Individuel patient udvidet adgang IND til behandling af slagtilfælde

Dette er en Individual Patient Expanded Access IND af autologe fedtafledte mesenkymale stamceller med det primære mål at behandle 1 person med slagtilfælde, som har udtømt alle nuværende behandlingsmuligheder, og hvis tilstand ikke er forbedret. Der er ingen FDA godkendte, fuldt genoprettende behandlinger for hans tilstand. Vi foreslår at administrere 6 autologe HB-adMSC'er intravenøs infusion af 200 millioner (2 x 10^8 celler) celler cirka hver 28. dag.

En protokolændring til administration af yderligere HB-adMSCs-infusioner/-injektioner kan indsendes til IRB til godkendelse afhængigt af patientens respons, AE/SAE'er og celleudvidelseskarakteristika.

Denne udvidede adgang IND blev oprettet efter anmodning fra forsøgspersonen og hans læge. Efter at have modtaget godkendelser fra Western IRB og FDA, vil emnet blive kontaktet og forsynet med en kopi af det informerede samtykke til gennemgang. PI vil mødes med patienten personligt eller telefonisk og forklare undersøgelsesprocedurerne (inklusive HB-adMSCs administration) og sikkerhedsvurderingsprocedurer), opfølgningsbesøg, potentielle risici og fordele ved undersøgelsen, alternativer og det frivillige. arten af ​​deltagelse. Der vil blive givet god tid til, at patienten kan stille spørgsmål og tage stilling til deltagelse. Hvis samtykke opnås, vil en tidsplan for undersøgelseshændelser og en kopi af det underskrevne informerede samtykke blive udleveret til patienten. Processen med informeret samtykke vil blive dokumenteret i de relevante kildedokumenter og vil inkludere de ovenfor nævnte diskussionspunkter.

Forsøgspersonen vil gennemgå en screeningsproces, der varer op til 14 dage. I løbet af denne tid vil den kliniske efterforsker gennemgå laboratorier og diagnostiske testresultater for at bekræfte undersøgelsens berettigelse. Unormale testresultater (dvs. vedvarende infektion) kan kræve opfølgning, før behandlingen fortsættes. Denne screeningsperiode starter med "Screening Visit", som vil omfatte følgende procedurer:

1. Informeret samtykke vil blive indhentet.
2. Demografi
3. Gennemgang af inklusions- og eksklusionskriterier
4. Gennemgang af sygehistorie og samtidig medicin
5. Vitale tegn (puls, blodtryk, respirationer, temp., SpO2)
6. Fysisk eksamen
7. Højde og vægt

8. Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerhedsvurderinger:

   1. Hæmatologi
   2. Kemi
   3. Koagulationspanel
9. En verifikation af patientens samtykke vil blive udført mundtligt.
10. Klinikervurderinger: NIH Stroke Scale og The Barthel Index.
11. Patientvurderinger SF36 og PHQ Depression Scale vil blive administreret.

Infusion 1 (uge 1) Når berettigelsen er bekræftet, +7 dage efter screeningsbesøget, vil forsøgspersonen vende tilbage til

HBSCRF for at modtage IV-behandlingen. Procedurer vil blive vurderet som følger:

1. Gennemgang af sygehistorie, bivirkninger og samtidig medicin.
2. Fysisk eksamen
3. Vitale tegn (puls, blodtryk, respirationer, temp., SpO2)
4. En verifikation af patientens samtykke vil blive udført mundtligt
5. Patienten vil bære et Apple-ur under infusioner for at overvåge hjertefrekvensen.

6. HB-adMSC'erne vil blive administreret, og patienten observeres nøje:

   en. Én intravenøs infusion af HB-adMSC'er (2x10^8 celler) til at vare 1 time.

7. Individet vil derefter blive overvåget i mindst 1 time efter infusion som følger:

   b. Mål vitale tegn ved minut 0 af infusionen c. Mål vitale tegn på minut 15 efter IV infusion. d. Mål vitale tegn på minut 30 efter IV infusion. e. Mål vitale tegn ved minut 60 efter IV-infusion. f. Mål vitale tegn ved minut 120 efter IV-infusion. g. Vitale tegn vil blive registreret hyppigere, hvis det er klinisk indiceret).

8. Emnet vil få omfattende udskrivningskriterier/instruktioner.
9. Telefonmøde for uønskede hændelser. Forsøgspersonen vil blive kontaktet telefonisk den følgende dag og 72 timer senere efter infusionsbesøget for at afgøre, om der er opstået bivirkninger. ** Patienten vil blive evalueret af sin kardiolog efter infusion med et 12-aflednings EKG for tegn på væsentlige hjerteforandringer, der forhindrer patienten i at fortsætte med at modtage produktet fra et hjertesynspunkt (efter infusion 1), resten af ​​infusionerne vil ikke blive administreret. Patienten vil dog blive fulgt, indtil eventuelle uønskede hændelser er løst.

Parameter Værdier Systolisk blodtryk + 20 % af baseline. Diastolisk blodtryk + 20% af baseline. Puls + 20 % af baseline temperatur >96,7F og <100,5F Respirationsfrekvens >10 vejrtrækninger pr. minut og < 22 vejrtrækninger pr. minut Pulsoximetri > 94 % på rumluft. Derudover vil følgende blive dokumenteret for at sikre en sikker udledning fra forskningsfaciliteten:

• Patienten skal være opmærksom og orienteret med normal mental status.
• Patienten skal være afebril med vitale tegn inden for normale grænser.
• Patienten vil være i stand til at ambulere med ringe eller minimal assistance.
• Patienten vil vurdere et smerteniveau på 3 eller derunder på en skala fra 0-10.

Uge 2 til uge 22, infusioner 2 til 6

1. Gennemgang af sygehistorie, bivirkninger og samtidig medicin.
2. Fysisk eksamen
3. Vitale tegn (puls, blodtryk, respirationer, temperatur, SpO2)
4. PHQ-9 Depression Scale vil blive vurderet ved Screening, Infusion 6 og EOS
5. Uønskede hændelser vil blive vurderet under hvert besøg fra start til slut
6. Patienten vil bære et Apple-ur under infusioner for at overvåge hjertefrekvensen.
7. Klinikervurderinger af NIH Stroke Scale og Barthel Index vil blive registreret under Infusion 4 og EOS.

8. Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerheds- og effektivitetsvurderinger:

   1. Hæmatologi
   2. Kemi
   3. Koagulationspanel
9. Emnet vil få omfattende udskrivningskriterier/instruktioner.
10. Telefonmøde for uønskede hændelser. Forsøgspersonen vil blive kontaktet telefonisk den følgende dag og 72 timer senere efter infusionsbesøget for at afgøre, om der er opstået bivirkninger. Patienten vil blive evalueret af sin kardiolog efter infusion nr. 2 med et 12 aflednings-EKG for tegn på væsentlige hjerteforandringer. ** Hvis der er væsentlige hjerteforandringer efter 2. EKG, der forhindrer patienten i at fortsætte med at modtage produktet fra et hjertesynspunkt (post infusion 2), vil resten af ​​infusionerne ikke blive administreret. Patienten vil dog blive fulgt, indtil eventuelle uønskede hændelser er løst.

Uge 24 - Opfølgende telefonopkald

Patienten vil modtage et opfølgende telefonopkald for at vurdere følgende:

1. Gennemgå og opdater sygehistorie
2. Vurder for uønskede hændelser
3. Opdater liste over samtidig medicin

Uge 52 - Slut på undersøgelsen (EOS)

Patienten vil gennemgå et afslutningsstudiebesøg i uge 26 på HBSCRF, som vil omfatte:

1. Gennemgå og opdater sygehistorie
2. Opdater liste over samtidig medicin
3. Vægt måling
4. Vitale tegn (puls, blodtryk, respirationer, temperatur, SpO2)
5. Fysisk eksamen

6. Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerheds- og effektivitetsvurderinger:

   1. Hæmatologi
   2. Kemi
   3. Koagulationspanel
7. Klinikervurderinger: NIH Stroke Scale og Barthel Index vil blive registreret.
8. Patientvurderinger: SF-36 og PHQ-9 selvevalueringer vil blive gennemført.
9. Overvågning af uønskede hændelser