Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę dwóch różnych dawek inhibitora alfa1-proteinazy podskórnie (ludzie) 15% u uczestników z niedoborem alfa1-antytrypsyny

Kryteria przyjęcia:

• Mają zdiagnozowany wrodzony niedobór alfa1-antytrypsyny (AATD) z alleliczną kombinacją alleli ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) lub „zagrożonych” alleli (pacjenci z „co allele „ryzyka” muszą być indywidualnie oceniane pod kątem kwalifikowalności przez monitora medycznego).
• Mieć udokumentowany poziom pre-alfa1-inhibitora proteinazy (PI) w surowicy alfa-1-antytrypsyny (AAT) w terapii wspomagającej <11 mikrometrów (μM) (80 miligramów na decylitr (mg/dl) w przypadku pomiaru metodą immunodyfuzji radialnej lub 50 mg/dl w przypadku mierzona nefelometrycznie).
• Obecnie otrzymuje terapię wzmacniającą Alpha1-PI lub otrzymał terapię wzmacniającą Alpha1-PI w przeszłości. Jeśli pacjent aktualnie otrzymuje jakąkolwiek terapię wspomagającą Alpha1-PI, musi wyrazić chęć przerwania tego leczenia podczas wizyty w tygodniu 1 (początkowym) i nie przyjmować żadnego rodzaju leczenia Alpha1-PI, innego niż IP dla tego studiować, biorąc udział w badaniu. Uwaga: Aby wziąć udział w badaniu, uczestnicy nie mogą być naiwni w terapii wspomagającej Alpha1-PI.
• Podczas wizyty przesiewowej mieć natężoną objętość wydechową (FEV1) po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥30% i <80% wartości przewidywanej oraz FEV1/natężona pojemność życiowa (FVC) <70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) stadium II) lub III).

Kryteria wyłączenia:

• Mieli umiarkowane lub ciężkie zaostrzenie przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (wyjściowym).
• Masz historię przeszczepu płuc lub wątroby.
• Mieć jakąkolwiek operację płuc w ciągu ostatnich 2 lat (z wyjątkiem biopsji płuca).
• u pacjenta występuje ciężka choroba współistniejąca (na przykład zastoinowa niewydolność serca, klinicznie istotne zwłóknienie płuc, choroba nowotworowa [z wyjątkiem nowotworów skóry innych niż czerniak], ostra reakcja nadwrażliwości na zapalenie płuc w wywiadzie lub obecne przewlekłe nadwrażliwe zapalenie płuc).
• Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub, jeśli są w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji (antykoncepcja doustna, zastrzyki lub implanty hormonalne, założenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS) , prezerwatywa lub kapturek ze środkiem plemnikobójczym w postaci pianki/żelu/filmu/kremu/czopka, sterylizacja u mężczyzn lub prawdziwa abstynencja) przez cały okres badania.
• Palenie w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub pozytywny wynik testu na obecność kotyniny w moczu podczas wizyty przesiewowej, który jest spowodowany paleniem.
• Weź udział w innym badaniu produktu badawczego (IP) w ciągu jednego miesiąca przed Wizytą w Tygodniu 1 (podstawowym).
• Mają historię anafilaksji lub ciężkiej odpowiedzi ogólnoustrojowej na jakikolwiek preparat alfa1-PI pochodzący z osocza lub inny produkt(-y) krwi.
• Stosować ogólnoustrojowe steroidy powyżej stabilnej dawki równoważnej 5 mg prednizonu na dobę (tj. 10 mg co 2 dni) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 1. tygodniu (początkowym). Zaleca się utrzymywanie tej samej dawki przez cały czas trwania badania.
• W przypadku przewlekłego zaostrzenia POChP stosować ogólnoustrojowe lub w aerozolu antybiotyki w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (początkowym).
• Znany selektywny lub ciężki niedobór immunoglobuliny A (IgA).