En studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av to forskjellige doser av alfa1-proteinasehemmer subkutan (menneske) 15 % hos deltakere med alfa1-antitrypsinmangel

Inklusjonskriterier:

• Har en diagnose med medfødt alfa1-antitrypsin-mangel (AATD) med en allelkombinasjon av ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "i risiko"-alleler (individer med "ved" -risk" alleler må vurderes individuelt for kvalifisering av Medical Monitor).
• Ha en dokumentert pre-Alpha1-Proteinase Inhibitor (PI) augmentation therapy serum alpha-1 antitrypsin (AAT) nivå <11 mikrometer (μM) (80 milligram per desiliter (mg/dL) hvis målt ved radial immundiffusjon eller 50 mg/dL hvis målt ved nefelometri).
• Mottar for øyeblikket Alpha1-PI forsterkningsterapi eller har mottatt Alpha1-PI forsterkningsterapi tidligere. Hvis forsøkspersonen for øyeblikket mottar Alpha1-PI forsterkningsterapi av noe slag, må han/hun være villig til å avbryte behandlingen ved uke 1 (grunnlinje) besøk og holde seg unna enhver form for Alpha1-PI-behandling, bortsett fra IP-ene for dette studie, mens du deltar i studien. Merk: Forsøkspersonene må ikke være naive til Alpha1-PI-forstørrelsesterapi for studiedeltakelse.
• Ved screeningbesøket, ha et post-bronkodilatator tvungen ekspiratorisk volum (FEV1) ≥30 % og <80 % av forventet og FEV1/tvungen vitalkapasitet (FVC) <70 % (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) stadium II eller III).

Ekskluderingskriterier:

• Har hatt en moderat eller alvorlig forverring av kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) i løpet av de 4 ukene før besøket uke 1 (grunnlinje).
• Har en historie med lunge- eller levertransplantasjon.
• Har noen lungeoperasjon i løpet av de siste 2 årene (unntatt lungebiopsi).
• Har alvorlig samtidig sykdom (eksempel kongestiv hjertesvikt, klinisk signifikant lungefibrose, ondartet sykdom [bortsett fra andre hudkreftformer enn melanom], historie med akutt overfølsomhetspneumonittreaksjon eller nåværende kronisk overfølsomhetspneumonitt).
• Kvinner som er gravide, ammer eller, hvis de er i fertil alder, uvillige til å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode (orale, injiserbare eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder, plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) , kondom eller okklusiv hette med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille, mannlig sterilisering eller ekte avholdenhet) gjennom hele studien.
• Har røykt i løpet av de siste 6 månedene eller en positiv urin-kotinintest ved screeningbesøket som skyldes røyking.
• Delta i en annen Investigational Product (IP) studie innen én måned før uke 1 (grunnlinje) besøket.
• Har i anamnesen hatt anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på plasma-avledede Alpha1-PI-preparater eller andre blodprodukter.
• Bruk systemiske steroider over en stabil dose tilsvarende 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg annenhver dag) innen 4 uker før uke 1 (grunnlinje) besøket. Det anbefales å opprettholde samme dose gjennom hele studien.
• Bruk systemiske eller aerosoliserte antibiotika for en kronisk KOLS-eksaserbasjon innen 4 uker før uke 1 (grunnlinje) besøket.
• Har kjent selektiv eller alvorlig immunglobulin A (IgA) mangel.