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Eltrombopag Mais Diacereína vs Eltrombopag em Adulto ITP

17 de outubro de 2023 atualizado por: Qilu Hospital of Shandong University

Eltrombopag Plus Diacereína vs Eltrombopag na Trombocitopenia Imune Primária em Adultos: um Estudo Multicêntrico Randomizado e Controlado

A trombocitopenia imune primária (PTI) é um distúrbio hemorrágico autoimune com baixa contagem de plaquetas. Como primeira escolha do tratamento de segunda linha da PTI, o agonista do receptor de trombopoietina (TPO-RA) permite remissão a longo prazo em 50% a 60% dos casos. No entanto, cerca de metade dos pacientes não apresenta resposta ou perde a resposta por motivos desconhecidos, o que não pode ser efetivamente melhorado com o aumento da dose do medicamento. A diacereína é um medicamento de ação lenta da classe das antraquinonas, utilizado no tratamento de doenças articulares, como a osteoartrite. Especulamos que a adição de diacereína ao eltrombopag pode oferecer efeito sensibilizador e maximizar a eficácia, além de servir como um tratamento otimizado de segunda linha para pacientes com PTI.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Neste estudo multicêntrico, aberto, randomizado e controlado, 100 pacientes com ITP ineficientes ou com recidiva de eltrombopag serão inscritos em cinco centros médicos terciários na China. Os participantes serão aleatoriamente designados para o grupo de combinação (eltrombopag por via oral na dose inicial de 75 mg diariamente por 14 dias, mais diacereína por via oral na dose inicial de 50 mg duas vezes por dia por 14 dias) ou o grupo de monoterapia (eltrombopag por via oral na dose inicial de 75 mg diariamente por 14 dias) por estatísticos mascarados na proporção de 1:1. Os endpoints primários são a resposta inicial em D15 sem qualquer intervenção adicional específica para ITP. Os resultados secundários incluem resposta em D28, tempo de resposta, duração da resposta, pontuação de sangramento, avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde e questão de segurança. Um conjunto de análise completo, incluindo todos os participantes que receberam intervenção alocada e têm dados de linha de base válidos, e pelo menos 1 medição válida de contagem de plaquetas pós-linha de base, será usado para avaliar a eficácia. Este estudo irá comparar a eficácia e segurança de eltrombopag-diacereína com monoterapia com eltrombopag em adultos com trombocitopenia imune primária. Os resultados deste estudo fornecerão evidências para o efeito sensibilizador da diacereína ao eltrombopag e oferecerão um tratamento de segunda linha otimizado para pacientes com PTI.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

102

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China
        • Qilu Hospital, Shandong University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante deve ter pelo menos 18 anos de idade no momento da triagem.
  • O participante pode ser homem ou mulher.
  • O participante tem um diagnóstico confirmado de ITP de acordo com a avaliação do Grupo de Trabalho Internacional de 2019 na triagem.
  • Participante que não respondeu ao retratamento com eltrombopag (75mg por via oral uma vez ao dia por 14 dias) após tratamento anterior com eltrombopag ineficiente ou recidivante (contagem de plaquetas abaixo de 30 × 10^9/L ou aumento de 2 vezes abaixo da contagem de plaquetas basal, ou sangramento).
  • A biópsia da medula óssea é realizada em participantes com mais de 60 anos para excluir malignidades hematológicas.

Critério de exclusão:

  • O participante tem evidência de uma causa secundária de trombocitopenia imune (por exemplo, leucemia, linfoma, imunodeficiência comum variável, lúpus eritematoso sistêmico, doença autoimune da tireoide, histórico médico de infecção por H. pylori não tratada) ou a tratamentos medicamentosos (por exemplo, heparina, quinina, antimicrobianos, anticonvulsivantes) ou o participante tem uma citopenia imune múltipla, por ex. Síndrome de Evan.
  • O participante tem sangramento clinicamente com risco de vida (por exemplo, hemorragia do sistema nervoso central, menorragia com queda significativa da hemoglobina). O participante tem um histórico de distúrbios de coagulopatia além da PTI.
  • O participante tem um histórico de tromboembolismo arterial ou venoso (por exemplo, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório, infarto do miocárdio, trombose venosa profunda ou embolia pulmonar) nos 6 meses anteriores à randomização ou requer tratamento anticoagulante.
  • O participante tem ECG de 12 derivações com alterações consideradas clinicamente significativas na avaliação médica inicial.
  • O participante tem insuficiência renal grave (taxa de filtração glomerular inferior a 45ml/min/1,73 m2).
  • O participante tem 3 × limite superior do normal de qualquer um dos seguintes: alanina aminotransferase, aspartato aminotransferase ou fosfatase alcalina.
  • O participante recebeu corticosteroides, rh-TPO, romiplostim ou imunossupressão dentro de 4 semanas antes da triagem.
  • Participante com qualquer uma das seguintes condições: imunodeficiência grave, malignidade ativa ou anterior, vírus da imunodeficiência humana (HIV), infecção pelo vírus da hepatite B ou C, gravidez ou lactação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de combinação
Eltrombopag mais diacereína
Medicamento: Eltrombopag mais diacereína
No grupo combinado, será administrado eltrombopag por via oral na dose inicial de 75mg ao dia por 14 dias e diacereína por via oral na dose inicial de 50mg duas vezes ao dia concomitantemente por 14 dias (D1-D14). Durante o período de tratamento, os médicos assistentes modificarão a dosagem do tratamento experimental para manter a contagem de plaquetas dos participantes na faixa de 50 - 150 × 10^9/L da seguinte forma: (1) se a contagem de plaquetas for inferior a 150 × 10^9/ L, continuar o tratamento original (eltrombopag 75mg ao dia mais diacereína 50mg duas vezes ao dia); (2) se a contagem de plaquetas estiver entre 150 × 10^9/L a 250 × 10^9/L, o tratamento será modificado para eltrombopag 50mg diariamente mais diacereína 50mg duas vezes ao dia; (3) se a contagem de plaquetas estiver acima de 250 × 10^9/L, o tratamento original (tanto eltrombopag quanto diacereína) precisa ser interrompido, e a contagem de plaquetas deve ser reexaminada dia sim, dia não, e o tratamento (eltrombopag 50mg diariamente mais diacereína 50mg duas vezes ao dia ) será reiniciado até que a contagem de plaquetas esteja abaixo de 100 × 10^9/L.
Comparador de Placebo: Grupo de monoterapia
Eltrombopag em monoterapia
Medicamento: Eltrombopague
No grupo de monoterapia, o eltrombopag também será administrado por via oral na dose inicial de 75mg diariamente por 14 dias (D1-D14), e a dosagem individualizada poderá ser modificada pelos médicos assistentes para manter a contagem de plaquetas dos participantes entre 50 × 10^9/ L a 150 × 10^9/L.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta inicial no dia 15
Prazo: Dia 15
Os resultados primários deste estudo são as respostas iniciais no dia 15 sem qualquer intervenção adicional específica para ITP. A resposta completa foi definida como uma contagem de plaquetas igual ou superior a 100 × 10⁹ células por L e ausência de sangramento. A resposta parcial foi definida como uma contagem de plaquetas igual ou superior a 30 × 10⁹ células por L, mas inferior a 100 × 10⁹ células por L e pelo menos uma duplicação da contagem de plaquetas basal e ausência de sangramento. Nenhuma resposta foi definida como uma contagem de plaquetas inferior a 30 × 10⁹ células por L, ou aumento inferior a duas vezes da contagem de plaquetas inicial ou sangramento.
Dia 15

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta no dia 28
Prazo: Dia 28
As respostas foram avaliadas no dia 28. A resposta completa foi definida como uma contagem de plaquetas igual ou superior a 100 × 10⁹ células por L e ausência de sangramento. A resposta parcial foi definida como uma contagem de plaquetas igual ou superior a 30 × 10⁹ células por L, mas inferior a 100 × 10⁹ células por L e pelo menos uma duplicação da contagem de plaquetas basal e ausência de sangramento. Nenhuma resposta foi definida como uma contagem de plaquetas inferior a 30 × 10⁹ células por L, ou aumento inferior a duas vezes da contagem de plaquetas inicial ou sangramento.
Dia 28
Tempo de resposta
Prazo: 28 dias
O tempo para resposta foi definido como o tempo desde o início do tratamento até atingir uma resposta completa ou uma resposta parcial, o que ocorrer primeiro, avaliado até o dia 28.
28 dias
Duração da resposta
Prazo: 12 meses
A duração da resposta foi definida como o tempo desde a obtenção de uma resposta completa ou uma resposta parcial até a perda de resposta (contagem de plaquetas <30 × 10⁹ células por L; medida em duas ocasiões com mais de 1 dia de intervalo ou presença de sangramento).
12 meses
Pontuações de sangramento
Prazo: 12 meses
Os sintomas de sangramento foram classificados de acordo com uma escala de sangramento padronizada específica para trombocitopenia imune primária com base no local e gravidade do sangramento por Khellaf et al (PMID: 15951296). Foi feita uma modificação para excluir a idade da escala original, de modo que apenas os sintomas hemorrágicos fossem descritos. Em cada visita, registramos pontuações de sangramento. As visitas de rotina foram agendadas uma vez por semana durante as primeiras 4 semanas e uma vez por mês a partir de então. As pontuações variaram de 0 a 59, com valores mais altos indicando maior risco de sangramento.
12 meses
Avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde
Prazo: 12 semanas
A qualidade de vida relacionada à saúde foi avaliada usando um Questionário de Avaliação de Pacientes com Trombocitopenia Imune (ITP-PAQ) auto-administrado no início e na semana 12. As pontuações variaram de 0 a 100, com valores mais altos indicando melhor qualidade de vida.
12 semanas
O número de participantes com eventos adversos
Prazo: 12 meses
Os eventos adversos foram classificados de acordo com o Common Terminology Criteria for Adverse Events (versão 4.0). Em cada visita, registramos eventos adversos. As visitas de rotina foram agendadas uma vez por semana durante as primeiras 4 semanas e uma vez por mês a partir de então.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Qilu Hospital of Shandong University

Investigadores

  • Investigador principal: Yu Hou, Qilu Hospital, Shandong University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

8 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de outubro de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Eltrombopag-Diacerein ITP

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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