En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för två olika doser av alfa1-proteinashämmare subkutan (human) 15 % hos deltagare med alfa1-antitrypsinbrist

Inklusionskriterier:

• Har diagnosen medfödd Alpha1-antitrypsinbrist (AATD) med en allelkombination av ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "i risk"-alleler (försökspersoner med "vid" -risk" alleler måste utvärderas individuellt för berättigande av Medical Monitor).
• Ha en dokumenterad pre-Alpha1-Proteinas Inhibitor (PI) augmentation terapi serum alfa-1 antitrypsin (AAT) nivå <11 mikrometer (μM) (80 milligram per deciliter (mg/dL) om mätt med radiell immundiffusion eller 50 mg/dL om mätt med nefelometri).
• Får för närvarande Alpha1-PI-förstärkningsterapi eller har fått Alpha1-PI-förstärkningsterapi tidigare. Om patienten för närvarande får Alpha1-PI-förstärkningsterapi av något slag, måste han/hon vara villig att avbryta behandlingen vid vecka 1 (baslinjebesöket) och förbli från vilken typ av Alpha1-PI-behandling som helst, förutom IP:erna för detta studie, samtidigt som du deltar i studien. Obs: Försökspersoner får inte vara naiva till Alpha1-PI-förstärkningsterapi för att delta i studien.
• Vid screeningbesöket, ha en post-bronkdilaterande forcerad expiratorisk volym (FEV1) ≥30% och <80% av förutspådd och FEV1/forcerad vitalkapacitet (FVC) <70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) stadium II eller III).

Exklusions kriterier:

• Har haft en måttlig eller svår exacerbation av kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) under de 4 veckorna före besöket vecka 1 (baslinje).
• Har en historia av lung- eller levertransplantation.
• Genomför någon lungoperation under de senaste 2 åren (exklusive lungbiopsi).
• Har allvarlig samtidig sjukdom (exempelvis kongestiv hjärtsvikt, kliniskt signifikant lungfibros, malign sjukdom [förutom andra hudcancer än melanom], historia av akut överkänslighetspneumonitreaktion eller aktuell kronisk överkänslighetspneumonit).
• Kvinnor som är gravida, ammar eller, om de är i fertil ålder, ovilliga att utöva en mycket effektiv preventivmetod (orala, injicerbara eller implanterade hormonella preventivmetoder, placering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) , kondom eller ocklusiv kapsyl med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium, manlig sterilisering eller sann abstinens) under hela studien.
• Har rökt under de senaste 6 månaderna eller positivt urinkotinintest vid screeningbesöket som beror på rökning.
• Delta i en annan Investigational Product (IP) studie inom en månad före vecka 1 (baslinje) besöket.
• Har anamnes på anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på någon plasmahärledd Alpha1-PI-preparat eller andra blodprodukter.
• Använd systemiska steroider över en stabil dos som motsvarar 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg varannan dag) inom 4 veckor före besöket vecka 1 (baslinje). Det rekommenderas att behålla samma dos under hela studien.
• Använd systemiska eller aerosoliserade antibiotika för en kronisk KOL-exacerbation inom 4 veckor före besöket vecka 1 (baslinje).
• Har känd selektiv eller svår immunglobulin A (IgA)-brist.