Изучение дироксимела фумарата на реальном опыте в Канаде и Израиле (EXPER-CA/IL)
9 мая 2023 г. обновлено: Biogen
Проспективное обсервационное исследование по оценке стойкости лечения, безопасности, переносимости и эффективности дироксимела фумарата в реальных условиях (исследование EXPERIENCE-CA+IL)
Основная цель исследования — охарактеризовать устойчивость к терапии у участников с рецидивирующими формами рассеянного склероза (РРС), получавших дироксимела фумарат (ДРФ) в рутинной клинической практике.
Второстепенными целями исследования являются оценка краткосрочной стойкости к лечению; оценить долгосрочную приверженность лечению; оценить влияние ДРФ на рецидивы; оценить влияние DRF на познание; оценить влияние ФДР на результаты, о которых сообщают участники (PRO); оценить влияние ДРФ на инвалидность; оценить удовлетворенность лечением с помощью DRF; изучить реальный профиль безопасности DRF (то есть переносимость со стороны желудочно-кишечного тракта [ЖКТ], динамику лимфоцитов, нежелательные явления [НЯ], приводящие к прекращению лечения, и серьезные нежелательные явления [СНЯ].
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
64
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Haifa, Израиль
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Израиль
- Hadassah Medical Center
-
Kfar Saba, Израиль
- Meir Medical Center
-
Petah Tikva, Израиль
- Rabin Medical Center
-
Tel-Aviv, Израиль
- Tel Aviv Sourasky Medical
-
Tel-Hashomer, Израиль
- Sheba Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники с диагнозом RMS, которым был назначен DRF при стандартной клинической помощи.
Описание
Ключевые критерии включения:
- Иметь диагноз РС и соответствовать утвержденным терапевтическим показаниям для DRF в соответствии с информацией о назначении.
- DRF назначают и планируют начать в течение 60 дней с момента включения или уже начали, при этом регистрация происходит не позднее, чем через 7 дней после первой дозы.
Ключевые критерии исключения:
- Шунтирование желудка в анамнезе или необходимость использования зонда для кормления.
- Текущая регистрация в любом интервенционном исследовании или в любом исследовании, которое может противоречить этому исследованию, по усмотрению главного исследователя (PI) и Biogen
- Получили предварительное лечение с помощью DRF (более чем за 7 дней до зачисления).
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Дироксимела фумарат (DRF)
Будут зарегистрированы участники с подтвержденным диагнозом РС, которым недавно назначен DRF в обычной клинической практике и которые удовлетворяют утвержденным терапевтическим показаниям для DRF.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент участников лечения с помощью DRF
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников лечения с помощью DRF
Временное ограничение: Месяц 3
|
Месяц 3
|
|
|
Процент участников лечения с помощью DRF
Временное ограничение: 2 год
|
2 год
|
|
|
Годовая частота рецидивов (ARR) с DRF
Временное ограничение: 1 и 2 год
|
Для ARR через 1 год общее количество дней в исследовании будет определяться как количество дней с даты первой дозы до 1 года (365 дней), если участник остается на лечении DRF более 1 года, или дата первого дозу до даты прекращения DRF, если участник умирает или выходит из исследования до 1 года.
Для ARR через 2 года общее количество дней в исследовании определяется как количество дней с даты введения первой дозы до даты прекращения приема DRF.
Частота рецидивов будет рассчитываться как общее количество перенесенных рецидивов, деленное на общее количество дней лечения DRF, и отношение, умноженное на 365.
|
1 и 2 год
|
|
Процент участников рецидива
Временное ограничение: 1 и 2 год
|
1 и 2 год
|
|
|
Изменение оценки скорости когнитивной обработки (CPST)
Временное ограничение: Исходный уровень, год 1 и 2
|
Изменение CPST будет оцениваться с помощью приложения Konectom.
Когнитивная функция будет оцениваться на основе элементов внимания, психомоторной скорости, визуальной обработки и рабочей памяти.
Когнитивная функция оценивается, когда участник соединяет абстрактные символы с определенными числами, используя ключ в качестве ориентира.
Большее количество правильных ответов указывает на лучшее познание
|
Исходный уровень, год 1 и 2
|
|
Изменение в баллах по каждой области опросника качества жизни при неврологических расстройствах (Neuro-QoL™)
Временное ограничение: Исходный уровень, год 1 и 2
|
В Neuro-QoL используется показатель Т, который имеет среднее значение 50 и стандартное отклонение 10 на основе используемой нормирующей выборки.
Все банки и шкалы Neuro-QOL оцениваются таким образом, что высокий балл отражает больше того, что измеряется.
|
Исходный уровень, год 1 и 2
|
|
Изменение инвалидности, измеренное по расширенной шкале статуса инвалидности (EDSS)
Временное ограничение: Исходный уровень, год 1 и 2
|
EDSS измеряет статус инвалидности по шкале от 0 (норма) до 10 (смерть из-за рассеянного склероза [РС]), где более высокие баллы указывают на большую степень инвалидности.
Оценка основана на показателях нарушений в восьми функциональных системах при осмотре неврологом.
|
Исходный уровень, год 1 и 2
|
|
Среднее изменение в баллах опросника удовлетворенности лечением (TSQM)
Временное ограничение: Исходный уровень, год 1 и 2
|
Версия 1.4 TSQM состоит из 14 вопросов, которые дают оценки по четырем шкалам: эффективность (3 балла), побочные эффекты (5 баллов), удобство (3 балла) и общее удовлетворение (3 балла).
Баллы по шкале трансформируются и варьируются от 0 до 100.
Более высокие баллы указывают на большее удовлетворение.
|
Исходный уровень, год 1 и 2
|
|
Количество участников с желудочно-кишечными (ЖК) нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До 32 месяца
|
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением.
Следовательно, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком, симптомом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным (исследуемым) продуктом.
|
До 32 месяца
|
|
Количество участников с НЯ, приведшими к прекращению лечения
Временное ограничение: До 32 месяца
|
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением.
Следовательно, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком, симптомом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным (исследуемым) продуктом.
|
До 32 месяца
|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: До 32 месяца
|
СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское происшествие, которое при любой дозе приводит к смерти, по мнению исследователя, подвергает участника непосредственному риску смерти (опасное для жизни событие), требует госпитализации в стационар или продления существующей госпитализации, приводит к стойким или значительная инвалидность/нетрудоспособность, приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или является важным с медицинской точки зрения событием.
|
До 32 месяца
|
|
Количество участников с соответствующим сопутствующим применением лекарств
Временное ограничение: До 32 месяца
|
Сопутствующее лечение может включать лечение симптомов желудочно-кишечного тракта, вакцину против коронавирусной болезни 2019 (COVID-19) и т. д.
|
До 32 месяца
|
|
Количество участников, классифицированных по типам действий, предпринятых в связи с НЯ GI
Временное ограничение: До 32 месяца
|
Предпринимаемые действия будут включать временное снижение дозы, временное прерывание приема, начало сопутствующего лечения желудочно-кишечного тракта, прием дозы DRF с пищей, постоянное прекращение приема или другие действия.
|
До 32 месяца
|
|
Медиана абсолютного числа лимфоцитов (ALC) с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 1-й и 2-й год
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 1-й и 2-й год
|
|
|
Процентное изменение медианы ALC по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 1-й и 2-й год
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 1-й и 2-й год
|
|
|
Количество участников с лимфопенией в соответствии с общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака (NCI/CTCAE) Степень тяжести
Временное ограничение: До 32 месяца
|
До 32 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 апреля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 апреля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 июня 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 мая 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- CA-VUM-11892
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на https://www.biogentrialtransparency.com/
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .