Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag aikuisten ITP:ssä

tiistai 17. lokakuuta 2023 päivittänyt: Qilu Hospital of Shandong University

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag aikuisten primaarisessa immuunitrombosytopeniassa: monikeskussatunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP) on autoimmuuninen verenvuotohäiriö, jossa on alhainen verihiutaleiden määrä. Ensimmäisenä vaihtoehtona ITP:n toisen linjan hoidossa trombopoietiinireseptoriagonisti (TPO-RA) mahdollistaa pitkäaikaisen remission 50–60 prosentissa tapauksista. Noin puolella potilaista ei kuitenkaan ole vastetta tai vaste häviää tuntemattomista syistä, joita ei voida tehokkaasti parantaa lääkeannosta suurentamalla. Diasereiini on antrakinoniluokkaan kuuluva hitaasti vaikuttava lääke, jota käytetään nivelsairauksien, kuten nivelrikon, hoitoon. Arvelemme, että diasereiinin lisääminen eltrombopagiin voi tarjota herkistävän vaikutuksen ja maksimoida tehon ja toimia optimoidun toisen linjan hoitona ITP-potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tähän monikeskustutkimukseen, avoimeen, satunnaistettuun, kontrolloituun tutkimukseen otetaan 100 eltrombopagin tehotonta tai uusiutunutta ITP-potilasta viidestä korkea-asteen lääketieteellisestä keskuksesta Kiinassa. Osallistujat jaetaan satunnaisesti yhdistelmäryhmään (eltrombopagi suun kautta 75 mg:n aloitusannoksella vuorokaudessa 14 päivän ajan, plus diasereiini suun kautta aloitusannoksella 50 mg kahdesti 14 päivän ajan) tai monoterapiaryhmään (eltrombopagi suun kautta 75 mg:n aloitusannoksella päivittäin 14 päivän ajan) naamioituneiden tilastotieteilijöiden toimesta suhteessa 1:1. Ensisijaiset päätetapahtumat ovat aloitusvaste 15. päivänä ilman muita ITP-spesifisiä interventioita. Toissijaisia ​​tuloksia ovat vaste päivällä 28, aika vasteeseen, vasteen kesto, verenvuotopisteet, terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointi ja turvallisuusongelma. Tehokkuuden arvioinnissa käytetään täydellistä analyysisarjaa, joka sisältää kaikki osallistujat, jotka saavat määrätyn toimenpiteen ja joilla on kelvolliset lähtötilanteen tiedot ja vähintään yksi kelvollinen lähtötilanteen jälkeinen verihiutaleiden määrän mittaus. Tässä tutkimuksessa verrataan eltrombopaagi-diasereiinin tehoa ja turvallisuutta eltrombopagi monoterapiana aikuisilla, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia. Tämän tutkimuksen tulokset tarjoavat näyttöä diasereiinin herkistävästä vaikutuksesta eltrombopagille ja tarjoavat optimoidun toisen linjan hoidon ITP-potilaille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

102

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kiina
        • Qilu Hospital, Shandong University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan tulee olla seulontahetkellä vähintään 18-vuotias.
  • Osallistuja voi olla mies tai nainen.
  • Osallistujalla on vahvistettu ITP-diagnoosi vuoden 2019 kansainvälisen työryhmän arvioinnin mukaan seulonnassa.
  • Osallistuja, joka ei reagoinut eltrombopagin uudelleenhoitoon (75 mg suun kautta kerran vuorokaudessa 14 päivän ajan) edellisen eltrombopagihoidon tehottoman tai uusiutuneen (verihiutalemäärä alle 30 × 10^9/l tai alle 2-kertainen verihiutaleiden määrä lähtötilanteesta) tai verenvuoto).
  • Yli 60-vuotiaille osallistujille tehdään luuydinbiopsia hematologisten pahanlaatuisten kasvainten poissulkemiseksi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on näyttöä immuunitrombosytopenian toissijaisesta syystä (esim. leukemia, lymfooma, yleinen muuttuva immuunivajaus, systeeminen lupus erythematosus, autoimmuuni kilpirauhassairaus, aiempi hoitamaton H. pylori -infektio) tai lääkehoitoihin (esim. hepariini, kiniini, mikrobilääkkeet, antikonvulsantit) tai osallistujalla on moninkertainen immuuni sytopenia, esim. Evanin syndrooma.
  • Osallistujalla on kliinisesti hengenvaarallista verenvuotoa (esim. keskushermoston verenvuoto, menorragia ja merkittävä hemoglobiinin lasku). Osallistujalla on ollut muita koagulopatiahäiriöitä kuin ITP.
  • Osallistujalla on ollut valtimo- tai laskimotromboembolia (esim. aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kiinnitys, sydäninfarkti, syvä laskimotukos tai keuhkoembolia) 6 kuukauden aikana ennen satunnaistamista tai vaatii antikoagulanttihoitoa.
  • Osallistujalla on 12-kytkentäinen EKG, jonka muutoksia pidetään kliinisesti merkittävinä lähtötilanteen lääketieteellisen tarkastelun perusteella.
  • Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (glomerulussuodatusnopeus alle 45 ml/min/1,73 m2).
  • Osallistujalla on 3 x normaalin yläraja jostakin seuraavista: alaniiniaminotransferaasi, aspartaattiaminotransferaasi tai alkalinen fosfataasi.
  • Osallistuja on saanut kortikosteroideja, rh-TPO:ta, romiplostiimia tai immunosuppressiota 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Osallistuja, jolla on jokin seuraavista tiloista: vaikea immuunipuutos, aktiivinen tai aiempi pahanlaatuinen kasvain, ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B- tai C-virusinfektio, raskaus tai imetys.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yhdistelmäryhmä
Eltrombopaagi plus diasereiini
Lääke: Eltrombopaagi plus diasereiini
Yhdistelmäryhmässä eltrombopagia annetaan suun kautta 75 mg:n aloitusannoksella vuorokaudessa 14 päivän ajan, ja diasereiinia annetaan suun kautta aloitusannoksena 50 mg kahdesti vuorokaudessa samanaikaisesti 14 päivän ajan (D1-D14). Hoitojakson aikana hoitavat lääkärit muokkaavat koehoidon annosta pitääkseen osallistujien verihiutaleiden määrän välillä 50 - 150 × 10^9/l seuraavasti: (1) jos verihiutaleiden määrä on alle 150 × 10^9/ L, jatka alkuperäistä hoitoa (eltrombopagi 75 mg päivässä plus diasereiini 50 mg kahdesti); (2) jos verihiutaleiden määrä on välillä 150 × 10^9/l - 250 × 10^9/l, hoitoa muutetaan eltrombopagiin 50 mg päivässä plus diasereiiniin 50 mg kahdesti; (3) jos verihiutaleiden määrä on yli 250 × 10^9/l, alkuperäinen hoito (sekä eltrombopagi että diasereiini) on lopetettava ja verihiutaleiden määrä on tutkittava uudelleen joka toinen päivä ja hoito (eltrombopagi 50 mg päivässä plus diasereiini 50 mg kahdesti). ) aloitetaan uudelleen, kunnes verihiutaleiden määrä on alle 100 × 10^9/l.
Placebo Comparator: Monoterapiaryhmä
Eltrombopaagi monoterapia
Lääke: Eltrombopag
Monoterapiaryhmässä eltrombopagia annetaan myös suun kautta 75 mg:n aloitusannoksena vuorokaudessa 14 päivän ajan (D1-D14), ja hoitavat lääkärit voivat muuttaa yksilöllistä annosta niin, että osallistujien verihiutaleiden määrä pysyy välillä 50 × 10^9/ L - 150 × 10^9/l.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensimmäinen vastaus päivä 15
Aikaikkuna: Päivä 15
Tämän tutkimuksen ensisijaiset tulokset ovat ensimmäiset vasteet päivänä 15 ilman ylimääräistä ITP-spesifistä interventiota. Täydellinen vaste määriteltiin verihiutaleiden määränä 100 x 109 solua litraa kohti tai yli ja verenvuodon puuttumisena. Osittainen vaste määriteltiin verihiutaleiden määränä 30 x 109 solua tai yli 30 x 109 solua litraa kohti, mutta alle 100 x 109 solua litraa kohden ja vähintään kaksinkertaistuneena perustason verihiutaleiden määrän ja verenvuodon puuttumisen. Mitään vastetta ei määritelty verihiutaleiden määräksi, joka oli alle 30 × 109 solua litrassa, tai alle kaksinkertaiseksi nousuksi lähtötilanteeseen verrattuna, tai verenvuodoksi.
Päivä 15

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaus päivänä 28
Aikaikkuna: Päivä 28
Vastaukset arvioitiin päivänä 28. Täydellinen vaste määriteltiin verihiutaleiden määränä 100 x 109 solua litraa kohti tai yli ja verenvuodon puuttumisena. Osittainen vaste määriteltiin verihiutaleiden määränä 30 x 109 solua tai yli 30 x 109 solua litraa kohti, mutta alle 100 x 109 solua litraa kohden ja vähintään kaksinkertaistuneena perustason verihiutaleiden määrän ja verenvuodon puuttumisen. Mitään vastetta ei määritelty verihiutaleiden määräksi, joka oli alle 30 × 109 solua litrassa, tai alle kaksinkertaiseksi nousuksi lähtötilanteeseen verrattuna, tai verenvuodoksi.
Päivä 28
Aika vastata
Aikaikkuna: 28 päivää
Aika vasteeseen määriteltiin ajaksi hoidon aloittamisesta täydellisen tai osittaisen vasteen saavuttamiseen, sen mukaan, kumpi tuli ensin, arvioituna päivään 28 asti.
28 päivää
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vasteen kesto määriteltiin ajaksi täydellisen vasteen tai osittaisen vasteen saavuttamisesta vasteen menettämiseen (verihiutalemäärä <30 × 109 solua litrassa; mitattiin kahdesti yli 1 päivän välein tai verenvuodon esiintyminen).
12 kuukautta
Verenvuotopisteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Khellaf et ai. (PMID: 15951296) arvioi verenvuotooireet primaariselle immuunitrombosytopenialle spesifisen standardoidun verenvuotoasteikon mukaan verenvuodon paikan ja vaikeusasteen perusteella. Alkuperäisestä asteikosta tehtiin muutos siten, että vain verenvuotooireita kuvattiin. Jokaisella käynnillä kirjasimme verenvuotopisteet. Rutiinikäynnit ajoitettiin kerran viikossa ensimmäisten 4 viikon ajan ja sen jälkeen kerran kuukaudessa. Pisteet vaihtelivat välillä 0–59, ja korkeammat arvot osoittivat korkeampaa verenvuotoriskiä.
12 kuukautta
Terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioitiin itse annetulla immuunitrombosytopeniapotilasarviointikyselyllä (ITP-PAQ) lähtötasolla ja viikolla 12. Pisteet vaihtelivat 0–100, korkeammat arvot osoittivat parempaa elämänlaatua.
12 viikkoa
Haitallisia tapahtumia sisältävien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Haittatapahtumat luokiteltiin haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (versio 4.0) mukaan. Jokaisella käynnillä kirjasimme haittatapahtumat. Rutiinikäynnit ajoitettiin kerran viikossa ensimmäisten 4 viikon ajan ja sen jälkeen kerran kuukaudessa.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Qilu Hospital of Shandong University

Tutkijat

  • Päätutkija: Yu Hou, Qilu Hospital, Shandong University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Eltrombopag-Diacerein ITP

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa