Onderzoek naar Diroximel Fumarate Real-world Experience in Canada en Israël (EXPER-CA/IL)
9 mei 2023 bijgewerkt door: Biogen
Een prospectieve, observationele studie die de persistentie van behandeling, veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van diroximelfumaraat in de praktijk evalueert (EXPERIENCE-CA+IL-studie)
Het primaire doel van de studie is het karakteriseren van de therapietrouw bij deelnemers met recidiverende vormen van multiple sclerose (RMS) die worden behandeld met diroximelfumaraat (DRF) in de dagelijkse klinische praktijk.
De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn het beoordelen van de persistentie van de behandeling op korte termijn; om de persistentie van de behandeling op lange termijn te beoordelen; om het effect van DRF op recidieven te beoordelen; om de impact van DRF op cognitie te beoordelen; om de impact van DRF op door deelnemers gerapporteerde uitkomsten (PRO's) te beoordelen; om de impact van DRF op handicaps te beoordelen; om de tevredenheid over de behandeling met DRF te beoordelen; om het real-world veiligheidsprofiel van DRF te verkennen (d.w.z. gastro-intestinale [GI] verdraagbaarheid, lymfocytdynamiek, bijwerkingen [AE's] die leiden tot stopzetting, en ernstige bijwerkingen [SAE's].
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
64
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Haifa, Israël
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israël
- Hadassah Medical Center
-
Kfar Saba, Israël
- Meir Medical Center
-
Petah Tikva, Israël
- Rabin Medical Center
-
Tel-Aviv, Israël
- Tel Aviv Sourasky Medical
-
Tel-Hashomer, Israël
- Sheba medical center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers met de diagnose RMS die DRF hebben gekregen onder standaard klinische zorg.
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Een diagnose van MS hebben en voldoen aan de goedgekeurde therapeutische indicatie voor DRF volgens de voorschrijfinformatie.
- DRF voorgeschreven en gepland om te starten binnen 60 dagen na inschrijving of reeds gestart, waarbij inschrijving niet meer dan 7 dagen na de eerste dosis plaatsvindt.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van maagbypass of vereist gebruik van voedingssondes.
- Huidige deelname aan een interventionele studie of aan een studie die mogelijk in strijd is met deze studie, naar goeddunken van de hoofdonderzoeker (PI) en Biogen
- Eerdere behandeling met DRF hebben gekregen (meer dan 7 dagen voor inschrijving).
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Diroximelfumaraat (DRF)
Deelnemers met een bevestigde diagnose van MS die nieuw DRF krijgen voorgeschreven in de dagelijkse klinische praktijk en die voldoen aan de goedgekeurde therapeutische indicatie voor DRF, zullen worden ingeschreven.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers dat wordt behandeld met DRF
Tijdsspanne: Jaar 1
|
Jaar 1
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers dat wordt behandeld met DRF
Tijdsspanne: Maand 3
|
Maand 3
|
|
|
Percentage deelnemers dat wordt behandeld met DRF
Tijdsspanne: Jaar 2
|
Jaar 2
|
|
|
Geannualiseerd terugvalpercentage (ARR) met DRF
Tijdsspanne: Jaar 1 en 2
|
Voor ARR na 1 jaar wordt het totale aantal studiedagen gedefinieerd als het aantal dagen sinds de datum van de eerste dosis tot 1 jaar (365 dagen) als de deelnemer langer dan 1 jaar op DRF-behandeling blijft, of de datum van de eerste dosis tot de datum van stopzetting van de DRF als de deelnemer sterft of zich terugtrekt uit het onderzoek vóór 1 jaar.
Voor ARR na 2 jaar wordt het totale aantal studiedagen gedefinieerd als het aantal dagen sinds de datum van de eerste dosis tot de datum waarop DRF werd stopgezet.
Het terugvalpercentage wordt berekend als het totale aantal ervaren terugvallen gedeeld door het totale aantal dagen DRF-behandeling en de verhouding vermenigvuldigd met 365.
|
Jaar 1 en 2
|
|
Percentage deelnemers viel terug
Tijdsspanne: Jaar 1 en 2
|
Jaar 1 en 2
|
|
|
Verandering in Cognitive Processing Speed Test (CPST)-score
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 1 en 2
|
Veranderingen in CPST worden beoordeeld met behulp van de Konectom-applicatie.
Cognitieve functie zal worden geëvalueerd op basis van elementen van aandacht, psychomotorische snelheid, visuele verwerking en werkgeheugen.
De cognitieve functie wordt beoordeeld door de deelnemer abstracte symbolen te laten koppelen aan specifieke getallen met behulp van een sleutel als leidraad.
Een hoger aantal juiste antwoorden duidt op een betere cognitie
|
Basislijn, jaar 1 en 2
|
|
Verandering in score voor elk domein van kwaliteit van leven bij neurologische aandoeningen (Neuro-QoL™) Vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 1 en 2
|
Neuro-QoL gebruikt een T-score met een gemiddelde van 50 en een SD van 10, gebaseerd op de gebruikte normsteekproef.
Alle Neuro-QOL-banken en -schalen worden zo gescoord dat een hoge score meer weergeeft van wat er wordt gemeten.
|
Basislijn, jaar 1 en 2
|
|
Verandering in invaliditeit, zoals gemeten door Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 1 en 2
|
De EDSS meet de invaliditeitsstatus op een schaal van 0 (normaal) tot 10 (overlijden door multiple sclerose [MS]), waarbij hogere scores duiden op meer invaliditeit.
Scoren is gebaseerd op metingen van stoornissen in acht functionele systemen bij onderzoek door een neuroloog.
|
Basislijn, jaar 1 en 2
|
|
Gemiddelde verandering in tevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM) Score
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 1 en 2
|
TSQM versie 1.4 bestaat uit 14 vragen die scores geven op vier schalen: effectiviteit (3 items), bijwerkingen (5 items), gemak (3 items) en algemene tevredenheid (3 items).
De schaalscores zijn getransformeerd en lopen van 0 tot 100.
Hogere scores wijzen op meer tevredenheid.
|
Basislijn, jaar 1 en 2
|
|
Aantal deelnemers met gastro-intestinale (GI) bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot maand 32
|
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling.
Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een (onderzoeks)geneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het (onderzoeks)geneesmiddel.
|
Tot maand 32
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: Tot maand 32
|
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling.
Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een (onderzoeks)geneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het (onderzoeks)geneesmiddel.
|
Tot maand 32
|
|
Aantal deelnemers met ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot maand 32
|
Een SAE is elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg heeft, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer een onmiddellijk risico op overlijden geeft (een levensbedreigende gebeurtenis), ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante handicap/onbekwaamheid, resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of is een medisch belangrijke gebeurtenis.
|
Tot maand 32
|
|
Aantal deelnemers met relevant gelijktijdig medicatiegebruik
Tijdsspanne: Tot maand 32
|
De gelijktijdige medicatie kan GI-symptoommedicatie, coronavirusziekte van 2019 (COVID-19) vaccin, enz.
|
Tot maand 32
|
|
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van de soorten acties die zijn ondernomen vanwege GI AE's
Tijdsspanne: Tot maand 32
|
De ondernomen acties omvatten tijdelijke dosisverlaging, tijdelijke dosisonderbreking, starten van gelijktijdige GI-medicatie, inname van DRF-dosis met voedsel, definitieve stopzetting of andere maatregelen.
|
Tot maand 32
|
|
Mediaan absoluut aantal lymfocyten (ALC) in de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, jaar 1 en 2
|
Basislijn, maand 6, jaar 1 en 2
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in mediane ALC
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, jaar 1 en 2
|
Basislijn, maand 6, jaar 1 en 2
|
|
|
Aantal deelnemers met lymfopenie volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI/CTCAE) van het National Cancer Institute
Tijdsspanne: Tot maand 32
|
Tot maand 32
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 december 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 april 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 april 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 juni 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- CA-VUM-11892
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische proeven en het delen van gegevens van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .