Een klinische proef van PRAX-944 bij deelnemers met essentiële tremor
5 februari 2024 bijgewerkt door: Praxis Precision Medicines
Een klinische fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van PRAX-944 bij volwassenen met essentiële tremor
Dit is een tweedelig klinisch onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van 40 en 120 mg oraal PRAX-944 te evalueren in vergelijking met placebo bij de behandeling van volwassenen met essentiële tremor.
Deel A is bedoeld om de dosistitratie van 20 naar 40 mg elke ochtend (QAM) te bestuderen (dwz 2 weken met 7 dagen op elk dosisniveau).
Deel B is ontworpen om de dosistitratie van 20 tot maximaal 120 mg QAM te bestuderen met ten minste 14 dagen dosering bij de hoogst getolereerde dosis voor elke deelnemer.
Bloedspiegels van PRAX-944 zullen ook tijdens de proef worden gemeten en de farmacokinetiek zal worden geëvalueerd.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Whales
-
New Lambton Heights, New South Whales, Australië, 2305
- Praxis Research Site
-
-
Queensland
-
Southport, Queensland, Australië, 4215
- Praxis Research Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
- Praxis Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- Praxis Research Site
-
Parkville, Victoria, Australië, 3050
- Praxis Research Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
- Praxis Research Site
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- Praxis Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33980
- Praxis Research Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
- Praxis Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van ET in overeenstemming met Movement Disorders Society Criteria, een duur van ET van ten minste 3 jaar en beginnend vóór de leeftijd van 65 jaar
- TETRAS score bovenste ledematen (d.w.z. som van bilaterale items 4a, 4b en 4c van bovenste ledematen) van ≥10 zoals beoordeeld door de onderzoeker bij screening en baseline OF Een score van ≥2 op 2 of meer van de volgende TETRAS-activiteiten in het dagelijks leven (ADL)-subschaalitems: (2) Voeden met een lepel, (3) Drinken uit een glas, (5) Aankleden, (6) Inschenken, (9) Schrijven OF Een score van ≥2 op 1 van de volgende TETRAS ADL-subschaal items: (2) Voeden met een lepel, (3) Drinken uit een glas, (5) Aankleden, (6) Gieten, of (9) Schrijven EN een score van ≥2 op beide van de volgende TETRAS ADL-subschaalitems: ( 10) Werken en (12) Maatschappelijke Impact
- Als u momenteel medicatie voor ET krijgt, gedurende 28 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis van een van deze medicijnen voor ET gebruikt en bereid bent gedurende de hele proef stabiele doses aan te houden. Als u primidon voor ET ontvangt, bereid en in staat bent om 14 dagen voorafgaand aan dag 1 te stoppen.
- Body mass index (BMI) tussen 18 en 40 kg/m2 (inclusief).
Uitsluitingscriteria:
- Sporadisch gebruik van een benzodiazepine, slaapmedicatie of anxiolyticum dat de beoordeling van tremor zou verstoren.
- Trauma aan het zenuwstelsel binnen 3 maanden voorafgaand aan het begin van tremor.
- Geschiedenis van een andere medische, neurologische of psychiatrische aandoening die tremor kan verklaren of veroorzaken, inclusief maar niet beperkt tot de ziekte van Parkinson, dystonie, cerebellaire ziekte, familiegeschiedenis van Fragile X-syndroom, traumatisch hersenletsel, alcoholmisbruik of ontwenning, misbruik of ontwenning van benzodiazepinen, multiple sclerose, polyneuropathie en endocriene toestanden zoals hyperthyreoïdie.
- Voorafgaande door magnetische resonantie geleide gefocuste echografie of chirurgische ingreep voor ET, zoals diepe hersenstimulatie of thalamotomie.
- Botulinumtoxine-injectie voor ET in de 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Niet bereid of niet in staat om 24 uur voor en tijdens bezoeken aan klinische onderzoeken af te zien van alcohol.
- Geschiedenis van een stoornis in het gebruik van middelen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A: Open-label 20 en 40 mg PRAX-944
Eenmaal daags, orale dosering met 7 dagen van 20 mg en 7 dagen van 40 mg
|
Eenmaal daagse orale behandeling
|
|
Experimenteel: Deel B: Open-label titratie PRAX-944 (120 mg) gevolgd door geblindeerde PRAX-944
Eenmaal daags, orale dosering met titratie tot 120 mg: 3 dagen van 20 mg, 4 dagen van 40 mg, 7 dagen van 60 mg, 7 dagen van 80 mg, 7 dagen van 100 mg, 28 dagen van 120 mg
|
Eenmaal daagse orale behandeling met titratie
|
|
Actieve vergelijker: Deel B: Open-label titratie PRAX-944 (120 mg) gevolgd door geblindeerde placebo
Eenmaal daags, orale dosering met titratie tot 120 mg: 3 dagen 20 mg, 4 dagen 40 mg, 7 dagen 60 mg, 7 dagen 80 mg, 7 dagen 100 mg, 14 dagen 120 mg, 14 dagen placebo
|
Eenmaal daagse orale behandeling met titratie gevolgd door placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) score voor de bovenste ledematen
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0), dagen 7 en 14
|
De TETRAS-score voor de bovenste ledematen wordt berekend als de som van de 6 afzonderlijke manoeuvres van de bovenste ledematen, beoordeeld door de arts: voorwaarts uitgestrekte posturale tremor [rechts], voorwaarts uitgestrekte posturale tremor [links], laterale vleugelslagende posturale tremor [rechts], laterale vleugelslagende posturale tremor [links], kinetische tremor [rechts], kinetische tremor [links], elk op een ernstschaal van 0 (geen tremor) tot 4 (maximale tremor) in stappen van 0,5 punten.
De TETRAS Deel 4-score voor beide bovenste ledematen varieerde van 0 tot 24, hogere scores duidden op ernstigere tremor.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidde op minder tremor.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0), dagen 7 en 14
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met bijwerkingen, gerelateerde bijwerkingen en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: Tot dag 70
|
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie.
De incidentie en ernst van bijwerkingen zijn gemeld.
|
Tot dag 70
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale functies, laboratoriumwaarden en elektrocardiogramparameters
Tijdsspanne: Tot dag 70
|
Parameters voor vitale functies omvatten lichaamstemperatuur, hartslag, ademhalingsfrequentie, bloeddruk (systolisch en diastolisch), klinische laboratoriummetingen (chemie, hematologie, urineonderzoek en coagulatie), elektrocardiogramparameters (hartslag, PR, QRS, QT en gecorrigeerde QT). intervallen).
Elke verandering in afwijkingen van de vitale functies die volgens het medische en wetenschappelijke oordeel van de onderzoeker klinisch significant was en die geen verband hield met een onderliggende ziekte, werd gerapporteerd als een ongevraagde bijwerking (AE).
Elke klinisch significante afwijking die verband houdt met de onderliggende ziekte hoeft niet als (S)AE te worden gerapporteerd, tenzij de onderzoeker oordeelt dat deze ernstiger is dan verwacht voor de toestand van de deelnemer.
|
Tot dag 70
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met zelfmoordgedachten of -gedrag beoordeeld met behulp van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Tot dag 70
|
De C-SSRS wordt beschreven als een schaal die is ontwikkeld aan de Columbia University en die elk twee tot zes vragen heeft in de categorieën suïcidale ideatie, intensiteit van de ideatie, suïcidaal gedrag en feitelijke pogingen.
Er werden vier constructen gemeten.
De ernst van zelfmoordgedachten wordt beoordeeld op een ordinale schaal van 5 punten.
De intensiteit van de ideatie bestaat uit vijf items (frequentie, duur, beheersbaarheid, afschrikmiddelen en reden voor de ideatie), elk beoordeeld op een ordinale schaal van vijf punten.
Suïcidaal gedrag wordt beoordeeld op een nominale schaal die feitelijke, afgebroken en onderbroken pogingen omvat; voorbereidend gedrag; en niet-suïcidaal zelfbeschadigend gedrag.
Letaliteit, beoordeelt daadwerkelijke pogingen; De werkelijke dodelijkheid wordt beoordeeld op een ordinale schaal van 6 punten, en als de werkelijke dodelijkheid 0 is, wordt de potentiële dodelijkheid van pogingen beoordeeld op een ordinale schaal van 3 punten. Hoe hoger de C-SSRS-score, hoe hoger het zelfmoordrisico (dwz.
slechter resultaat).
|
Tot dag 70
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de prestatiesubschaal van de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS).
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0), dagen 7 en 14
|
De TETRAS is een essentiële tremor en beoordelingsschaal voor activiteiten op het dagelijks leven.
De volledige schaal bestaat uit twee delen: de Prestatie-subschaal (PS) en de ADL-subschaal.
De PS bestaat uit 9 items die verschillende lichaamsgebieden bestrijken.
Deze 9 items worden beoordeeld op een 5-puntsschaal (variërend van 0 tot 4).
Eén item, Item 4, bestaat uit beoordelingen voor 3 taken, afzonderlijk beoordeeld voor de bovenste ledematen aan beide zijden van het lichaam, met een totaal van 6 beoordelingen.
De totale score van de 9 items (14 beoordelingen) varieert van 0 tot 70, waarbij hogere scores wijzen op een grotere ernst van de tremor.
De totaalscore en individuele itembeoordelingen worden in deze proef als uitkomsten geëvalueerd.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn (dag 0), dagen 7 en 14
|
|
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Score van de bovenste ledematen gemeten door accelerometrie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0), dagen 7 en 14
|
Accelerometer werd gebruikt om recordcoördinaten en versnellingen in de 3D-ruimte in de loop van de tijd te evalueren.
De 3 manoeuvres in het onderdeel bovenste ledematen worden voor beide armen uitgevoerd, eerst voor de rechterarm en daarna voor de linkerarm.
Elk subitem van de bovenste ledematen wordt gescoord op een schaal van 0 tot 4, inclusief stappen van 0,1.
De totale score van de accelerometer voor de bovenste ledematen varieert van 0 tot 24.
Een daling van de score duidt op verbetering.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0), dagen 7 en 14
|
|
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Prestatiesubschaal Individuele items nr. 6 (spiraaltekening) en items nr. 7 (handschrift)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0), dagen 7 en 14
|
De TETRAS ADL-subschaal is een beoordeling van 12 items van typische dagelijkse activiteiten die worden beïnvloed door tremor.
Activiteiten worden beoordeeld op de volgende functionele domeinen: spreken, eten, drinken, persoonlijke hygiëne, aankleden, schrijven en sociale activiteit.
De impact op elke functie wordt beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal van 0 tot 4. De ADL-subschaalscore wordt berekend als de som van alle 12 items en varieert van 0 tot 48, waarbij hogere scores een grotere impact weerspiegelen.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0), dagen 7 en 14
|
|
Deel A: Aantal deelnemers met bijwerkingen, gerelateerde bijwerkingen en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: Tot dag 21
|
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie.
De incidentie en ernst van bijwerkingen zijn gemeld.
|
Tot dag 21
|
|
Deel A: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale functies, laboratoriumwaarden en elektrocardiogramparameters
Tijdsspanne: Tot dag 21
|
Parameters voor vitale functies omvatten lichaamstemperatuur, hartslag, ademhalingsfrequentie, bloeddruk (systolisch en diastolisch), klinische laboratoriummetingen (chemie, hematologie, urineonderzoek en coagulatie), elektrocardiogramparameters (hartslag, PR, QRS, QT en gecorrigeerde QT). intervallen).
Elke verandering in afwijkingen van de vitale functies die volgens het medische en wetenschappelijke oordeel van de onderzoeker klinisch significant was en die geen verband hield met een onderliggende ziekte, werd gerapporteerd als een ongevraagde bijwerking (AE).
Elke klinisch significante afwijking die verband houdt met de onderliggende ziekte hoeft niet als (S)AE te worden gerapporteerd, tenzij de onderzoeker oordeelt dat deze ernstiger is dan verwacht voor de toestand van de deelnemer.
|
Tot dag 21
|
|
Deel A: Aantal deelnemers met zelfmoordgedachten of -gedrag beoordeeld met behulp van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Tot dag 21
|
De C-SSRS wordt beschreven als een schaal die is ontwikkeld aan de Columbia University en die elk twee tot zes vragen heeft in de categorieën suïcidale ideatie, intensiteit van de ideatie, suïcidaal gedrag en feitelijke pogingen.
Er werden vier constructen gemeten.
De ernst van zelfmoordgedachten wordt beoordeeld op een ordinale schaal van 5 punten.
De intensiteit van de ideatie bestaat uit vijf items (frequentie, duur, beheersbaarheid, afschrikmiddelen en reden voor de ideatie), elk beoordeeld op een ordinale schaal van vijf punten.
Suïcidaal gedrag wordt beoordeeld op een nominale schaal die feitelijke, afgebroken en onderbroken pogingen omvat; voorbereidend gedrag; en niet-suïcidaal zelfbeschadigend gedrag.
Letaliteit, beoordeelt daadwerkelijke pogingen; De werkelijke dodelijkheid wordt beoordeeld op een ordinale schaal van 6 punten, en als de werkelijke dodelijkheid 0 is, wordt de potentiële dodelijkheid van pogingen beoordeeld op een ordinale schaal van 3 punten. Hoe hoger de C-SSRS-score, hoe hoger het zelfmoordrisico (dwz.
slechter resultaat).
|
Tot dag 21
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) score van de bovenste ledematen tijdens de OLT-fase
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0) en dag 42
|
De TETRAS-score voor de bovenste ledematen wordt berekend als de som van de 6 afzonderlijke manoeuvres van de bovenste ledematen, beoordeeld door de arts: voorwaarts uitgestrekte posturale tremor [rechts], voorwaarts uitgestrekte posturale tremor [links], laterale vleugelslagende posturale tremor [rechts], laterale vleugelslagende posturale tremor [links], kinetische tremor [rechts], kinetische tremor [links], elk op een ernstschaal van 0 (geen tremor) tot 4 (maximale tremor) in stappen van 0,5 punten.
De TETRAS Deel 4-score voor beide bovenste ledematen varieerde van 0 tot 24, hogere scores duidden op ernstigere tremor.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidde op minder tremor.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0) en dag 42
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) score van de bovenste ledematen tijdens de OLT-fase
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0), dagen 7 en 21
|
De TETRAS-score voor de bovenste ledematen wordt berekend als de som van de 6 afzonderlijke manoeuvres van de bovenste ledematen, beoordeeld door de arts: voorwaarts uitgestrekte posturale tremor [rechts], voorwaarts uitgestrekte posturale tremor [links], laterale vleugelslagende posturale tremor [rechts], laterale vleugelslagende posturale tremor [links], kinetische tremor [rechts], kinetische tremor [links], elk op een ernstschaal van 0 (geen tremor) tot 4 (maximale tremor) in stappen van 0,5 punten.
De TETRAS Deel 4-score voor beide bovenste ledematen varieerde van 0 tot 24, hogere scores duidden op ernstigere tremor.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidde op minder tremor.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0), dagen 7 en 21
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de prestatiesubschaal van de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) tijdens de OLT-fase
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0) en dagen 7, 21 en 42
|
TETRAS Performance Subscale werd gebruikt om essentiële tremor te beoordelen zoals gescoord door de onafhankelijke videobeoordelaars.
De prestatiesubschaal bestaat uit 9 items, d.w.z. item 1 (hoofd), item 2 (gezicht), item 3 (stem), elk van de 6 subitems voor item 4 (bovenste ledematen), het maximum van de 4 subitems voor item 5 (onderste ledematen), 2 subitems (rechter- en linkerkant) voor item 6 (Archimedes-spiralen), item 7 (handschrift), 2 subitems (rechter- en linkerkant) voor item 8 (puntbenadering), en item 9 (staand) voor een totaalscore variërend van 0 tot 64 uit 16 subitems.
Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 4, inclusief stappen van 0,5.
Een lagere score duidt op verbetering.
De totaalscore is gepresenteerd.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0) en dagen 7, 21 en 42
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Score van de bovenste ledematen gemeten door accelerometrie tijdens de OLT-fase
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0) en dagen 7, 21 en 42
|
Accelerometer werd gebruikt om recordcoördinaten en versnellingen in de 3D-ruimte in de loop van de tijd te evalueren.
De 3 manoeuvres in het onderdeel bovenste ledematen worden voor beide armen uitgevoerd, eerst voor de rechterarm en daarna voor de linkerarm.
Elk subitem van de bovenste ledematen wordt gescoord op een schaal van 0 tot 4, inclusief stappen van 0,1.
De totale score van de accelerometer voor de bovenste ledematen varieert van 0 tot 24.
Een daling van de score duidt op verbetering.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0) en dagen 7, 21 en 42
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de TETRAS-prestatiesubschaal Individuele items nr. 6 (spiraaltekening) en items nr. 7 (handschrift)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0), dagen 7, 21 en 42
|
TETRAS Performance Subscale werd gebruikt om essentiële tremor te beoordelen zoals gescoord door de onafhankelijke videobeoordelaars.
De prestatiesubschaal bestaat uit 9 items, d.w.z. item 1 (hoofd), item 2 (gezicht), item 3 (stem), elk van de 6 subitems voor item 4 (bovenste ledematen), het maximum van de 4 subitems voor item 5 (onderste ledematen), 2 subitems (rechter- en linkerkant) voor item 6 (Archimedes-spiralen), item 7 (handschrift), 2 subitems (rechter- en linkerkant) voor item 8 (puntbenadering), en item 9 (staand) voor een totaalscore variërend van 0 tot 64 uit 16 subitems.
Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 4, inclusief stappen van 0,5.
Een lagere score duidt op verbetering.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0), dagen 7, 21 en 42
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de TETRAS-score voor dagelijkse levensactiviteiten (ADL).
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0), dagen 7, 21 en 42
|
De TETRAS ADL-subschaal is een beoordeling van 12 items van typische dagelijkse activiteiten die worden beïnvloed door tremor.
Activiteiten worden beoordeeld op de volgende functionele domeinen: spreken, eten, drinken, persoonlijke hygiëne, aankleden, schrijven en sociale activiteit.
De impact op elke functie wordt beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal van 0 tot 4. De ADL-subschaalscore wordt berekend als de som van alle 12 items en varieert van 0 tot 48, waarbij hogere scores een grotere impact weerspiegelen.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0), dagen 7, 21 en 42
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwaliteit van leven in de totaalscores van de Essential Tremor Questionnaire (QUEST).
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0), dagen 7, 21 en 42
|
Quality of Life in Essential Tremor Questionnaire (QUEST) is een door de patiënt gerapporteerde ET-specifieke 30-item specifieke levenskwaliteitsschaal.
Items dragen bij aan vijf dimensies.
Fysiek/ADL (9 items), psychosociaal (9 items), communicatie (3 items), hobby’s/vrije tijd (3 items) en werk/financiën (6 items).
De QUEST-totaal- en subschaalscores worden berekend als de som van alle toepasselijke items gedeeld door het aantal toepasselijke items maal 100.
Een hogere score duidt op een grotere ontevredenheid over dat domein van kwaliteit van leven.
Maximale score 100: slechtere kwaliteit van leven.
Minimale score 0: beste kwaliteit van leven.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de beoordelingswaarde minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn (dag 0), dagen 7, 21 en 42
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: VP, Clinical Development, Praxis Precision Medicines
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 maart 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 maart 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 maart 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 augustus 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 augustus 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 augustus 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Bewegingsstoornissen
- Dyskinesieën
- Tremor
- Essentiële tremor
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Depressiva van het centrale zenuwstelsel
- Agenten van het perifere zenuwstelsel
- Sensorische systeemagenten
- Anesthesie
- Anesthesie, lokaal
- Pramoxine
Andere studie-ID-nummers
- PRAX-944-221
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .