Odkrywanie rzeczywistych doświadczeń fumaranu diroksymelu w Kanadzie i Izraelu (EXPER-CA/IL)
9 maja 2023 zaktualizowane przez: Biogen
Prospektywne badanie obserwacyjne oceniające trwałość leczenia, bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność fumaranu diroksymelu w rzeczywistych warunkach (badanie EXPERIENCE-CA+IL)
Podstawowym celem pracy jest scharakteryzowanie wytrwałości w leczeniu pacjentów z nawracającymi postaciami stwardnienia rozsianego (RMS) leczonych fumaranem diroksymelu (DRF) w rutynowej praktyce klinicznej.
Drugim celem badania jest ocena krótkoterminowej wytrwałości w leczeniu; ocenić długotrwałą wytrwałość w leczeniu; ocenić wpływ DRF na nawroty; ocenić wpływ DRF na funkcje poznawcze; ocena wpływu DRF na wyniki zgłaszane przez uczestników (PRO); ocenić wpływ DRF na niepełnosprawność; ocena zadowolenia z leczenia DRF; zbadanie rzeczywistego profilu bezpieczeństwa DRF (tj. tolerancji żołądkowo-jelitowej [GI], dynamiki limfocytów, zdarzeń niepożądanych [AE] prowadzących do przerwania leczenia i poważnych zdarzeń niepożądanych [SAE].
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
64
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Haifa, Izrael
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah Medical Center
-
Kfar Saba, Izrael
- Meir Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael
- Rabin Medical Center
-
Tel-Aviv, Izrael
- Tel Aviv Sourasky Medical
-
Tel-Hashomer, Izrael
- Sheba medical center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy, u których zdiagnozowano RMS, którym przepisano DRF w ramach standardowej opieki klinicznej.
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mieć zdiagnozowane SM i spełniać zatwierdzone wskazania terapeutyczne dla DRF zgodnie z zaleceniami.
- DRF przepisane i planowane do rozpoczęcia w ciągu 60 dni od włączenia lub już rozpoczęte, przy czym włączenie nastąpi nie później niż 7 dni od pierwszej dawki.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia bypassu żołądka lub wymagane użycie sond do karmienia.
- Bieżący udział w jakimkolwiek badaniu interwencyjnym lub innym badaniu, które może kolidować z tym badaniem, według uznania głównego badacza (PI) i firmy Biogen
- Otrzymali wcześniejsze leczenie DRF (więcej niż 7 dni przed włączeniem).
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Fumaran diroksymelu (DRF)
Uczestnicy z potwierdzoną diagnozą stwardnienia rozsianego, którym niedawno przepisano DRF w rutynowej praktyce klinicznej i którzy spełniają zatwierdzone wskazanie terapeutyczne dla DRF, zostaną zapisani.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników leczonych DRF
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników leczonych DRF
Ramy czasowe: Miesiąc 3
|
Miesiąc 3
|
|
|
Odsetek uczestników leczonych DRF
Ramy czasowe: Rok 2
|
Rok 2
|
|
|
Roczny wskaźnik nawrotów (ARR) z DRF
Ramy czasowe: Rok 1 i 2
|
Dla ARR po 1 roku, całkowita liczba dni w badaniu zostanie zdefiniowana jako liczba dni od daty pierwszej dawki do 1 roku (365 dni), jeśli uczestnik kontynuuje leczenie DRF dłużej niż 1 rok, lub data pierwszej dawki do dnia przerwania DRF, jeśli uczestnik umrze lub wycofa się z badania przed upływem 1 roku.
W przypadku ARR po 2 latach całkowitą liczbę dni w badaniu zdefiniowano jako liczbę dni od daty podania pierwszej dawki do daty przerwania DRF.
Współczynnik nawrotów zostanie obliczony jako całkowita liczba doświadczanych nawrotów podzielona przez całkowitą liczbę dni leczenia DRF i współczynnik pomnożony przez 365.
|
Rok 1 i 2
|
|
Odsetek uczestników powrócił do nałogu
Ramy czasowe: Rok 1 i 2
|
Rok 1 i 2
|
|
|
Zmiana wyniku testu szybkości przetwarzania poznawczego (CPST).
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1 i 2
|
Zmiana w CPST zostanie oceniona za pomocą aplikacji Konectom.
Funkcje poznawcze będą oceniane na podstawie elementów uwagi, szybkości psychomotorycznej, przetwarzania wzrokowego i pamięci roboczej.
Funkcja poznawcza jest oceniana poprzez poproszenie uczestnika o sparowanie abstrakcyjnych symboli z określonymi liczbami, używając klucza jako przewodnika.
Większa liczba poprawnych odpowiedzi wskazuje na lepsze poznanie
|
Linia bazowa, rok 1 i 2
|
|
Zmiana wyniku dla każdej domeny kwestionariusza jakości życia w zaburzeniach neurologicznych (Neuro-QoL™)
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1 i 2
|
Neuro-QoL wykorzystuje wynik T, który ma średnią 50 i SD 10, w oparciu o zastosowaną próbkę normującą.
Wszystkie banki i skale Neuro-QOL są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik odzwierciedla więcej tego, co jest mierzone.
|
Linia bazowa, rok 1 i 2
|
|
Zmiana stopnia niepełnosprawności mierzona za pomocą rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1 i 2
|
EDSS mierzy stan niepełnosprawności w skali od 0 (normalny) do 10 (śmierć z powodu stwardnienia rozsianego [SM]), przy czym wyższe wyniki wskazują na większą niepełnosprawność.
Punktacja opiera się na miarach upośledzenia w ośmiu systemach funkcjonalnych podczas badania przez neurologa.
|
Linia bazowa, rok 1 i 2
|
|
Średnia zmiana wyniku Kwestionariusza Satysfakcji z Leczenia dla Leków (TSQM).
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1 i 2
|
Wersja 1.4 TSQM składa się z 14 pytań, które dają wyniki na czterech skalach: skuteczność (3 pozycje), skutki uboczne (5 pozycji), wygoda (3 pozycje) i ogólna satysfakcja (3 pozycje).
Wyniki skali są przekształcone i mieszczą się w zakresie od 0 do 100.
Wyższe wyniki wskazują na większą satysfakcję.
|
Linia bazowa, rok 1 i 2
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi ze strony przewodu pokarmowego (AE)
Ramy czasowe: Do miesiąca 32
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Zdarzenie niepożądane może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę tymczasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym).
|
Do miesiąca 32
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do miesiąca 32
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Zdarzenie niepożądane może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę tymczasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym).
|
Do miesiąca 32
|
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do miesiąca 32
|
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które w opinii badacza przy dowolnej dawce powoduje śmierć, naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko zgonu (zdarzenie zagrażające życiu), wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje uporczywe lub znacznej niepełnosprawności/niesprawności, skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub jest zdarzeniem o znaczeniu medycznym.
|
Do miesiąca 32
|
|
Liczba uczestników z istotnym równoczesnym stosowaniem leków
Ramy czasowe: Do miesiąca 32
|
Towarzyszące leki mogą obejmować leki na objawy żołądkowo-jelitowe, szczepionkę przeciw koronawirusowi 2019 (COVID-19) itp.
|
Do miesiąca 32
|
|
Liczba uczestników w podziale na rodzaje działań podjętych w związku z zdarzeniami niepożądanymi GI
Ramy czasowe: Do miesiąca 32
|
Podejmowane działania będą obejmowały tymczasowe zmniejszenie dawki, czasowe przerwanie podawania, rozpoczęcie jednoczesnego podawania leków żołądkowo-jelitowych, przyjmowanie dawki DRF z pokarmem, trwałe odstawienie lub inne działania.
|
Do miesiąca 32
|
|
Mediana bezwzględnej liczby limfocytów (ALC) w czasie
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, miesiąc 6, rok 1 i 2
|
Punkt odniesienia, miesiąc 6, rok 1 i 2
|
|
|
Procentowa zmiana mediany ALC w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, miesiąc 6, rok 1 i 2
|
Punkt odniesienia, miesiąc 6, rok 1 i 2
|
|
|
Liczba uczestników z limfopenią według kryteriów National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI/CTCAE) Stopień ciężkości
Ramy czasowe: Do miesiąca 32
|
Do miesiąca 32
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 czerwca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 czerwca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 lipca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- CA-VUM-11892
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie https://www.biogentrialtransparency.com/
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .