Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag i voksen ITP

17. oktober 2023 opdateret af: Qilu Hospital of Shandong University

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag i voksen primær immun trombocytopeni: et multicenter randomiseret kontrolleret forsøg

Primær immun trombocytopeni (ITP) er en autoimmun blødningssygdom med lavt antal blodplader. Som førstevalg af andenlinjebehandlingen af ​​ITP muliggør trombopoietin-receptoragonist (TPO-RA) langvarig remission i 50 % til 60 % af tilfældene. Men omkring halvdelen af ​​patienterne har ingen respons eller tab af respons på grund af ukendte årsager, hvilket ikke kan forbedres effektivt ved at øge lægemiddeldosis. Diacerein er en langsomtvirkende medicin af klassen anthraquinon, der bruges til at behandle ledsygdomme såsom slidgigt. Vi spekulerer i, at tilsætning af diacerein til eltrombopag kan tilbyde sensibiliserende effekt og maksimere effektiviteten og tjene som en optimeret andenlinjebehandling for ITP-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I dette multicenter, åbne, randomiserede kontrollerede forsøg vil 100 eltrombopag-ineffektive eller recidiverende ITP-patienter blive indskrevet fra fem tertiære medicinske centre i Kina. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt i kombinationsgruppen (eltrombopag oralt ved initialdosis på 75 mg dagligt i 14 dage, plus diacerein oralt ved initialdosis på 50 mg to gange dagligt i 14 dage) eller monoterapigruppen (eltrombopag oralt ved initialdosis på 75 mg dagligt i 14 dage) af maskerede statistikere i forholdet 1:1. De primære endepunkter er initial respons ved D15 uden yderligere ITP-specifik intervention. De sekundære resultater inkluderer respons ved D28, tid til respons, varighed af respons, blødningsscore, sundhedsrelateret livskvalitetsvurdering og sikkerhedsproblem. Fuldt analysesæt, inklusive alle deltagere, som modtager tildelt intervention og har gyldige baseline-data og mindst 1 gyldig post-baseline-måling af trombocyttal, vil blive brugt til at vurdere effektiviteten. Denne undersøgelse vil sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​eltrombopag-diacerein med eltrombopag monoterapi hos voksne med primær immun trombocytopeni. Resultaterne af denne undersøgelse vil give bevis for den sensibiliserende effekt af diacerein over for eltrombopag og tilbyde en optimeret andenlinjebehandling til ITP-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

102

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Qilu Hospital, Shandong University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være mindst 18 år på tidspunktet for screeningen.
  • Deltageren kan være mand eller kvinde.
  • Deltageren har en bekræftet diagnose af ITP i henhold til 2019 International Working Groups vurdering ved screening.
  • Deltager, der ikke reagerede på eltrombopag-genbehandling (75 mg gennem munden én gang dagligt i 14 dage) efter eltrombopag tidligere behandling ineffektiv eller tilbagefald (trombocyttal under 30 × 10^9/L eller under 2 gange stigning fra baseline trombocyttal, eller blødende).
  • Knoglemarvsbiopsi udføres hos deltagere over 60 år for at udelukke hæmatologiske maligniteter.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har bevis for en sekundær årsag til immun trombocytopeni (f. leukæmi, lymfom, almindelig variabel immundefekt, systemisk lupus erythematosus, autoimmun skjoldbruskkirtelsygdom, tidligere sygehistorie med ubehandlet H. pylori-infektion) eller til lægemiddelbehandlinger (f.eks. heparin, kinin, antimikrobielle midler, antikonvulsiva) eller deltager har en multipel immuncytopeni, f.eks. Evans syndrom.
  • Deltageren har klinisk livstruende blødning (f. blødning fra centralnervesystemet, menorragi med betydeligt fald i hæmoglobin). Deltageren har en historie med andre koagulopatisygdomme end ITP.
  • Deltageren har en historie med arteriel eller venøs tromboembolisme (f. slagtilfælde, forbigående iskæmisk tilknytning, myokardieinfarkt, dyb venetrombose eller lungeemboli) inden for 6 måneder forud for randomisering eller kræver antikoagulantbehandling.
  • Deltageren har 12-aflednings-EKG med ændringer, der anses for at være klinisk signifikante ved lægelig gennemgang ved baseline.
  • Deltageren har alvorligt nedsat nyrefunktion (glomerulær filtrationshastighed mindre end 45 ml/min/1,73 m2).
  • Deltageren har 3 × øvre normalgrænse for en af ​​følgende: alaninaminotransferase, aspartataminotransferase eller alkalisk fosfatase.
  • Deltageren har modtaget kortikosteroider, rh-TPO, romiplostim eller immunsuppression inden for 4 uger før screening.
  • Deltager med en af ​​følgende tilstande: alvorlig immundefekt, aktiv eller tidligere malignitet, human immundefektvirus (HIV), hepatitis B- eller C-virusinfektion, graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kombinationsgruppe
Eltrombopag plus diacerein
Medicin: Eltrombopag plus diacerein
I kombinationsgruppen vil eltrombopag blive indgivet oralt i en startdosis på 75 mg dagligt i 14 dage, og diacerein vil blive givet oralt i en initialdosis på 50 mg to gange dagligt samtidig i 14 dage (D1-D14). I løbet af behandlingsperioden vil behandlende læger ændre doseringen af ​​forsøgsbehandlingen for at opretholde deltagernes trombocyttal i området 50 - 150 × 10^9/L som følger: (1) hvis blodpladetallet er mindre end 150 × 10^9/ L, fortsæt den oprindelige behandling (eltrombopag 75 mg dagligt plus diacerein 50 mg to gange dagligt); (2) hvis trombocyttallet er mellem 150 × 10^9/L til 250 × 10^9/L, vil behandlingen blive modificeret til eltrombopag 50 mg dagligt plus diacerein 50 mg to gange dagligt; (3) hvis trombocyttallet er over 250 × 10^9/L, skal den oprindelige behandling (både eltrombopag og diacerein) stoppes, og trombocyttallet skal undersøges igen hver anden dag, og behandlingen (eltrombopag 50 mg dagligt plus diacerein 50 mg to gange dagligt) ) vil blive genstartet, indtil trombocyttallet er under 100 × 10^9/L.
Placebo komparator: Monoterapi gruppe
Eltrombopag monoterapi
Medicin: Eltrombopag
I monoterapigruppen vil eltrombopag også blive indgivet oralt i en startdosis på 75 mg dagligt i 14 dage (D1-D14), og den individualiserede dosis kunne modificeres af behandlende læger for at opretholde deltagernes trombocyttal mellem 50 × 10^9/ L til 150 × 10^9/L.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indledende svar på dag 15
Tidsramme: Dag 15
De primære resultater af dette forsøg er indledende svar på dag 15 uden yderligere ITP-specifik intervention. Fuldstændig respons blev defineret som et blodpladetal på eller over 100 x 109 celler pr. L og fravær af blødning. Delvis respons blev defineret som et trombocyttal på eller over 30 x 109 celler pr. L, men mindre end 100 x 109 celler pr. L og mindst en fordobling af baseline-blodpladetallet og fravær af blødning. Intet respons blev defineret som et trombocyttal på mindre end 30 x 109 celler pr. L, eller mindre end to gange stigning fra baseline trombocyttal eller blødning.
Dag 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Svar på dag 28
Tidsramme: Dag 28
Svarene blev vurderet på dag 28. Fuldstændig respons blev defineret som et blodpladetal på eller over 100 x 109 celler pr. L og fravær af blødning. Delvis respons blev defineret som et trombocyttal på eller over 30 x 109 celler pr. L, men mindre end 100 x 109 celler pr. L og mindst en fordobling af baseline-blodpladetallet og fravær af blødning. Intet respons blev defineret som et trombocyttal på mindre end 30 x 109 celler pr. L, eller mindre end to gange stigning fra baseline trombocyttal eller blødning.
Dag 28
Tid til at svare
Tidsramme: 28 dage
Tid til respons blev defineret som tiden fra behandlingsstart til opnåelse af et fuldstændigt eller delvist respons, alt efter hvad der kom først, vurderet op til dag 28.
28 dage
Varighed af svar
Tidsramme: 12 måneder
Varigheden af ​​respons blev defineret som tiden fra opnåelse af en fuldstændig respons eller en delvis respons til tab af respons (trombocyttal <30 × 10⁹ celler pr. L; målt ved to lejligheder med mere end 1 dags mellemrum eller tilstedeværelse af blødning).
12 måneder
Blødningsscore
Tidsramme: 12 måneder
Blødningssymptomer blev klassificeret i henhold til en standardiseret blødningsskala specifik for primær immun trombocytopeni på basis af blødningssted og sværhedsgrad af Khellaf et al (PMID: 15951296). Der blev foretaget en modifikation for at udelukke alder fra den oprindelige skala, således at kun blødningssymptomer blev beskrevet. Ved hvert besøg registrerede vi blødningsscore. Rutinebesøg blev planlagt en gang om ugen i de første 4 uger og en gang om måneden derefter. Score varierede fra 0 til 59, hvor højere værdier indikerer højere blødningsrisiko.
12 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitetsvurdering
Tidsramme: 12 uger
Helbredsrelateret livskvalitet blev vurderet ved hjælp af et selvadministreret immuntrombocytopeni Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) ved baseline og i uge 12. Score varierede fra 0 til 100, med højere værdier, der indikerer bedre livskvalitet.
12 uger
Antallet af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Bivirkninger blev klassificeret i henhold til de fælles terminologikriterier for bivirkninger (version 4.0). Ved hvert besøg registrerede vi uønskede hændelser. Rutinebesøg blev planlagt en gang om ugen i de første 4 uger og en gang om måneden derefter.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yu Hou, Qilu Hospital, Shandong University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

8. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. oktober 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Eltrombopag-Diacerein ITP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombocytopeni

Kliniske forsøg med Eltrombopag plus diacerein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner