Tutustu Diroximel Fumarate Real -maailman kokemuksiin Kanadassa ja Israelissa (EXPER-CA/IL)
tiistai 9. toukokuuta 2023 päivittänyt: Biogen
Tuleva, havainnollinen tutkimus, jossa arvioidaan dioksimelifumaraatin hoidon, turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden pysyvyyttä todellisessa ympäristössä (EXPERIENCE-CA+IL-tutkimus)
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on karakterisoida hoidon pysyvyyttä potilailla, joilla on uusiutuvia multippeliskleroosin muotoja (RMS), joita hoidetaan diroksimelifumaraatilla (DRF) rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
Tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida lyhyen aikavälin pysyvyyttä hoidossa; arvioida pitkän aikavälin pysyvyyttä hoidossa; arvioida DRF:n vaikutusta uusiutumiseen; arvioida DRF:n vaikutusta kognitioon; arvioida DRF:n vaikutusta osallistujien raportoimiin tuloksiin (PRO); arvioida DRF:n vaikutusta vammaisuuteen; arvioida hoitotyytyväisyyttä DRF:llä; tutkia DRF:n todellista turvallisuusprofiilia (eli maha-suolikanavan [GI] siedettävyyttä, lymfosyyttien dynamiikkaa, hoidon lopettamiseen johtavia haittavaikutuksia [AE] ja vakavia haittatapahtumia [SAE].
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
64
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Haifa, Israel
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Center
-
Kfar Saba, Israel
- Meir Medical Center
-
Petah Tikva, Israel
- Rabin Medical Center
-
Tel-Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical
-
Tel-Hashomer, Israel
- Sheba medical center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on diagnosoitu RMS ja joille on määrätty DRF tavallisessa kliinisessä hoidossa.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Sinulla on MS-diagnoosi ja täytä hyväksytty DRF:n terapeuttinen indikaatio reseptitietojen mukaisesti.
- DRF on määrätty ja suunniteltu aloitettavan 60 päivän kuluessa rekisteröinnistä tai jo aloitettu, ja rekisteröinti tapahtuu enintään 7 päivän kuluttua ensimmäisestä annoksesta.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi mahalaukun ohitus tai vaadittu ruokintaletkujen käyttö.
- Nykyinen ilmoittautuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen tai tutkimukseen, joka voi olla ristiriidassa tämän tutkimuksen kanssa päätutkijan (PI) ja Biogenin harkinnan mukaan
- olet saanut aiempaa DRF-hoitoa (yli 7 päivää ennen ilmoittautumista).
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Diroksimelifumaraatti (DRF)
Osallistujat, joilla on vahvistettu MS-diagnoosi, joille on äskettäin määrätty DRF rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä ja jotka täyttävät DRF:n hyväksytyn terapeuttisen käyttöaiheen, otetaan mukaan.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
DRF-hoitoa saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Vuosi 1
|
Vuosi 1
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DRF-hoitoa saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kuukausi 3
|
Kuukausi 3
|
|
|
DRF-hoitoa saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Vuosi 2
|
Vuosi 2
|
|
|
Annualized Relapse Rate (ARR) DRF:llä
Aikaikkuna: Vuosi 1 ja 2
|
ARR:n osalta 1 vuoden kohdalla tutkimuspäivien kokonaismäärä määritellään päivien lukumääränä ensimmäisen annoksen päivästä 1 vuoteen (365 päivää), jos osallistuja on DRF-hoidossa yli vuoden, tai ensimmäisen annoksen päivämääränä. annos DRF-hoidon lopetuspäivään mennessä, jos osallistuja kuolee tai vetäytyy tutkimuksesta ennen vuotta.
ARR:lle 2 vuoden kohdalla tutkimuspäivien kokonaismäärä määritellään päivien lukumääränä ensimmäisen annoksen päivästä DRF-hoidon lopetuspäivään.
Relapsien määrä lasketaan jaettuna kokeneiden uusiutumisten kokonaismäärällä DRF-hoidon päivien kokonaismäärällä ja suhde kerrottuna 365:llä.
|
Vuosi 1 ja 2
|
|
Uusiutuneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Vuosi 1 ja 2
|
Vuosi 1 ja 2
|
|
|
Kognitiivisen käsittelyn nopeustestin (CPST) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1 ja 2
|
CPST:n muutos arvioidaan Konectom-sovelluksella.
Kognitiivista toimintaa arvioidaan huomion, psykomotorisen nopeuden, visuaalisen käsittelyn ja työmuistin elementtien perusteella.
Kognitiivinen toiminta arvioidaan siten, että osallistuja yhdistää abstraktit symbolit tiettyihin numeroihin käyttämällä avainta oppaana.
Suurempi määrä oikeita vastauksia tarkoittaa parempaa kognitiota
|
Perustaso, vuosi 1 ja 2
|
|
Pistemuutos kullakin neurologisten häiriöiden elämänlaadun osa-alueella (Neuro-QoL™) -kyselylomake
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1 ja 2
|
Neuro-QoL käyttää T-arvoa, jonka keskiarvo on 50 ja SD 10 käytetyn norminäytteen perusteella.
Kaikki Neuro-QOL-pankit ja -asteikot pisteytetään siten, että korkea pistemäärä kuvastaa enemmän mitattavaa.
|
Perustaso, vuosi 1 ja 2
|
|
Vammaisuuden muutos laajennetulla vammaisuuden asteikolla (EDSS) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1 ja 2
|
EDSS mittaa vammaisuutta asteikolla 0 (normaali) 10 (kuolema multippeliskleroosista [MS]), ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän vammaisuutta.
Pisteytys perustuu kahdeksan toiminnallisen järjestelmän vajaatoiminnan mittauksiin neurologin tutkimuksessa.
|
Perustaso, vuosi 1 ja 2
|
|
Hoitotyytyväisyyskyselyn (TSQM) pistemäärän keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1 ja 2
|
TSQM-versio 1.4 koostuu 14 kysymyksestä, jotka antavat pisteet neljällä asteikolla: tehokkuus (3 kohdetta), sivuvaikutukset (5 kohtaa), mukavuus (3 asiaa) ja yleinen tyytyväisyys (3 kohtaa).
Asteikkopisteet muunnetaan ja vaihtelevat välillä 0-100.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa tyytyväisyyttä.
|
Perustaso, vuosi 1 ja 2
|
|
Osallistujien määrä, joilla on maha-suolikanavan (GI) haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: 32 kuukauteen asti
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
|
32 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon lopettamiseen johtaneita haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 32 kuukauteen asti
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
|
32 kuukauteen asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: 32 kuukauteen asti
|
SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, tutkijan näkemyksen mukaan asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan (henkeä uhkaava tapahtuma), vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys, johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
32 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka käyttivät samanaikaista lääkitystä
Aikaikkuna: 32 kuukauteen asti
|
Samanaikainen lääkitys voi sisältää GI-oireiden lääkitystä, vuoden 2019 koronavirustautirokotetta (COVID-19) jne.
|
32 kuukauteen asti
|
|
Osallistujien määrä luokiteltuna GI AE:n vuoksi toteutettujen toimien tyypin mukaan
Aikaikkuna: 32 kuukauteen asti
|
Toimenpiteisiin kuuluu tilapäinen annoksen pienentäminen, väliaikainen annoksen keskeyttäminen, samanaikaisen GI-lääkityksen aloittaminen, DRF-annoksen ottaminen ruoan kanssa, hoidon pysyvä keskeyttäminen tai muu toimenpide.
|
32 kuukauteen asti
|
|
Mediaani absoluuttinen lymfosyyttien määrä (ALC) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, vuosi 1 ja 2
|
Perustaso, kuukausi 6, vuosi 1 ja 2
|
|
|
Prosenttimuutos perustasosta mediaani-ALC:ssa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, vuosi 1 ja 2
|
Perustaso, kuukausi 6, vuosi 1 ja 2
|
|
|
Lymfopeniaa sairastavien osallistujien määrä National Cancer Instituten yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (NCI/CTCAE) vakavuusluokitusten mukaan
Aikaikkuna: 32 kuukauteen asti
|
32 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- CA-VUM-11892
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .