Een onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van twee verschillende doses alfa1-proteïnaseremmer subcutaan (menselijk) 15% bij deelnemers met alfa1-antitrypsinedeficiëntie

Inclusiecriteria:

• Een diagnose hebben van congenitale alfa1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) met een allelische combinatie van ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) of "at-risk" allelen (proefpersonen met "at -risico"-allelen moeten individueel worden beoordeeld op geschiktheid door de medische monitor).
• Een gedocumenteerd pre-Alpha1-Proteinase Inhibitor (PI) augmentatie therapie serum alfa-1 antitrypsine (AAT) niveau hebben <11 micrometer (μM) (80 milligram per deciliter (mg/dL) indien gemeten door middel van radiale immunodiffusie of 50 mg/dL indien gemeten door nefelometrie).
• Ontvangt momenteel Alpha1-PI-augmentatietherapie of heeft in het verleden Alpha1-PI-augmentatietherapie ontvangen. Als de proefpersoon momenteel enige vorm van Alpha1-PI-augmentatietherapie krijgt, moet hij/zij bereid zijn om met die behandeling te stoppen tijdens het bezoek in week 1 (basislijn) en af ​​te zien van elke vorm van Alpha1-PI-behandeling, behalve de IP's hiervoor studie, tijdens deelname aan de studie. Opmerking: proefpersonen mogen niet naïef zijn voor Alpha1-PI-augmentatietherapie voor deelname aan het onderzoek.
• Bij het screeningsbezoek een post-bronchusverwijdend geforceerd expiratoir volume (FEV1) ≥30% en <80% van de voorspelde en FEV1/geforceerde vitale capaciteit (FVC) <70% hebben (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) stadium II of III).

Uitsluitingscriteria:

• Een matige of ernstige exacerbatie van chronische obstructieve longziekte (COPD) hebben gehad gedurende de 4 weken voorafgaand aan het bezoek in week 1 (basislijn).
• Heb een voorgeschiedenis van long- of levertransplantatie.
• U heeft de afgelopen 2 jaar een longoperatie ondergaan (exclusief longbiopsie).
• Een ernstige bijkomende ziekte hebben (bijvoorbeeld congestief hartfalen, klinisch significante longfibrose, kwaadaardige ziekte [behalve huidkanker anders dan melanoom], voorgeschiedenis van acute overgevoeligheidspneumonitisreactie of huidige chronische overgevoeligheidspneumonitis).
• Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of, indien ze zwanger kunnen worden, niet bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen (orale, injecteerbare of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden, plaatsing van een intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS) condoom of afsluitkapje met zaaddodend schuim/gel/film/crème/zetpil, mannelijke sterilisatie of echte onthouding) tijdens het onderzoek.
• Heeft gerookt in de afgelopen 6 maanden of een positieve cotinine-urinetest bij het screeningsbezoek dat te wijten is aan roken.
• Deelnemen aan een ander onderzoek naar een onderzoeksproduct (IP) binnen een maand voorafgaand aan het bezoek in week 1 (basislijn).
• Een voorgeschiedenis hebben van anafylaxie of ernstige systemische respons op een van plasma afgeleid Alpha1-PI-preparaat of ander bloedproduct (en).
• Gebruik systemische steroïden boven een stabiele dosis gelijk aan 5 mg/dag prednison (d.w.z. 10 mg elke 2 dagen) binnen de 4 weken voorafgaand aan het bezoek in week 1 (basislijn). Het wordt aanbevolen om tijdens het onderzoek dezelfde dosis aan te houden.
• Gebruik systemische of aërosolantibiotica voor een chronische COPD-exacerbatie binnen de 4 weken voorafgaand aan het bezoek in week 1 (baseline).
• Een selectieve of ernstige immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie hebben gekend.