Ocena żywieniowego systemu dostarczania terapeutycznego wolnego od PERT dla mukowiscydozy

Kryteria przyjęcia:

• Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody.
• Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania.
• Mężczyzna lub kobieta, w wieku 12 lat lub więcej.
• Rozpoznanie mukowiscydozy
• Obecnie leczony dostępnym w handlu produktem zawierającym enzymy trzustkowe przez ponad 3 miesiące.
• Klinicznie stabilny stan bez objawów ostrej choroby układu oddechowego w ciągu 1 miesiąca od włączenia.
• Stabilna masa ciała zdefiniowana jako spadek o nie więcej niż 5% w ciągu 3 miesięcy od włączenia.
• Kobiety w wieku rozrodczym powinny wyrazić zgodę na dalsze stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 30 dni bezpośrednio po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Medycznie akceptowalne metody kontroli urodzeń obejmują obustronne podwiązanie jajowodów lub stosowanie implantu antykoncepcyjnego, zastrzyku antykoncepcyjnego (Depo-Provera™), wkładki wewnątrzmacicznej lub doustnego środka antykoncepcyjnego przyjmowanego w ciągu ostatnich 3 miesięcy, jeżeli pacjentka zgadza się kontynuować stosowanie podczas badania lub przyjęcia innej metody kontroli urodzeń lub metody podwójnej bariery, która składa się z kombinacji dowolnych dwóch z następujących: diafragmy, kapturka naszyjkowego, prezerwatywy lub środka plemnikobójczego.
• Zdolność do przyjmowania leków doustnych i doustnych płynnych suplementów diety oraz chęć przestrzegania interwencji badawczych.
• Zgoda na przestrzeganie zasad stylu życia określonych w protokole badania przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

• Dowody na choroby sercowo-naczyniowe, oddechowe (z wyjątkiem choroby podstawowej), moczowo-płciowe, żołądkowo-jelitowe/wątrobowe (z wyjątkiem choroby podstawowej), hematologiczne/immunologiczne, głowy, uszu, oczu, nosa, gardła, dermatologiczne/tkanki łącznej, mięśniowo-szkieletowe, metaboliczne/żywieniowe (z wyjątkiem choroby podstawowej ), endokrynologicznych (z wyjątkiem kontrolowanej cukrzycy), neurologicznych/psychiatrycznych, alergii na mleko, orzechy lub soję, niedawno przebytej poważnej operacji lub innych istotnych chorób ujawnionych na podstawie wywiadu, badania fizykalnego i/lub ocen laboratoryjnych, które mogą ograniczać uczestnictwo lub ukończenie badania.
• Historia ostrego brzucha w ciągu ostatniego roku.
• Historia kolonopatii włókniejącej.
• Historia zespołu niedrożności dystalnego jelita (DIOS) w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
• Przeszczep narządu miąższowego lub zabieg chirurgiczny dotyczący jelita grubego inny niż appendektomia.
• Operacja jelita cienkiego, która znacząco wpłynęła na zdolność wchłaniania (np. gastrektomii lub pankreatektomii).
• Choroby zapalne jelit, w tym przewlekła biegunka niezwiązana z niewydolnością trzustki.
• Celiakia czy choroba Leśniowskiego-Crohna.
• Przyjmowanie pokarmu przez zgłębnik dojelitowy w ilości ≥50% dziennego spożycia kalorii.
• Ciąża lub laktacja.
• Każdy rodzaj nowotworu złośliwego przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 5 lat.
• Znana alergia na pankreatynę lub nieaktywne składniki (substancje pomocnicze) kapsułek pankreatyny.
• Podejrzenie niezgodności lub braku współpracy.
• Przyjmowanie leków eksperymentalnych w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania.
• Niepełnosprawność umysłowa lub jakikolwiek inny brak zdolności, zdaniem Badacza, wykluczający udział badanego w badaniu lub możliwość jego ukończenia.
• Rozpoznanie ludzkiego wirusa niedoboru odporności w historii medycznej.
• Wymieniony do przeszczepu płuc lub innego przeszczepu narządu miąższowego lub udokumentowanej natężonej objętości wydechowej (FEV) ≤25%.
• Stosowanie terapii obniżającej poziom lipidów, w tym statyn, fibratów, niacyny i inhibitorów konwertazy probiałkowej subtylizyny keksyn typu 9 (PCSK9), których nie można trzymać co najmniej 14 dni przed 1. dniem i do 15. dnia badania.