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Explorando a experiência do mundo real do fumarato de diroximel no Canadá e em Israel (EXPER-CA/IL)

9 de maio de 2023 atualizado por: Biogen

Um estudo observacional prospectivo avaliando a persistência no tratamento, segurança, tolerabilidade e eficácia do fumarato de diroximel no cenário do mundo real (Estudo EXPERIENCE-CA+IL)

O objetivo primário do estudo é caracterizar a persistência à terapia em participantes com formas recidivantes de esclerose múltipla (EMR) tratados com fumarato de diroximel (DRF) na prática clínica de rotina. Os objetivos secundários do estudo são avaliar a persistência de curto prazo ao tratamento; avaliar a persistência de longo prazo no tratamento; avaliar o efeito da DRF nas recaídas; avaliar o impacto do DRF na cognição; avaliar o impacto do DRF nos resultados relatados pelos participantes (PROs); avaliar o impacto do DRF na incapacidade; avaliar a satisfação com o tratamento com DRF; para explorar o perfil de segurança do mundo real de DRF (isto é, tolerabilidade gastrointestinal [GI], dinâmica de linfócitos, eventos adversos [EAs] levando à descontinuação e eventos adversos graves [SAEs].

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

64

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Kfar Saba, Israel
        • Meir Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center
      • Tel-Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical
      • Tel-Hashomer, Israel
        • Sheba Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes diagnosticados com RMS que receberam DRF prescrito sob cuidados clínicos padrão.

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Ter um diagnóstico de EM e satisfazer a indicação terapêutica aprovada para DRF de acordo com as informações de prescrição.
  • DRF prescrito e planejado para ser iniciado até 60 dias após a inscrição ou já iniciado, com inscrição ocorrendo em até 7 dias desde a primeira dose.

Principais Critérios de Exclusão:

  • História de bypass gástrico ou necessidade de uso de sondas de alimentação.
  • Inscrição atual em qualquer estudo de intervenção ou em qualquer estudo que possa entrar em conflito com este estudo, a critério do investigador principal (PI) e da Biogen
  • Ter recebido tratamento anterior com DRF (mais de 7 dias antes da inscrição).

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Fumarato de Diroximel (DRF)
Serão inscritos os participantes com diagnóstico confirmado de EM que receberam DRF recentemente prescrito na prática clínica de rotina e que satisfaçam a indicação terapêutica aprovada para DRF.
Medicamento: Fumarato de Diroximel
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
  • VUMERIDADE
  • BIIB098

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes em tratamento com DRF
Prazo: Ano 1
Ano 1

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes em tratamento com DRF
Prazo: Mês 3
Mês 3
Porcentagem de participantes em tratamento com DRF
Prazo: Ano 2
Ano 2
Taxa de recaída anualizada (ARR) com DRF
Prazo: Ano 1 e 2
Para ARR em 1 ano, o número total de dias no estudo será definido como o número de dias desde a data da primeira dose até 1 ano (365 dias) se o participante permanecer em tratamento DRF por mais de 1 ano, ou a data da primeira dose até a data da descontinuação do DRF se o participante morrer ou se retirar do estudo antes de 1 ano. Para ARR em 2 anos, o número total de dias no estudo é definido como o número de dias desde a data da primeira dose até a data de descontinuação do DRF. A taxa de recaída será calculada como o número total de recaídas experimentadas dividido pelo número total de dias de tratamento DRF e a proporção multiplicada por 365.
Ano 1 e 2
Porcentagem de participantes com recaída
Prazo: Ano 1 e 2
Ano 1 e 2
Mudança na Pontuação do Teste de Velocidade de Processamento Cognitivo (CPST)
Prazo: Linha de base, Ano 1 e 2
A alteração no CPST será avaliada usando o aplicativo Konectom. A função cognitiva será avaliada com base nos elementos de atenção, velocidade psicomotora, processamento visual e memória de trabalho. A função cognitiva é avaliada fazendo com que o participante combine símbolos abstratos com números específicos usando uma chave como guia. Maior número de respostas corretas indica melhor cognição
Linha de base, Ano 1 e 2
Mudança na Pontuação para Cada Domínio do Questionário de Qualidade de Vida em Distúrbios Neurológicos (Neuro-QoL™)
Prazo: Linha de base, Ano 1 e 2
O Neuro-QoL usa um escore T com média de 50 e DP de 10, com base na amostra normativa utilizada. Todos os bancos e escalas do Neuro-QOL são pontuados de forma que uma pontuação alta reflita mais do que está sendo medido.
Linha de base, Ano 1 e 2
Mudança na Incapacidade, medida pela Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS)
Prazo: Linha de base, Ano 1 e 2
O EDSS mede o estado de incapacidade em uma escala que varia de 0 (normal) a 10 (morte devido a esclerose múltipla [EM]), com pontuações mais altas indicando mais incapacidade. A pontuação é baseada em medidas de comprometimento em oito sistemas funcionais no exame por um neurologista.
Linha de base, Ano 1 e 2
Mudança média na pontuação do questionário de satisfação do tratamento para medicamentos (TSQM)
Prazo: Linha de base, Ano 1 e 2
O TSQM Versão 1.4 é composto por 14 questões que fornecem pontuações em quatro escalas: eficácia (3 itens), efeitos colaterais (5 itens), conveniência (3 itens) e satisfação global (3 itens). As pontuações da escala são transformadas e variam de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam maior satisfação.
Linha de base, Ano 1 e 2
Número de participantes com eventos adversos (EAs) gastrointestinais (GI)
Prazo: Até o mês 32
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico e que não necessariamente tem uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso de um medicamento (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação).
Até o mês 32
Número de participantes com EAs levando à descontinuação do tratamento
Prazo: Até o mês 32
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico e que não necessariamente tem uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso de um medicamento (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação).
Até o mês 32
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o mês 32
Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resulta em morte, na visão do investigador, coloca o participante em risco imediato de morte (um evento com risco de vida), requer internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resulta em ou deficiência/incapacidade significativa, resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito ou é um evento clinicamente importante.
Até o mês 32
Número de participantes com uso de medicação concomitante relevante
Prazo: Até o mês 32
A medicação concomitante pode incluir medicação para sintomas gastrointestinais, vacina contra a doença de coronavírus de 2019 (COVID-19), etc.
Até o mês 32
Número de participantes categorizados pelos tipos de ações tomadas devido a EAs GI
Prazo: Até o mês 32
As ações tomadas incluirão redução temporária da dose, interrupção temporária da dose, início de medicação GI concomitante, administração da dose de DRF com alimentos, descontinuação permanente ou outra ação.
Até o mês 32
Contagem mediana de linfócitos absolutos (ALC) ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, mês 6, ano 1 e 2
Linha de base, mês 6, ano 1 e 2
Alteração percentual da linha de base na ALC mediana
Prazo: Linha de base, mês 6, ano 1 e 2
Linha de base, mês 6, ano 1 e 2
Número de participantes com linfopenia de acordo com o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI/CTCAE) Classificação de gravidade
Prazo: Até o mês 32
Até o mês 32

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

14 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

14 de abril de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

2 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

  • CA-VUM-11892

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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