Bedömning av ett PERT-fritt näringsterapeutiskt tillförselsystem för cystisk fibros

Inklusionskriterier:

• Tillhandahållande av undertecknat och daterat informerat samtyckesformulär.
• Uppgiven villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studiens varaktighet.
• Man eller kvinna, 12 år eller äldre.
• Diagnos av cystisk fibros
• Får för närvarande behandling med en kommersiellt tillgänglig pankreasenzymprodukt i mer än 3 månader.
• Kliniskt stabilt tillstånd utan tecken på akut luftvägssjukdom inom 1 månad efter inskrivning.
• Stabil kroppsvikt definieras som en minskning med högst 5 % inom 3 månader efter inskrivningen.
• Kvinnor i fertil ålder bör gå med på att fortsätta använda en medicinskt acceptabel preventivmetod under hela studien och i 30 dagar omedelbart efter den sista dosen av studieläkemedlet. Medicinskt acceptabla metoder för preventivmedel inkluderar bilateral tubal ligering eller användning av antingen ett preventivmedelsimplantat, en preventivmedelsinjektion (Depo-Provera™), en intrauterin enhet eller ett oralt preventivmedel som tagits under de senaste 3 månaderna där patienten samtycker till att fortsätta använda under studien eller att använda en annan preventivmetod, eller en dubbelbarriärmetod som består av en kombination av två av följande: diafragma, cervikal mössa, kondom eller spermiedödande medel.
• Förmåga att ta oral medicin och orala flytande näringstillskott och vara villig att följa studieinsatserna.
• Överenskommelse om att följa livsstilsöverväganden som definieras av studieprotokollet under hela studiens varaktighet.

Exklusions kriterier:

• Bevis på kardiovaskulära, respiratoriska (utom underliggande sjukdom), urogenitala, gastrointestinala/lever (förutom underliggande sjukdom), hematologiska/immunologiska, huvud, öron, ögon, näsa, svalg, dermatologisk/bindväv, muskuloskeletal, metabolisk/näringssjukdom (förutom underliggande sjukdom) ), endokrina (förutom kontrollerad diabetes mellitus), neurologiska/psykiatriska allergier, mjölk-, nöt- eller sojaallergier, nyligen genomförda större operationer eller andra relevanta sjukdomar som avslöjats av anamnes, fysisk undersökning och/eller laboratoriebedömningar, vilket kan begränsa deltagande i eller slutförande av studien.
• Historik om akut buk under det senaste året.
• Historik om fibroserande kolonopati.
• Historik av distalt intestinalt obstruktionssyndrom (DIOS) inom 6 månader före inskrivning.
• Solid organtransplantation eller operation som påverkar tjocktarmen annat än blindtarmsoperation.
• Tyngtarmskirurgi som signifikant påverkade absorptionsförmågan (t. gastrektomi eller pankreatektomi).
• Tarminflammatoriska sjukdomar inklusive kronisk diarrésjukdom som inte är relaterade till bukspottkörtelinsufficiens.
• Celiaki eller Crohns sjukdom.
• Får enteral sondmatning för ≥50 % av det dagliga kaloriintaget.
• Graviditet eller amning.
• Alla typer av malignitet som involverar mag-tarmkanalen under de senaste 5 åren.
• Känd allergi mot pankreatin eller inaktiva ingredienser (hjälpämnen) i pankreatinkapslar.
• Misstänkt bristande efterlevnad eller bristande samarbete.
• Intag av experimentella läkemedel inom 30 dagar före studiestart.
• Psykisk funktionsnedsättning eller annan bristande lämplighet, enligt utredarens uppfattning, för att förhindra försökspersonens deltagande i eller förmåga att slutföra studien.
• Diagnos av humant immunbristvirus i medicinsk historia.
• Listad för lungtransplantation eller annan solid organtransplantation eller dokumenterad forcerad utandningsvolym (FEV) ≤25 %.
• Användning av lipidsänkande behandling inklusive statiner, fibrater, niacin och proproteinkonvertas subtilisinkexin typ 9 (PCSK9)-hämmare som inte kan hållas minst 14 dagar före dag 1 och till och med dag 15 av studien.