Beoordeling van een PERT-vrij voedingstherapeutisch toedieningssysteem voor cystische fibrose

Inclusiecriteria:

• Verstrekken van ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier.
• Verklaarde bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek.
• Man of vrouw, 12 jaar of ouder.
• Diagnose van cystische fibrose
• Wordt momenteel gedurende meer dan 3 maanden behandeld met een in de handel verkrijgbaar pancreasenzymproduct.
• Klinisch stabiele toestand zonder tekenen van acute luchtwegaandoening binnen 1 maand na inschrijving.
• Stabiel lichaamsgewicht gedefinieerd als niet meer dan 5% afname binnen 3 maanden na inschrijving.
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd dienen ermee in te stemmen een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te blijven gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen onmiddellijk na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Medisch aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onder meer bilaterale afbinding van de eileiders of het gebruik van een anticonceptie-implantaat, een anticonceptie-injectie (Depo-Provera ™), een intra-uterien apparaat of een oraal anticonceptivum dat in de afgelopen 3 maanden is ingenomen en waarbij de patiënt ermee instemt het gebruik voort te zetten. tijdens het onderzoek of om een ​​andere anticonceptiemethode toe te passen, of een methode met dubbele barrière die bestaat uit een combinatie van twee van de volgende: pessarium, pessarium, condoom of zaaddodend middel.
• Mogelijkheid om orale medicatie en orale vloeibare voedingssupplementen in te nemen en bereid te zijn zich te houden aan de studie-interventies.
• Overeenstemming om zich te houden aan levensstijloverwegingen zoals gedefinieerd door het onderzoeksprotocol gedurende de duur van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Bewijs van cardiovasculaire, respiratoire (behalve onderliggende ziekte), urogenitale, gastro-intestinale/hepatische (behalve onderliggende ziekte), hematologische/immunologische, hoofd, oren, ogen, neus, keel, dermatologisch/bindweefsel, musculoskeletaal, metabolisch/nutritionele (behalve onderliggende ziekte) ), endocriene (behalve gereguleerde diabetes mellitus), neurologische/psychiatrische allergieën, melk-, noten- of soja-allergieën, recente grote operaties of andere relevante ziekten zoals blijkt uit anamnese, lichamelijk onderzoek en/of laboratoriumonderzoeken, die deelname aan of voltooiing van de studie.
• Geschiedenis van acute buik in het afgelopen jaar.
• Geschiedenis van fibroserende colonopathie.
• Geschiedenis van distaal darmobstructiesyndroom (DIOS) binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving.
• Vaste orgaantransplantatie of operatie die de dikke darm aantast anders dan appendectomie.
• Chirurgie van de dunne darm die het absorptievermogen aanzienlijk aantast (bijv. gastrectomie of pancreatectomie).
• Intestinale ontstekingsziekten, waaronder chronische diarreeziekte die geen verband houdt met pancreasinsufficiëntie.
• Coeliakie of de ziekte van Crohn.
• Enterale sondevoeding ontvangen voor ≥50% van de dagelijkse calorie-inname.
• Zwangerschap of borstvoeding.
• Elke vorm van maligniteit waarbij het spijsverteringskanaal is betrokken in de afgelopen 5 jaar.
• Bekende allergie voor pancreatine of inactieve ingrediënten (hulpstoffen) van pancreatinecapsules.
• Vermoedelijke niet-naleving of niet-medewerking.
• Inname van experimentele medicijnen binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de studie.
• Geestelijke handicap of enig ander gebrek aan fitheid, naar de mening van de onderzoeker, om de deelname van de proefpersoon aan of het vermogen om het onderzoek te voltooien uit te sluiten.
• Diagnose van het humaan immunodeficiëntievirus in de medische geschiedenis.
• Vermeld voor longtransplantatie of andere solide orgaantransplantatie of gedocumenteerd geforceerd expiratoir volume (FEV) ≤25%.
• Gebruik van lipidenverlagende therapie, waaronder statines, fibraten, niacine en proproteïneconvertasesubtilisine kexine type 9 (PCSK9)-remmers die niet ten minste 14 dagen vóór dag 1 en tot en met dag 15 van het onderzoek kunnen worden aangehouden.