Yksittäisen potilaan laajennettu pääsy aivohalvauksen hoitoon

Tämä on yksilöllisen potilaan laajennetun pääsyn IND autologisista rasvaperäisistä mesenkymaalisista kantasoluista, jonka ensisijaisena tavoitteena on hoitaa yhtä aivohalvauspotilasta, joka on käyttänyt kaikki nykyiset hoitovaihtoehdot ja jonka tila ei ole parantunut. Hänen tilalleen ei ole olemassa FDA:n hyväksymiä, täysin korjaavia hoitoja. Ehdotamme, että annetaan 6 autologista HB-adMSC:tä 200 miljoonan (2 x 10^8 solun) solun suonensisäisenä infuusiona noin 28 päivän välein.

Protokollamuutos ylimääräisten HB-adMSC-infuusioiden/-injektioiden antamiseksi voidaan toimittaa IRB:lle hyväksyttäväksi riippuen potilaiden vasteesta, AE/SAE-oireista ja solujen laajenemisominaisuuksista.

Tämä laajennettu pääsy IND luotiin kohteen ja hänen lääkärinsä pyynnöstä. Läntisen IRB:n ja FDA:n hyväksynnän saatuaan tutkittavaan otetaan yhteyttä ja hänelle toimitetaan kopio tietoisesta suostumuksesta tarkistettavaksi. PI tapaa potilaan henkilökohtaisesti tai puhelimitse ja selittää tutkimusmenettelyt (mukaan lukien HB-adMSC:n anto) ja turvallisuuden arviointimenettelyt, seurantakäynnit, tutkimuksen mahdolliset riskit ja hyödyt, vaihtoehdot ja vapaaehtoiset osallistumisen luonne. Potilaalle annetaan runsaasti aikaa esittää kysymyksiä ja päättää osallistumisesta. Jos suostumus saadaan, potilaalle toimitetaan tutkimustapahtumien aikataulu ja kopio allekirjoitetusta suostumusasiakirjasta. Tietoon perustuva suostumusprosessi dokumentoidaan asianmukaisiin lähdeasiakirjoihin, ja se sisältää yllä mainitut keskustelukohdat.

Kohde käy läpi seulontaprosessin, joka kestää jopa 14 päivää. Tänä aikana kliininen tutkija tarkistaa laboratorioiden ja diagnostisten testien tulokset vahvistaakseen tutkimuksen kelpoisuuden. Epänormaalit testitulokset (eli jatkuva infektio) saattavat vaatia seurantaa ennen hoidon jatkamista. Tämä seulontajakso alkaa "seulontakäynnillä", joka sisältää seuraavat toimenpiteet:

1. Tietoinen suostumus saadaan.
2. Väestötiedot
3. Sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerien tarkastelu
4. Lääkehistorian ja samanaikaisten lääkkeiden tarkastelu
5. Elintoiminnot (syke, verenpaine, hengitykset, lämpötila, SpO2)
6. Fyysinen koe
7. Pituus ja paino

8. Verinäytteitä otetaan turvallisuusarviointia varten:

   1. Hematologia
   2. Kemia
   3. Koagulaatiopaneeli
9. Potilaan suostumus tarkistetaan suullisesti.
10. Kliinikon arvioinnit: NIH Stroke Scale ja Barthel-indeksi.
11. Potilasarvioinnit SF36 ja PHQ Depression Scale annetaan.

Infuusio 1 (viikko 1) Kun kelpoisuus on vahvistettu, +7 päivää seulontakäynnin jälkeen koehenkilö palaa

HBSCRF saa IV-hoidon. Menettelyt arvioidaan seuraavasti:

1. Lääkehistorian, haittatapahtumien ja samanaikaisten lääkkeiden tarkastelu.
2. Fyysinen koe
3. Elintoiminnot (syke, verenpaine, hengitykset, lämpötila, SpO2)
4. Potilaan suostumus tarkistetaan suullisesti
5. Potilas käyttää Apple-kelloa infuusion aikana seuratakseen sykettä.

6. HB-adMSC:t annetaan ja potilasta tarkkaillaan tarkasti:

   a. Yksi suonensisäinen HB-adMSC-infuusio (2 x 10^8 solua) kestää yhden tunnin.

7. Potilasta seurataan sitten vähintään 1 tunnin ajan infuusion jälkeen seuraavasti:

   b. Mittaa elintoiminnot infuusion minuutilla 0 c. Mittaa elintoiminnot 15 minuutin kohdalla IV-infuusion jälkeen. d. Mittaa elintoiminnot 30 minuutin kohdalla IV-infuusion jälkeen. e. Mittaa elintoiminnot minuutilla 60 IV-infuusion jälkeen. f. Mittaa elintoiminnot minuutilla 120 IV-infuusion jälkeen. g. Elintoiminnot kirjataan useammin, jos ne ovat kliinisesti aiheellisia).

8. Tutkittavalle annetaan kattavat vastuuvapauskriteerit/-ohjeet.
9. Puhelintapaaminen haittatapahtumien varalta. Tutkittavaan otetaan yhteyttä puhelimitse seuraavana päivänä ja 72 tuntia myöhemmin infuusiokäynnin jälkeen sen määrittämiseksi, onko haittatapahtumia esiintynyt. ** Potilaan kardiologi arvioi infuusion jälkeisen 12-kytkentäisen EKG:n avulla mahdollisten merkittävien sydämen muutosten merkkien varalta, jotka estävät potilasta jatkamasta valmisteen saamista sydämen näkökulmasta (infuusion jälkeinen 1). muita infuusioita ei tehdä. annetaan. Potilasta kuitenkin seurataan, kunnes mahdolliset haittatapahtumat häviävät.

Parametrien arvot Systolinen verenpaine + 20 % perustasosta. Diastolinen verenpaine + 20 % lähtötasosta. Syke + 20 % peruslämpötilasta >96,7 F ja <100,5 F Hengitystiheys > 10 hengitystä minuutissa ja < 22 hengitystä minuutissa Pulssioksimetria > 94 % huoneilmasta Lisäksi seuraavat asiakirjat dokumentoidaan turvallisen poistumisen varmistamiseksi tutkimuslaitoksesta:

• Potilaan tulee olla valpas ja suuntautunut normaaliin henkiseen tilaan.
• Potilaan tulee olla kuumeinen ja elintoimintojen on oltava normaaleissa rajoissa.
• Potilas pystyy liikkumaan vähällä tai vähäisellä avusta.
• Potilas arvioi kivun tason 3 tai alle asteikolla 0-10.

Viikko 2 - viikko 22, infuusiot 2 - 6

1. Lääkehistorian, haittatapahtumien ja samanaikaisten lääkkeiden tarkastelu.
2. Fyysinen koe
3. Elintoiminnot (syke, verenpaine, hengitys, lämpötila, SpO2)
4. PHQ-9 Depression Scale arvioidaan seulonnassa, infuusiossa 6 ja EOS:ssä
5. Haittatapahtumat arvioidaan jokaisen vierailun aikana alusta loppuun
6. Potilas käyttää Apple-kelloa infuusion aikana seuratakseen sykettä.
7. Kliinikon arvioinnit NIH:n aivohalvausasteikosta ja Barthel-indeksistä kirjataan Infuusio 4:n ja EOS:n aikana.

8. Verinäytteitä kerätään turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi:

   1. Hematologia
   2. Kemia
   3. Koagulaatiopaneeli
9. Tutkittavalle annetaan kattavat vastuuvapauskriteerit/-ohjeet.
10. Puhelintapaaminen haittatapahtumien varalta. Tutkittavaan otetaan yhteyttä puhelimitse seuraavana päivänä ja 72 tuntia myöhemmin infuusiokäynnin jälkeen sen määrittämiseksi, onko haittatapahtumia esiintynyt. Kardiologi arvioi potilaan infuusion # 2 jälkeen 12-kytkentäisellä EKG:llä mahdollisten merkittävien sydämen muutosten varalta. ** Jos 2. EKG:n jälkeen ilmenee merkittäviä sydämen muutoksia, jotka estävät potilasta jatkamasta valmisteen saamista sydämen kannalta (infuusion jälkeinen 2), muita infuusioita ei anneta. Potilasta kuitenkin seurataan, kunnes mahdolliset haittatapahtumat häviävät.

Viikko 24 - Seurantapuhelu

Potilas saa jatkopuhelun, jossa arvioidaan seuraavat asiat:

1. Tarkista ja päivitä sairaushistoria
2. Arvioi haittatapahtumat
3. Päivitä samanaikaisten lääkkeiden luettelo

Viikko 52 - Tutkimuksen loppu (EOS)

Potilaalle tehdään tutkimuskäynnin lopussa viikolla 26 HBSCRF:ssä, joka sisältää:

1. Tarkista ja päivitä sairaushistoria
2. Päivitä samanaikaisten lääkkeiden luettelo
3. Painon mittaus
4. Elintoiminnot (syke, verenpaine, hengitys, lämpötila, SpO2)
5. Fyysinen koe

6. Verinäytteitä kerätään turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi:

   1. Hematologia
   2. Kemia
   3. Koagulaatiopaneeli
7. Kliinikon arvioinnit: NIH Stroke Scale ja Barthel-indeksi kirjataan.
8. Potilasarvioinnit: SF-36 ja PHQ-9 itsearvioinnit suoritetaan.
9. Haitallisten tapahtumien seuranta