Accesso esteso al singolo paziente IND per il trattamento dell'ictus

Questo è un IND ad accesso esteso al paziente individuale di cellule staminali mesenchimali derivate da adiposo autologo con l'obiettivo principale di trattare 1 individuo con ictus che ha esaurito tutte le attuali opzioni di trattamento e le cui condizioni non sono migliorate. Non ci sono trattamenti completamente riparatori approvati dalla FDA per la sua condizione. Proponiamo di somministrare 6 HB-adMSC autologhe per infusione endovenosa di 200 milioni (2 x 10^8 cellule) di cellule ogni 28 giorni circa.

Un emendamento al protocollo per la somministrazione di ulteriori infusioni/iniezioni di HB-adMSC può essere sottoposto all'approvazione dell'IRB in base alla risposta del paziente, agli eventi avversi/SAE e alle caratteristiche di espansione cellulare.

Questo accesso allargato IND è stato creato su richiesta del soggetto e del suo medico. Dopo aver ricevuto le approvazioni da Western IRB e FDA, il soggetto verrà contattato e gli verrà fornita una copia del consenso informato per la revisione. Il PI incontrerà il paziente di persona o per telefono e spiegherà le procedure dello studio (inclusa la somministrazione di HB-adMSCs) e le procedure di valutazione della sicurezza), le visite di follow-up, i potenziali rischi e benefici dello studio, le alternative e il volontariato natura della partecipazione. Sarà dato ampio tempo al paziente per porre domande e decidere in merito alla partecipazione. Se si ottiene il consenso, al paziente verrà fornito un programma degli eventi dello studio e una copia del documento di consenso informato firmato. Il processo di consenso informato sarà documentato nei Documenti di origine appropriati e includerà i punti di discussione sopra menzionati.

Il soggetto passerà attraverso un processo di screening che durerà fino a 14 giorni. Durante questo periodo l'investigatore clinico esaminerà i risultati dei test di laboratorio e diagnostici per confermare l'idoneità allo studio. Risultati anormali del test (ad es. infezione in corso) possono richiedere un follow-up prima di procedere con il trattamento. Questo periodo di screening inizierà con la "Visita di screening", che includerà le seguenti procedure:

1. Si otterrà il consenso informato.
2. Demografia
3. Revisione dei criteri di inclusione ed esclusione
4. Revisione della storia medica e dei farmaci concomitanti
5. Segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, respirazione, temperatura, SpO2)
6. Esame fisico
7. Altezza e peso

8. I campioni di sangue saranno raccolti per le valutazioni di sicurezza:

   1. Ematologia
   2. Chimica
   3. Pannello di coagulazione
9. Verrà eseguita verbalmente una verifica del consenso del paziente.
10. Valutazioni cliniche: NIH Stroke Scale e The Barthel Index.
11. Verranno somministrate le valutazioni del paziente SF36 e la scala di depressione PHQ.

Infusione 1 (Settimana 1) Una volta confermata l'idoneità, +7 giorni dopo la visita di screening, il soggetto tornerà a

HBSCRF per ricevere il trattamento IV. Le procedure saranno valutate come segue:

1. Revisione della storia medica, eventi avversi e farmaci concomitanti.
2. Esame fisico
3. Segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, respirazione, temperatura, SpO2)
4. Verrà eseguita verbalmente una verifica del consenso del paziente
5. Il paziente indosserà un orologio Apple durante le infusioni per monitorare la frequenza cardiaca.

6. Verranno somministrate le HB-adMSC e il paziente sarà attentamente osservato:

   UN. Un'infusione endovenosa di HB-adMSC (2x10^8 cellule) della durata di 1 ora.

7. Il soggetto verrà quindi monitorato per un minimo di 1 ora dopo l'infusione come segue:

   B. Misurare i segni vitali al minuto 0 dell'infusione c. Misurare i segni vitali al minuto 15 dopo l'infusione endovenosa. D. Misurare i segni vitali al minuto 30 dopo l'infusione endovenosa. e. Misurare i segni vitali al minuto 60 dopo l'infusione endovenosa. F. Misurare i segni vitali al minuto 120 dopo l'infusione endovenosa. G. I segni vitali saranno registrati più frequentemente se clinicamente indicato).

8. Al Soggetto verranno forniti criteri/istruzioni di dimissione completi.
9. Incontro telefonico per eventi avversi. Il soggetto verrà contattato telefonicamente il giorno successivo e 72 ore dopo la visita di infusione per determinare se si sono verificati eventi avversi. ** Il paziente sarà valutato dal suo cardiologo dopo l'infusione con un ECG a 12 derivazioni per eventuali segni di alterazioni cardiache significative che impediscono al paziente di continuare a ricevere il prodotto dal punto di vista cardiaco (post infusione 1) il resto delle infusioni non essere somministrato. Tuttavia, il paziente sarà seguito fino alla risoluzione di eventuali eventi avversi.

Parametro Valori Pressione arteriosa sistolica + 20% del basale. Pressione arteriosa diastolica + 20% del basale. Frequenza cardiaca + 20% della linea di base Temperatura > 96,7F e <100,5F Frequenza respiratoria > 10 respiri al minuto e < 22 respiri al minuto Pulsossimetria > 94% in aria ambiente Inoltre, sarà documentato quanto segue per garantire una dimissione sicura dalla struttura di ricerca:

• Il paziente deve essere vigile e orientato con uno stato mentale normale.
• Il paziente deve essere afebbrile con segni vitali entro i limiti normali.
• Il paziente sarà in grado di deambulare con poca o minima assistenza.
• Il paziente valuterà un livello di dolore pari o inferiore a 3 su una scala da 0 a 10.

Dalla settimana 2 alla settimana 22, infusioni da 2 a 6

1. Revisione della storia medica, eventi avversi e farmaci concomitanti.
2. Esame fisico
3. Segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, respirazione, temperatura, SpO2)
4. La scala della depressione PHQ-9 sarà valutata allo screening, all'infusione 6 e all'EOS
5. Gli eventi avversi saranno valutati durante ogni visita dall'inizio alla fine
6. Il paziente indosserà un orologio Apple durante le infusioni per monitorare la frequenza cardiaca.
7. Le valutazioni cliniche della scala NIH Stroke Scale e dell'indice Barthel verranno registrate durante l'infusione 4 e EOS.

8. Saranno raccolti campioni di sangue per le valutazioni di sicurezza ed efficacia:

   1. Ematologia
   2. Chimica
   3. Pannello di coagulazione
9. Al Soggetto verranno forniti criteri/istruzioni di dimissione completi.
10. Incontro telefonico per eventi avversi. Il soggetto verrà contattato telefonicamente il giorno successivo e 72 ore dopo la visita di infusione per determinare se si sono verificati eventi avversi. Il paziente sarà valutato dal suo cardiologo dopo l'infusione n. 2 con un ECG a 12 derivazioni per eventuali segni di alterazioni cardiache significative. ** In caso di alterazioni cardiache significative dopo il 2° ECG che impediscono al paziente di continuare a ricevere il prodotto dal punto di vista cardiaco (post infusione 2) il resto delle infusioni non verrà somministrato. Tuttavia, il paziente sarà seguito fino alla risoluzione di eventuali eventi avversi.

Settimana 24- Telefonata di follow-up

Il paziente riceverà una telefonata di follow-up per valutare quanto segue:

1. Rivedere e aggiornare la storia medica
2. Valutare gli eventi avversi
3. Aggiorna l'elenco dei farmaci concomitanti

Settimana 52 - Fine dello studio (EOS)

Il paziente sarà sottoposto a una visita di fine studio alla settimana 26 presso HBSCRF che includerà:

1. Rivedere e aggiornare la storia medica
2. Aggiorna l'elenco dei farmaci concomitanti
3. Misura del peso
4. Segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, respirazione, temperatura, SpO2)
5. Esame fisico

6. Saranno raccolti campioni di sangue per le valutazioni di sicurezza ed efficacia:

   1. Ematologia
   2. Chimica
   3. Pannello di coagulazione
7. Valutazioni cliniche: verranno registrati la scala dell'ictus NIH e l'indice Barthel.
8. Valutazioni del paziente: le autovalutazioni SF-36 e PHQ-9 saranno completate.
9. Monitoraggio degli eventi avversi