Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von zwei verschiedenen Dosen von Alpha1-Proteinase-Inhibitor subkutan (Mensch) 15 % bei Teilnehmern mit Alpha1-Antitrypsin-Mangel

Einschlusskriterien:

• Eine Diagnose eines angeborenen Alpha1-Antitrypsin-Mangels (AATD) mit einer Allelkombination von ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) oder „at-risk“-Allelen (Personen mit „at -risk"-Allele müssen vom Medical Monitor individuell auf Eignung geprüft werden).
• Haben Sie einen dokumentierten Serum-Alpha-1-Antitrypsin (AAT)-Spiegel vor der Alpha1-Proteinase-Inhibitor (PI)-Augmentationstherapie <11 Mikrometer (μM) (80 Milligramm pro Deziliter (mg/dL), wenn durch radiale Immundiffusion gemessen oder 50 mg/dL, wenn gemessen durch Nephelometrie).
• Erhält derzeit eine Alpha1-PI-Augmentationstherapie oder hat in der Vergangenheit eine Alpha1-PI-Augmentationstherapie erhalten. Wenn der Proband derzeit eine Alpha1-PI-Augmentationstherapie jeglicher Art erhält, muss er/sie bereit sein, diese Behandlung beim Besuch in Woche 1 (Baseline) abzubrechen und auf jede Art von Alpha1-PI-Behandlung zu verzichten, mit Ausnahme der IPs dafür studieren, während Sie an der Studie teilnehmen. Hinweis: Die Probanden dürfen für die Studienteilnahme nicht naiv gegenüber der Alpha1-PI-Augmentationstherapie sein.
• Haben Sie beim Screening-Besuch ein forciertes Exspirationsvolumen (FEV1) nach Bronchodilatator ≥ 30 % und < 80 % des vorhergesagten und FEV1/forcierte Vitalkapazität (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) Stadium II oder III).

Ausschlusskriterien:

• In den 4 Wochen vor dem Besuch in Woche 1 (Baseline) eine mittelschwere oder schwere Exazerbation einer chronisch obstruktiven Lungenerkrankung (COPD) gehabt haben.
• Vorgeschichte einer Lungen- oder Lebertransplantation haben.
• Haben Sie in den letzten 2 Jahren eine Lungenoperation durchgeführt (außer Lungenbiopsie).
• Haben Sie eine schwere Begleiterkrankung (z. B. dekompensierte Herzinsuffizienz, klinisch signifikante Lungenfibrose, bösartige Erkrankung [außer bei anderen Hautkrebsarten als Melanomen], akute Überempfindlichkeits-Pneumonitis-Reaktion in der Vorgeschichte oder aktuelle chronische Überempfindlichkeits-Pneumonitis).
• Frauen, die schwanger sind, stillen oder, falls sie gebärfähig sind, nicht bereit sind, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden (orale, injizierbare oder implantierte hormonelle Verhütungsmethoden, Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP) oder Intrauterinpessar (IUS) , Kondom oder Verschlusskappe mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Zäpfchen, männliche Sterilisation oder echte Abstinenz) während der gesamten Studie.
• Rauchen in den letzten 6 Monaten oder ein positiver Urin-Cotinin-Test beim Screening-Besuch, der auf das Rauchen zurückzuführen ist.
• Nehmen Sie innerhalb eines Monats vor dem Besuch in Woche 1 (Baseline) an einer anderen Untersuchungsproduktstudie (IP) teil.
• Vorgeschichte von Anaphylaxie oder schwerer systemischer Reaktion auf ein aus Plasma gewonnenes Alpha1-PI-Präparat oder andere Blutprodukte.
• Verwenden Sie systemische Steroide über einer stabilen Dosis, die 5 mg/Tag Prednison entspricht (d. h. 10 mg alle 2 Tage), innerhalb von 4 Wochen vor dem Besuch in Woche 1 (Baseline). Es wird empfohlen, während der gesamten Studie dieselbe Dosis beizubehalten.
• Verwenden Sie systemische oder aerosolisierte Antibiotika für eine chronische COPD-Exazerbation innerhalb von 4 Wochen vor dem Besuch in Woche 1 (Baseline).
• einen bekannten selektiven oder schweren Immunglobulin A (IgA)-Mangel haben.