfa 1 -proteinaasin estäjä 60 mg/kg)
Hoitojakson 1 jälkeen kohortin 1 osallistujat siirtyvät 21 päivän pesu-/sarjafarmakokineettiseen (PK) vaiheeseen ja sitten kerta-annostietojen arviointijaksoon. Kerta-annostietojen arviointivaiheessa nestemäistä alfa1-proteinaasin estäjää (PI) 60 mg/kg, viikoittain suonensisäisiä (IV) infuusioita annetaan viikosta 1 alkaen (kerta-annos viikko 5) viikkoon 78 asti, viimeinen IV-annos annettiin 1 viikko ennen ensimmäistä toistuvaa Alpha-1 15 % SC -annosta.
Biologinen: Nestemäinen alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen)
Suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Prolastin®-C neste
Kokeellinen: Kohortti 2: Yhden annoksen tietojen arviointijakso (nestemäinen alfa1-proteinaasin estäjä 120 mg/kg)
Hoitojakson 1 jälkeen kohortin 2 osallistujat siirtyvät 21 päivän pesu-/sarjafarmakokineettiseen (PK) vaiheeseen ja sitten kerta-annostietojen arviointivaiheeseen. Kerta-annostietojen arviointivaiheessa nestemäistä Alpha1-PI:tä 120 mg/kg, viikoittain IV-infuusiot annetaan suonensisäisen annoksen viikosta 1 alkaen (kerta-annos viikko 5) viikkoon 78 asti, ja viimeinen laskimonsisäinen annos annetaan 1 viikkoa ennen ensimmäistä toistuvaa Alpha-1 15 % SC -annosta.
Biologinen: Nestemäinen alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen)
Suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Prolastin®-C neste
Kokeellinen: Kohortti 2: Hoitojakso 1 (Alfa-1 15 %, 180 mg/kg)
Osallistujat saavat Alpha-1 15 % 180 mg/kg kerran viikossa SC-infuusion hoitojaksolla 1 (kerta-annos) viikolla 1.
Biologinen: Alfa-1 15 %
Alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen), 15%, ihonalainen infuusio
Kokeellinen: Kohortti 2: Hoitojakso 2 (Alfa-1 15 %, 180 mg/kg)
Hoitojakson 1 ja kerta-annostietojen arviointivaiheen jälkeen kohortin 2 osallistujat siirtyvät hoitojaksoon 2 (toistuva annos) ja saavat Alpha-1 15 % 180 mg/kg 8 viikoittaisena SC-infuusiona.
Biologinen: Alfa-1 15 %
Alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen), 15%, ihonalainen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Immunogeenisuus: Alfa1-PI-vasta-aineita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Hoitojakso 1 - kerta-annos viikko 1; Hoitojakso 2 – Toisto-annos viikot 1 ja 9
Hoitojakso 1 - kerta-annos viikko 1; Hoitojakso 2 – Toisto-annos viikot 1 ja 9
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Osallistujien määrä, joilla on epäiltyjä huumeiden haittavaikutuksia (ADR)
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Infuusiokohdan reaktioiden saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla on keskeyttämiseen johtavia AE- ja SAE-tapauksia
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla on kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) paheneminen
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia (syke, verenpaine, hengitystiheys ja lämpötila)
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Muutos lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Muutos lähtötasosta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC)
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratorioparametreissa (kemia, hematologia, virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: Jopa 668 päivää
Jopa 668 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Therapeutics LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GC2008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa