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Una sperimentazione clinica di PRAX-944 nei partecipanti con tremore essenziale

5 febbraio 2024 aggiornato da: Praxis Precision Medicines

Uno studio clinico di fase 2 che valuta l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di PRAX-944 negli adulti con tremore essenziale

Questo è uno studio clinico in 2 parti per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di 40 e 120 mg di PRAX-944 orale rispetto al placebo nel trattamento di adulti con tremore essenziale. La parte A è progettata per studiare la titolazione della dose da 20 a 40 mg ogni mattina (QAM) (cioè, 2 settimane con 7 giorni a ciascun livello di dose). La parte B è progettata per studiare la titolazione della dose da 20 fino a 120 mg QAM con almeno 14 giorni di somministrazione alla massima dose tollerata per ciascun partecipante. Durante lo studio verranno misurati anche i livelli ematici di PRAX-944 e verrà valutata la farmacocinetica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Whales
      • New Lambton Heights, New South Whales, Australia, 2305
        • Praxis Research Site
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Praxis Research Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Praxis Research Site
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Praxis Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Praxis Research Site
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Praxis Research Site
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33980
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Praxis Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di TE coerente con i criteri della società per i disturbi del movimento, una durata di TE di almeno 3 anni e con esordio prima dei 65 anni
  2. Punteggio TETRAS dell'arto superiore (ossia, somma degli elementi bilaterali dell'arto superiore 4a, 4b e 4c) ≥10 come valutato dallo sperimentatore allo screening e al basale OPPURE Un punteggio ≥2 su 2 o più delle seguenti attività TETRAS della vita quotidiana Voci della sottoscala (ADL): (2) Nutrirsi con un cucchiaio, (3) Bere da un bicchiere, (5) Vestirsi, (6) Versare, (9) Scrivere OPPURE Un punteggio di ≥2 su 1 della seguente sottoscala TETRAS ADL item: (2) Nutrirsi con un cucchiaio, (3) Bere da un bicchiere, (5) Vestirsi, (6) Versare, o (9) Scrivere E un punteggio ≥2 su entrambi i seguenti item della sottoscala TETRAS ADL: ( 10) Lavoro e (12) Impatto sociale
  3. Se attualmente sta ricevendo farmaci per ET, assume una dose stabile di uno qualsiasi di questi farmaci per ET per 28 giorni prima dello screening ed è disposto a mantenere dosi stabili durante lo studio. Se riceve primidone per ET, è disposto e in grado di interrompere 14 giorni prima del Giorno 1.
  4. Indice di massa corporea (BMI) tra 18 e 40 kg/m2 (inclusi).

Criteri di esclusione:

  1. Uso sporadico di benzodiazepine, sonniferi o ansiolitici che potrebbero confondere la valutazione del tremore.
  2. Trauma al sistema nervoso nei 3 mesi precedenti l'inizio del tremore.
  3. Storia di altre condizioni mediche, neurologiche o psichiatriche che possono spiegare o causare tremore, inclusi ma non limitati a morbo di Parkinson, distonia, malattia cerebellare, storia familiare di sindrome dell'X fragile, lesione cerebrale traumatica, abuso o astinenza da alcol, abuso o astinenza da benzodiazepine, sclerosi multipla, polineuropatia e stati endocrini come l'ipertiroidismo.
  4. Precedente ecografia focalizzata guidata da risonanza magnetica o intervento chirurgico per ET come stimolazione cerebrale profonda o talamotomia.
  5. Iniezione di tossina botulinica per TE nei 6 mesi precedenti lo Screening.
  6. Riluttanza o impossibilità ad astenersi dall'alcol 24 ore prima e durante le visite di sperimentazione clinica.
  7. Storia del disturbo da uso di sostanze

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: PRAX-944 in aperto da 20 e 40 mg
Una volta al giorno, dosaggio orale con 7 giorni di 20 mg e 7 giorni di 40 mg
Droga: Parte A: 20 e 40 mg PRAX-944
Trattamento orale una volta al giorno
Sperimentale: Parte B: Titolazione in aperto PRAX-944 (120 mg) seguita da PRAX-944 in cieco
Una volta al giorno, dosaggio orale con titolazione a 120 mg: 3 giorni da 20 mg, 4 giorni da 40 mg, 7 giorni da 60 mg, 7 giorni da 80 mg, 7 giorni da 100 mg, 28 giorni da 120 mg
Droga: Parte B: 120 mg PRAX-944
Trattamento orale una volta al giorno con titolazione
Comparatore attivo: Parte B: Titolazione in aperto PRAX-944 (120 mg) seguita da placebo in cieco
Una volta al giorno, dosaggio orale con titolazione a 120 mg: 3 giorni di 20 mg, 4 giorni di 40 mg, 7 giorni di 60 mg, 7 giorni di 80 mg, 7 giorni di 100 mg, 14 giorni di 120 mg, 14 giorni di placebo
Droga: Parte B: 120 mg PRAX-944 e Placebo
Trattamento orale una volta al giorno con titolazione seguito da placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: variazione rispetto al basale del punteggio dell'arto superiore della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS).
Lasso di tempo: Basale (giorno 0), giorni 7 e 14
Il punteggio TETRAS dell'arto superiore viene calcolato come la somma delle 6 distinte manovre dell'arto superiore valutate dal medico: tremore posturale disteso in avanti [destra], tremore posturale disteso in avanti [sinistra], tremore posturale con battito d'ali laterali [destra], tremore posturale dovuto al battito delle ali laterali [sinistra], tremore cinetico [destra], tremore cinetico [sinistra], ciascuno su una scala di gravità da 0 (nessun tremore) a 4 (tremore massimo) con incrementi di 0,5 punti. Il punteggio TETRAS Parte 4 per entrambi gli arti superiori variava da 0 a 24, i punteggi più alti indicavano un tremore più grave. Una variazione negativa rispetto al basale indicava meno tremore. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0), giorni 7 e 14
Parte B: numero di partecipanti con eventi avversi (EA), eventi avversi correlati ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Fino al giorno 70
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso di un intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento di studio. Sono state segnalate l'incidenza e la gravità degli eventi avversi.
Fino al giorno 70
Parte B: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali, nei valori di laboratorio e nei parametri dell'elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Fino al giorno 70
I parametri dei segni vitali includevano temperatura corporea, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria, pressione sanguigna (sistolica e diastolica), misurazioni cliniche di laboratorio (chimica, ematologia, analisi delle urine e coagulazione), parametri dell'elettrocardiogramma (frequenza cardiaca, PR, QRS, QT e QT corretto intervalli). Qualsiasi cambiamento nelle anomalie dei segni vitali che fosse clinicamente significativo secondo il giudizio medico e scientifico dello sperimentatore e non correlato a una malattia di base è stato segnalato come evento avverso non richiesto (EA). Qualsiasi anomalia clinicamente significativa associata alla malattia di base non richiede la segnalazione come (S)AE a meno che non venga giudicata dallo sperimentatore più grave del previsto per le condizioni del partecipante.
Fino al giorno 70
Parte B: Numero di partecipanti con idea o comportamento suicidario valutati utilizzando la Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino al giorno 70
La C-SSRS è descritta come una scala sviluppata alla Columbia University che comprende da 2 a 6 domande ciascuna nelle categorie di Ideazione suicidaria, Intensità dell'ideazione, Comportamento suicidario e Tentativi effettivi. Sono stati misurati quattro costrutti. La gravità dell'ideazione suicidaria è valutata su una scala ordinale a 5 punti. L'intensità dell'ideazione è composta da 5 elementi (frequenza, durata, controllabilità, deterrenti e motivo dell'ideazione), ciascuno valutato su una scala ordinale a 5 punti. Il comportamento suicidario è valutato su una scala nominale che include i tentativi effettivi, abortiti e interrotti; comportamento preparatorio; e comportamenti autolesionistici non suicidari. Letalità, valuta i tentativi effettivi; la letalità effettiva è valutata su una scala ordinale a 6 punti e, se la letalità effettiva è 0, la letalità potenziale dei tentativi è valutata su una scala ordinale a 3 punti. Maggiore è il punteggio C-SSRS, maggiore è il rischio di suicidio (es. esito peggiore).
Fino al giorno 70

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Variazione rispetto al basale nella sottoscala delle prestazioni della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS).
Lasso di tempo: Basale (giorno 0), giorni 7 e 14
La TETRAS è una scala di valutazione del tremore essenziale e delle attività della vita quotidiana. Il fondo scala è composto da 2 sezioni, la sottoscala Performance (PS) e la sottoscala ADL. Il PS è composto da 9 item che coprono diverse regioni del corpo. Questi 9 item sono valutati su una scala a 5 punti (da 0 a 4). Un item, l'item 4, consiste di valutazioni per 3 compiti valutati separatamente per gli arti superiori su entrambi i lati del corpo per un totale di 6 valutazioni. Il punteggio totale dei 9 item (14 valutazioni) varia da 0 a 70 con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità del tremore. Il punteggio totale e le valutazioni dei singoli elementi verranno valutati come risultati in questo studio. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
Basale (giorno 0), giorni 7 e 14
Parte A: Variazione rispetto al basale del punteggio dell'arto superiore della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS) misurato mediante accelerometria
Lasso di tempo: Basale (giorno 0), giorni 7 e 14
L'accelerometro è stato utilizzato per valutare le coordinate e le accelerazioni record nello spazio 3D nel tempo. Le 3 manovre del item arto superiore verranno completate per entrambe le braccia, prima per il braccio destro e poi per il sinistro. Ciascun sotto-item dell'arto superiore viene valutato su una scala da 0 a 4 compresi incrementi di 0,1. Il punteggio totale dell'accelerometro per l'arto superiore varia da 0 a 24. Una diminuzione del punteggio è indice di miglioramento. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0), giorni 7 e 14
Parte A: Variazione rispetto al basale nella sottoscala delle prestazioni della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS), singoli elementi n. 6 (disegno a spirale) ed elementi n. 7 (scrittura a mano)
Lasso di tempo: Basale (giorno 0), giorni 7 e 14
La sottoscala TETRAS ADL è una valutazione in 12 item delle tipiche attività quotidiane influenzate dal tremore. Le attività vengono valutate nei seguenti ambiti funzionali: parlare, nutrirsi, bere, igiene personale, vestirsi, scrivere e attività sociale. L'impatto su ciascuna funzione è valutato su una scala Likert a 5 punti da 0 a 4. Il punteggio della sottoscala ADL è calcolato come la somma di tutti i 12 elementi e varia da 0 a 48 con punteggi più alti che riflettono un impatto maggiore. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0), giorni 7 e 14
Parte A: numero di partecipanti con eventi avversi (EA), eventi avversi correlati ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Fino al giorno 21
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso di un intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento di studio. Sono state segnalate l'incidenza e la gravità degli eventi avversi.
Fino al giorno 21
Parte A: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali, nei valori di laboratorio e nei parametri dell'elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Fino al giorno 21
I parametri dei segni vitali includevano temperatura corporea, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria, pressione sanguigna (sistolica e diastolica), misurazioni cliniche di laboratorio (chimica, ematologia, analisi delle urine e coagulazione), parametri dell'elettrocardiogramma (frequenza cardiaca, PR, QRS, QT e QT corretto intervalli). Qualsiasi cambiamento nelle anomalie dei segni vitali che fosse clinicamente significativo secondo il giudizio medico e scientifico dello sperimentatore e non correlato a una malattia di base è stato segnalato come evento avverso non richiesto (EA). Qualsiasi anomalia clinicamente significativa associata alla malattia di base non richiede la segnalazione come (S)AE a meno che non venga giudicata dallo sperimentatore più grave del previsto per le condizioni del partecipante.
Fino al giorno 21
Parte A: Numero di partecipanti con ideazione o comportamento suicidario valutati utilizzando la Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino al giorno 21
La C-SSRS è descritta come una scala sviluppata alla Columbia University che comprende da 2 a 6 domande ciascuna nelle categorie di Ideazione suicidaria, Intensità dell'ideazione, Comportamento suicidario e Tentativi effettivi. Sono stati misurati quattro costrutti. La gravità dell'ideazione suicidaria è valutata su una scala ordinale a 5 punti. L'intensità dell'ideazione è composta da 5 elementi (frequenza, durata, controllabilità, deterrenti e motivo dell'ideazione), ciascuno valutato su una scala ordinale a 5 punti. Il comportamento suicidario è valutato su una scala nominale che include i tentativi effettivi, abortiti e interrotti; comportamento preparatorio; e comportamenti autolesionistici non suicidari. Letalità, valuta i tentativi effettivi; la letalità effettiva è valutata su una scala ordinale a 6 punti e, se la letalità effettiva è 0, la letalità potenziale dei tentativi è valutata su una scala ordinale a 3 punti. Maggiore è il punteggio C-SSRS, maggiore è il rischio di suicidio (es. esito peggiore).
Fino al giorno 21
Parte B: variazione rispetto al basale del punteggio dell'arto superiore della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS) durante la fase OLT
Lasso di tempo: Basale (giorno 0) e giorno 42
Il punteggio TETRAS dell'arto superiore viene calcolato come la somma delle 6 distinte manovre dell'arto superiore valutate dal medico: tremore posturale disteso in avanti [destra], tremore posturale disteso in avanti [sinistra], tremore posturale con battito d'ali laterali [destra], tremore posturale dovuto al battito delle ali laterali [sinistra], tremore cinetico [destra], tremore cinetico [sinistra], ciascuno su una scala di gravità da 0 (nessun tremore) a 4 (tremore massimo) con incrementi di 0,5 punti. Il punteggio TETRAS Parte 4 per entrambi gli arti superiori variava da 0 a 24, i punteggi più alti indicavano un tremore più grave. Una variazione negativa rispetto al basale indicava meno tremore. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0) e giorno 42
Parte B: variazione rispetto al basale del punteggio dell'arto superiore della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS) durante la fase OLT
Lasso di tempo: Basale (giorno 0), giorni 7 e 21
Il punteggio TETRAS dell'arto superiore viene calcolato come la somma delle 6 distinte manovre dell'arto superiore valutate dal medico: tremore posturale disteso in avanti [destra], tremore posturale disteso in avanti [sinistra], tremore posturale con battito d'ali laterali [destra], tremore posturale dovuto al battito delle ali laterali [sinistra], tremore cinetico [destra], tremore cinetico [sinistra], ciascuno su una scala di gravità da 0 (nessun tremore) a 4 (tremore massimo) con incrementi di 0,5 punti. Il punteggio TETRAS Parte 4 per entrambi gli arti superiori variava da 0 a 24, i punteggi più alti indicavano un tremore più grave. Una variazione negativa rispetto al basale indicava meno tremore. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0), giorni 7 e 21
Parte B: Variazione rispetto al basale nella sottoscala di prestazione della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS) durante la fase OLT
Lasso di tempo: Basale (giorno 0) e giorni 7, 21 e 42
La sottoscala di performance TETRAS è stata utilizzata per valutare il tremore essenziale secondo il punteggio assegnato dai valutatori video indipendenti. La sottoscala della performance è composta da 9 item, ovvero item 1 (testa), item 2 (viso), item 3 (voce), ciascuno dei 6 sottoitem per l'item 4 (arto superiore), il massimo dei 4 sottoitem per l'item 5 (arto inferiore), 2 sotto-item (lato destro e sinistro) per l'item 6 (spirali di Archimede), item 7 (scrittura), 2 sotto-item (lato destro e sinistro) per l'item 8 (approssimazione del punto), e l'item 9 (in piedi) per un punteggio totale compreso tra 0 e 64 su 16 sotto-item. Ogni elemento è valutato su una scala da 0 a 4, inclusi incrementi di 0,5. Un punteggio più basso è indicativo di miglioramento. Il punteggio totale è stato presentato. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0) e giorni 7, 21 e 42
Parte B: variazione rispetto al basale del punteggio dell'arto superiore della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS) misurato mediante accelerometria durante la fase OLT
Lasso di tempo: Basale (giorno 0) e giorni 7, 21 e 42
L'accelerometro è stato utilizzato per valutare le coordinate e le accelerazioni record nello spazio 3D nel tempo. Le 3 manovre del item arto superiore verranno completate per entrambe le braccia, prima per il braccio destro e poi per il sinistro. Ciascun sotto-item dell'arto superiore viene valutato su una scala da 0 a 4 compresi incrementi di 0,1. Il punteggio totale dell'accelerometro per l'arto superiore varia da 0 a 24. Una diminuzione del punteggio è indice di miglioramento. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0) e giorni 7, 21 e 42
Parte B: cambiamento rispetto al basale nella sottoscala di performance TETRAS, singoli elementi n. 6 (disegno a spirale) e elementi n. 7 (scrittura a mano)
Lasso di tempo: Basale (giorno 0), giorni 7, 21 e 42
La sottoscala di performance TETRAS è stata utilizzata per valutare il tremore essenziale secondo il punteggio assegnato dai valutatori video indipendenti. La sottoscala della performance è composta da 9 item, ovvero item 1 (testa), item 2 (viso), item 3 (voce), ciascuno dei 6 sottoitem per l'item 4 (arto superiore), il massimo dei 4 sottoitem per l'item 5 (arto inferiore), 2 sotto-item (lato destro e sinistro) per l'item 6 (spirali di Archimede), item 7 (scrittura), 2 sotto-item (lato destro e sinistro) per l'item 8 (approssimazione del punto), e l'item 9 (in piedi) per un punteggio totale compreso tra 0 e 64 su 16 sotto-item. Ogni elemento è valutato su una scala da 0 a 4, inclusi incrementi di 0,5. Un punteggio più basso è indicativo di miglioramento. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0), giorni 7, 21 e 42
Parte B: variazione rispetto al basale nel punteggio TETRAS delle attività della vita quotidiana (ADL).
Lasso di tempo: Basale (giorno 0), giorni 7, 21 e 42
La sottoscala TETRAS ADL è una valutazione in 12 item delle tipiche attività quotidiane influenzate dal tremore. Le attività vengono valutate nei seguenti ambiti funzionali: parlare, nutrirsi, bere, igiene personale, vestirsi, scrivere e attività sociale. L'impatto su ciascuna funzione è valutato su una scala Likert a 5 punti da 0 a 4. Il punteggio della sottoscala ADL è calcolato come la somma di tutti i 12 elementi e varia da 0 a 48 con punteggi più alti che riflettono un impatto maggiore. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0), giorni 7, 21 e 42
Parte B: Variazione rispetto al basale della qualità della vita nei punteggi totali del questionario sul tremore essenziale (QUEST).
Lasso di tempo: Basale (giorno 0), giorni 7, 21 e 42
Il Quality of Life in Essential Tremor Questionnaire (QUEST) è una scala specifica sulla qualità della vita composta da 30 elementi riferiti dal paziente. Gli elementi contribuiscono a cinque dimensioni. Fisico/ADL (9 articoli), Psicosociale (9 articoli), Comunicazione (3 articoli), Hobby/Tempo libero (3 articoli) e Lavoro/Finanze (6 articoli). Il punteggio totale e quello della sottoscala QUEST vengono calcolati come la somma di tutti gli item applicabili divisa per il numero di item applicabili moltiplicato per 100. Un punteggio più alto indica una maggiore insoddisfazione per quel dominio della QOL. Punteggio massimo 100: peggiore qualità della vita. Punteggio minimo 0: migliore qualità di vita. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al valore di riferimento sarà definita come valore di valutazione meno valore di riferimento.
Basale (giorno 0), giorni 7, 21 e 42

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Praxis Precision Medicines

Collaboratori

Praxis Precision Medicines Australia Pty Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: VP, Clinical Development, Praxis Precision Medicines

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 marzo 2020

Completamento primario (Effettivo)

24 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

24 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRAX-944-221

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Parte A: 20 e 40 mg PRAX-944

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