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アルファ1アンチトリプシン欠乏症の参加者における2つの異なる用量のアルファ1-プロテイナーゼ阻害剤皮下（ヒト）15％の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための研究

2024年5月7日 更新者：Grifols Therapeutics LLC

Alpha1-プロテイナーゼ阻害剤皮下 (ヒト) 15% の被験者に皮下投与された 2 つの異なる用量の安全性と忍容性、および薬物動態を評価するための、8 週間にわたる多施設、単回投与および反復投与、連続コホート研究アンチトリプシン欠乏症

この研究の目的は、1 キログラムあたり 72 ミリグラム (mg/kg) および 144 mg/kg Alpha-1 15% の安全性と忍容性を評価することです。 Alpha1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の参加者で8週間以上.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

16

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • まだ募集していません
        • Dignity Health-St. Joseph's Hospital & Medical Center
        • 主任研究者：
          • Rajat Walia, MD
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90025
        • 募集
        • UCLA Medical Center
        • 主任研究者：
          • Igor Barjaktarevic, MD
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
        • 引きこもった
        • George Washington University
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami
        • 主任研究者：
          • Michael Campos, MD
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27103
        • 引きこもった
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • まだ募集していません
        • Cleveland Clinic
        • 主任研究者：
          • Tejwani Vickram, MD
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina - Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Charlie Strange, MD
        • コンタクト：
    • Texas
      • The Woodlands、Texas、アメリカ、77380

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -ZZ、SZ、Z（null）、（null）（null）、S（null）、または「リスクのある」対立遺伝子の対立遺伝子の組み合わせを伴う先天性アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の診断を受けている（「 -リスク」対立遺伝子は、メディカルモニターによって適格性について個別に評価されなければならない)。
  • -事前に文書化されたプレアルファ1-プロテイナーゼ阻害剤（PI）増強療法の血清アルファ-1アンチトリプシン（AAT）レベル<11マイクロメートル（μM）（放射状免疫拡散法で測定した場合は1デシリットルあたり80ミリグラム（mg / dL）、または50 mg / dLの場合ネフロメトリーで測定）。
  • -現在、Alpha1-PI増強療法を受けているか、過去にAlpha1-PI増強療法を受けたことがあります。 -被験者が現在何らかの種類のAlpha1-PI増強療法を受けている場合、彼/彼女は1週目（ベースライン）訪問でその治療を中止し、このためのIP以外のあらゆる種類のAlpha1-PI治療を中止する意思がある必要があります勉強、勉強に参加しながら。 注: 被験者は、研究参加のために Alpha1-PI 増強療法を受けていない必要があります。
  • スクリーニング来院時に、気管支拡張薬の強制呼気量（FEV1）が予測の30％以上80％未満であり、FEV1 /強制肺活量（FVC）が70％未満（慢性閉塞性肺疾患（GOLD）ステージIIのグローバルイニシアチブ）またはIII）。

除外基準:

  • -中等度または重度の慢性閉塞性肺疾患（COPD）の悪化があった 1週間前の4週間（ベースライン）来院。
  • -肺または肝臓移植の既往があります。
  • 過去2年間に肺手術を受けた（肺生検を除く）。
  • -重度の付随疾患がある（例、うっ血性心不全、臨床的に重要な肺線維症、悪性疾患[メラノーマ以外の皮膚がんを除く]、急性過敏性肺炎反応の病歴、または現在の慢性過敏性肺炎）。
  • 妊娠中、授乳中、または出産の可能性がある場合は、非常に効果的な避妊方法（経口、注射、または移植ホルモン避妊法、子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の配置）を実践することを望まない女性、コンドームまたは殺精子フォーム/ゲル/フィルム/クリーム/座薬、男性の滅菌、または真の禁欲を伴う密閉キャップ) 研究全体。
  • -過去6か月間に喫煙したか、喫煙によるスクリーニング訪問での尿コチニン検査が陽性。
  • 1週間前（ベースライン）の1か月以内に別の調査製品（IP）研究に参加します 訪問。
  • -血漿由来のAlpha1-PI製剤またはその他の血液製剤に対するアナフィラキシーまたは重度の全身反応の病歴がある。
  • 週 1 (ベースライン) 訪問の前の 4 週間以内に、5 mg/日プレドニゾン (すなわち、2 日ごとに 10 mg) に相当する安定用量を超える全身性ステロイドを使用します。 研究を通して同じ用量を維持することをお勧めします。
  • 第 1 週 (ベースライン) 来院前の 4 週間以内に、COPD の慢性増悪に対して全身またはエアロゾル化された抗生物質を使用します。
  • -既知の選択的または重度の免疫グロブリンA（IgA）欠乏症があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1: 治療期間 1 (アルファ-1 15%、72 mg/kg)
参加者は、第 1 週の治療期間 1 (単回投与) で、Alpha-1 15% 72 mg/kg、週 1 回の皮下 (SC) 注入を受けます。
生物学的：アルファ-1 15%
Alpha1-Proteinase 阻害剤 (ヒト)、15%、皮下注入
実験的：コホート 1: 治療期間 2 (アルファ-1 15%、72 mg/kg)
治療期間 1 および単回投与データ評価期間の後、コホート 1 の参加者は治療期間 2 (反復投与) に入り、アルファ 1 15% 72 mg/kg を毎週 8 回 SC 注入します。
生物学的：アルファ-1 15%
Alpha1-Proteinase 阻害剤 (ヒト)、15%、皮下注入
実験的：コホート 1: 単回投与データ評価期間 (液体アルファ 1-プロテイナーゼ阻害剤 60 mg/kg)
治療期間 1 の後、コホート 1 の参加者は 21 日間のウォッシュアウト/連続薬物動態 (PK) フェーズに入り、その後単回投与データ評価期間に入ります。 単回投与データ評価段階では、液体のアルファ 1-プロテイナーゼ阻害剤 (PI) 60 mg/kg を毎週静脈内 (IV) 注入し、静脈内投与の第 1 週 (単回投与第 5 週) から最大 78 週まで投与します。最後のIV投与は、最初の繰り返しのAlpha-1 15% SC投与の1週間前に行われます。
生物学的：液体アルファ 1-プロテイナーゼ阻害剤 (ヒト)
静脈内注入
他の名前：
  • プロラスチン®-C リキッド
実験的：コホート 2: 単回投与データ評価期間 (液体のアルファ 1 プロテイナーゼ阻害剤 120 mg/kg)
治療期間 1 の後、コホート 2 の参加者は 21 日間のウォッシュアウト/連続薬物動態 (PK) フェーズに入り、その後単回投与データ評価フェーズに入ります。 単回投与データ評価段階では、液体 Alpha1-PI 120 mg/kg の毎週の IV 注入が、静脈内投与の第 1 週（単回投与第 5 週）から最大 78 週まで投与され、最後の IV 投与は 1 回行われます。最初の反復アルファ-1 15% SC 投与の 1 週間前。
生物学的：液体アルファ 1-プロテイナーゼ阻害剤 (ヒト)
静脈内注入
他の名前：
  • プロラスチン®-C リキッド
実験的：コホート 2: 治療期間 1 (アルファ-1 15%、180 mg/kg)
参加者は、治療期間 1 (単回投与) の第 1 週に、アルファ-1 15% 180 mg/kg を週 1 回皮下注入を受けます。
生物学的：アルファ-1 15%
Alpha1-Proteinase 阻害剤 (ヒト)、15%、皮下注入
実験的：コホート 2: 治療期間 2 (アルファ-1 15%、180 mg/kg)
治療期間 1 および単回投与データ評価フェーズの後、コホート 2 の参加者は治療期間 2 (反復投与) に入り、アルファ-1 15% 180 mg/kg を毎週 8 回皮下注入します。
生物学的：アルファ-1 15%
Alpha1-Proteinase 阻害剤 (ヒト)、15%、皮下注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
免疫原性：Alpha1-PI抗体を持つ参加者の数
時間枠：治療期間 1-単回投与 1 週目;治療期間 2 - 反復投与 1 週目および 9 週目
治療期間 1-単回投与 1 週目;治療期間 2 - 反復投与 1 週目および 9 週目
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最大668日
最大668日
薬物有害反応（ADR）が疑われる参加者の数
時間枠：最大668日
最大668日
注入部位反応のある参加者の数
時間枠：最大668日
最大668日
重大な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：最大668日
最大668日
中断につながるAEおよびSAEを伴う参加者の数
時間枠：最大668日
最大668日
慢性閉塞性肺疾患（COPD）増悪の参加者数
時間枠：最大668日
最大668日
バイタルサイン（心拍数、血圧、呼吸数、体温）に臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：最大668日
最大668日
1 秒間の強制呼気量のベースラインからの変化 (FEV1)
時間枠：最大668日
最大668日
強制肺活量（FVC）のベースラインからの変化
時間枠：最大668日
最大668日
検査パラメータ（化学、血液学、尿検査）に臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：最大668日
最大668日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Grifols Therapeutics LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年8月13日

一次修了 (推定)

2025年3月14日

研究の完了 (推定)

2025年3月14日

試験登録日

最初に提出

2021年1月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月20日

最初の投稿 (実際)

2021年1月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月7日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GC2008

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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