Erkundung der praktischen Erfahrung von Diroximelfumarat in Kanada und Israel (EXPER-CA/IL)
9. Mai 2023 aktualisiert von: Biogen
Eine prospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der Persistenz der Behandlung, Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Diroximelfumarat im realen Umfeld (EXPERIENCE-CA+IL-Studie)
Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Therapiepersistenz bei Teilnehmern mit schubförmigen Formen der Multiplen Sklerose (RMS) zu charakterisieren, die im klinischen Alltag mit Diroximelfumarat (DRF) behandelt werden.
Die sekundären Ziele der Studie bestehen darin, die kurzfristige Persistenz der Behandlung zu beurteilen; um die langfristige Persistenz der Behandlung zu beurteilen; um die Wirkung von DRF auf Rückfälle zu beurteilen; um die Auswirkungen von DRF auf die Kognition zu bewerten; um die Auswirkungen von DRF auf die von Teilnehmern gemeldeten Ergebnisse (PROs) zu bewerten; um die Auswirkungen von DRF auf die Behinderung zu bewerten; um die Behandlungszufriedenheit mit DRF zu beurteilen; Untersuchung des realen Sicherheitsprofils von DRF (d. h. gastrointestinale [GI]-Verträglichkeit, Lymphozytendynamik, unerwünschte Ereignisse [UE], die zum Abbruch führen, und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse [SAE]).
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
64
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Haifa, Israel
- Lady Davis Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Center
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Kfar Saba, Israel
- Meir Medical Center
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Petah Tikva, Israel
- Rabin Medical Center
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Tel-Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical
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Tel-Hashomer, Israel
- Sheba Medical Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Teilnehmer mit diagnostiziertem RMS, denen DRF im Rahmen der klinischen Standardversorgung verschrieben wurde.
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Eine MS-Diagnose haben und die zugelassene therapeutische Indikation für DRF gemäß den Verschreibungsinformationen erfüllen.
- DRF wurde verschrieben und soll innerhalb von 60 Tagen nach der Einschreibung eingeleitet werden oder bereits eingeleitet werden, wobei die Einschreibung nicht mehr als 7 Tage nach der ersten Dosis erfolgt.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte eines Magenbypasses oder erforderlicher Einsatz von Ernährungssonden.
- Aktuelle Einschreibung in eine Interventionsstudie oder in eine Studie, die im Widerspruch zu dieser Studie stehen könnte, nach Ermessen des Hauptprüfers (PI) und von Biogen
- Sie haben zuvor eine DRF-Behandlung erhalten (mehr als 7 Tage vor der Einschreibung).
HINWEIS: Möglicherweise gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Diroximelfumarat (DRF)
Eingeschrieben werden Teilnehmer mit einer bestätigten MS-Diagnose, denen im klinischen Alltag neu DRF verschrieben wurde und die die zugelassene therapeutische Indikation für DRF erfüllen.
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Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Teilnehmer, die mit DRF behandelt werden
Zeitfenster: Jahr 1
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Jahr 1
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Teilnehmer, die mit DRF behandelt werden
Zeitfenster: Monat 3
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Monat 3
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Prozentsatz der Teilnehmer, die mit DRF behandelt werden
Zeitfenster: Jahr 2
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Jahr 2
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Annualisierte Rückfallrate (ARR) mit DRF
Zeitfenster: Jahr 1 und 2
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Für die ARR nach einem Jahr wird die Gesamtzahl der Studientage als die Anzahl der Tage seit dem Datum der ersten Dosis bis zu einem Jahr (365 Tage) definiert, wenn der Teilnehmer länger als ein Jahr oder dem Datum der ersten Dosis eine DRF-Behandlung erhält Dosis bis zum Datum des DRF-Abbruchs, wenn der Teilnehmer vor Ablauf eines Jahres stirbt oder die Studie abbricht.
Für die ARR nach 2 Jahren ist die Gesamtzahl der Studientage definiert als die Anzahl der Tage seit dem Datum der ersten Dosis bis zum Datum des Absetzens der DRF.
Die Rückfallrate wird berechnet, indem die Gesamtzahl der aufgetretenen Rückfälle durch die Gesamtzahl der Tage der DRF-Behandlung geteilt und das Verhältnis mit 365 multipliziert wird.
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Jahr 1 und 2
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Prozentsatz der Teilnehmer mit Rückfall
Zeitfenster: Jahr 1 und 2
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Jahr 1 und 2
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Änderung des CPST-Ergebnisses (Cognitive Processing Speed Test).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1 und 2
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Die Änderung des CPST wird mithilfe der Konectom-Anwendung bewertet.
Die kognitive Funktion wird anhand von Elementen wie Aufmerksamkeit, psychomotorischer Geschwindigkeit, visueller Verarbeitung und Arbeitsgedächtnis bewertet.
Die kognitive Funktion wird beurteilt, indem der Teilnehmer mithilfe eines Schlüssels abstrakte Symbole mit bestimmten Zahlen koppeln lässt.
Eine höhere Anzahl richtiger Antworten weist auf eine bessere Wahrnehmung hin
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Grundlinie, Jahr 1 und 2
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Änderung der Punktzahl für jeden Fragebogen zur Lebensqualität bei neurologischen Störungen (Neuro-QoL™).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1 und 2
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Neuro-QoL verwendet einen T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10, basierend auf der verwendeten Normierungsstichprobe.
Alle Neuro-QOL-Banken und -Skalen werden so bewertet, dass ein hoher Wert mehr von dem widerspiegelt, was gemessen wird.
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Grundlinie, Jahr 1 und 2
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Veränderung der Behinderung, gemessen anhand der erweiterten Behinderungsstatusskala (EDSS)
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1 und 2
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Das EDSS misst den Behinderungsstatus auf einer Skala von 0 (normal) bis 10 (Tod aufgrund von Multipler Sklerose [MS]), wobei höhere Werte auf eine stärkere Behinderung hinweisen.
Die Bewertung basiert auf Messungen der Beeinträchtigung in acht Funktionssystemen nach Untersuchung durch einen Neurologen.
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Grundlinie, Jahr 1 und 2
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Mittlere Veränderung des TSQM-Scores (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1 und 2
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TSQM Version 1.4 besteht aus 14 Fragen, die Bewertungen auf vier Skalen liefern: Wirksamkeit (3 Punkte), Nebenwirkungen (5 Punkte), Bequemlichkeit (3 Punkte) und globale Zufriedenheit (3 Punkte).
Die Skalenwerte werden transformiert und reichen von 0 bis 100.
Höhere Werte bedeuten eine größere Zufriedenheit.
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Grundlinie, Jahr 1 und 2
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Anzahl der Teilnehmer mit gastrointestinalen (GI) unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Bis zum 32. Monat
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Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel (Prüfprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht.
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Bis zum 32. Monat
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Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen, die zum Abbruch der Behandlung führten
Zeitfenster: Bis zum 32. Monat
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Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel (Prüfprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht.
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Bis zum 32. Monat
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Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zum 32. Monat
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Ein SUE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das nach Ansicht des Prüfarztes bei jeder Dosis zum Tod führt, den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko aussetzt (ein lebensbedrohliches Ereignis), einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert oder zu einem anhaltenden Ereignis führt oder eine erhebliche Behinderung/Unfähigkeit vorliegt, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt oder ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
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Bis zum 32. Monat
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Anzahl der Teilnehmer mit relevanter gleichzeitiger Medikamenteneinnahme
Zeitfenster: Bis zum 32. Monat
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Die Begleitmedikation kann Medikamente gegen Magen-Darm-Beschwerden, einen Impfstoff gegen die Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19) usw. umfassen.
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Bis zum 32. Monat
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Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach der Art der Maßnahmen, die aufgrund von GI-UEs ergriffen wurden
Zeitfenster: Bis zum 32. Monat
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Zu den ergriffenen Maßnahmen gehören eine vorübergehende Dosisreduktion, eine vorübergehende Unterbrechung der Dosis, die Einleitung einer begleitenden gastrointestinalen Medikation, die Einnahme einer DRF-Dosis zusammen mit einer Mahlzeit, ein dauerhaftes Absetzen oder andere Maßnahmen.
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Bis zum 32. Monat
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Mittlere absolute Lymphozytenzahl (ALC) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Jahr 1 und 2
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Ausgangswert, Monat 6, Jahr 1 und 2
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Prozentuale Änderung des mittleren ALC gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Jahr 1 und 2
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Ausgangswert, Monat 6, Jahr 1 und 2
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Anzahl der Teilnehmer mit Lymphopenie gemäß der Schweregradeinstufung der Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI/CTCAE) des National Cancer Institute
Zeitfenster: Bis zum 32. Monat
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Bis zum 32. Monat
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Biogen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. Dezember 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
14. April 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
14. April 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
28. Juni 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
28. Juni 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
2. Juli 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Mai 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. Mai 2023
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- CA-VUM-11892
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zur Transparenz und zum Datenaustausch bei klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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