Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de dos dosis diferentes del inhibidor de la alfa1-proteinasa por vía subcutánea (humana) al 15 % en participantes con deficiencia de alfa1-antitripsina

Criterios de inclusión:

• Tener un diagnóstico de deficiencia congénita de alfa1-antitripsina (AATD) con una combinación alélica de ZZ, SZ, Z (nulo), (nulo) (nulo), S (nulo) o alelos "en riesgo" (sujetos con "en Los alelos de "riesgo" deben ser evaluados individualmente para su elegibilidad por el Monitor médico).
• Tener un nivel documentado de alfa-1 antitripsina (AAT) en suero antes de la terapia de aumento del inhibidor de la proteinasa alfa1 (PI) <11 micrómetros (μM) (80 miligramos por decilitro (mg/dl) si se mide por inmunodifusión radial o 50 mg/dl si medida por nefelometría).
• Actualmente recibe terapia de aumento de Alpha1-PI o ha recibido terapia de aumento de Alpha1-PI en el pasado. Si el sujeto actualmente está recibiendo terapia de aumento de Alpha1-PI de cualquier tipo, debe estar dispuesto a interrumpir ese tratamiento en la visita de la semana 1 (línea de base) y permanecer fuera de cualquier tipo de tratamiento con Alpha1-PI, que no sean los PI para este estudio, mientras participa en el estudio. Nota: Los sujetos no deben ser vírgenes a la terapia de aumento de Alpha1-PI para participar en el estudio.
• En la visita de selección, tener un volumen espiratorio forzado (FEV1) posterior al broncodilatador ≥30 % y <80 % del valor teórico y FEV1/capacidad vital forzada (FVC) <70 % (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) etapa II o III).

Criterio de exclusión:

• Haber tenido una exacerbación moderada o grave de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) durante las 4 semanas anteriores a la visita de la semana 1 (basal).
• Tiene antecedentes de trasplante de pulmón o hígado.
• Ha tenido alguna cirugía de pulmón durante los últimos 2 años (excluyendo biopsia de pulmón).
• Tiene una enfermedad concomitante grave (por ejemplo, insuficiencia cardíaca congestiva, fibrosis pulmonar clínicamente significativa, enfermedad maligna [excepto cánceres de piel distintos del melanoma], antecedentes de reacción de neumonitis por hipersensibilidad aguda o neumonitis por hipersensibilidad crónica actual).
• Mujeres que están embarazadas, amamantando o, si están en edad fértil, que no desean practicar un método anticonceptivo altamente efectivo (métodos anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantados, colocación de un dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino (IUS) , condón o capuchón oclusivo con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida, esterilización masculina o abstinencia verdadera) durante todo el estudio.
• Ha fumado durante los últimos 6 meses o una prueba de cotinina en orina positiva en la visita de selección que se debe al tabaquismo.
• Participar en otro estudio de producto de investigación (IP) dentro de un mes antes de la visita de la semana 1 (línea de base).
• Tener antecedentes de anafilaxia o respuesta sistémica grave a cualquier preparación de Alpha1-PI derivada de plasma u otro(s) producto(s) sanguíneo(s).
• Use esteroides sistémicos por encima de una dosis estable equivalente a 5 mg/día de prednisona (es decir, 10 mg cada 2 días) dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de la semana 1 (línea de base). Se recomienda mantener la misma dosis durante todo el estudio.
• Use antibióticos sistémicos o en aerosol para una exacerbación crónica de la EPOC dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de la semana 1 (línea de base).
• Tiene deficiencia conocida de inmunoglobulina A (IgA) selectiva o grave.