Posouzení nutričního terapeutického aplikačního systému bez PERT pro cystickou fibrózu

Kritéria pro zařazení:

• Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu.
• Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie.
• Muž nebo žena ve věku 12 let nebo starší.
• Diagnostika cystické fibrózy
• V současné době se léčí komerčně dostupným produktem pankreatického enzymu po dobu delší než 3 měsíce.
• Klinicky stabilní stav bez známek akutního respiračního onemocnění do 1 měsíce od zařazení.
• Stabilní tělesná hmotnost definovaná jako pokles ne více než 5 % během 3 měsíců od zařazení.
• Ženy ve fertilním věku by měly souhlasit s pokračováním v používání lékařsky přijatelné metody antikoncepce během studie a po dobu 30 dnů bezprostředně po poslední dávce studovaného léku. Mezi lékařsky přijatelné metody antikoncepce patří bilaterální podvázání vejcovodů nebo použití buď antikoncepčního implantátu, antikoncepční injekce (Depo-Provera™), nitroděložního tělíska nebo perorální antikoncepce užívané během posledních 3 měsíců, pokud subjekt souhlasí s pokračováním v užívání během studie nebo přijmout jinou metodu kontroly porodnosti nebo metodu s dvojitou bariérou, která sestává z kombinace dvou z následujících: bránice, cervikální čepice, kondom nebo spermicid.
• Schopnost užívat perorální léky a perorální tekuté výživové doplňky a ochota dodržovat studijní intervence.
• Souhlas s dodržováním zásad životního stylu definovaných protokolem studie po celou dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

• Důkaz kardiovaskulárního, respiračního (kromě základního onemocnění), urogenitálního, gastrointestinálního/hepatálního (kromě základního onemocnění), hematologického/imunologického, hlavy, uší, očí, nosu, krku, dermatologické/pojivové tkáně, muskuloskeletální, metabolické/nutriční (kromě základního onemocnění ), endokrinní (kromě kontrolovaného diabetes mellitus), neurologické/psychiatrické alergie, alergie na mléko, ořechy nebo sóju, nedávný velký chirurgický zákrok nebo jiná relevantní onemocnění odhalená anamnézou, fyzikálním vyšetřením a/nebo laboratorním vyšetřením, které by mohly omezit účast nebo dokončení studium; studie.
• Akutní břicho v anamnéze v posledním roce.
• Fibrózní kolonopatie v anamnéze.
• Anamnéza syndromu distální střevní obstrukce (DIOS) během 6 měsíců před zařazením.
• Transplantace pevných orgánů nebo operace postihující tlusté střevo jiná než apendektomie.
• Operace tenkého střeva, která významně ovlivnila absorpční kapacitu (např. gastrektomie nebo pankreatektomie).
• Střevní zánětlivá onemocnění včetně chronického průjmového onemocnění nesouvisejícího s pankreatickou insuficiencí.
• Celiakie nebo Crohnova choroba.
• Příjem enterální sondové výživy pro ≥ 50 % denního příjmu kalorií.
• Těhotenství nebo kojení.
• Jakýkoli typ malignity postihující trávicí trakt za posledních 5 let.
• Známá alergie na pankreatin nebo neaktivní složky (pomocné látky) pankreatinových kapslí.
• Podezření na nesoulad nebo nespolupráci.
• Příjem experimentálních léků během 30 dnů před zahájením studie.
• Mentální postižení nebo jakýkoli jiný nedostatek způsobilosti, podle názoru zkoušejícího, znemožnit subjektu účast ve studii nebo schopnost dokončit studii.
• Diagnostika viru lidské imunodeficience v anamnéze.
• Uvedeno pro transplantaci plic nebo jinou transplantaci solidních orgánů nebo dokumentovaný usilovný výdechový objem (FEV) ≤ 25 %.
• Použití terapie snižující hladinu lipidů včetně statinů, fibrátů, niacinu a inhibitorů proprotein konvertázy subtilisin kexin typu 9 (PCSK9), které nelze držet alespoň 14 dní před 1. dnem a do 15. dne studie.