Prozkoumání skutečných zkušeností s diroximel fumarátem v Kanadě a Izraeli (EXPER-CA/IL)
9. května 2023 aktualizováno: Biogen
Prospektivní observační studie hodnotící perzistenci na léčbu, bezpečnost, snášenlivost a účinnost diroximel fumarátu v reálném světě (studie EXPERIENCE-CA+IL)
Primárním cílem studie je charakterizovat přetrvávání léčby u účastníků s relabujícími formami roztroušené sklerózy (RMS) léčených diroximel fumarátem (DRF) v běžné klinické praxi.
Sekundárními cíli studie je posoudit krátkodobou perzistenci k léčbě; zhodnotit dlouhodobou perzistenci na léčbě; k posouzení účinku DRF na relapsy; posoudit dopad DRF na poznávání; posoudit dopad DRF na výsledky hlášené účastníky (PRO); posoudit dopad DRF na zdravotní postižení; zhodnotit spokojenost s léčbou s DRF; prozkoumat skutečný bezpečnostní profil DRF (tj. gastrointestinální [GI] snášenlivost, dynamiku lymfocytů, nežádoucí příhody [AE] vedoucí k přerušení a závažné nežádoucí příhody [SAE]).
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
64
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Haifa, Izrael
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah Medical Center
-
Kfar Saba, Izrael
- Meir Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael
- Rabin Medical Center
-
Tel-Aviv, Izrael
- Tel Aviv Sourasky Medical
-
Tel-Hashomer, Izrael
- Sheba Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci s diagnózou RMS, kterým byl předepsán DRF v rámci standardní klinické péče.
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Mít diagnózu RS a splňovat schválenou terapeutickou indikaci pro DRF podle informací pro předepisování.
- DRF předepsána a plánována tak, aby byla zahájena do 60 dnů od zařazení do studie nebo již byla zahájena, přičemž registrace neproběhne dříve než 7 dnů od první dávky.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza žaludečního bypassu nebo nutné použití sond pro výživu.
- Aktuální zařazení do jakékoli intervenční studie nebo do jakékoli studie, která může být v rozporu s touto studií, podle uvážení hlavního zkoušejícího (PI) a společnosti Biogen
- Absolvovali předchozí léčbu DRF (více než 7 dní před zařazením).
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Diroximel fumarát (DRF)
Zařazeni budou účastníci s potvrzenou diagnózou RS, kterým je nově předepisována DRF v běžné klinické praxi a kteří splňují schválenou terapeutickou indikaci pro DRF.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků léčby pomocí DRF
Časové okno: Rok 1
|
Rok 1
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků léčby pomocí DRF
Časové okno: 3. měsíc
|
3. měsíc
|
|
|
Procento účastníků léčby pomocí DRF
Časové okno: Ročník 2
|
Ročník 2
|
|
|
Anualized Relapse Rate (ARR) s DRF
Časové okno: Rok 1 a 2
|
Pro ARR za 1 rok bude celkový počet dní ve studii definován jako počet dní od data první dávky do 1 roku (365 dní), pokud účastník zůstane na léčbě DRF déle než 1 rok, nebo od data první dávky. dávku k datu ukončení DRF, pokud účastník zemře nebo odstoupí ze studie před 1 rokem.
Pro ARR po 2 letech je celkový počet dní ve studii definován jako počet dní od data první dávky do data ukončení DRF.
Míra relapsu se vypočítá jako celkový počet prodělaných relapsů dělený celkovým počtem dnů léčby DRF a poměr vynásobený 365.
|
Rok 1 a 2
|
|
Procento účastníků, kteří recidivovali
Časové okno: Rok 1 a 2
|
Rok 1 a 2
|
|
|
Změna skóre testu rychlosti kognitivního zpracování (CPST).
Časové okno: Výchozí stav, rok 1 a 2
|
Změna CPST bude vyhodnocena pomocí aplikace Konectom.
Kognitivní funkce budou hodnoceny na základě prvků pozornosti, psychomotorické rychlosti, vizuálního zpracování a pracovní paměti.
Kognitivní funkce se hodnotí tak, že účastník páruje abstraktní symboly se specifickými čísly pomocí klíče jako vodítka.
Vyšší počet správných odpovědí ukazuje na lepší poznání
|
Výchozí stav, rok 1 a 2
|
|
Změna skóre pro každou doménu kvality života u neurologických poruch (Neuro-QoL™) Dotazník
Časové okno: Výchozí stav, rok 1 a 2
|
Neuro-QoL používá T skóre, které má průměr 50 a SD 10, na základě použitého normovacího vzorku.
Všechny banky a škály Neuro-QOL jsou bodovány tak, že vysoké skóre odráží více z toho, co se měří.
|
Výchozí stav, rok 1 a 2
|
|
Změna invalidity měřená rozšířenou škálou stavu postižení (EDSS)
Časové okno: Výchozí stav, rok 1 a 2
|
EDSS měří stav postižení na škále od 0 (normální) do 10 (úmrtí v důsledku roztroušené sklerózy [MS]), přičemž vyšší skóre ukazuje na větší postižení.
Bodování je založeno na měření poruch v osmi funkčních systémech při vyšetření neurologem.
|
Výchozí stav, rok 1 a 2
|
|
Průměrná změna skóre v dotazníku spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM).
Časové okno: Výchozí stav, rok 1 a 2
|
TSQM verze 1.4 se skládá ze 14 otázek, které poskytují skóre na čtyřech škálách: účinnost (3 položky), vedlejší účinky (5 položek), pohodlí (3 položky) a globální spokojenost (3 položky).
Skóre stupnice je transformováno a má rozsah od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená větší spokojenost.
|
Výchozí stav, rok 1 a 2
|
|
Počet účastníků s gastrointestinálními (GI) nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Do měsíce 32
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
|
Do měsíce 32
|
|
Počet účastníků s AE vedoucími k přerušení léčby
Časové okno: Do měsíce 32
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
|
Do měsíce 32
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do měsíce 32
|
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede k úmrtí, podle názoru zkoušejícího, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti (život ohrožující událost), vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významné postižení/neschopnost, má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo je lékařsky důležitou událostí.
|
Do měsíce 32
|
|
Počet účastníků s příslušným souběžným užíváním léků
Časové okno: Do měsíce 32
|
Souběžně podávané léky mohou zahrnovat léky na GI symptomy, vakcínu proti koronavirovému onemocnění z roku 2019 (COVID-19) atd.
|
Do měsíce 32
|
|
Počet účastníků kategorizovaných podle typů opatření přijatých kvůli GI AE
Časové okno: Do měsíce 32
|
Přijatá opatření budou zahrnovat dočasné snížení dávky, dočasné přerušení dávky, zahájení souběžné medikace GI, užívání dávky DRF s jídlem, trvalé přerušení nebo jiné opatření.
|
Do měsíce 32
|
|
Střední absolutní počet lymfocytů (ALC) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 1. a 2. rok
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 1. a 2. rok
|
|
|
Procentuální změna od základní linie v mediánu ALC
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 1. a 2. rok
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 1. a 2. rok
|
|
|
Počet účastníků s lymfopenií podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (NCI/CTCAE) klasifikace závažnosti National Cancer Institute
Časové okno: Do měsíce 32
|
Do měsíce 32
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
14. dubna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
14. dubna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. června 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. června 2021
První zveřejněno (Aktuální)
2. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. května 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- CA-VUM-11892
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .