Tutkimus ruoan vaikutuksen arvioimiseksi kerta-annokseen Acoramidis terveillä aikuisilla osallistujilla

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

• Osallistujat, jotka ovat terveitä lääketieteellisen arvioinnin perusteella ja joilla ei ole kliinisesti merkittäviä tai merkityksellisiä poikkeavuuksia, jotka on määritetty lääketieteellisen historian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen, 12-kytkentäisen EKG:n ja kliinisen laboratorioarvioinnin (hematologia, kemia, virtsan analyysi ja koagulaatio) perusteella. todennäköisesti häiritsee osallistujan osallistumista tutkimukseen tai kykyä suorittaa tutkimus tai mahdollisesti hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tutkijan arvioiden mukaan.
• Kaikkien osallistujien ruumiinpaino ≥ 50 - ≤ 100 kilogrammaa (kg) ja painoindeksi välillä ≥ 18 - < 32 kg/metri neliö.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

• Todisteet kaikista kliinisesti merkitsevistä poikkeamista normaalista kliinisissä laboratorioarvioinneissa, jotka tutkija tai edustaja on määrittänyt.
• Aiempi lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai sairaus, joka tutkijan tai nimetyn henkilön mielestä saattaa rajoittaa osallistujan kykyä suorittaa tämä kliininen tutkimus tai osallistua siihen, sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin osallistujalle heidän osallistumisensa tutkimukseen.
• Kliinisesti merkittävän yliherkkyyden tai idiosynkraattisen reaktion esiintyminen tai esiintyminen tutkimustoimenpiteisiin tai niihin liittyviin yhdisteisiin. Tutkija tai nimetty henkilö arvioi tapauskohtaisesti aiemman allergian muille lääkkeille tai elintarvikkeille, ja tutkija tai nimetty tekee päätöksen ilmoittautumisesta.
• Kliinisesti merkityksellinen hengitystie-, munuais-, maksa-, maha-suolikanavan, hematologinen, lymfaattinen, neurologinen, sydän- ja verisuonisairauksien, psykiatristen sairauksien tai sairauksien esiintyminen.
• Keskushermoston häiriöt, psykiatriset häiriöt, käyttäytymishäiriöt (esim. aivoverenkiertohäiriöt, masennus, trauman jälkeinen stressihäiriö, ahdistuneisuus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, vaikea migreeni, Parkinsonin tauti).
• Samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai jonka hoito saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista tai joka tutkijan mielestä aiheuttaisi tämän tutkimuksen osallistujalle ei-hyväksyttävän riskin.
• Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimuslääketutkimukseen, jossa tutkimuslääke on vastaanotettu 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimusinterventioannosta.
• Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana, mistä on osoituksena positiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa tai imetys.
• Aiempi altistuminen ALXN2060:lle.
• Suuri leikkaus tai sairaalahoito 90 päivän sisällä ennen annostelua päivänä 1.
• Tupakan käyttö missä tahansa muodossa (esimerkiksi tupakointi, pureskelu tai höyrytys), muiden nikotiinia sisältävien tuotteiden käyttö missä tahansa muodossa (esimerkiksi purukumi, laastari, sähkösavukkeet tai höyryt) tai minkä tahansa virkistyskäyttöön tarkoitetun hengitettävän tuotteen käyttö 6 kuukauden sisällä ennen suunniteltu ensimmäinen annostelupäivä.
• Tunnettujen väärinkäyttölääkkeiden käyttö 6 kuukauden sisällä ennen suunniteltua ensimmäistä annostelupäivää.
• Säännöllinen alkoholinkäyttö 6 kuukauden aikana ennen tutkimusta määritellään seuraavasti: keskimääräinen viikoittainen saanti > 14 yksikköä/viikko miehillä tai > 7 yksikköä/viikko naisilla. Yksi yksikkö vastaa 8 grammaa alkoholia: puoli pinttiä (~240 millilitraa [ml]) olutta, yksi ~4 unssilasi (125 ml) viiniä tai 1 (25 ml) annos väkevää alkoholia.
• Positiivinen virtsan lääketoksikologinen seulonta seulonnassa tai lähtöselvityksessä (päivä -1).
• Alkoholin kulutus 24 tunnin sisällä ennen tutkimusinterventioantoa tai positiivista alkoholin hengitystestiä seulonnassa tai sisäänkirjautumisen yhteydessä (päivä -1).
• Yliherkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen komponenteille tai lääkeaine- tai muu allergia, joka tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan on vasta-aiheinen tutkimukseen osallistumiselle.