Valutazione di un sistema di consegna terapeutico nutrizionale privo di PERT per la fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

• Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato.
• Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio.
• Maschio o femmina, di età pari o superiore a 12 anni.
• Diagnosi di fibrosi cistica
• Attualmente in trattamento con un prodotto a base di enzimi pancreatici disponibile in commercio da più di 3 mesi.
• Condizione clinicamente stabile senza evidenza di malattia respiratoria acuta entro 1 mese dall'arruolamento.
• Peso corporeo stabile definito come calo non superiore al 5% entro 3 mesi dall'arruolamento.
• Le donne in età fertile devono accettare di continuare a utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico durante lo studio e per 30 giorni immediatamente dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I metodi di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico includono la legatura bilaterale delle tube o l'uso di un impianto contraccettivo, un'iniezione contraccettiva (Depo-Provera™), un dispositivo intrauterino o un contraccettivo orale assunto negli ultimi 3 mesi in cui il soggetto accetta di continuare a utilizzare durante lo studio o per adottare un altro metodo di controllo delle nascite, o un metodo a doppia barriera che consiste in una combinazione di due qualsiasi dei seguenti elementi: diaframma, cappuccio cervicale, preservativo o spermicida.
• Capacità di assumere farmaci per via orale e integratori alimentari liquidi per via orale ed essere disposti ad aderire agli interventi dello studio.
• Accordo di aderire alle Considerazioni sullo stile di vita come definito dal protocollo dello studio per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

• Evidenza di malattie cardiovascolari, respiratorie (eccetto malattie di base), urogenitali, gastrointestinali/epatiche (eccetto malattie di base), ematologiche/immunologiche, testa, orecchie, occhi, naso, gola, tessuto dermatologico/connettivo, muscoloscheletriche, metaboliche/nutrizionali (eccetto malattie di base) ), allergie endocrine (tranne il diabete mellito controllato), neurologiche/psichiatriche, latte, frutta a guscio o soia, interventi chirurgici importanti recenti o altre malattie rilevanti come rivelato dall'anamnesi, dall'esame fisico e/o dalle valutazioni di laboratorio, che potrebbero limitare la partecipazione o il completamento di lo studio.
• Storia di addome acuto nell'ultimo anno.
• Storia di colonpatia fibrosante.
• Storia di sindrome da ostruzione intestinale distale (DIOS) entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
• Trapianto di organi solidi o interventi chirurgici che interessano l'intestino crasso diversi dall'appendicectomia.
• Chirurgia dell'intestino tenue che ha influito in modo significativo sulla capacità di assorbimento (ad es. gastrectomia o pancreasectomia).
• Malattie infiammatorie intestinali inclusa la malattia diarroica cronica non correlata all'insufficienza pancreatica.
• Malattia celiaca o morbo di Crohn.
• Ricezione di alimenti per sonda enterale per ≥50% dell'apporto calorico giornaliero.
• Gravidanza o allattamento.
• Qualsiasi tipo di tumore maligno che coinvolga il tratto digerente negli ultimi 5 anni.
• Allergia nota alla pancreatina o agli ingredienti inattivi (eccipienti) delle capsule di pancreatina.
• Sospetta non conformità o mancata collaborazione.
• Assunzione di farmaci sperimentali entro 30 giorni prima dell'inizio dello studio.
• Disabilità mentale o qualsiasi altra mancanza di idoneità, secondo l'opinione dello sperimentatore, per precludere la partecipazione o la capacità del soggetto di completare lo studio.
• Diagnosi del virus dell'immunodeficienza umana nella storia medica.
• Elencato per trapianto di polmone o altro trapianto di organi solidi o volume espiratorio forzato documentato (FEV) ≤25%.
• Uso di una terapia ipolipemizzante comprendente statine, fibrati, niacina e inibitori della proproteina convertasi subtilisina kexina di tipo 9 (PCSK9) che non possono essere trattenuti almeno 14 giorni prima del Giorno 1 e fino al Giorno 15 dello studio.