Indywidualny rozszerzony dostęp dla pacjentów IND w leczeniu udaru mózgu

Jest to indywidualny pacjent z rozszerzonym dostępem IND autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej, którego głównym celem jest leczenie 1 osoby z udarem, która wyczerpała wszystkie dostępne opcje leczenia i której stan się nie poprawił. Nie ma zatwierdzonych przez FDA, w pełni regenerujących metod leczenia jego stanu. Proponujemy podawanie 6 autologicznych HB-adMSC we wlewie dożylnym 200 milionów (2 x 10^8 komórek) komórek w przybliżeniu co 28 dni.

Zmiana protokołu dotycząca podawania dodatkowych infuzji/iniekcji HB-adMSC może zostać przedłożona IRB do zatwierdzenia w zależności od odpowiedzi pacjentów, AE/SAE i charakterystyki ekspansji komórek.

Ten rozszerzony dostęp IND został stworzony na prośbę pacjenta i jego lekarza. Po otrzymaniu zatwierdzeń od Western IRB i FDA, skontaktujemy się z pacjentem i otrzymamy kopię świadomej zgody do przeglądu. PI spotka się z pacjentem osobiście lub telefonicznie i wyjaśni procedury badania (w tym podawanie HB-adMSC) oraz procedury oceny bezpieczeństwa), wizyty kontrolne, potencjalne ryzyko i korzyści badania, alternatywy i dobrowolne charakter uczestnictwa. Pacjent będzie miał wystarczająco dużo czasu na zadawanie pytań i podjęcie decyzji o udziale. W przypadku uzyskania zgody pacjent otrzyma harmonogram badań oraz kopię podpisanego dokumentu świadomej zgody. Proces świadomej zgody zostanie udokumentowany w odpowiednich dokumentach źródłowych i będzie obejmował punkty do dyskusji, o których mowa powyżej.

Podmiot przejdzie proces selekcji, który potrwa do 14 dni. W tym czasie badacz kliniczny dokona przeglądu wyników badań laboratoryjnych i diagnostycznych w celu potwierdzenia kwalifikacji do udziału w badaniu. Nieprawidłowe wyniki badań (tj. trwająca infekcja) mogą wymagać kontroli przed przystąpieniem do leczenia. Ten okres przesiewowy rozpocznie się od „Wizyty przesiewowej”, która obejmie następujące procedury:

1. Świadoma zgoda zostanie uzyskana.
2. Demografia
3. Przegląd kryteriów włączenia i wyłączenia
4. Przegląd historii choroby i jednocześnie stosowanych leków
5. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
6. Fizyczny egzamin
7. Wzrost i waga

8. Próbki krwi zostaną pobrane do oceny bezpieczeństwa:

   1. Hematologia
   2. Chemia
   3. Panel krzepnięcia
9. Weryfikacja zgody pacjenta zostanie przeprowadzona ustnie.
10. Oceny klinicystów: skala udaru mózgu NIH i wskaźnik Barthel.
11. Przeprowadzona zostanie ocena pacjenta SF36 i Skala Depresji PHQ.

Infuzja 1 (Tydzień 1) Po potwierdzeniu kwalifikacji, +7 dni po wizycie przesiewowej, pacjent powróci do

HBSCRF w celu otrzymania leczenia dożylnego. Procedury będą oceniane w następujący sposób:

1. Przegląd historii choroby, zdarzeń niepożądanych i jednocześnie stosowanych leków.
2. Fizyczny egzamin
3. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
4. Weryfikacja zgody pacjenta zostanie przeprowadzona ustnie
5. Podczas infuzji pacjent będzie nosił zegarek Apple, aby monitorować tętno.

6. HB-adMSC zostaną podane, a pacjent będzie uważnie obserwowany:

   A. Jedna infuzja dożylna HB-adMSC (2x10^8 komórek) trwająca 1 godzinę.

7. Następnie pacjent będzie monitorowany przez co najmniej 1 godzinę po infuzji w następujący sposób:

   B. Zmierzyć parametry życiowe w minucie 0 infuzji c. Zmierzyć parametry życiowe w 15 minucie po infuzji dożylnej. D. Zmierzyć parametry życiowe w 30 minucie po infuzji dożylnej. mi. Zmierzyć parametry życiowe w 60. minucie po infuzji dożylnej. F. Zmierzyć parametry życiowe w 120 minucie po infuzji dożylnej. G. Oznaki życiowe będą rejestrowane częściej, jeśli jest to wskazane klinicznie).

