Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PRAX-944:n kliininen tutkimus potilailla, joilla on vakava vapina

maanantai 5. helmikuuta 2024 päivittänyt: Praxis Precision Medicines

Vaiheen 2 kliininen tutkimus, jossa arvioidaan PRAX-944:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa aikuisilla, joilla on välttämätön vapina

Tämä on 2-osainen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan 40 ja 120 mg:n suun kautta otettavan PRAX-944:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna aikuisten essentiaalivapinan hoidossa. Osa A on suunniteltu tutkimaan annoksen titrausta 20 mg:sta 40 mg:aan joka aamu (QAM) (eli 2 viikkoa, 7 päivää kullakin annostasolla). Osa B on suunniteltu tutkimaan annoksen titrausta 20 mg:sta jopa 120 mg:aan QAM:a vähintään 14 päivän ajan kunkin osallistujan suurimmalla siedetyllä annoksella. PRAX-944:n pitoisuudet veressä mitataan myös koko tutkimuksen ajan ja farmakokinetiikkaa arvioidaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Whales
      • New Lambton Heights, New South Whales, Australia, 2305
        • Praxis Research Site
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Praxis Research Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Praxis Research Site
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Praxis Research Site
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Praxis Research Site
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Praxis Research Site
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33980
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Praxis Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ET:n kliininen diagnoosi, joka on yhdenmukainen liikehäiriöiden yhteiskuntakriteerien kanssa, ET:n kesto vähintään 3 vuotta ja alkanut ennen 65 vuoden ikää
  2. TETRAS-yläraajan pistemäärä (eli molemminpuolisten yläraajojen kohteiden 4a, 4b ja 4c summa) ≥10, jonka tutkija arvioi seulonnassa ja lähtötilanteessa TAI pistemäärä ≥2 kahdessa tai useammassa seuraavista jokapäiväisen elämän TETRAS-toiminnoista (ADL) alaasteikon kohteet: (2) ruokinta lusikalla, (3) juominen lasista, (5) pukeutuminen, (6) kaataminen, (9) kirjoittaminen TAI pistemäärä ≥2 yhdellä seuraavista TETRAS ADL -alaasteikoista kohteet: (2) ruokinta lusikalla, (3) juominen lasista, (5) pukeutuminen, (6) kaataminen tai (9) kirjoittaminen JA arvosana ≥ 2 molemmista seuraavista TETRAS ADL -alaasteikkokohteista: ( 10) Työskentely ja (12) Sosiaalinen vaikutus
  3. Jos saat tällä hetkellä mitä tahansa ET-lääkitystä, hän on käyttänyt yhtä näistä ET-lääkkeistä stabiililla annoksella 28 päivän ajan ennen seulontaa ja on valmis säilyttämään vakaat annokset koko kokeen ajan. Jos saa primidonia ET:hen, hän on halukas ja kykenevä lopettamaan 14 päivää ennen päivää 1.
  4. Painoindeksi (BMI) 18-40 kg/m2 (mukaan lukien).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Satunnaisesti bentsodiatsepiinin, unilääkityksen tai anksiolyyttisen lääkkeen käyttö, mikä sekoittaisi vapinan arvioinnin.
  2. Hermoston trauma 3 kuukauden sisällä ennen vapinan alkamista.
  3. Muut lääketieteelliset, neurologiset tai psykiatriset sairaudet, jotka voivat selittää tai aiheuttaa vapinaa, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, Parkinsonin tauti, dystonia, pikkuaivotauti, suvussa esiintynyt Fragile X -oireyhtymä, traumaattinen aivovamma, alkoholin väärinkäyttö tai vieroitus, bentsodiatsepiinien väärinkäyttö tai vieroitus, multippeliskleroosi, polyneuropatia ja endokriiniset tilat, kuten kilpirauhasen liikatoiminta.
  4. Aikaisempi magneettiresonanssiohjattu fokusoitu ultraääni tai kirurginen interventio ET:n vuoksi, kuten syväaivojen stimulaatio tai talamotomia.
  5. Botuliinitoksiini-injektio ET:lle 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  6. Ei halua tai pysty pidättäytymään alkoholista 24 tuntia ennen kliinisiä tutkimuksia ja niiden aikana.
  7. Päihteiden käyttöhäiriön historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: Avoin 20 ja 40 mg PRAX-944
Kerran vuorokaudessa, suun kautta 7 päivän 20 mg ja 7 päivän 40 mg
Lääke: Osa A: 20 ja 40 mg PRAX-944
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito
Kokeellinen: Osa B: Avoin titraus PRAX-944 (120 mg), jota seuraa sokkoutettu PRAX-944
Kerran vuorokaudessa, suun kautta titrattu annos 120 mg:aan: 3 päivää 20 mg, 4 päivää 40 mg, 7 päivää 60 mg, 7 päivää 80 mg, 7 päivää 100 mg, 28 päivää 120 mg
Lääke: Osa B: 120 mg PRAX-944
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito titrauksella
Active Comparator: Osa B: Avoin titraus PRAX-944 (120 mg), jota seuraa sokkoutettu lumelääke
Kerran vuorokaudessa, suun kautta titrattu annos 120 mg:aan: 3 päivää 20 mg, 4 päivää 40 mg, 7 päivää 60 mg, 7 päivää 80 mg, 7 päivää 100 mg, 14 päivää 120 mg, 14 päivää lumelääkettä
Lääke: Osa B: 120 mg PRAX-944 ja lumelääke
Kerran vuorokaudessa oraalinen hoito titrauksella ja sen jälkeen lumelääke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Muutos perustasosta Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) yläraajojen pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 14
TETRAS-yläraajan pistemäärä lasketaan kliinikon arvioimien kuuden erillisen yläraajojen liikkeen summana: eteenpäin ojentunut asentovapina [oikea], eteenpäin ojentunut asentovapina [vasen], lateraalinen siipilyöntiasennon vapina [oikea], lateraalinen siipilyöntivapina [vasemmalla], kineettinen vapina [oikealla], kineettinen vapina [vasemmalla], kukin asteikolla 0 (ei vapinaa) - 4 (maksimi vapina) 0,5 pisteen askelin. TETRAS Part 4 -pisteet molemmissa yläraajoissa vaihtelivat välillä 0-24, korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa vapinaa. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoitti vähemmän vapinaa. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 14
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), niihin liittyviä AE ja AE, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Päivään 70 asti
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön, riippumatta siitä katsotaanko sen liittyvän tutkimusinterventioon vai ei. Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus on raportoitu.
Päivään 70 asti
Osa B: Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elintoiminnoissa, laboratorioarvoissa ja elektrokardiogrammin parametreissa
Aikaikkuna: Päivään 70 asti
Elintoimintoparametreja olivat ruumiinlämpö, ​​pulssi, hengitystiheys, verenpaine (systolinen ja diastolinen), kliiniset laboratoriomittaukset (kemia, hematologia, virtsan analyysi ja koagulaatio), elektrokardiogrammiparametrit (syke, PR, QRS, QT ja korjattu QT). välein). Kaikki muutokset elintoimintojen poikkeavuuksissa, jotka olivat kliinisesti merkittäviä tutkijan lääketieteellisen ja tieteellisen arvion mukaan ja jotka eivät liittyneet perussairauteen, ilmoitettiin ei-toivotuksi haittatapahtumaksi (AE). Mikään perussairauteen liittyvä kliinisesti merkittävä poikkeavuus ei edellytä raportointia (S)AE:nä, ellei tutkija arvioi sen olevan vakavampi kuin osallistujan tilan osalta odotettiin.
Päivään 70 asti
Osa B: Osallistujien lukumäärä, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä arvioitu Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla
Aikaikkuna: Päivään 70 asti
C-SSRS on kuvattu Columbian yliopistossa kehitetyksi asteikoksi, jossa on 2–6 kysymystä kussakin luokissa itsemurha-ajatukset, ajattelun intensiteetti, itsemurhakäyttäytyminen ja todelliset yritykset. Neljä rakennetta mitattiin. Itsemurha-ajatusten vakavuus arvioidaan 5 pisteen järjestysasteikolla. Ideaation intensiteetti koostuu viidestä seikasta (taajuus, kesto, hallittavuus, pelotteet ja ajattelun syy), joista jokainen on arvioitu 5 pisteen järjestysasteikolla. Itsemurhakäyttäytyminen arvioidaan nimellisasteikolla, joka sisältää todelliset, keskeytyneet ja keskeytetyt yritykset; valmisteleva käyttäytyminen; ja ei-itsemurhasta itsetuhoista käyttäytymistä. Kuolleisuus, arvioi todellisia yrityksiä; todellinen kuolleisuus arvioidaan 6 pisteen järjestysasteikolla, ja jos todellinen kuolleisuus on 0, yritysten mahdollinen kuolleisuus arvioidaan 3 pisteen järjestysasteikolla. Mitä korkeampi C-SSRS-pistemäärä, sitä suurempi itsemurhariski (esim. huonompi tulos).
Päivään 70 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Muutos perustasosta olennaisen vapinaluokitusasteikon (TETRAS) suorituskyvyn ala-asteikossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 14
TETRAS on välttämätön vapina ja päivittäisen elämän toimintojen arviointiasteikko. Täysi asteikolla on 2 osaa, Performance-aliasteikko (PS) ja ADL-aliasteikko. PS koostuu 9 osasta, jotka kattavat kehon eri alueet. Nämä 9 kohdetta on arvioitu 5 pisteen asteikolla (välillä 0-4). Yksi kohta, kohta 4, sisältää arviot kolmelle tehtävälle, jotka on arvioitu erikseen yläraajoille molemmilla puolilla kehoa, yhteensä 6 arvosanaa. Yhdeksän kohteen (14 arviota) kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–70, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vapinaa. Kokonaispisteet ja yksittäisten esineiden arvosanat arvioidaan tämän kokeilun tuloksina. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista.
Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 14
Osa A: Muutos perustasosta Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) yläraajan pistemäärässä mitattuna kiihtyvyysmittauksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 14
Kiihtyvyysmittaria käytettiin arvioimaan tallenteen koordinaatit ja kiihtyvyydet 3D-tilassa ajan kuluessa. Yläraajan kohdan 3 liikettä suoritetaan molemmille käsille, ensin oikealle ja sitten vasemmalle. Jokainen yläraajan alakohta pisteytetään asteikolla 0–4, mukaan lukien 0,1:n askeleet. Kiihtyvyysmittarin yläraajan kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-24. Pisteiden lasku on osoitus parantumisesta. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 14
Osa A: Muutos perustasosta olennaisen tärinän arviointiasteikon (TETRAS) suorituskyvyn ala-asteikon yksittäisissä kohteissa # 6 (spiraalipiirustus) ja kohdat # 7 (käsinkirjoitus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 14
TETRAS ADL -alaasteikko on 12 kohdan arvio tyypillisistä päivittäisistä toiminnoista, joihin vapina vaikuttaa. Toimintaa arvioidaan seuraavilla toiminnallisilla aloilla: puhuminen, ruokinta, juominen, henkilökohtainen hygienia, pukeutuminen, kirjoittaminen ja sosiaalinen toiminta. Vaikutus kuhunkin toimintoon on arvioitu 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0–4. ADL-ala-asteikon pistemäärä lasketaan kaikkien 12 kohteen summana ja vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet kuvaavat suurempaa vaikutusta. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 14
Osa A: Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), niihin liittyviä haittavaikutuksia ja hoidon keskeyttämiseen johtavia AE
Aikaikkuna: Päivään 21 asti
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön, riippumatta siitä katsotaanko sen liittyvän tutkimusinterventioon vai ei. Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus on raportoitu.
Päivään 21 asti
Osa A: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elintoiminnoissa, laboratorioarvoissa ja elektrokardiogrammin parametreissa
Aikaikkuna: Päivään 21 asti
Elintoimintoparametreja olivat ruumiinlämpö, ​​pulssi, hengitystiheys, verenpaine (systolinen ja diastolinen), kliiniset laboratoriomittaukset (kemia, hematologia, virtsan analyysi ja koagulaatio), elektrokardiogrammiparametrit (syke, PR, QRS, QT ja korjattu QT). välein). Kaikki muutokset elintoimintojen poikkeavuuksissa, jotka olivat kliinisesti merkittäviä tutkijan lääketieteellisen ja tieteellisen arvion mukaan ja jotka eivät liittyneet perussairauteen, ilmoitettiin ei-toivotuksi haittatapahtumaksi (AE). Mikään perussairauteen liittyvä kliinisesti merkittävä poikkeavuus ei edellytä raportointia (S)AE:nä, ellei tutkija arvioi sen olevan vakavampi kuin osallistujan tilan osalta odotettiin.
Päivään 21 asti
Osa A: Osallistujien lukumäärä, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä, jotka on arvioitu käyttämällä Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -luokitusasteikkoa
Aikaikkuna: Päivään 21 asti
C-SSRS on kuvattu Columbian yliopistossa kehitetyksi asteikoksi, jossa on 2–6 kysymystä kussakin luokissa itsemurha-ajatukset, ajattelun intensiteetti, itsemurhakäyttäytyminen ja todelliset yritykset. Neljä rakennetta mitattiin. Itsemurha-ajatusten vakavuus arvioidaan 5 pisteen järjestysasteikolla. Ideaation intensiteetti koostuu viidestä seikasta (taajuus, kesto, hallittavuus, pelotteet ja ajattelun syy), joista jokainen on arvioitu 5 pisteen järjestysasteikolla. Itsemurhakäyttäytyminen arvioidaan nimellisasteikolla, joka sisältää todelliset, keskeytyneet ja keskeytetyt yritykset; valmisteleva käyttäytyminen; ja ei-itsemurhasta itsetuhoista käyttäytymistä. Kuolleisuus, arvioi todellisia yrityksiä; todellinen kuolleisuus arvioidaan 6 pisteen järjestysasteikolla, ja jos todellinen kuolleisuus on 0, yritysten mahdollinen kuolleisuus arvioidaan 3 pisteen järjestysasteikolla. Mitä korkeampi C-SSRS-pistemäärä, sitä suurempi itsemurhariski (esim. huonompi tulos).
Päivään 21 asti
Osa B: Muutos perustasosta Essential Tremor Rating Assessment Assessment -asteikon (TETRAS) yläraajan pistemäärässä OLT-vaiheen aikana
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 0) ja päivä 42
TETRAS-yläraajan pistemäärä lasketaan kliinikon arvioimien kuuden erillisen yläraajojen liikkeen summana: eteenpäin ojentunut asentovapina [oikea], eteenpäin ojentunut asentovapina [vasen], lateraalinen siipilyöntiasennon vapina [oikea], lateraalinen siipilyöntivapina [vasemmalla], kineettinen vapina [oikealla], kineettinen vapina [vasemmalla], kukin asteikolla 0 (ei vapinaa) - 4 (maksimi vapina) 0,5 pisteen askelin. TETRAS Part 4 -pisteet molemmissa yläraajoissa vaihtelivat välillä 0-24, korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa vapinaa. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoitti vähemmän vapinaa. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Perustaso (päivä 0) ja päivä 42
Osa B: Muutos perustasosta Essential Tremor Rating Assessment Assessment -asteikon (TETRAS) yläraajan pistemäärässä OLT-vaiheen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 21
TETRAS-yläraajan pistemäärä lasketaan kliinikon arvioimien kuuden erillisen yläraajojen liikkeen summana: eteenpäin ojentunut asentovapina [oikea], eteenpäin ojentunut asentovapina [vasen], lateraalinen siipilyöntiasennon vapina [oikea], lateraalinen siipilyöntivapina [vasemmalla], kineettinen vapina [oikealla], kineettinen vapina [vasemmalla], kukin asteikolla 0 (ei vapinaa) - 4 (maksimi vapina) 0,5 pisteen askelin. TETRAS Part 4 -pisteet molemmissa yläraajoissa vaihtelivat välillä 0-24, korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa vapinaa. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoitti vähemmän vapinaa. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7 ja 21
Osa B: Muutos perustasosta olennaisen vapinaluokitusasteikon (TETRAS) suorituskyvyn ala-asteikossa OLT-vaiheen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0) ja päivät 7, 21 ja 42
TETRAS Performance Subscale -asteikolla arvioitiin essentiaalista vapinaa riippumattomien videoarvioijien pisteytyksen mukaan. Suorituksen alaasteikko koostuu 9 kohdasta, eli kohta 1 (pää), kohta 2 (kasvot), kohta 3 (ääni), kustakin kohdan 4 (yläraaja) kuudesta alakohdasta, enintään neljästä alakohdasta Kohdalle 5 (alaraaja), 2 alakohtaa (oikea ja vasen puoli) kohtaan 6 (Arkimedes-spiraalit), kohta 7 (käsiala), 2 alakohtaa (oikea ja vasen puoli) kohtaan 8 (pistearvio), ja kohta 9 (pysyvä) kokonaispistemäärälle 0-64 16 alakohdasta. Jokainen kohde on arvioitu asteikolla 0-4, mukaan lukien 0,5 askeleet. Alempi pistemäärä on osoitus parannuksesta. Kokonaispistemäärä on esitetty. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0) ja päivät 7, 21 ja 42
Osa B: Muutos perustasosta Essential Tremor Rating Assessment -asteikon (TETRAS) yläraajan pistemäärässä mitattuna kiihtyvyysmittauksella OLT-vaiheen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0) ja päivät 7, 21 ja 42
Kiihtyvyysmittaria käytettiin arvioimaan tallenteen koordinaatit ja kiihtyvyydet 3D-tilassa ajan kuluessa. Yläraajan kohdan 3 liikettä suoritetaan molemmille käsille, ensin oikealle ja sitten vasemmalle. Jokainen yläraajan alakohta pisteytetään asteikolla 0–4, mukaan lukien 0,1:n askeleet. Kiihtyvyysmittarin yläraajan kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-24. Pisteiden lasku on osoitus parantumisesta. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0) ja päivät 7, 21 ja 42
Osa B: Muutos lähtötasosta TETRAS-suorituskyvyn alaskaalan yksittäisissä kohteissa # 6 (spiraalipiirustus) ja kohteessa # 7 (käsinkirjoitus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7, 21 ja 42
TETRAS Performance Subscale -asteikolla arvioitiin essentiaalista vapinaa riippumattomien videoarvioijien pisteytyksen mukaan. Suorituksen alaasteikko koostuu 9 kohdasta, eli kohta 1 (pää), kohta 2 (kasvot), kohta 3 (ääni), kustakin kohdan 4 (yläraaja) kuudesta alakohdasta, enintään neljästä alakohdasta Kohdalle 5 (alaraaja), 2 alakohtaa (oikea ja vasen puoli) kohtaan 6 (Arkimedes-spiraalit), kohta 7 (käsiala), 2 alakohtaa (oikea ja vasen puoli) kohtaan 8 (pistearvio), ja kohta 9 (pysyvä) kokonaispistemäärälle 0-64 16 alakohdasta. Jokainen kohde on arvioitu asteikolla 0-4, mukaan lukien 0,5 askeleet. Alempi pistemäärä on osoitus parannuksesta. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7, 21 ja 42
Osa B: Muutos lähtötasosta TETRAS:n päivittäisen elämän toiminnan (ADL) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7, 21 ja 42
TETRAS ADL -alaasteikko on 12 kohdan arvio tyypillisistä päivittäisistä toiminnoista, joihin vapina vaikuttaa. Toimintaa arvioidaan seuraavilla toiminnallisilla aloilla: puhuminen, ruokinta, juominen, henkilökohtainen hygienia, pukeutuminen, kirjoittaminen ja sosiaalinen toiminta. Vaikutus kuhunkin toimintoon on arvioitu 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0–4. ADL-ala-asteikon pistemäärä lasketaan kaikkien 12 kohteen summana ja vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet kuvaavat suurempaa vaikutusta. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7, 21 ja 42
Osa B: Muutos elämänlaadun perustasosta Essential Tremor Questionnaire (QUEST) kokonaispistemäärässä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7, 21 ja 42
Quality of Life in Essential Tremor Questionnaire (QUEST) on potilaan raportoima ET-spesifinen 30 kohdan, spesifinen elämänlaatuasteikko. Kohteet vaikuttavat viiteen ulottuvuuteen. Fyysinen/ADL (9 kohdetta), psykososiaalinen (9 kohdetta), viestintä (3 kohdetta), harrastukset/vapaa-aika (3 kohdetta) ja työ/talous (6 kohdetta). QUEST-kokonais- ja alaasteikkopisteet lasketaan kaikkien sovellettavien kohteiden summana jaettuna sovellettavien kohteiden määrällä kertaa 100. Korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa tyytymättömyyttä kyseiseen QOL-alueeseen. Maksimipistemäärä 100: huonompi elämänlaatu. Minimipistemäärä 0: paras elämänlaatu. Lähtötaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista. Muutos lähtötilanteesta määritellään arviointiarvoksi miinus perusarvo.
Lähtötilanne (päivä 0), päivät 7, 21 ja 42

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Praxis Precision Medicines

Yhteistyökumppanit

Praxis Precision Medicines Australia Pty Ltd

Tutkijat

  • Opintojohtaja: VP, Clinical Development, Praxis Precision Medicines

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 3. maaliskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRAX-944-221

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa