Explorer l'expérience du monde réel du fumarate de diroximel au Canada et en Israël (EXPER-CA/IL)
9 mai 2023 mis à jour par: Biogen
Une étude observationnelle prospective évaluant la persistance du traitement, l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du fumarate de diroximel dans le monde réel (étude EXPERIENCE-CA+IL)
L'objectif principal de l'étude est de caractériser la persistance au traitement chez les participants atteints de formes récurrentes de sclérose en plaques (RMS) traités par le fumarate de diroximel (DRF) dans la pratique clinique de routine.
Les objectifs secondaires de l'étude sont d'évaluer la persistance à court terme au traitement ; évaluer la persistance à long terme du traitement ; évaluer l'effet du DRF sur les rechutes ; évaluer l'impact de la DRF sur la cognition ; évaluer l'impact du DRF sur les résultats rapportés par les participants (PRO); évaluer l'impact du DRF sur le handicap ; pour évaluer la satisfaction du traitement avec DRF ; pour explorer le profil d'innocuité du DRF dans le monde réel (c.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
64
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Haifa, Israël
- Lady Davis Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israël
- Hadassah Medical Center
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Kfar Saba, Israël
- Meir Medical Center
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Petah Tikva, Israël
- Rabin Medical Center
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Tel-Aviv, Israël
- Tel Aviv Sourasky Medical
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Tel-Hashomer, Israël
- Sheba medical center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Participants diagnostiqués avec RMS qui ont été prescrits DRF dans le cadre des soins cliniques standard.
La description
Critères d'inclusion clés :
- Avoir un diagnostic de SEP et satisfaire à l'indication thérapeutique approuvée pour le DRF selon les informations de prescription.
- DRF prescrit et prévu d'être initié dans les 60 jours suivant l'inscription ou déjà initié, l'inscription n'ayant pas eu lieu plus de 7 jours après la première dose.
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents de pontage gastrique ou utilisation requise de sondes d'alimentation.
- Inscription actuelle à toute étude interventionnelle ou à toute étude pouvant entrer en conflit avec cette étude, à la discrétion du chercheur principal (PI) et de Biogen
- Avoir reçu un traitement préalable avec DRF (plus de 7 jours avant l'inscription).
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Fumarate de diroximel (DRF)
Les participants avec un diagnostic confirmé de SEP qui se voient nouvellement prescrire un DRF dans la pratique clinique de routine et qui satisfont à l'indication thérapeutique approuvée pour le DRF seront inscrits.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage de participants sous traitement avec DRF
Délai: Année 1
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Année 1
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants sous traitement avec DRF
Délai: Mois 3
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Mois 3
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Pourcentage de participants sous traitement avec DRF
Délai: Année 2
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Année 2
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Taux de rechute annualisé (ARR) avec DRF
Délai: Année 1 et 2
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Pour ARR à 1 an, le nombre total de jours d'étude sera défini comme le nombre de jours depuis la date de la première dose jusqu'à 1 an (365 jours) si le participant reste sous traitement DRF pendant plus d'un an, ou la date du premier dose jusqu'à la date d'arrêt du DRF si le participant décède ou se retire de l'étude avant 1 an.
Pour l'ARR à 2 ans, le nombre total de jours d'étude est défini comme le nombre de jours depuis la date de la première dose jusqu'à la date d'arrêt du DRF.
Le taux de rechute sera calculé comme le nombre total de rechutes subies divisé par le nombre total de jours de traitement DRF, et le ratio multiplié par 365.
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Année 1 et 2
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Pourcentage de participants ayant rechuté
Délai: Année 1 et 2
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Année 1 et 2
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Modification du score du test de vitesse de traitement cognitif (CPST)
Délai: Baseline, Année 1 et 2
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Le changement de CPST sera évalué à l'aide de l'application Konectom.
La fonction cognitive sera évaluée sur la base d'éléments d'attention, de vitesse psychomotrice, de traitement visuel et de mémoire de travail.
