Individual Patient Expanded Access IND zur Behandlung von Schlaganfällen

Hierbei handelt es sich um eine Individualpatient Expanded Access IND-Indikation zu autologen, aus Fettgewebe gewonnenen mesenchymalen Stammzellen mit dem primären Ziel, eine Person mit Schlaganfall zu behandeln, die alle aktuellen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft hat und deren Zustand sich nicht verbessert hat. Es gibt keine von der FDA zugelassenen, vollständig wiederherstellenden Behandlungen für seinen Zustand. Wir schlagen vor, etwa alle 28 Tage 6 autologe HB-adMSCs als intravenöse Infusion von 200 Millionen (2 x 10^8 Zellen) Zellen zu verabreichen.

Eine Protokolländerung zur Verabreichung zusätzlicher HB-adMSCs-Infusionen/Injektionen kann je nach Ansprechen des Patienten, UE/SAEs und Zellexpansionseigenschaften dem IRB zur Genehmigung vorgelegt werden.

Dieser erweiterte Zugang IND wurde auf Wunsch des Probanden und seines Arztes erstellt. Nach Erhalt der Genehmigungen von Western IRB und FDA wird der Proband kontaktiert und erhält eine Kopie der Einverständniserklärung zur Überprüfung. Der PI trifft sich persönlich oder telefonisch mit dem Patienten und erläutert die Studienabläufe (einschließlich der Verabreichung von HB-adMSCs), die Verfahren zur Sicherheitsbewertung, Nachuntersuchungen, potenzielle Risiken und Vorteile der Studie, Alternativen und die freiwilligen Maßnahmen Art der Teilnahme. Dem Patienten wird ausreichend Zeit gegeben, Fragen zu stellen und über die Teilnahme zu entscheiden. Wenn die Einwilligung eingeholt wird, werden dem Patienten ein Zeitplan für die Studienveranstaltungen und eine Kopie der unterschriebenen Einverständniserklärung ausgehändigt. Der Prozess der Einwilligung nach Aufklärung wird in den entsprechenden Quelldokumenten dokumentiert und umfasst die oben genannten Diskussionspunkte.

Der Proband durchläuft einen Screening-Prozess, der bis zu 14 Tage dauern wird. Während dieser Zeit überprüft der klinische Prüfer die Labore und diagnostischen Testergebnisse, um die Eignung für die Studie zu bestätigen. Abnormale Testergebnisse (d. h. eine anhaltende Infektion) erfordern möglicherweise eine Nachuntersuchung, bevor mit der Behandlung fortgefahren wird. Dieser Screening-Zeitraum beginnt mit dem „Screening-Besuch“, der die folgenden Verfahren umfasst:

1. Es wird eine Einverständniserklärung eingeholt.
2. Demografie
3. Überprüfung der Einschluss- und Ausschlusskriterien
4. Überprüfung der Krankengeschichte und der Begleitmedikation
5. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temperatur, SpO2)
6. Körperliche Untersuchung
7. Größe und Gewicht

8. Für Sicherheitsbewertungen werden Blutproben entnommen:

   1. Hämatologie
   2. Chemie
   3. Koagulationspanel
9. Eine Überprüfung der Einwilligung des Patienten erfolgt mündlich.
10. Klinische Beurteilungen: NIH Stroke Scale und The Barthel Index.
11. Es werden Patientenbewertungen wie SF36 und die PHQ-Depressionsskala durchgeführt.

Infusion 1 (Woche 1) Sobald die Berechtigung bestätigt ist, kehrt der Proband +7 Tage nach dem Screening-Besuch zurück

HBSCRF erhält die IV-Behandlung. Verfahren werden wie folgt bewertet:

1. Überprüfung der Krankengeschichte, unerwünschter Ereignisse und Begleitmedikamente.
2. Körperliche Untersuchung
3. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temperatur, SpO2)
4. Eine Überprüfung der Einwilligung des Patienten erfolgt mündlich
5. Der Patient trägt während der Infusionen eine Apple Watch, um die Herzfrequenz zu überwachen.

6. Die HB-adMSCs werden verabreicht und der Patient wird genau beobachtet:

   A. Eine intravenöse Infusion von HB-adMSCs (2x10^8 Zellen) für 1 Stunde.

7. Der Proband wird dann mindestens 1 Stunde nach der Infusion wie folgt überwacht:

   B. Messen Sie die Vitalfunktionen bei Minute 0 der Infusion. c. Messen Sie die Vitalfunktionen 15 Minuten nach der IV-Infusion. D. Messen Sie die Vitalfunktionen 30 Minuten nach der IV-Infusion. e. Messen Sie die Vitalfunktionen 60 Minuten nach der IV-Infusion. F. Messen Sie die Vitalfunktionen 120 Minuten nach der IV-Infusion. G. Bei klinischer Indikation werden die Vitalfunktionen häufiger aufgezeichnet.

8. Dem Probanden werden umfassende Entlassungskriterien/-anweisungen gegeben.
9. Telefongespräch bei unerwünschten Ereignissen. Der Proband wird am folgenden Tag und 72 Stunden später nach dem Infusionsbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind. ** Der Patient wird nach der Infusion von seinem Kardiologen mit einem 12-Kanal-EKG auf Anzeichen signifikanter Herzveränderungen untersucht, die den Patienten aus kardiologischer Sicht daran hindern, das Produkt weiterhin zu erhalten (nach Infusion 1), während dies bei den restlichen Infusionen nicht der Fall sein wird verwaltet werden. Der Patient wird jedoch bis zum Abklingen etwaiger unerwünschter Ereignisse beobachtet.

Parameterwerte Systolischer Blutdruck + 20 % des Ausgangswerts. Diastolischer Blutdruck + 20 % des Ausgangswerts. Herzfrequenz + 20 % der Grundtemperatur > 96,7 °F und < 100,5 °F Atemfrequenz > 10 Atemzüge pro Minute und < 22 Atemzüge pro Minute Pulsoximetrie > 94 % bei Raumluft Darüber hinaus wird Folgendes dokumentiert, um eine sichere Entlassung aus der Forschungseinrichtung zu gewährleisten:

• Der Patient muss wachsam und orientiert sein und sich in einem normalen Geisteszustand befinden.
• Der Patient muss fieberfrei sein und die Vitalfunktionen müssen im Normbereich liegen.
• Der Patient kann mit geringer oder minimaler Unterstützung gehen.
• Der Patient bewertet den Schmerz auf einer Skala von 0 bis 10 mit 3 oder darunter.

Woche 2 bis Woche 22, Infusionen 2 bis 6

1. Überprüfung der Krankengeschichte, unerwünschter Ereignisse und Begleitmedikamente.
2. Körperliche Untersuchung
3. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temperatur, SpO2)
4. Die PHQ-9-Depressionsskala wird bei Screening, Infusion 6 und EOS bewertet
5. Unerwünschte Ereignisse werden bei jedem Besuch von Anfang bis Ende beurteilt
6. Der Patient trägt während der Infusionen eine Apple Watch, um die Herzfrequenz zu überwachen.
7. Die klinischen Bewertungen der NIH-Schlaganfallskala und des Barthel-Index werden während Infusion 4 und EOS aufgezeichnet.

8. Zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit werden Blutproben entnommen:

   1. Hämatologie
   2. Chemie
   3. Koagulationspanel
9. Dem Probanden werden umfassende Entlassungskriterien/-anweisungen gegeben.
10. Telefongespräch bei unerwünschten Ereignissen. Der Proband wird am folgenden Tag und 72 Stunden später nach dem Infusionsbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind. Der Patient wird nach der zweiten Infusion von seinem Kardiologen mit einem 12-Kanal-EKG auf Anzeichen signifikanter Herzveränderungen untersucht. ** Treten nach dem 2. EKG signifikante Herzveränderungen auf, die den Patienten aus kardiologischer Sicht daran hindern, das Produkt weiterhin zu erhalten (nach Infusion 2), werden die restlichen Infusionen nicht verabreicht. Der Patient wird jedoch bis zum Abklingen etwaiger unerwünschter Ereignisse beobachtet.

Woche 24 – Folgeanruf

Der Patient erhält einen weiteren Anruf, um Folgendes zu beurteilen:

1. Überprüfen und aktualisieren Sie die Krankengeschichte
2. Auf unerwünschte Ereignisse prüfen
3. Liste der Begleitmedikamente aktualisieren

Woche 52 – Ende der Studie (EOS)

Der Patient wird sich in Woche 26 einem Abschlussbesuch am HBSCRF unterziehen, der Folgendes umfasst:

1. Überprüfen und aktualisieren Sie die Krankengeschichte
2. Liste der Begleitmedikamente aktualisieren
3. Gewichtsmessung
4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temperatur, SpO2)
5. Körperliche Untersuchung

6. Zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit werden Blutproben entnommen:

   1. Hämatologie
   2. Chemie
   3. Koagulationspanel
7. Klinische Beurteilungen: Die NIH-Schlaganfallskala und der Barthel-Index werden aufgezeichnet.
8. Patientenbeurteilungen: SF-36- und PHQ-9-Selbstbeurteilungen werden abgeschlossen.
9. Überwachung unerwünschter Ereignisse