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Eine klinische Studie mit PRAX-944 bei Teilnehmern mit essentiellem Tremor

5. Februar 2024 aktualisiert von: Praxis Precision Medicines

Eine klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von PRAX-944 bei Erwachsenen mit essentiellem Tremor

Dies ist eine zweiteilige klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von 40 und 120 mg oralem PRAX-944 im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Erwachsenen mit essentiellem Tremor. Teil A soll die Dosistitration von 20 auf 40 mg jeden Morgen (QAM) untersuchen (dh 2 Wochen mit 7 Tagen bei jeder Dosisstufe). In Teil B soll die Dosistitration von 20 auf bis zu 120 mg QAM mit mindestens 14-tägiger Dosierung der höchsten verträglichen Dosis für jeden Teilnehmer untersucht werden. Während der gesamten Studie werden auch die Blutspiegel von PRAX-944 gemessen und die Pharmakokinetik bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Whales
      • New Lambton Heights, New South Whales, Australien, 2305
        • Praxis Research Site
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Praxis Research Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Praxis Research Site
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Praxis Research Site
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Praxis Research Site
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland, 1023
        • Praxis Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33980
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Praxis Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose einer ET im Einklang mit den Kriterien der Movement Disorders Society, eine Dauer der ET von mindestens 3 Jahren und Beginn vor dem 65. Lebensjahr
  2. TETRAS-Score der oberen Extremitäten (d. h. Summe der bilateralen Punkte 4a, 4b und 4c der oberen Extremitäten) von ≥10, wie vom Prüfer beim Screening und bei Studienbeginn bewertet ODER ein Score von ≥2 bei 2 oder mehr der folgenden TETRAS-Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) Subskalenelemente: (2) Füttern mit einem Löffel, (3) Trinken aus einem Glas, (5) Dressing, (6) Einschenken, (9) Schreiben ODER Eine Punktzahl von ≥2 auf einer der folgenden TETRAS ADL-Subskalen Items: (2) Füttern mit einem Löffel, (3) Trinken aus einem Glas, (5) Dressing, (6) Einschenken oder (9) Schreiben UND eine Punktzahl von ≥2 für beide der folgenden TETRAS-ADL-Unterskalenitems: ( 10) Arbeits- und (12) soziale Auswirkungen
  3. Wenn Sie derzeit Medikamente gegen ET erhalten, nehmen Sie vor dem Screening 28 Tage lang eine stabile Dosis eines dieser Medikamente gegen ET ein und sind Sie bereit, während der gesamten Studie stabile Dosen beizubehalten. Wenn Sie Primidon zur ET erhalten, ist er bereit und in der Lage, die Behandlung 14 Tage vor Tag 1 abzubrechen.
  4. Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18 und 40 kg/m2 (einschließlich).

Ausschlusskriterien:

  1. Sporadische Einnahme von Benzodiazepinen, Schlafmitteln oder Anxiolytika, die die Beurteilung von Tremor verfälschen würden.
  2. Trauma des Nervensystems innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Tremors.
  3. Vorgeschichte anderer medizinischer, neurologischer oder psychiatrischer Erkrankungen, die Tremor erklären oder verursachen können, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Parkinson-Krankheit, Dystonie, Kleinhirnerkrankung, Familiengeschichte des Fragile-X-Syndroms, traumatische Hirnverletzung, Alkoholmissbrauch oder -entzug, Benzodiazepinmissbrauch oder -entzug, Multiple Sklerose, Polyneuropathie und endokrine Zustände wie Hyperthyreose.
  4. Vorheriger magnetresonanzgesteuerter fokussierter Ultraschall oder chirurgischer Eingriff zur ET wie tiefe Hirnstimulation oder Thalamotomie.
  5. Botulinumtoxin-Injektion zur ET in den 6 Monaten vor dem Screening.
  6. Nicht bereit oder nicht in der Lage, 24 Stunden vor und während klinischer Studienbesuche auf Alkohol zu verzichten.
  7. Vorgeschichte einer Substanzgebrauchsstörung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Offene 20 und 40 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Dosierung mit 20 mg an 7 Tagen und 40 mg an 7 Tagen
Arzneimittel: Teil A: 20 und 40 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung
Experimental: Teil B: Offene Titration von PRAX-944 (120 mg), gefolgt von verblindeter PRAX-944
Einmal täglich orale Dosierung mit Titration auf 120 mg: 3 Tage mit 20 mg, 4 Tage mit 40 mg, 7 Tage mit 60 mg, 7 Tage mit 80 mg, 7 Tage mit 100 mg, 28 Tage mit 120 mg
Arzneimittel: Teil B: 120 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung mit Titration
Aktiver Komparator: Teil B: Offene Titration von PRAX-944 (120 mg), gefolgt von verblindetem Placebo
Einmal täglich orale Dosierung mit Titration auf 120 mg: 3 Tage 20 mg, 4 Tage 40 mg, 7 Tage 60 mg, 7 Tage 80 mg, 7 Tage 100 mg, 14 Tage 120 mg, 14 Tage Placebo
Arzneimittel: Teil B: 120 mg PRAX-944 und Placebo
Einmal tägliche orale Behandlung mit Titration, gefolgt von Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Änderung des TETRAS-Scores für die oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0), Tage 7 und 14
Der TETRAS-Score für die oberen Gliedmaßen wird als Summe der 6 separaten Manöver der oberen Gliedmaßen berechnet, die vom Arzt bewertet wurden: nach vorne gestreckter Haltungstremor [rechts], nach vorne gestreckter Haltungstremor [links], seitlicher Flügelschlag-Haltetremor [rechts], seitlicher Flügelschlag-Haltungstremor [links], kinetischer Tremor [rechts], kinetischer Tremor [links], jeweils auf einer Schweregradskala von 0 (kein Tremor) bis 4 (maximaler Tremor) in 0,5-Punkte-Schritten. Der TETRAS-Teil-4-Score für beide oberen Gliedmaßen lag zwischen 0 und 24, höhere Werte deuteten auf ein stärkeres Zittern hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert deutete auf weniger Tremor hin. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Ausgangswert (Tag 0), Tage 7 und 14
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), damit verbundenen UE und UE, die zum Abbruch der Behandlung führten
Zeitfenster: Bis Tag 70
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wird oder nicht. Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse wurden gemeldet.
Bis Tag 70
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei Vitalfunktionen, Laborwerten und Elektrokardiogramm-Parametern
Zeitfenster: Bis Tag 70
Zu den Vitalzeichenparametern gehörten Körpertemperatur, Pulsfrequenz, Atemfrequenz, Blutdruck (systolisch und diastolisch), klinische Labormessungen (Chemie, Hämatologie, Urinanalyse und Gerinnung), Elektrokardiogrammparameter (Herzfrequenz, PR, QRS, QT und korrigiertes QT). Intervalle). Jede Veränderung der Vitalzeichenanomalien, die nach ärztlicher und wissenschaftlicher Einschätzung des Prüfarztes klinisch bedeutsam war und nicht mit einer Grunderkrankung zusammenhängt, wurde als unerwünschtes unerwünschtes Ereignis (UE) gemeldet. Jede klinisch signifikante Anomalie im Zusammenhang mit einer Grunderkrankung muss nicht als (S)UE gemeldet werden, es sei denn, der Prüfer beurteilt sie als schwerwiegender als für den Zustand des Teilnehmers erwartet.
Bis Tag 70
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit Selbstmordgedanken oder Selbstmordverhalten, bewertet anhand der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Bis Tag 70
Das C-SSRS wird als eine an der Columbia University entwickelte Skala beschrieben, die jeweils zwei bis sechs Fragen in den Kategorien Suizidgedanken, Intensität der Ideen, Suizidverhalten und tatsächliche Versuche enthält. Es wurden vier Konstrukte gemessen. Der Schweregrad der Suizidgedanken wird auf einer 5-stufigen Ordinalskala bewertet. Die Intensität der Ideenfindung besteht aus fünf Elementen (Häufigkeit, Dauer, Kontrollierbarkeit, Abschreckung und Grund für die Ideenfindung), die jeweils auf einer 5-Punkte-Ordinalskala bewertet werden. Suizidales Verhalten wird auf einer nominalen Skala bewertet, die tatsächliche, abgebrochene und abgebrochene Versuche umfasst; vorbereitendes Verhalten; und nichtsuizidales selbstverletzendes Verhalten. Tödlichkeit, bewertet tatsächliche Versuche; Die tatsächliche Letalität wird auf einer 6-Punkte-Ordinalskala bewertet, und wenn die tatsächliche Letalität 0 beträgt, wird die potenzielle Letalität von Versuchen auf einer 3-Punkte-Ordinalskala bewertet. Je höher der C-SSRS-Score, desto höher das Suizidrisiko (d. h. schlechteres Ergebnis).
Bis Tag 70

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Änderung der TETRAS-Leistungsunterskala (Essential Tremor Rating Assessment Scale) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0), Tage 7 und 14
Das TETRAS ist eine Bewertungsskala für essentielles Zittern und Aktivitäten des täglichen Lebens. Die vollständige Skala besteht aus zwei Abschnitten, der Leistungssubskala (PS) und der ADL-Subskala. Das PS besteht aus 9 Items, die verschiedene Körperregionen abdecken. Diese 9 Punkte werden auf einer 5-Punkte-Skala (von 0 bis 4) bewertet. Ein Item, Item 4, besteht aus Bewertungen für 3 Aufgaben, die separat für die oberen Gliedmaßen auf beiden Seiten des Körpers bewertet wurden, also insgesamt 6 Bewertungen. Der Gesamtscore der 9 Items (14 Bewertungen) reicht von 0 bis 70, wobei höhere Scores auf eine größere Schwere des Tremors hinweisen. Als Ergebnisse werden in diesem Versuch die Gesamtpunktzahl und die Einzelpunktbewertungen ausgewertet. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde.
Ausgangswert (Tag 0), Tage 7 und 14
Teil A: Änderung des TETRAS-Scores der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Beschleunigungsmessung
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0), Tage 7 und 14
Der Beschleunigungsmesser wurde verwendet, um aufgezeichnete Koordinaten und Beschleunigungen im 3D-Raum über die Zeit auszuwerten. Die 3 Manöver im Abschnitt „Obere Gliedmaßen“ werden für beide Arme durchgeführt, zuerst für den rechten Arm und dann für den linken. Jeder Unterpunkt der oberen Gliedmaßen wird auf einer Skala von 0 bis 4, einschließlich 0,1-Schritten, bewertet. Der Gesamtwert des Beschleunigungsmessers für die oberen Gliedmaßen liegt zwischen 0 und 24. Ein Rückgang der Punktzahl weist auf eine Verbesserung hin. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Ausgangswert (Tag 0), Tage 7 und 14
Teil A: Änderung gegenüber dem Ausgangswert der TETRAS-Leistungssubskala (Essential Tremor Rating Assessment Scale) Einzelne Elemente Nr. 6 (Spiralzeichnung) und Elemente Nr. 7 (Handschrift)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0), Tage 7 und 14
Die TETRAS-ADL-Subskala ist eine 12-Punkte-Bewertung typischer täglicher Aktivitäten, die durch Tremor beeinträchtigt werden. Aktivitäten werden in den folgenden Funktionsbereichen bewertet: Sprechen, Essen, Trinken, persönliche Hygiene, Anziehen, Schreiben und soziale Aktivität. Die Auswirkung auf jede Funktion wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 bis 4 bewertet. Der ADL-Subskalenwert wird als Summe aller 12 Elemente berechnet und reicht von 0 bis 48, wobei höhere Werte eine höhere Auswirkung widerspiegeln. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Ausgangswert (Tag 0), Tage 7 und 14
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), damit verbundenen UE und UE, die zum Abbruch der Behandlung führten
Zeitfenster: Bis zum 21. Tag
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wird oder nicht. Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse wurden gemeldet.
Bis zum 21. Tag
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei Vitalfunktionen, Laborwerten und Elektrokardiogramm-Parametern
Zeitfenster: Bis zum 21. Tag
Zu den Vitalzeichenparametern gehörten Körpertemperatur, Pulsfrequenz, Atemfrequenz, Blutdruck (systolisch und diastolisch), klinische Labormessungen (Chemie, Hämatologie, Urinanalyse und Gerinnung), Elektrokardiogrammparameter (Herzfrequenz, PR, QRS, QT und korrigiertes QT). Intervalle). Jede Veränderung der Vitalzeichenanomalien, die nach ärztlicher und wissenschaftlicher Einschätzung des Prüfarztes klinisch bedeutsam war und nicht mit einer Grunderkrankung zusammenhängt, wurde als unerwünschtes unerwünschtes Ereignis (UE) gemeldet. Jede klinisch signifikante Anomalie im Zusammenhang mit einer Grunderkrankung muss nicht als (S)UE gemeldet werden, es sei denn, der Prüfer beurteilt sie als schwerwiegender als für den Zustand des Teilnehmers erwartet.
Bis zum 21. Tag
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit Selbstmordgedanken oder Selbstmordverhalten, bewertet anhand der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Bis zum 21. Tag
Das C-SSRS wird als eine an der Columbia University entwickelte Skala beschrieben, die jeweils zwei bis sechs Fragen in den Kategorien Suizidgedanken, Intensität der Ideen, Suizidverhalten und tatsächliche Versuche enthält. Es wurden vier Konstrukte gemessen. Der Schweregrad der Suizidgedanken wird auf einer 5-stufigen Ordinalskala bewertet. Die Intensität der Ideenfindung besteht aus fünf Elementen (Häufigkeit, Dauer, Kontrollierbarkeit, Abschreckung und Grund für die Ideenfindung), die jeweils auf einer 5-Punkte-Ordinalskala bewertet werden. Suizidales Verhalten wird auf einer nominalen Skala bewertet, die tatsächliche, abgebrochene und abgebrochene Versuche umfasst; vorbereitendes Verhalten; und nichtsuizidales selbstverletzendes Verhalten. Tödlichkeit, bewertet tatsächliche Versuche; Die tatsächliche Letalität wird auf einer 6-Punkte-Ordinalskala bewertet, und wenn die tatsächliche Letalität 0 beträgt, wird die potenzielle Letalität von Versuchen auf einer 3-Punkte-Ordinalskala bewertet. Je höher der C-SSRS-Score, desto höher das Suizidrisiko (d. h. schlechteres Ergebnis).
Bis zum 21. Tag
Teil B: Änderung des TETRAS-Scores der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert während der OLT-Phase
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) und Tag 42
Der TETRAS-Score für die oberen Gliedmaßen wird als Summe der 6 separaten Manöver der oberen Gliedmaßen berechnet, die vom Arzt bewertet wurden: nach vorne gestreckter Haltungstremor [rechts], nach vorne gestreckter Haltungstremor [links], seitlicher Flügelschlag-Haltetremor [rechts], seitlicher Flügelschlag-Haltungstremor [links], kinetischer Tremor [rechts], kinetischer Tremor [links], jeweils auf einer Schweregradskala von 0 (kein Tremor) bis 4 (maximaler Tremor) in 0,5-Punkte-Schritten. Der TETRAS-Teil-4-Score für beide oberen Gliedmaßen lag zwischen 0 und 24, höhere Werte deuteten auf ein stärkeres Zittern hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert deutete auf weniger Tremor hin. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Ausgangswert (Tag 0) und Tag 42
Teil B: Änderung des TETRAS-Scores der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert während der OLT-Phase
Zeitfenster: Basislinie (Tag 0), Tage 7 und 21
Der TETRAS-Score für die oberen Gliedmaßen wird als Summe der 6 separaten Manöver der oberen Gliedmaßen berechnet, die vom Arzt bewertet wurden: nach vorne gestreckter Haltungstremor [rechts], nach vorne gestreckter Haltungstremor [links], seitlicher Flügelschlag-Haltetremor [rechts], seitlicher Flügelschlag-Haltungstremor [links], kinetischer Tremor [rechts], kinetischer Tremor [links], jeweils auf einer Schweregradskala von 0 (kein Tremor) bis 4 (maximaler Tremor) in 0,5-Punkte-Schritten. Der TETRAS-Teil-4-Score für beide oberen Gliedmaßen lag zwischen 0 und 24, höhere Werte deuteten auf ein stärkeres Zittern hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert deutete auf weniger Tremor hin. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Basislinie (Tag 0), Tage 7 und 21
Teil B: Änderung der TETRAS-Leistungssubskala (Essential Tremor Rating Assessment Scale) gegenüber dem Ausgangswert während der OLT-Phase
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) und Tage 7, 21 und 42
Zur Beurteilung des essentiellen Tremors wurde die TETRAS-Leistungssubskala verwendet, die von unabhängigen Videobewertern bewertet wurde. Die Leistungssubskala besteht aus 9 Items, nämlich Item 1 (Kopf), Item 2 (Gesicht), Item 3 (Stimme), jedem der 6 Unteritems für Item 4 (obere Extremität), dem Maximum der 4 Unteritems für Item 5 (untere Extremität), 2 Unteritems (rechte und linke Seite) für Item 6 (Archimedes-Spiralen), Item 7 (Handschrift), 2 Unteritems (rechte und linke Seite) für Item 8 (Punktnäherung), und Punkt 9 (stehend) für eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 64 aus 16 Unterpunkten. Jedes Item wird auf einer Skala von 0 bis 4, einschließlich 0,5-Schritten, bewertet. Eine niedrigere Punktzahl weist auf eine Verbesserung hin. Die Gesamtpunktzahl wurde präsentiert. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Ausgangswert (Tag 0) und Tage 7, 21 und 42
Teil B: Änderung des TETRAS-Scores der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Beschleunigungsmessung während der OLT-Phase
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) und Tage 7, 21 und 42
Der Beschleunigungsmesser wurde verwendet, um aufgezeichnete Koordinaten und Beschleunigungen im 3D-Raum über die Zeit auszuwerten. Die 3 Manöver im Abschnitt „Obere Gliedmaßen“ werden für beide Arme durchgeführt, zuerst für den rechten Arm und dann für den linken. Jeder Unterpunkt der oberen Gliedmaßen wird auf einer Skala von 0 bis 4, einschließlich 0,1-Schritten, bewertet. Der Gesamtwert des Beschleunigungsmessers für die oberen Gliedmaßen liegt zwischen 0 und 24. Ein Rückgang der Punktzahl weist auf eine Verbesserung hin. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Ausgangswert (Tag 0) und Tage 7, 21 und 42
Teil B: Änderung der TETRAS-Leistungssubskala gegenüber dem Ausgangswert, einzelne Items Nr. 6 (Spiralzeichnung) und Items Nr. 7 (Handschrift)
Zeitfenster: Basislinie (Tag 0), Tage 7, 21 und 42
Zur Beurteilung des essentiellen Tremors wurde die TETRAS-Leistungssubskala verwendet, die von unabhängigen Videobewertern bewertet wurde. Die Leistungssubskala besteht aus 9 Items, nämlich Item 1 (Kopf), Item 2 (Gesicht), Item 3 (Stimme), jedem der 6 Unteritems für Item 4 (obere Extremität), dem Maximum der 4 Unteritems für Item 5 (untere Extremität), 2 Unteritems (rechte und linke Seite) für Item 6 (Archimedes-Spiralen), Item 7 (Handschrift), 2 Unteritems (rechte und linke Seite) für Item 8 (Punktnäherung), und Punkt 9 (stehend) für eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 64 aus 16 Unterpunkten. Jedes Item wird auf einer Skala von 0 bis 4, einschließlich 0,5-Schritten, bewertet. Eine niedrigere Punktzahl weist auf eine Verbesserung hin. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Basislinie (Tag 0), Tage 7, 21 und 42
Teil B: Änderung des TETRAS-Scores für Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie (Tag 0), Tage 7, 21 und 42
Die TETRAS-ADL-Subskala ist eine 12-Punkte-Bewertung typischer täglicher Aktivitäten, die durch Tremor beeinträchtigt werden. Aktivitäten werden in den folgenden Funktionsbereichen bewertet: Sprechen, Essen, Trinken, persönliche Hygiene, Anziehen, Schreiben und soziale Aktivität. Die Auswirkung auf jede Funktion wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 bis 4 bewertet. Der ADL-Subskalenwert wird als Summe aller 12 Elemente berechnet und reicht von 0 bis 48, wobei höhere Werte eine höhere Auswirkung widerspiegeln. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Basislinie (Tag 0), Tage 7, 21 und 42
Teil B: Änderung der Lebensqualität im Essential Tremor Questionnaire (QUEST) Gesamtpunktzahl gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Basislinie (Tag 0), Tage 7, 21 und 42
Der „Quality of Life in Essential Tremor Questionnaire“ (QUEST) ist eine vom Patienten berichtete ET-spezifische 30-Punkte-Skala zur spezifischen Lebensqualität. Elemente tragen zu fünf Dimensionen bei. Körperlich/ADL (9 Punkte), Psychosozial (9 Punkte), Kommunikation (3 Punkte), Hobbys/Freizeit (3 Punkte) und Arbeit/Finanzen (6 Punkte). Die QUEST-Gesamt- und Subskalenwerte werden als Summe aller anwendbaren Elemente dividiert durch die Anzahl der anwendbaren Elemente mal 100 berechnet. Ein höherer Wert weist auf eine größere Unzufriedenheit mit diesem Bereich der Lebensqualität hin. Maximalwert 100: schlechtere Lebensqualität. Mindestpunktzahl 0: beste Lebensqualität. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfasst wurde. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Bewertungswert minus Ausgangswert definiert.
Basislinie (Tag 0), Tage 7, 21 und 42

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Praxis Precision Medicines

Mitarbeiter

Praxis Precision Medicines Australia Pty Ltd

Ermittler

  • Studienleiter: VP, Clinical Development, Praxis Precision Medicines

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRAX-944-221

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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