Vurdering av et PERT-fritt ernæringsterapeutisk leveringssystem for cystisk fibrose

Inklusjonskriterier:

• Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema.
• Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet.
• Mann eller kvinne, 12 år eller eldre.
• Diagnose av cystisk fibrose
• Mottar for tiden behandling med et kommersielt tilgjengelig pankreasenzymprodukt i mer enn 3 måneder.
• Klinisk stabil tilstand uten tegn på akutt luftveissykdom innen 1 måned etter innmelding.
• Stabil kroppsvekt definert som ikke mer enn 5 % reduksjon innen 3 måneder etter påmelding.
• Kvinner i fertil alder bør gå med på å fortsette å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 30 dager umiddelbart etter siste dose av studiemedikamentet. Medisinsk akseptable prevensjonsmetoder inkluderer bilateral tubal ligering eller bruk av enten et prevensjonsimplantat, en prevensjonsinjeksjon (Depo-Provera™), en intrauterin enhet eller et oralt prevensjonsmiddel tatt i løpet av de siste 3 månedene der forsøkspersonen godtar å fortsette å bruke under studien eller å ta i bruk en annen prevensjonsmetode, eller en dobbelbarrieremetode som består av en kombinasjon av to av følgende: mellomgulv, cervikalhette, kondom eller sæddrepende middel.
• Evne til å ta orale medisiner og orale flytende kosttilskudd og være villig til å følge studieintervensjonene.
• Enighet om å følge livsstilshensyn som definert av studieprotokollen gjennom hele studiens varighet.

Ekskluderingskriterier:

• Bevis på kardiovaskulær, respiratorisk (unntatt underliggende sykdom), urogenital, gastrointestinal/hepatisk (unntatt underliggende sykdom), hematologisk/immunologisk, hode, ører, øyne, nese, svelg, dermatologisk/bindevev, muskel- og skjelett, metabolsk/ernæringsmessig sykdom (unntatt underliggende sykdom) ), endokrine (unntatt kontrollert diabetes mellitus), nevrologiske/psykiatriske, melke-, nøtter- eller soyaallergier, nylig større operasjoner eller andre relevante sykdommer som avslørt av anamnese, fysisk undersøkelse og/eller laboratorievurderinger, som kan begrense deltakelse i eller fullføring av studien.
• Historie om akutt mage det siste året.
• Historie om fibroserende kolonopati.
• Anamnese med distalt intestinalt obstruksjonssyndrom (DIOS) innen 6 måneder før påmelding.
• Solid organtransplantasjon eller kirurgi som påvirker tykktarmen annet enn blindtarmsoperasjon.
• Tynntarmskirurgi som betydelig påvirket absorpsjonskapasiteten (f. gastrektomi eller pankreatektomi).
• Intestinale inflammatoriske sykdommer inkludert kronisk diarésykdom som ikke er relatert til bukspyttkjertelinsuffisiens.
• Cøliaki eller Crohns sykdom.
• Mottar enteral sondeernæring for ≥50 % av det daglige kaloriinntaket.
• Graviditet eller amming.
• Enhver form for malignitet som involverer fordøyelseskanalen de siste 5 årene.
• Kjent allergi mot pankreatin eller inaktive ingredienser (hjelpestoffer) i pankreatinkapsler.
• Mistanke om manglende overholdelse eller manglende samarbeid.
• Inntak av eksperimentelle legemidler innen 30 dager før studiestart.
• Psykisk funksjonshemming eller annen mangel på egnethet, etter etterforskerens mening, for å utelukke forsøkspersonens deltakelse i eller evne til å fullføre studien.
• Diagnose av humant immunsviktvirus i medisinsk historie.
• Oppført for lungetransplantasjon eller annen solid organtransplantasjon eller dokumentert forsert ekspiratorisk volum (FEV) ≤25 %.
• Bruk av lipidsenkende terapi inkludert statiner, fibrater, niacin og proprotein convertase subtilisin kexin type 9 (PCSK9) hemmere som ikke kan holdes minst 14 dager før dag 1 og gjennom dag 15 av studien.