La fonction cognitive est évaluée en demandant au participant d'associer des symboles abstraits à des nombres spécifiques en utilisant une clé comme guide.
Un nombre plus élevé de réponses correctes indique une meilleure cognition
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Baseline, Année 1 et 2
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Questionnaire sur la variation du score pour chaque domaine de la qualité de vie dans les troubles neurologiques (Neuro-QoL™)
Délai: Baseline, Année 1 et 2
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Neuro-QoL utilise un score T qui a une moyenne de 50 et un SD de 10, basé sur l'échantillon de normalisation utilisé.
Toutes les banques et échelles Neuro-QOL sont notées de telle sorte qu'un score élevé reflète davantage ce qui est mesuré.
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Baseline, Année 1 et 2
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Changement dans l'invalidité, tel que mesuré par l'échelle élargie de l'état d'invalidité (EDSS)
Délai: Baseline, Année 1 et 2
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L'EDSS mesure le statut d'invalidité sur une échelle allant de 0 (normal) à 10 (décès dû à la sclérose en plaques [SEP]), les scores les plus élevés indiquant plus d'invalidité.
La notation est basée sur des mesures de déficience dans huit systèmes fonctionnels lors d'un examen par un neurologue.
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Baseline, Année 1 et 2
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Changement moyen du score du questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM)
Délai: Baseline, Année 1 et 2
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TSQM Version 1.4 est composé de 14 questions qui fournissent des scores sur quatre échelles : efficacité (3 items), effets secondaires (5 items), commodité (3 items) et satisfaction globale (3 items).
Les scores de l'échelle sont transformés et vont de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent une plus grande satisfaction.
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Baseline, Année 1 et 2
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) gastro-intestinaux (GI)
Délai: Jusqu'au mois 32
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Un EI est tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement.
Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et non intentionnel temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit lié ou non au médicament (expérimental).
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Jusqu'au mois 32
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Nombre de participants présentant des EI entraînant l'arrêt du traitement
Délai: Jusqu'au mois 32
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Un EI est tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement.
Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et non intentionnel temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit lié ou non au médicament (expérimental).
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Jusqu'au mois 32
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'au mois 32
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Un EIG est tout événement médical fâcheux qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort, de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque immédiat de décès (un événement potentiellement mortel), nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une persistance ou une invalidité/incapacité importante, entraîne une anomalie congénitale/malformation congénitale ou est un événement médicalement important.
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Jusqu'au mois 32
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Nombre de participants ayant une utilisation concomitante pertinente de médicaments
Délai: Jusqu'au mois 32
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Les médicaments concomitants peuvent inclure des médicaments contre les symptômes gastro-intestinaux, le vaccin contre la maladie à coronavirus de 2019 (COVID-19), etc.
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Jusqu'au mois 32
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Nombre de participants classés selon les types d'actions prises en raison des EI GI
Délai: Jusqu'au mois 32
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Les mesures prises comprendront une réduction temporaire de la dose, une interruption temporaire de la dose, l'initiation d'un médicament gastro-intestinal concomitant, la prise de la dose de DRF avec de la nourriture, l'arrêt définitif ou toute autre action.
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Jusqu'au mois 32
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Nombre absolu médian de lymphocytes (ALC) au fil du temps
Délai: Baseline, Mois 6, Année 1 et 2
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Baseline, Mois 6, Année 1 et 2
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans l'ALC médian
Délai: Baseline, Mois 6, Année 1 et 2
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Baseline, Mois 6, Année 1 et 2
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Nombre de participants atteints de lymphopénie selon la classification de la gravité des critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables (NCI/CTCAE)
Délai: Jusqu'au mois 32
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Jusqu'au mois 32
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Biogen
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 décembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
14 avril 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
14 avril 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 juin 2021
Première publication (Réel)
2 juillet 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- CA-VUM-11892
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur https://www.biogentrialtransparency.com/
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .