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Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag nell'ITP dell'adulto

17 ottobre 2023 aggiornato da: Qilu Hospital of Shandong University

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag nella trombocitopenia immunitaria primaria dell'adulto: uno studio controllato randomizzato multicentrico

La trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) è una malattia emorragica autoimmune con bassa conta piastrinica. Come prima scelta del trattamento di seconda linea della PTI, l'agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA) consente la remissione a lungo termine nel 50-60% dei casi. Tuttavia, circa la metà dei pazienti non ha risposta o ha perso la risposta per ragioni sconosciute, che non possono essere efficacemente migliorate aumentando la dose del farmaco. La diacereina è un medicinale ad azione lenta della classe degli antrachinoni utilizzato per il trattamento di malattie articolari come l'osteoartrosi. Ipotizziamo che l'aggiunta di diacereina a eltrombopag possa offrire un effetto sensibilizzante e massimizzare l'efficacia e servire come trattamento di seconda linea ottimizzato per i pazienti con ITP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio multicentrico, in aperto, randomizzato controllato, verranno arruolati 100 pazienti con ITP inefficiente o recidivato da eltrombopag provenienti da cinque centri medici terziari in Cina. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale al gruppo di combinazione (eltrombopag per via orale alla dose iniziale di 75 mg al giorno per 14 giorni, più diacereina per via orale alla dose iniziale di 50 mg bid per 14 giorni) o al gruppo in monoterapia (eltrombopag per via orale alla dose iniziale di 75 mg al giorno per 14 giorni) da statistici mascherati in un rapporto 1:1. Gli endpoint primari sono la risposta iniziale a D15 senza alcun intervento aggiuntivo specifico per ITP. Gli esiti secondari includono la risposta a D28, il tempo alla risposta, la durata della risposta, il punteggio di sanguinamento, la valutazione della qualità della vita correlata alla salute e il problema di sicurezza. Per valutare l'efficacia verrà utilizzato un set di analisi completo, inclusi tutti i partecipanti che ricevono l'intervento assegnato e hanno dati al basale validi e almeno 1 misurazione valida della conta piastrinica post-basale. Questo studio confronterà l'efficacia e la sicurezza di eltrombopag-diacereina con eltrombopag in monoterapia negli adulti con trombocitopenia immunitaria primaria. I risultati di questo studio forniranno prove dell'effetto sensibilizzante della diacereina su eltrombopag e offriranno un trattamento di seconda linea ottimizzato per i pazienti affetti da ITP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

102

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina
        • Qilu Hospital, Shandong University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni di età al momento della proiezione.
  • Il partecipante può essere maschio o femmina.
  • - Il partecipante ha una diagnosi confermata di ITP secondo la valutazione del gruppo di lavoro internazionale 2019 allo screening.
  • Partecipante che non ha risposto al ritrattamento con eltrombopag (75 mg per via orale una volta al giorno per 14 giorni) dopo che il precedente trattamento con eltrombopag è stato inefficiente o recidivato (conta piastrinica inferiore a 30 × 10^9/L o inferiore a 2 volte rispetto alla conta piastrinica basale, o sanguinamento).
  • La biopsia del midollo osseo viene eseguita nei partecipanti di età superiore ai 60 anni per escludere neoplasie ematologiche.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha evidenza di una causa secondaria di trombocitopenia immunitaria (ad es. leucemia, linfoma, immunodeficienza comune variabile, lupus eritematoso sistemico, malattia autoimmune della tiroide, storia medica pregressa di infezione da H. pylori non trattata) o a trattamenti farmacologici (ad es. eparina, chinino, antimicrobici, anticonvulsivanti) o il partecipante presenta una citopenia immunitaria multipla, ad es. La sindrome di Evan.
  • Il partecipante presenta sanguinamento clinicamente pericoloso per la vita (ad es. sanguinamento del sistema nervoso centrale, menorragia con calo significativo dell'emoglobina). - Il partecipante ha una storia di disturbi della coagulopatia diversi dall'ITP.
  • Il partecipante ha una storia di tromboembolia arteriosa o venosa (ad es. ictus, attacco ischemico transitorio, infarto del miocardio, trombosi venosa profonda o embolia polmonare) nei 6 mesi precedenti la randomizzazione o richiede un trattamento anticoagulante.
  • - Il partecipante ha un ECG a 12 derivazioni con cambiamenti considerati clinicamente significativi al momento della revisione medica al basale.
  • Il partecipante ha una grave compromissione renale (velocità di filtrazione glomerulare inferiore a 45 ml/min/1,73 m2).
  • Il partecipante ha 3 × limite superiore del normale di uno qualsiasi dei seguenti: alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi o fosfatasi alcalina.
  • - Il partecipante ha ricevuto corticosteroidi, rh-TPO, romiplostim o immunosoppressione entro 4 settimane prima dello screening.
  • Partecipante con una delle seguenti condizioni: immunodeficienza grave, tumore maligno attivo o precedente, virus dell'immunodeficienza umana (HIV), infezione da virus dell'epatite B o C, gravidanza o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo combinato
Eltrombopag più diacereina
Droga: Eltrombopag più diacereina
Nel gruppo di combinazione, eltrombopag verrà somministrato per via orale a una dose iniziale di 75 mg al giorno per 14 giorni e la diacereina verrà somministrata per via orale a una dose iniziale di 50 mg bid in concomitanza per 14 giorni (D1-D14). Durante il periodo di trattamento, i medici curanti modificheranno il dosaggio del trattamento sperimentale per mantenere la conta piastrinica dei partecipanti nell'intervallo 50 - 150 × 10^9/L come segue: (1) se la conta piastrinica è inferiore a 150 × 10^9/ L, continuare il trattamento originale (eltrombopag 75 mg al giorno più diacereina 50 mg bid); (2) se la conta piastrinica è compresa tra 150 × 10^9/L e 250 × 10^9/L, il trattamento verrà modificato in eltrombopag 50 mg al giorno più diacereina 50 mg bid; (3) se la conta piastrinica è superiore a 250 × 10^9/L, il trattamento originale (sia eltrombopag che diacereina) deve essere interrotto e la conta piastrinica deve essere riesaminata a giorni alterni e il trattamento (eltrombopag 50 mg al giorno più diacereina 50 mg bid ) verrà riavviato fino a quando la conta piastrinica non sarà inferiore a 100 × 10^9/L.
Comparatore placebo: Gruppo in monoterapia
Monoterapia con eltrombopag
Droga: Eltrombopag
Nel gruppo in monoterapia, eltrombopag verrà somministrato anche per via orale a una dose iniziale di 75 mg al giorno per 14 giorni (D1-D14) e il dosaggio individualizzato potrebbe essere modificato curando i medici per mantenere la conta piastrinica dei partecipanti tra 50 × 10^9/ L a 150 × 10^9/L.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta iniziale al giorno 15
Lasso di tempo: Giorno 15
Gli esiti primari di questo studio sono le risposte iniziali al giorno 15 senza ulteriori interventi specifici per ITP. La risposta completa è stata definita come una conta piastrinica pari o superiore a 100 × 10⁹ cellule per L e assenza di sanguinamento. La risposta parziale è stata definita come una conta piastrinica pari o superiore a 30 × 10⁹ cellule per L ma inferiore a 100 × 10⁹ cellule per L e almeno un raddoppio della conta piastrinica al basale e assenza di sanguinamento. Nessuna risposta è stata definita come una conta piastrinica inferiore a 30 × 10⁹ cellule per L, o un aumento inferiore a due volte rispetto alla conta piastrinica basale o sanguinamento.
Giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al giorno 28
Lasso di tempo: Giorno 28
Le risposte sono state valutate al giorno 28. La risposta completa è stata definita come una conta piastrinica pari o superiore a 100 × 10⁹ cellule per L e assenza di sanguinamento. La risposta parziale è stata definita come una conta piastrinica pari o superiore a 30 × 10⁹ cellule per L ma inferiore a 100 × 10⁹ cellule per L e almeno un raddoppio della conta piastrinica al basale e assenza di sanguinamento. Nessuna risposta è stata definita come una conta piastrinica inferiore a 30 × 10⁹ cellule per L, o un aumento inferiore a due volte rispetto alla conta piastrinica basale o sanguinamento.
Giorno 28
Tempo di risposta
Lasso di tempo: 28 giorni
Il tempo alla risposta è stato definito come il tempo dall'inizio del trattamento per ottenere una risposta completa o una risposta parziale, a seconda di quale si sia verificata per prima, valutato fino al giorno 28.
28 giorni
Durata della risposta
Lasso di tempo: 12 mesi
La durata della risposta è stata definita come il tempo dal raggiungimento di una risposta completa o di una risposta parziale alla perdita della risposta (conta piastrinica <30 × 10⁹ cellule per L; misurata in due occasioni a più di 1 giorno di distanza o presenza di sanguinamento).
12 mesi
Punteggi sanguinanti
Lasso di tempo: 12 mesi
I sintomi di sanguinamento sono stati classificati secondo una scala di sanguinamento standardizzata specifica per la trombocitopenia immunitaria primaria sulla base del sito e della gravità del sanguinamento da Khellaf et al (PMID: 15951296). È stata apportata una modifica per escludere l'età dalla scala originale in modo da descrivere solo i sintomi di sanguinamento. Ad ogni visita, abbiamo registrato i punteggi di sanguinamento. Le visite di routine sono state programmate una volta alla settimana per le prime 4 settimane e successivamente una volta al mese. I punteggi variavano da 0 a 59, con valori più alti che indicavano un rischio di sanguinamento più elevato.
12 mesi
Valutazione della qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 12 settimane
La qualità della vita correlata alla salute è stata valutata utilizzando un questionario di valutazione del paziente per la trombocitopenia immunitaria auto-somministrato (ITP-PAQ) al basale e alla settimana 12. I punteggi variavano da 0 a 100, con valori più alti che indicavano una migliore qualità della vita.
12 settimane
Il numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Gli eventi avversi sono stati classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (versione 4.0). Ad ogni visita, abbiamo registrato eventi avversi. Le visite di routine sono state programmate una volta alla settimana per le prime 4 settimane e successivamente una volta al mese.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Investigatori

  • Investigatore principale: Yu Hou, Qilu Hospital, Shandong University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Eltrombopag-Diacerein ITP

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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