8. Podmiot otrzyma wyczerpujące kryteria/instrukcje wypisu.
9. Spotkanie telefoniczne w przypadku zdarzeń niepożądanych. Z pacjentem skontaktuje się telefonicznie następnego dnia i 72 godziny później po wizycie infuzyjnej w celu ustalenia, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane. ** Pacjent zostanie oceniony przez swojego kardiologa po infuzji za pomocą 12-odprowadzeniowego EKG pod kątem jakichkolwiek oznak istotnych zmian sercowych, które uniemożliwiają pacjentowi dalsze przyjmowanie produktu z kardiologicznego punktu widzenia (po infuzji 1). Pozostałe infuzje nie będą być podawany. Jednak pacjent będzie obserwowany do czasu ustąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych.

Parametr Wartości Skurczowe ciśnienie krwi + 20% wartości wyjściowej. Rozkurczowe ciśnienie krwi + 20% wartości wyjściowej. Tętno + 20% wartości początkowej Temperatura >96,7°C i <100,5°F Częstość oddechów > 10 oddechów na minutę i < 22 oddechów na minutę Pulsoksymetria > 94% w powietrzu pokojowym Dodatkowo, w celu zapewnienia bezpiecznego wypisu z ośrodka badawczego zostaną udokumentowane następujące elementy:

• Pacjent musi być czujny i zorientowany, w normalnym stanie psychicznym.
• Pacjent musi być w stanie bezgorączkowym z objawami życiowymi w granicach normy.
• Pacjent będzie mógł poruszać się z niewielką lub minimalną pomocą.
• Pacjent oceni poziom bólu na 3 lub mniej w skali od 0 do 10.

Tydzień 2 do tygodnia 22, wlewy od 2 do 6

1. Przegląd historii choroby, zdarzeń niepożądanych i jednocześnie stosowanych leków.
2. Fizyczny egzamin
3. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddychanie, temperatura, SpO2)
4. Skala depresji PHQ-9 zostanie oceniona podczas badania przesiewowego, infuzji 6 i EOS
5. Zdarzenia niepożądane będą oceniane podczas każdej wizyty od początku do końca
6. Podczas infuzji pacjent będzie nosił zegarek Apple, aby monitorować tętno.
7. Oceny klinicysty Skali Udaru NIH i Indeksu Barthel będą rejestrowane podczas Infuzji 4 i EOS.

8. Zostaną pobrane próbki krwi do oceny bezpieczeństwa i skuteczności:

   1. Hematologia
   2. Chemia
   3. Panel krzepnięcia
9. Podmiot otrzyma wyczerpujące kryteria/instrukcje wypisu.
10. Spotkanie telefoniczne w przypadku zdarzeń niepożądanych. Z pacjentem skontaktuje się telefonicznie następnego dnia i 72 godziny później po wizycie infuzyjnej w celu ustalenia, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane. Pacjent zostanie oceniony przez swojego kardiologa po infuzji nr 2 za pomocą 12-odprowadzeniowego EKG pod kątem jakichkolwiek oznak istotnych zmian w sercu. ** Jeśli po drugim EKG wystąpią jakiekolwiek istotne zmiany w sercu, które uniemożliwiają pacjentowi dalsze przyjmowanie produktu z kardiologicznego punktu widzenia (po infuzji 2), pozostałe infuzje nie będą podawane. Jednak pacjent będzie obserwowany do czasu ustąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych.

Tydzień 24 - Kontynuacja rozmowy telefonicznej

Pacjent otrzyma telefon kontrolny w celu oceny następujących elementów:

1. Przeglądaj i aktualizuj historię medyczną
2. Oceń zdarzenia niepożądane
3. Zaktualizuj listę leków towarzyszących

Tydzień 52 – Koniec badania (EOS)

Pacjent przejdzie wizytę końcową badania w 26 tygodniu w HBSCRF, która obejmie:

1. Przeglądaj i aktualizuj historię medyczną
2. Zaktualizuj listę leków towarzyszących
3. Pomiar masy
4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddychanie, temperatura, SpO2)
5. Fizyczny egzamin

6. Zostaną pobrane próbki krwi do oceny bezpieczeństwa i skuteczności:

   1. Hematologia
   2. Chemia
   3. Panel krzepnięcia
7. Oceny klinicystów: Skala udaru mózgu NIH i Indeks Barthel zostaną zarejestrowane.
8. Oceny pacjentów: samooceny SF-36 i PHQ-9 zostaną zakończone.
9. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych