Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag i ITP för vuxna

17 oktober 2023 uppdaterad av: Qilu Hospital of Shandong University

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag i vuxen primär immun trombocytopeni: en multicenter randomiserad kontrollerad studie

Primär immun trombocytopeni (ITP) är en autoimmun blödningsstörning med lågt antal blodplättar. Som förstahandsval av andra linjens behandling av ITP möjliggör trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA) långvarig remission i 50 % till 60 % av fallen. Ungefär hälften av patienterna har dock inget svar eller förlust av respons på grund av okända orsaker, vilket inte kan förbättras effektivt genom att öka läkemedelsdosen. Diacerein är ett långsamt verkande läkemedel av klassen antrakinon som används för att behandla ledsjukdomar som artros. Vi spekulerar i att tillägg av diacerein till eltrombopag kan erbjuda sensibiliserande effekt och maximera effektiviteten, och fungera som en optimerad andrahandsbehandling för ITP-patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I denna multicenter, öppna, randomiserade kontrollerade studie kommer 100 eltrombopag-ineffektiva eller återfallande ITP-patienter att registreras från fem tertiära medicinska centra i Kina. Deltagarna kommer att delas slumpmässigt in i kombinationsgruppen (eltrombopag oralt vid initial dos på 75 mg dagligen i 14 dagar, plus diacerein oralt vid initial dos på 50 mg två gånger dagligen i 14 dagar) eller monoterapigruppen (eltrombopag oralt vid initialdos på 75 mg dagligen i 14 dagar) av maskerade statistiker i förhållandet 1:1. De primära effektmåtten är initialt svar vid D15 utan någon ytterligare ITP-specifik intervention. De sekundära resultaten inkluderar svar vid D28, tid till svar, svarslängd, blödningsresultat, hälsorelaterad livskvalitetsbedömning och säkerhetsproblem. Fullständig analysuppsättning, inklusive alla deltagare som får tilldelad intervention och har giltiga baslinjedata, och minst en giltig mätning av antalet trombocyter efter baslinjen, kommer att användas för att bedöma effekten. Denna studie kommer att jämföra effektiviteten och säkerheten för eltrombopag-diacerein med eltrombopag monoterapi hos vuxna med primär immuntrombocytopeni. Resultaten av denna studie kommer att ge bevis för den sensibiliserande effekten av diacerein mot eltrombopag, och erbjuda en optimerad andrahandsbehandling för ITP-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

102

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Qilu Hospital, Shandong University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren måste vara minst 18 år vid tidpunkten för visningen.
  • Deltagare kan vara man eller kvinna.
  • Deltagaren har en bekräftad diagnos av ITP enligt 2019 års internationella arbetsgruppsbedömning vid screening.
  • Deltagare som inte svarade på eltrombopag-återbehandling (75 mg genom munnen en gång om dagen i 14 dagar) efter eltrombopags tidigare behandling ineffektiv eller återfall (trombocytantal under 30 × 10^9/L eller under 2-faldig ökning från baslinjens trombocytantal, eller blödning).
  • Benmärgsbiopsi utförs hos deltagare över 60 år för att utesluta hematologiska maligniteter.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har bevis på en sekundär orsak till immun trombocytopeni (t. leukemi, lymfom, vanlig variabel immunbrist, systemisk lupus erythematosus, autoimmun sköldkörtelsjukdom, tidigare medicinsk historia av obehandlad H. pylori-infektion) eller läkemedelsbehandlingar (t.ex. heparin, kinin, antimikrobiella medel, antikonvulsiva medel) eller deltagare har en multipel immuncytopeni, t.ex. Evans syndrom.
  • Deltagaren har en kliniskt livshotande blödning (t. blödning i centrala nervsystemet, menorragi med signifikant minskning av hemoglobin). Deltagaren har en historia av andra koagulopatisjukdomar än ITP.
  • Deltagaren har en historia av arteriell eller venös tromboembolism (t. stroke, övergående ischemisk anslutning, hjärtinfarkt, djup ventrombos eller lungemboli) inom 6 månader före randomisering eller kräver antikoagulantbehandling.
  • Deltagaren har 12-avlednings-EKG med förändringar som anses vara kliniskt signifikanta vid medicinsk granskning vid baslinjen.
  • Deltagaren har gravt nedsatt njurfunktion (glomerulär filtrationshastighet mindre än 45 ml/min/1,73 m2).
  • Deltagaren har 3 × den övre normalgränsen av något av följande: alaninaminotransferas, aspartataminotransferas eller alkaliskt fosfatas.
  • Deltagaren har fått kortikosteroider, rh-TPO, romiplostim eller immunsuppression inom 4 veckor före screening.
  • Deltagare med något av följande tillstånd: allvarlig immunbrist, aktiv eller tidigare malignitet, humant immunbristvirus (HIV), hepatit B- eller C-virusinfektion, graviditet eller amning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kombinationsgrupp
Eltrombopag plus diacerein
Läkemedel: Eltrombopag plus diacerein
I kombinationsgruppen kommer eltrombopag att ges oralt med en initial dos på 75 mg dagligen i 14 dagar, och diacerein ges oralt i en initial dos på 50 mg två gånger dagligen samtidigt i 14 dagar (D1-D14). Under behandlingsperioden kommer behandlande läkare att ändra doseringen av försöksbehandlingen för att bibehålla deltagarnas trombocytantal i intervallet 50 - 150 × 10^9/L enligt följande: (1) om trombocytantalet är mindre än 150 × 10^9/ L, fortsätt den ursprungliga behandlingen (eltrombopag 75 mg dagligen plus diacerein 50 mg två gånger dagligen); (2) om trombocytantalet är mellan 150 × 10^9/L till 250 × 10^9/L, kommer behandlingen att modifieras till eltrombopag 50 mg dagligen plus diacerein 50 mg två gånger dagligen; (3) om trombocytantalet är över 250 × 10^9/L, måste den ursprungliga behandlingen (både eltrombopag och diacerein) avbrytas, och trombocytantalet bör undersökas om varannan dag, och behandlingen (eltrombopag 50 mg dagligen plus diacerein 50 mg två gånger dagligen) ) kommer att startas om tills trombocytantalet är under 100 × 10^9/L.
Placebo-jämförare: Monoterapigrupp
Eltrombopag monoterapi
Läkemedel: Eltrombopag
I monoterapigruppen kommer eltrombopag också att administreras oralt i en initial dos på 75 mg dagligen i 14 dagar (D1-D14), och den individualiserade dosen kan modifieras av behandlande läkare för att bibehålla deltagarnas trombocytantal mellan 50 × 10^9/ L till 150 × 10^9/L.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Första svar dag 15
Tidsram: Dag 15
De primära resultaten av denna studie är initiala svar på dag 15 utan någon ytterligare ITP-specifik intervention. Fullständig respons definierades som ett trombocytantal på eller över 100 x 10 celler per L och frånvaro av blödning. Partiell respons definierades som ett trombocytantal på eller över 30 x 109 celler per L men mindre än 100 x 109 celler per L och åtminstone en fördubbling av baslinjeantalet trombocyter och frånvaro av blödning. Inget svar definierades som ett trombocytantal på mindre än 30 x 10^ celler per L, eller mindre än två gånger ökning från baslinjens trombocytantal, eller blödning.
Dag 15

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svar dag 28
Tidsram: Dag 28
Svaren utvärderades dag 28. Fullständig respons definierades som ett trombocytantal på eller över 100 x 10 celler per L och frånvaro av blödning. Partiell respons definierades som ett trombocytantal på eller över 30 x 109 celler per L men mindre än 100 x 109 celler per L och åtminstone en fördubbling av baslinjeantalet trombocyter och frånvaro av blödning. Inget svar definierades som ett trombocytantal på mindre än 30 x 10^ celler per L, eller mindre än två gånger ökning från baslinjens trombocytantal, eller blödning.
Dag 28
Dags att svara
Tidsram: 28 dagar
Tid till svar definierades som tiden från behandlingsstart för att uppnå ett fullständigt svar eller ett partiellt svar, beroende på vilket som kom först, bedömd fram till dag 28.
28 dagar
Varaktighet för svar
Tidsram: 12 månader
Varaktighet av svar definierades som tiden från uppnående av ett fullständigt svar eller ett partiellt svar till förlust av svar (trombocytantal <30 × 10^ celler per L; mätt vid två tillfällen med mer än 1 dags mellanrum eller förekomst av blödning).
12 månader
Blödande poäng
Tidsram: 12 månader
Blödningssymtom graderades enligt en standardiserad blödningsskala specifik för primär immuntrombocytopeni på basis av blödningsställe och blödningsgrad av Khellaf et al (PMID: 15951296). En modifiering gjordes för att utesluta ålder från den ursprungliga skalan så att endast blödningssymtom beskrevs. Vid varje besök registrerade vi blödningspoäng. Rutinbesök planerades en gång i veckan under de första 4 veckorna och en gång i månaden därefter. Poäng varierade från 0 till 59, med högre värden som indikerar högre blödningsrisk.
12 månader
Hälsorelaterad livskvalitetsbedömning
Tidsram: 12 veckor
Hälsorelaterad livskvalitet utvärderades med hjälp av en självadministrerad immuntrombocytopeni Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) vid baslinjen och vecka 12. Poäng varierade från 0 till 100, med högre värden som tyder på bättre livskvalitet.
12 veckor
Antalet deltagare med negativa händelser
Tidsram: 12 månader
Biverkningar graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (version 4.0). Vid varje besök registrerade vi biverkningar. Rutinbesök planerades en gång i veckan under de första 4 veckorna och en gång i månaden därefter.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Utredare

  • Huvudutredare: Yu Hou, Qilu Hospital, Shandong University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2021

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2021

Första postat (Faktisk)

8 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 oktober 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Eltrombopag-Diacerein ITP

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Eltrombopag plus diacerein

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera