Esplorazione dell'esperienza nel mondo reale del fumarato di Diroximel in Canada e Israele (EXPER-CA/IL)
9 maggio 2023 aggiornato da: Biogen
Uno studio prospettico osservazionale che valuta la persistenza sul trattamento, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del diroximel fumarato nell'ambiente reale (studio EXPERIENCE-CA+IL)
L'obiettivo primario dello studio è caratterizzare la persistenza alla terapia nei partecipanti con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS) trattati con diroximel fumarato (DRF) nella pratica clinica di routine.
Gli obiettivi secondari dello studio sono valutare la persistenza a breve termine al trattamento; valutare la persistenza a lungo termine del trattamento; valutare l'effetto del DRF sulle ricadute; valutare l'impatto del DRF sulla cognizione; valutare l'impatto della DRF sui risultati riportati dai partecipanti (PRO); valutare l'impatto del DRF sulla disabilità; valutare la soddisfazione del trattamento con DRF; per esplorare il profilo di sicurezza nel mondo reale del DRF (ovvero, la tollerabilità gastrointestinale [GI], la dinamica dei linfociti, gli eventi avversi [AE] che portano all'interruzione e gli eventi avversi gravi [SAE].
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
64
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Haifa, Israele
- Lady Davis Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israele
- Hadassah Medical Center
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Kfar Saba, Israele
- Meir Medical Center
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Petah Tikva, Israele
- Rabin Medical Center
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Tel-Aviv, Israele
- Tel Aviv Sourasky Medical
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Tel-Hashomer, Israele
- Sheba medical center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
- Partecipanti con diagnosi di RMS a cui è stato prescritto DRF nell'ambito delle cure cliniche standard.
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Avere una diagnosi di SM e soddisfare l'indicazione terapeutica approvata per DRF secondo le informazioni sulla prescrizione.
- DRF prescritto e programmato per essere avviato entro 60 giorni dall'arruolamento o già avviato, con arruolamento avvenuto non più di 7 giorni dalla prima dose.
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di bypass gastrico o uso richiesto di tubi di alimentazione.
- Iscrizione attuale a qualsiasi studio interventistico o a qualsiasi studio che possa entrare in conflitto con questo studio, a discrezione del ricercatore principale (PI) e di Biogen
- Aver ricevuto un trattamento precedente con DRF (più di 7 giorni prima dell'arruolamento).
NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Diroximel fumarato (DRF)
Verranno arruolati i partecipanti con una diagnosi confermata di SM a cui viene prescritto DRF di recente nella pratica clinica di routine e che soddisfano l'indicazione terapeutica approvata per DRF.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti in trattamento con DRF
Lasso di tempo: Anno 1
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Anno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti in trattamento con DRF
Lasso di tempo: Mese 3
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Mese 3
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Percentuale di partecipanti in trattamento con DRF
Lasso di tempo: Anno 2
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Anno 2
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Tasso di ricaduta annualizzato (ARR) con DRF
Lasso di tempo: Anno 1 e 2
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Per ARR a 1 anno, il numero totale di giorni nello studio sarà definito come il numero di giorni dalla data della prima dose a 1 anno (365 giorni) se il partecipante rimane in trattamento con DRF per più di 1 anno, o la data della prima dose fino alla data di interruzione del DRF se il partecipante muore o si ritira dallo studio prima di 1 anno.
Per ARR a 2 anni, il numero totale di giorni nello studio è definito come il numero di giorni dalla data della prima dose alla data di interruzione del DRF.
Il tasso di recidiva sarà calcolato come il numero totale di recidive sperimentate diviso per il numero totale di giorni di trattamento DRF e il rapporto moltiplicato per 365.
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Anno 1 e 2
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Percentuale di partecipanti recidivati
Lasso di tempo: Anno 1 e 2
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Anno 1 e 2
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Modifica del punteggio del test della velocità di elaborazione cognitiva (CPST).
Lasso di tempo: Baseline, anno 1 e 2
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La modifica del CPST verrà valutata utilizzando l'applicazione Konectom.
La funzione cognitiva sarà valutata sulla base di elementi di attenzione, velocità psicomotoria, elaborazione visiva e memoria di lavoro.
La funzione cognitiva viene valutata chiedendo al partecipante di accoppiare simboli astratti con numeri specifici utilizzando una chiave come guida.
Un numero maggiore di risposte corrette indica una migliore cognizione
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Baseline, anno 1 e 2
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Variazione del punteggio per ciascun dominio del questionario sulla qualità della vita nei disturbi neurologici (Neuro-QoL™)
Lasso di tempo: Baseline, anno 1 e 2
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Neuro-QoL utilizza un punteggio T che ha una media di 50 e SD di 10, in base al campione normativo utilizzato.
Tutte le banche e le scale Neuro-QOL sono valutate in modo tale che un punteggio elevato rifletta maggiormente ciò che viene misurato.
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Baseline, anno 1 e 2
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Variazione della disabilità, misurata dalla Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Lasso di tempo: Baseline, anno 1 e 2
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L'EDSS misura lo stato di disabilità su una scala che va da 0 (normale) a 10 (morte dovuta a sclerosi multipla [SM]), con punteggi più alti che indicano una maggiore disabilità.
Il punteggio si basa su misure di compromissione in otto sistemi funzionali esaminati da un neurologo.
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Baseline, anno 1 e 2
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Variazione media del punteggio del questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM).
Lasso di tempo: Baseline, anno 1 e 2
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TSQM versione 1.4 è composta da 14 domande che forniscono punteggi su quattro scale: efficacia (3 elementi), effetti collaterali (5 elementi), convenienza (3 elementi) e soddisfazione globale (3 elementi).
I punteggi della scala vengono trasformati e vanno da 0 a 100.
Punteggi più alti indicano una maggiore soddisfazione.
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Baseline, anno 1 e 2
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) gastrointestinali (GI)
Lasso di tempo: Fino al mese 32
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al prodotto medicinale (sperimentale).
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Fino al mese 32
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Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Fino al mese 32
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al prodotto medicinale (sperimentale).
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Fino al mese 32
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al mese 32
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Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, provochi la morte, dal punto di vista dello sperimentatore, pone il partecipante a rischio immediato di morte (un evento potenzialmente letale), richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca un persistente o significativa disabilità/incapacità, risulta in un'anomalia congenita/difetto alla nascita o è un evento clinicamente importante.
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Fino al mese 32
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Numero di partecipanti con uso concomitante rilevante di farmaci
Lasso di tempo: Fino al mese 32
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Il farmaco concomitante può includere farmaci per i sintomi gastrointestinali, vaccino contro la malattia da coronavirus del 2019 (COVID-19), ecc.
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Fino al mese 32
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Numero di partecipanti classificati in base ai tipi di azioni intraprese a causa di eventi avversi GI
Lasso di tempo: Fino al mese 32
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Le azioni intraprese includeranno la riduzione temporanea della dose, l'interruzione temporanea della dose, l'inizio di un concomitante trattamento gastrointestinale, l'assunzione della dose di DRF con il cibo, l'interruzione permanente o altre azioni.
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Fino al mese 32
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Conta linfocitaria assoluta mediana (ALC) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, mese 6, anno 1 e 2
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Basale, mese 6, anno 1 e 2
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Variazione percentuale rispetto al basale nell'ALC mediano
Lasso di tempo: Basale, mese 6, anno 1 e 2
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Basale, mese 6, anno 1 e 2
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Numero di partecipanti con linfopenia secondo i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (NCI/CTCAE) del National Cancer Institute Grado di gravità
Lasso di tempo: Fino al mese 32
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Fino al mese 32
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Biogen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 dicembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
14 aprile 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
14 aprile 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 giugno 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 giugno 2021
Primo Inserito (Effettivo)
2 luglio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 maggio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- CA-VUM-11892
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
In conformità con la Politica sulla trasparenza delle sperimentazioni cliniche e sulla condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .