Alpha1-Antitrypsin 결핍이 있는 참가자에서 두 가지 다른 용량의 Alpha1-Proteinase 억제제 피하(인간) 15%의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

• ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) 또는 "at-risk" 대립유전자의 대립유전자 조합이 있는 선천성 Alpha1-항트립신 결핍증(AATD) 진단을 받았습니다("at -위험" 대립유전자는 의료 모니터에 의해 적격성에 대해 개별적으로 평가되어야 합니다).
• 문서화된 pre-Alpha1-Proteinase Inhibitor(PI) 증강 요법 혈청 알파-1 항트립신(AAT) 수치 <11 마이크로미터(μM)(방사형 면역확산으로 측정하는 경우 데시리터당 80밀리그램(mg/dL) 또는 다음의 경우 50mg/dL) Nephelometry로 측정).
• 현재 Alpha1-PI 증강 요법을 받고 있거나 과거에 Alpha1-PI 증강 요법을 받은 적이 있습니다. 피험자가 현재 어떤 종류의 Alpha1-PI 증강 요법을 받고 있는 경우, 1주차(기준선) 방문에서 해당 치료를 기꺼이 중단하고 이에 대한 IP 이외의 모든 종류의 Alpha1-PI 치료를 중단해야 합니다. 연구에 참여하면서 공부하십시오. 참고: 피험자는 연구 참여를 위해 Alpha1-PI 증강 요법에 순진하지 않아야 합니다.
• 스크리닝 방문 시, 기관지확장제 후 강제 호기량(FEV1)이 예측치의 ≥30% 및 <80%이고 FEV1/강제 폐활량(FVC) <70%(만성 폐쇄성 폐 질환에 대한 글로벌 이니셔티브(GOLD) 2기 또는 III).

제외 기준:

• 1주차(기준선) 방문 전 4주 동안 중등도 또는 중증의 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 악화가 있었습니다.
• 폐 또는 간 이식 병력이 있습니다.
• 지난 2년 동안 폐 수술을 받은 적이 있습니다(폐 생검 제외).
• 심각한 동반 질환(예: 울혈성 심부전, 임상적으로 유의한 폐 섬유증, 악성 질환[흑색종 이외의 피부암 제외], 급성 과민성 폐렴 반응의 병력 또는 현재 만성 과민성 폐렴)이 있는 경우.
• 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 가임 여성인 경우 매우 효과적인 피임 방법(경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법, 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치)을 시행하지 않으려는 여성 , 살정제 발포체/젤/필름/크림/좌약이 있는 콘돔 또는 폐색 캡, 남성 살균 또는 진정한 금욕).
• 지난 6개월 동안 흡연했거나 흡연으로 인한 스크리닝 방문에서 양성 소변 코티닌 검사를 받았습니다.
• 1주차(기준선) 방문 전 1개월 이내에 또 다른 조사 제품(IP) 연구에 참여하십시오.
• 혈장 유래 Alpha1-PI 제제 또는 기타 혈액 제제에 대한 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응의 병력이 있는 경우.
• 1주차(기준선) 방문 전 4주 이내에 프레드니손 5mg/일(즉, 2일마다 10mg)과 동등한 안정적인 용량 이상의 전신 스테로이드를 사용하십시오. 연구 내내 동일한 용량을 유지하는 것이 좋습니다.
• 1주차(기준선) 방문 전 4주 이내에 만성 COPD 악화에 전신 또는 에어로졸 항생제를 사용하십시오.
• 알려진 선택적 또는 심각한 면역글로불린 A(IgA) 결핍이 있습니다.