Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag u dospělých ITP

17. října 2023 aktualizováno: Qilu Hospital of Shandong University

Eltrombopag Plus Diacerein vs Eltrombopag u dospělých s primární imunitní trombocytopenií: multicentrická randomizovaná kontrolovaná studie

Primární imunitní trombocytopenie (ITP) je autoimunitní krvácivá porucha s nízkým počtem krevních destiček. Jako první volba léčby druhé linie ITP, agonista trombopoetinového receptoru (TPO-RA) umožňuje dlouhodobou remisi v 50 % až 60 % případů. Přibližně polovina pacientů však nemá žádnou odpověď nebo ztrátu odpovědi z neznámých důvodů, což nelze účinně zlepšit zvýšením dávky léku. Diacerein je pomalu působící lék třídy antrachinonů používaný k léčbě onemocnění kloubů, jako je osteoartritida. Předpokládáme, že přidání diacereinu k eltrombopagu může nabídnout senzibilizační účinek a maximalizovat účinnost a sloužit jako optimalizovaná léčba druhé linie u pacientů s ITP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této multicentrické, otevřené, randomizované kontrolované studie bude zařazeno 100 pacientů s ITP neúčinným nebo s relapsem ITP z pěti terciárních lékařských center v Číně. Účastníci budou náhodně rozděleni do skupiny s kombinací (eltrombopag perorálně v počáteční dávce 75 mg denně po dobu 14 dnů plus diacerein perorálně v počáteční dávce 50 mg dvakrát denně po dobu 14 dnů) nebo do skupiny s monoterapií (eltrombopag perorálně v počáteční dávce 75 mg denně po dobu 14 dnů) maskovanými statistiky v poměru 1:1. Primárními cíli jsou počáteční odpověď v D15 bez jakékoli další intervence specifické pro ITP. Sekundární výsledky zahrnují odpověď v D28, dobu do odpovědi, trvání odpovědi, skóre krvácení, hodnocení kvality života související se zdravím a otázku bezpečnosti. K posouzení účinnosti bude použit úplný soubor analýz, včetně všech účastníků, kteří dostanou přidělenou intervenci a mají platná výchozí data a alespoň 1 platné měření počtu krevních destiček po výchozím stavu. Tato studie porovná účinnost a bezpečnost eltrombopag-diacereinu s eltrombopag v monoterapii u dospělých s primární imunitní trombocytopenií. Výsledky této studie poskytnou důkazy o senzibilizačním účinku diacereinu na eltrombopag a nabídnou optimalizovanou léčbu druhé linie pro pacienty s ITP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

102

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína
        • Qilu Hospital, Shandong University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí být v době projekce starší 18 let.
  • Účastníkem může být muž nebo žena.
  • Účastník má potvrzenou diagnózu ITP podle hodnocení Mezinárodní pracovní skupiny 2019 při screeningu.
  • Účastník, který nereagoval na přeléčení eltrombopagem (75 mg perorálně jednou denně po dobu 14 dnů) po předchozí léčbě eltrombopagem neúčinné nebo relabující (počet krevních destiček pod 30 × 10^9/l nebo pod 2násobný nárůst oproti výchozímu počtu krevních destiček, popř. krvácející).
  • Biopsie kostní dřeně se provádí u účastníků starších 60 let k vyloučení hematologických malignit.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má důkazy o sekundární příčině imunitní trombocytopenie (např. leukémie, lymfom, běžná variabilní imunitní nedostatečnost, systémový lupus erythematodes, autoimunitní onemocnění štítné žlázy, neléčená infekce H. pylori v anamnéze) nebo k léčbě léky (např. heparin, chinin, antimikrobiální látky, antikonvulziva) nebo účastník má mnohočetnou imunitní cytopenii, např. Evanův syndrom.
  • Účastník má klinicky život ohrožující krvácení (např. krvácení do centrálního nervového systému, menoragie s výrazným poklesem hemoglobinu). Účastník má v anamnéze jiné poruchy koagulopatie než ITP.
  • Účastník má v anamnéze arteriální nebo žilní tromboembolismus (např. mrtvice, přechodná ischemická ataka, infarkt myokardu, hluboká žilní trombóza nebo plicní embolie) během 6 měsíců před randomizací nebo vyžaduje antikoagulační léčbu.
  • Účastník má 12svodové EKG se změnami považovanými za klinicky významné na základě lékařského vyšetření na začátku.
  • Účastník má těžkou poruchu funkce ledvin (glomerulární filtrace nižší než 45 ml/min/1,73 m2).
  • Účastník má 3násobek horní hranice normálu kterékoli z následujících hodnot: alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza nebo alkalická fosfatáza.
  • Účastník dostal kortikosteroidy, rh-TPO, romiplostim nebo imunosupresi během 4 týdnů před screeningem.
  • Účastník s některým z následujících stavů: těžká imunodeficience, aktivní nebo předchozí malignita, virus lidské imunodeficience (HIV), infekce virem hepatitidy B nebo C, těhotenství nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kombinovaná skupina
Eltrombopag plus diacerein
Lék: Eltrombopag plus diacerein
Ve skupině s kombinací bude eltrombopag podáván perorálně v počáteční dávce 75 mg denně po dobu 14 dnů a diacerein bude podáván perorálně v počáteční dávce 50 mg dvakrát denně po dobu 14 dnů (D1-D14). Během léčebného období ošetřující lékaři upraví dávkování zkušební léčby tak, aby udrželi počet krevních destiček účastníků v rozmezí 50 – 150 × 10^9/l následovně: (1) pokud je počet krevních destiček nižší než 150 × 10^9/ L, pokračujte v původní léčbě (eltrombopag 75 mg denně plus diacerein 50 mg dvakrát denně); (2) pokud je počet krevních destiček mezi 150 × 10^9/l až 250 × 10^9/l, léčba bude upravena na eltrombopag 50 mg denně plus diacerein 50 mg dvakrát denně; (3) je-li počet krevních destiček vyšší než 250 × 10^9/l, je třeba ukončit původní léčbu (eltrombopag i diacerein) a počet krevních destiček je třeba znovu vyšetřit každý druhý den a léčbu (eltrombopag 50 mg denně plus diacerein 50 mg dvakrát denně) ) bude znovu zahájena, dokud počet krevních destiček neklesne pod 100 × 10^9/l.
Komparátor placeba: Monoterapeutická skupina
Eltrombopag v monoterapii
Lék: Eltrombopag
Ve skupině s monoterapií bude eltrombopag také podáván perorálně v počáteční dávce 75 mg denně po dobu 14 dnů (D1-D14) a individuální dávkování může být upraveno ošetřujícími lékaři tak, aby byl počet krevních destiček účastníků mezi 50 × 10^9/ L až 150 × 10^9/L.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
První odpověď 15. den
Časové okno: Den 15
Primárními výsledky této studie jsou počáteční odpovědi v den 15 bez jakékoli další intervence specifické pro ITP. Kompletní odpověď byla definována jako počet krevních destiček 100 x 106 buněk na 1 nebo vyšší a absence krvácení. Částečná odpověď byla definována jako počet krevních destiček 30 x 106 buněk na litr nebo vyšší, ale méně než 100 x 106 buněk na litr a alespoň zdvojnásobení základního počtu krevních destiček a absence krvácení. Žádná odpověď nebyla definována jako počet krevních destiček nižší než 30 x 106 buněk na 1 litr nebo méně než dvojnásobné zvýšení od výchozího počtu krevních destiček nebo krvácení.
Den 15

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď v den 28
Časové okno: Den 28
Odpovědi byly hodnoceny v den 28. Kompletní odpověď byla definována jako počet krevních destiček 100 x 106 buněk na 1 nebo vyšší a absence krvácení. Částečná odpověď byla definována jako počet krevních destiček 30 x 106 buněk na litr nebo vyšší, ale méně než 100 x 106 buněk na litr a alespoň zdvojnásobení základního počtu krevních destiček a absence krvácení. Žádná odpověď nebyla definována jako počet krevních destiček nižší než 30 x 106 buněk na 1 litr nebo méně než dvojnásobné zvýšení od výchozího počtu krevních destiček nebo krvácení.
Den 28
Čas na odpověď
Časové okno: 28 dní
Doba do odpovědi byla definována jako doba od zahájení léčby do dosažení úplné odpovědi nebo částečné odpovědi, podle toho, co nastane dříve, hodnocené do 28. dne.
28 dní
Délka odezvy
Časové okno: 12 měsíců
Trvání odpovědi bylo definováno jako doba od dosažení úplné odpovědi nebo částečné odpovědi do ztráty odpovědi (počet krevních destiček <30 x 106 buněk na 1 l; měřeno při dvou příležitostech s odstupem delším než 1 den nebo přítomnost krvácení).
12 měsíců
Krvácení skóre
Časové okno: 12 měsíců
Symptomy krvácení byly odstupňovány podle standardizované stupnice krvácení specifické pro primární imunitní trombocytopenii na základě místa a závažnosti krvácení podle Khellafa et al (PMID: 15951296). Byla provedena úprava k vyloučení věku z původní škály, takže byly popsány pouze krvácivé příznaky. Při každé návštěvě jsme zaznamenali skóre krvácení. Rutinní návštěvy byly naplánovány jednou týdně po dobu prvních 4 týdnů a poté jednou za měsíc. Skóre se pohybovalo od 0 do 59, přičemž vyšší hodnoty indikovaly vyšší riziko krvácení.
12 měsíců
Hodnocení kvality života související se zdravím
Časové okno: 12 týdnů
Kvalita života související se zdravím byla hodnocena pomocí samostatně podávaného dotazníku pro hodnocení pacientů s imunitní trombocytopenií (ITP-PAQ) na začátku a v týdnu 12. Skóre se pohybovalo od 0 do 100, přičemž vyšší hodnoty indikovaly lepší kvalitu života.
12 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: 12 měsíců
Nežádoucí příhody byly hodnoceny podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (verze 4.0). Při každé návštěvě jsme zaznamenali nežádoucí příhody. Rutinní návštěvy byly naplánovány jednou týdně po dobu prvních 4 týdnů a poté jednou za měsíc.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Qilu Hospital of Shandong University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yu Hou, Qilu Hospital, Shandong University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. října 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Eltrombopag-Diacerein ITP

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eltrombopag plus diacerein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit