Vurdering af et PERT-frit ernæringsterapeutisk leveringssystem for cystisk fibrose

Inklusionskriterier:

• Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring.
• Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed.
• Mand eller kvinde, 12 år eller ældre.
• Diagnose af cystisk fibrose
• Modtager i øjeblikket behandling med et kommercielt tilgængeligt pancreasenzymprodukt i mere end 3 måneder.
• Klinisk stabil tilstand uden tegn på akut luftvejssygdom inden for 1 måned efter indskrivning.
• Stabil kropsvægt defineret som et fald på ikke mere end 5 % inden for 3 måneder efter tilmelding.
• Kvinder i den fødedygtige alder bør acceptere at fortsætte med at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under hele undersøgelsen og i 30 dage umiddelbart efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Medicinsk acceptable præventionsmetoder omfatter bilateral tubal ligering eller brug af enten et præventionsimplantat, en præventionsinjektion (Depo-Provera™), en intrauterin enhed eller et oralt præventionsmiddel taget inden for de seneste 3 måneder, hvor forsøgspersonen accepterer at fortsætte med at bruge under undersøgelsen eller at anvende en anden præventionsmetode eller en dobbeltbarrieremetode, som består af en kombination af to af følgende: mellemgulv, cervikal hætte, kondom eller sæddræbende middel.
• Evne til at tage oral medicin og orale flydende kosttilskud og være villig til at følge undersøgelsens interventioner.
• Aftale om at overholde livsstilsovervejelser som defineret af undersøgelsesprotokollen under hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

• Evidens for kardiovaskulær, respiratorisk (undtagen underliggende sygdom), urogenital, gastrointestinal/hepatisk (undtagen underliggende sygdom), hæmatologisk/immunologisk, hoved, ører, øjne, næse, hals, dermatologisk/bindevæv, muskuloskeletal, metabolisk/ernæringsmæssig sygdom (undtagen underliggende sygdom) ), endokrine (undtagen kontrolleret diabetes mellitus), neurologiske/psykiatriske, mælke-, nødde- eller sojaallergier, nylige større operationer eller andre relevante sygdomme som afsløret af historie, fysisk undersøgelse og/eller laboratorievurderinger, som kan begrænse deltagelse i eller fuldførelse af Studiet.
• Anamnese med akut mave i det sidste år.
• Historie om fibroserende kolonopati.
• Anamnese med distalt intestinalt obstruktionssyndrom (DIOS) inden for 6 måneder før indskrivning.
• Solid organtransplantation eller operation, der påvirker tyktarmen bortset fra blindtarmsoperation.
• Tyndtarmskirurgi, der signifikant påvirkede absorptionsevnen (f. gastrectomi eller pancreatektomi).
• Intestinale inflammatoriske sygdomme, herunder kronisk diarrésygdom, der ikke er relateret til bugspytkirtelinsufficiens.
• Cøliaki eller Crohns sygdom.
• Modtagelse af enteral sondeernæring for ≥50 % af det daglige kalorieindtag.
• Graviditet eller amning.
• Enhver form for malignitet, der involverer fordøjelseskanalen i de sidste 5 år.
• Kendt allergi over for pancreatin eller inaktive ingredienser (hjælpestoffer) i pancreatinkapsler.
• Mistanke om manglende overholdelse eller manglende samarbejde.
• Indtagelse af eksperimentelle lægemidler inden for 30 dage før studiestart.
• Psykisk funktionsnedsættelse eller enhver anden mangel på egnethed, efter investigators mening, for at udelukke forsøgspersonens deltagelse i eller evne til at gennemføre undersøgelsen.
• Diagnose af human immundefektvirus i medicinsk historie.
• Opført til lungetransplantation eller anden solid organtransplantation eller dokumenteret forceret ekspiratorisk volumen (FEV) ≤25 %.
• Brug af lipidsænkende behandling inklusive statiner, fibrater, niacin og proprotein convertase subtilisin kexin type 9 (PCSK9) hæmmere, som ikke kan holdes mindst 14 dage før dag 1 og til og med dag 15 af undersøgelsen.