PERT-vapaan ravitsemusterapeuttisen annostelujärjestelmän arviointi kystiselle fibroosille
lauantai 17. heinäkuuta 2021 päivittänyt: GlycosBio, Inc.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen koe, jossa arvioitiin PERT-vapaa ravitsemusterapeuttinen annostelujärjestelmä kystiselle fibroosille
Tämä on yhden keskuksen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen tutkimus (jossa on yksisokkoutettu turvallisuusarviointivaihe), jossa arvioidaan juomavalmista ravintolisää, jota käytetään ilman PERT:tä ("PERT-vapaa"), ravintolisä veren lipiditasoihin, turvallisuuteen ja siedettävyyteen verrattuna PERT:n kanssa samanaikaisesti käytettyyn hoitoon tarkoitettuun ravintolisään.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen tutkimus (jossa on yksisokkoutettu turvallisuusarviointivaihe), jossa arvioidaan juomavalmista ravintolisää, jota käytetään ilman PERT:tä ("PERT-vapaa"), ravintolisä veren lipiditasoihin, turvallisuuteen ja siedettävyyteen verrattuna PERT:n kanssa samanaikaisesti käytettyyn hoitoon tarkoitettuun ravintolisään.
Tutkimuksen hypoteesi on, että PERT-vapaa ravintolisä vastaa tai parempi kuin standardoitu ravintolisä rasvan imeytymisen suhteen, kuten veren lipidi- (triglyseridi) tasot osoittavat, samalla kun säilytetään siedettävyys ja turvallisuus ilman PERT:n käyttöä. Tavoitteena on arvioida "PERT-vapaan" ravintopirtelön tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna PERT:n kanssa samanaikaisesti käytettyyn tavanomaiseen ravintopirtelöön. Mittauksiin sisältyvät normaalin lipidiveren paneelin komponentit (triglyseridit, kolesteroli, HDL-kolesteroli, LDL-kolesteroli ja VLDL-kolesteroli), rasvaliukoisten vitamiinien imeytyminen (D-vitamiini) ja EPI:hen liittyvät oireet. Muita tavoitteita ovat tuotteiden maun ja potilaiden mielikuvien arvioiminen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Clinical Research Center (CRC) at Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen.
- Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan.
- Mies tai nainen, vähintään 12-vuotias.
- Kystisen fibroosin diagnoosi
- Saat tällä hetkellä hoitoa kaupallisesti saatavalla haimaentsyymivalmisteella yli 3 kuukauden ajan.
- Kliinisesti vakaa tila ilman merkkejä akuutista hengitystiesairauksista 1 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
- Vakaa ruumiinpaino määritellään enintään 5 %:n laskuksi 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee suostua jatkamaan lääketieteellisesti hyväksyttävän ehkäisymenetelmän käyttöä koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan välittömästi viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat molemminpuolinen munanjohdinsidonta tai joko ehkäisyimplanttien, ehkäisyruiskeen (Depo-Provera™), kohdunsisäisen laitteen tai suun kautta otettavan ehkäisyvälineen käyttö, jos tutkittava suostuu jatkamaan käyttöä. tutkimuksen aikana tai ottamaan käyttöön toista ehkäisymenetelmää tai kaksoisestemenetelmää, joka koostuu minkä tahansa kahden seuraavista yhdistelmästä: pallea, kohdunkaulan korkki, kondomi tai siittiöiden torjunta-aine.
- Kyky ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä ja oraalisia nestemäisiä ravintolisäaineita ja olla valmis noudattamaan tutkimustoimenpiteitä.
- Sitoumus noudattaa tutkimusprotokollassa määriteltyjä elämäntapanäkökohtia koko tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet sydän- ja verisuonisairauksista, hengityselimistä (paitsi perussairaus), urogenitaalisista, maha-suolikanavasta/maksasta (paitsi perussairaudesta), hematologisista/immunologisista, pään, korvien, silmien, nenän, kurkun, ihotauti-/sidekudoksen, tuki- ja liikuntaelimistön, aineenvaihdunta-/ravitsemussairauksista (paitsi perussairaus) ), endokriiniset (paitsi hallinnassa oleva diabetes mellitus), neurologiset/psykiatriset, maito-, pähkinä- tai soijaallergiat, äskettäiset suuret leikkaukset tai muut asiaankuuluvat sairaudet, jotka paljastuvat historian, fyysisen tutkimuksen ja/tai laboratorioarvioinnin perusteella ja jotka voivat rajoittaa osallistumista tai suorittamista tutkimus.
- Akuutin vatsan historia viimeisen vuoden aikana.
- Fibrosoivan kolonopatian historia.
- Distaalinen suolitukosoireyhtymä (DIOS) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Kiinteän elimen siirto tai paksusuoleen vaikuttava leikkaus, muu kuin umpilisäkkeen poisto.
- Ohutsuolen leikkaus, joka vaikutti merkittävästi imeytymiskykyyn (esim. mahalaukun tai haiman poisto).
- Suoliston tulehdukselliset sairaudet, mukaan lukien krooninen ripulisairaus, joka ei liity haiman vajaatoimintaan.
- Keliakia tai Crohnin tauti.
- Enteraalisen letkun syöttäminen ≥ 50 % päivittäisestä kalorien saannista.
- Raskaus tai imetys.
- Kaikki ruoansulatuskanavan pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen viiden vuoden aikana.
- Tunnettu allergia pankreatiinille tai pankreatiinikapseleiden inaktiivisille aineosille (apuaineille).
- Epäilty noudattamatta jättäminen tai yhteistyön laiminlyönti.
- Kokeellisten lääkkeiden nauttiminen 30 päivän sisällä ennen tutkimuksen alkamista.
- Psyykkinen vamma tai mikä tahansa muu kunnon puute tutkijan mielestä estää koehenkilön osallistumisen tutkimukseen tai kyvyn suorittaa tutkimus.
- Ihmisen immuunikatoviruksen diagnoosi sairaushistoriassa.
- Luettelo keuhkonsiirrosta tai muusta kiinteästä elinsiirrosta tai dokumentoitu pakotettu uloshengitystilavuus (FEV) ≤25 %.
- Lipidejä alentavan hoidon, mukaan lukien statiinit, fibraatit, niasiini ja proproteiinikonvertaasi subtilisiinikeksiinin tyypin 9 (PCSK9) estäjät, käyttö, jota ei voida pitää vähintään 14 päivää ennen tutkimuksen päivää 1 ja päivään 15 asti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GBNS + PERT lumelääke
GBNS + PERT lumelääke (juoman määrä, joka riittää tuottamaan 0,5 g MAG:ta painokiloa kohden plus PERT-plasebokapselit potilaan painon mukaan.
|
GlycosBio Nutritional Supplement (GBNS) -ravintolisän lipidi (rasva) toimitettiin tutkimuksen sponsorin tuottaman uudelleen strukturoidun lipidimonoasyyliglyseridin (MAG) muodossa.
MAG:t imeytyvät helposti enterosyytiin ilman, että haiman lipaasit tarvitsevat pilkkomista.
"MAG-öljy" valmistetaan entsymaattisesti manteliöljystä.
Tuote sisältää myös välttämättömiä aminohappoja, hiilihydraatteja yksinkertaisina sokereina sekä rasvaliukoisia vitamiineja ja kivennäisaineita.
GBNS annetaan määränä, joka riittää toimittamaan 0,5 g MAG:ta painokiloa kohti
|
|
Active Comparator: Vakioravintolisä + PERT
Vakioravintolisä + PERT (juomatilavuus, joka riittää 0,5 g:n TAG:n saamiseen painokiloa kohden plus PERT-kapselit kehon painon mukaan).
|
5,9-prosenttinen rasvainen triasyyliglyserolipohjainen kaupallisesti saatavilla oleva ravintolisä (Boost Plus®, Nestlé Health Science, Bridgewater, NJ) määränä, joka riittää toimittamaan 0,5 g TAG:aa painokiloa kohden saman ajanjakson aikana ja PERT-kapseleita (24 000 iu) /kapseli) annoksella 2 500 iu lipaasiaktiivisuutta grammaa kohti nautittua rasvaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos seerumin triglyseridipitoisuudessa
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Seerumin triglyseridipitoisuuden suurin muutos lähtötilanteesta, joka perustuu tunnin välein otettuun verikokeeseen 6 tunnin aikana suun kautta otettavan ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
|
Suurin seerumin triglyseridipitoisuus
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Suurin seerumin triglyseridipitoisuus 6 tunnin aikana suun kautta otettavan ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
|
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) seerumin triglyseridipitoisuuksille
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Seerumin triglyseridipitoisuuksien käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) 6 tunnin ajan suun kautta otetun ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin glukoosi
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Seerumin seerumin glukoosipitoisuuden suurin muutos lähtötilanteesta, joka perustuu tunnin välein otettuun verikokeeseen 6 tunnin aikana suun kautta otettavan ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
|
Kokonaiskolesteroli
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Seerumin kokonaiskolesterolin enimmäismuutos lähtötilanteesta perustuen tuntikohtaiseen verikokeeseen 6 tunnin aikana suun kautta otetun ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
|
HDL kolesteroli
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Seerumin HDL-kolesterolin enimmäismuutos lähtötilanteesta perustuen tunnin välein otettuun verikokeeseen 6 tunnin aikana suun kautta otetun ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
|
LDL kolesteroli
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Seerumin LDL-kolesterolin enimmäismuutos lähtötilanteesta perustuen tunnin välein otettuun verikokeeseen 6 tunnin aikana suun kautta otettavan ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
|
VLDL-kolesteroli
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Seerumin VLDL-kolesterolin enimmäismuutos lähtötilanteesta perustuen tunnin välein otettuun verikokeeseen 6 tunnin aikana suun kautta otettavan ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
|
Ruoansulatuskanavan (GI) oireiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
Ruoansulatuskanavan (GI) oireiden, mukaan lukien pahoinvointi, närästys, vatsakipu, steatorrhea, turvotus ja muut raportoidut oireet, esiintyvyys 6 tunnin aikana suun kautta otetun ravintolisän annon jälkeen.
|
6 tuntia
|
|
Ulosteiden ja muiden vatsaoireiden lukumäärä
Aikaikkuna: 6 päivää
|
Keskimääräinen päivittäinen ulosteiden lukumäärä ja niiden päivien prosenttiosuus, jolloin uloste oli 1) kovaa tai muodostunut/normaali tai pehmeä uloste, 2) ei steatorreaa, 3) ei vatsakipua ja 4) ei turvotusta kuuden päivän aikana II-vaiheen (kotivaihe) aikana. oikeudenkäyntiä.
|
6 päivää
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maistuvuus
Aikaikkuna: 6 päivää
|
Erot kunkin suun kautta otettavan ravintolisän maussa arvioitiin osallistujatutkimuksen avulla.
|
6 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. elokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. toukokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. syyskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 19. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 22. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 17. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GLYCOS-001-CF17
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .