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Un essai clinique de PRAX-944 chez des participants atteints de tremblement essentiel

5 février 2024 mis à jour par: Praxis Precision Medicines

Un essai clinique de phase 2 évaluant l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du PRAX-944 chez les adultes atteints de tremblement essentiel

Il s'agit d'un essai clinique en deux parties visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de 40 et 120 mg de PRAX-944 par voie orale par rapport à un placebo dans le traitement d'adultes souffrant de tremblements essentiels. La partie A est conçue pour étudier la titration de la dose de 20 à 40 mg tous les matins (QAM) (c'est-à-dire 2 semaines avec 7 jours à chaque niveau de dose). La partie B est conçue pour étudier le titrage de la dose de 20 à 120 mg QAM avec au moins 14 jours de dosage à la dose la plus élevée tolérée pour chaque participant. Les taux sanguins de PRAX-944 seront également mesurés tout au long de l'essai et la pharmacocinétique sera évaluée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Whales
      • New Lambton Heights, New South Whales, Australie, 2305
        • Praxis Research Site
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australie, 4215
        • Praxis Research Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australie, 3065
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Praxis Research Site
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • Praxis Research Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Praxis Research Site
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • Praxis Research Site
  • États-Unis
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33980
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Praxis Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic clinique de TE compatible avec les critères de la société des troubles du mouvement, une durée de TE d'au moins 3 ans et avec un début avant l'âge de 65 ans
  2. Score TETRAS du membre supérieur (c.-à-d., somme des éléments bilatéraux du membre supérieur 4a, 4b et 4c) ≥ 10 tel qu'évalué par l'investigateur lors du dépistage et de la ligne de base OU Un score ≥ 2 sur 2 ou plus des activités TETRAS suivantes de la vie quotidienne Éléments de la sous-échelle ADL : (2) Nourrir avec une cuillère, (3) Boire dans un verre, (5) S'habiller, (6) Verser, (9) Écrire OU Un score ≥ 2 sur 1 des sous-échelles TETRAS ADL suivantes éléments : (2) Nourrir avec une cuillère, (3) Boire dans un verre, (5) S'habiller, (6) Verser, ou (9) Écrire ET un score ≥ 2 pour les deux éléments suivants de la sous-échelle TETRAS ADL : ( 10) Travail et (12) Impact social
  3. Si vous recevez actuellement des médicaments contre l'ET, prenez une dose stable de l'un de ces médicaments contre l'ET pendant 28 jours avant le dépistage et êtes prêt à maintenir des doses stables tout au long de l'essai. S'il reçoit de la primidone pour ET, est disposé et capable d'arrêter 14 jours avant le jour 1.
  4. Indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18 et 40 kg/m2 (inclus).

Critère d'exclusion:

  1. Utilisation sporadique d'une benzodiazépine, d'un somnifère ou d'un anxiolytique qui fausserait l'évaluation des tremblements.
  2. Traumatisme du système nerveux dans les 3 mois précédant le début du tremblement.
  3. Antécédents d'autres affections médicales, neurologiques ou psychiatriques pouvant expliquer ou provoquer des tremblements, y compris, mais sans s'y limiter, la maladie de Parkinson, la dystonie, la maladie cérébelleuse, les antécédents familiaux de syndrome de l'X fragile, une lésion cérébrale traumatique, l'abus ou le sevrage de l'alcool, l'abus ou le sevrage des benzodiazépines, la sclérose en plaques, la polyneuropathie et les états endocriniens tels que l'hyperthyroïdie.
  4. Échographie focalisée guidée par résonance magnétique antérieure ou intervention chirurgicale pour ET telle que la stimulation cérébrale profonde ou la thalamotomie.
  5. Injection de toxine botulique pour ET dans les 6 mois précédant le dépistage.
  6. Refus ou incapacité de s'abstenir de boire de l'alcool 24 heures avant et pendant les visites d'essai clinique.
  7. Antécédents de trouble lié à l'utilisation de substances

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : ouvert 20 et 40 mg PRAX-944
Une fois par jour, administration orale avec 7 jours de 20 mg et 7 jours de 40 mg
Médicament: Partie A : 20 et 40 mg PRAX-944
Traitement oral une fois par jour
Expérimental: Partie B : Titrage en ouvert PRAX-944 (120 mg) suivi de PRAX-944 en aveugle
Une fois par jour, dosage oral avec titration à 120 mg : 3 jours de 20 mg, 4 jours de 40 mg, 7 jours de 60 mg, 7 jours de 80 mg, 7 jours de 100 mg, 28 jours de 120 mg
Médicament: Partie B : 120 mg PRAX-944
Traitement oral une fois par jour avec titration
Comparateur actif: Partie B : Titration en ouvert PRAX-944 (120 mg) suivie d'un placebo en aveugle
Une fois par jour, dosage oral avec titration à 120 mg : 3 jours de 20 mg, 4 jours de 40 mg, 7 jours de 60 mg, 7 jours de 80 mg, 7 jours de 100 mg, 14 jours de 120 mg, 14 jours de placebo
Médicament: Partie B : 120 mg PRAX-944 et placebo
Traitement oral une fois par jour avec titration suivi d'un placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Changement par rapport à la ligne de base du score des membres supérieurs de l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels (TETRAS)
Délai: Référence (jour 0), jours 7 et 14
Le score TETRAS du membre supérieur est calculé comme la somme des 6 manœuvres distinctes des membres supérieurs évaluées par le clinicien : tremblement postural en extension vers l'avant [à droite], tremblement postural en extension vers l'avant [à gauche], tremblement postural lié aux battements latéraux des ailes [à droite], tremblement postural dû au battement latéral des ailes [à gauche], tremblement cinétique [à droite], tremblement cinétique [à gauche], chacun sur une échelle de gravité de 0 (pas de tremblement) à 4 (tremblement maximum) par incréments de 0,5 point. Le score TETRAS Partie 4 pour les deux membres supérieurs variait de 0 à 24, des scores plus élevés indiquaient des tremblements plus sévères. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait moins de tremblements. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0), jours 7 et 14
Partie B : Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des EI associés et des EI conduisant à l'arrêt du traitement
Délai: Jusqu'au jour 70
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude. L'incidence et la gravité des événements indésirables ont été signalées.
Jusqu'au jour 70
Partie B : Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives des signes vitaux, des valeurs de laboratoire et des paramètres de l'électrocardiogramme
Délai: Jusqu'au jour 70
Les paramètres des signes vitaux comprenaient la température corporelle, la fréquence du pouls, la fréquence respiratoire, la pression artérielle (systolique et diastolique), les mesures de laboratoire clinique (chimie, hématologie, analyse d'urine et coagulation), les paramètres de l'électrocardiogramme (fréquence cardiaque, PR, QRS, QT et QT corrigé). intervalles). Tout changement dans les anomalies des signes vitaux qui était cliniquement significatif selon le jugement médical et scientifique de l'investigateur et non lié à une maladie sous-jacente a été signalé comme un événement indésirable (EI) non sollicité. Toute anomalie cliniquement significative associée à une maladie sous-jacente ne nécessite pas de déclaration en tant qu'EI (S) à moins qu'elle ne soit jugée par l'investigateur comme étant plus grave que prévu pour l'état du participant.
Jusqu'au jour 70
Partie B : Nombre de participants ayant des idées ou des comportements suicidaires évalués à l'aide de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Jusqu'au jour 70
Le C-SSRS est décrit comme une échelle développée à l'Université de Columbia qui comporte 2 à 6 questions chacune dans les catégories d'idées suicidaires, d'intensité des idées, de comportement suicidaire et de tentatives réelles. Quatre construits ont été mesurés. La gravité des idées suicidaires est évaluée sur une échelle ordinale de 5 points. L'intensité de l'idéation est composée de 5 éléments (fréquence, durée, contrôlabilité, moyens de dissuasion et raison de l'idéation), chacun évalué sur une échelle ordinale de 5 points. Le comportement suicidaire est évalué sur une échelle nominale qui comprend les tentatives réelles, avortées et interrompues ; comportement préparatoire; et comportement d'automutilation non suicidaire. Létalité, évalue les tentatives réelles ; la létalité réelle est évaluée sur une échelle ordinale de 6 points, et si la létalité réelle est de 0, la létalité potentielle des tentatives est évaluée sur une échelle ordinale de 3 points. Plus le score C-SSRS est élevé, plus le risque de suicide est élevé (c.-à-d. pire résultat).
Jusqu'au jour 70

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Changement par rapport à la ligne de base dans la sous-échelle de performance de l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels (TETRAS)
Délai: Référence (jour 0), jours 7 et 14
Le TETRAS est une échelle d’évaluation des tremblements essentiels et des activités de la vie quotidienne. L'échelle complète comprend 2 sections, la sous-échelle Performance (PS) et la sous-échelle ADL. Le PS se compose de 9 éléments couvrant différentes régions du corps. Ces 9 items sont notés sur une échelle de 5 points (allant de 0 à 4). Un élément, l'élément 4, comprend des évaluations pour 3 tâches évaluées séparément pour les membres supérieurs des deux côtés du corps, pour un total de 6 évaluations. Le score total des 9 éléments (14 évaluations) varie de 0 à 70, les scores les plus élevés indiquant une plus grande sévérité des tremblements. Le score total et les évaluations des éléments individuels seront évalués comme résultats dans cet essai. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude.
Référence (jour 0), jours 7 et 14
Partie A : Changement par rapport à la ligne de base du score des membres supérieurs de l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels (TETRAS) mesuré par accélérométrie
Délai: Référence (jour 0), jours 7 et 14
L'accéléromètre a été utilisé pour évaluer les coordonnées record et les accélérations dans l'espace 3D au fil du temps. Les 3 manœuvres de l'élément membre supérieur seront réalisées pour les deux bras, d'abord pour le bras droit puis pour le gauche. Chaque sous-élément du membre supérieur est noté sur une échelle de 0 à 4, y compris par incréments de 0,1. Le score total de l’accéléromètre du membre supérieur varie de 0 à 24. Une diminution du score indique une amélioration. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0), jours 7 et 14
Partie A : Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels (TETRAS), sous-échelle de performance, éléments individuels n° 6 (dessin en spirale) et éléments n° 7 (écriture manuscrite)
Délai: Référence (jour 0), jours 7 et 14
La sous-échelle TETRAS ADL est une évaluation en 12 éléments des activités quotidiennes typiques affectées par les tremblements. Les activités sont évaluées dans les domaines fonctionnels suivants : parler, manger, boire, hygiène personnelle, s'habiller, écrire et activité sociale. L'impact sur chaque fonction est évalué sur une échelle de Likert à 5 points allant de 0 à 4. Le score de la sous-échelle ADL est calculé comme la somme des 12 éléments et varie de 0 à 48, les scores les plus élevés reflétant un impact plus élevé. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0), jours 7 et 14
Partie A : Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des EI associés et des EI conduisant à l'arrêt du traitement
Délai: Jusqu'au jour 21
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude. L'incidence et la gravité des événements indésirables ont été signalées.
Jusqu'au jour 21
Partie A : Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives des signes vitaux, des valeurs de laboratoire et des paramètres de l'électrocardiogramme
Délai: Jusqu'au jour 21
Les paramètres des signes vitaux comprenaient la température corporelle, la fréquence du pouls, la fréquence respiratoire, la pression artérielle (systolique et diastolique), les mesures de laboratoire clinique (chimie, hématologie, analyse d'urine et coagulation), les paramètres de l'électrocardiogramme (fréquence cardiaque, PR, QRS, QT et QT corrigé). intervalles). Tout changement dans les anomalies des signes vitaux qui était cliniquement significatif selon le jugement médical et scientifique de l'investigateur et non lié à une maladie sous-jacente a été signalé comme un événement indésirable (EI) non sollicité. Toute anomalie cliniquement significative associée à une maladie sous-jacente ne nécessite pas de déclaration en tant qu'EI (S) à moins qu'elle ne soit jugée par l'investigateur comme étant plus grave que prévu pour l'état du participant.
Jusqu'au jour 21
Partie A : Nombre de participants ayant des idées ou des comportements suicidaires évalués à l'aide de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Jusqu'au jour 21
Le C-SSRS est décrit comme une échelle développée à l'Université de Columbia qui comporte 2 à 6 questions chacune dans les catégories d'idées suicidaires, d'intensité des idées, de comportement suicidaire et de tentatives réelles. Quatre construits ont été mesurés. La gravité des idées suicidaires est évaluée sur une échelle ordinale de 5 points. L'intensité de l'idéation est composée de 5 éléments (fréquence, durée, contrôlabilité, moyens de dissuasion et raison de l'idéation), chacun évalué sur une échelle ordinale de 5 points. Le comportement suicidaire est évalué sur une échelle nominale qui comprend les tentatives réelles, avortées et interrompues ; comportement préparatoire; et comportement d'automutilation non suicidaire. Létalité, évalue les tentatives réelles ; la létalité réelle est évaluée sur une échelle ordinale de 6 points, et si la létalité réelle est de 0, la létalité potentielle des tentatives est évaluée sur une échelle ordinale de 3 points. Plus le score C-SSRS est élevé, plus le risque de suicide est élevé (c.-à-d. pire résultat).
Jusqu'au jour 21
Partie B : Modification par rapport à la ligne de base du score des membres supérieurs de l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels (TETRAS) au cours de la phase OLT
Délai: Référence (jour 0) et jour 42
Le score TETRAS du membre supérieur est calculé comme la somme des 6 manœuvres distinctes des membres supérieurs évaluées par le clinicien : tremblement postural en extension vers l'avant [à droite], tremblement postural en extension vers l'avant [à gauche], tremblement postural lié aux battements latéraux des ailes [à droite], tremblement postural dû au battement latéral des ailes [à gauche], tremblement cinétique [à droite], tremblement cinétique [à gauche], chacun sur une échelle de gravité de 0 (pas de tremblement) à 4 (tremblement maximum) par incréments de 0,5 point. Le score TETRAS Partie 4 pour les deux membres supérieurs variait de 0 à 24, des scores plus élevés indiquaient des tremblements plus sévères. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait moins de tremblements. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0) et jour 42
Partie B : Modification par rapport à la ligne de base du score des membres supérieurs de l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels (TETRAS) au cours de la phase OLT
Délai: Référence (jour 0), jours 7 et 21
Le score TETRAS du membre supérieur est calculé comme la somme des 6 manœuvres distinctes des membres supérieurs évaluées par le clinicien : tremblement postural en extension vers l'avant [à droite], tremblement postural en extension vers l'avant [à gauche], tremblement postural lié aux battements latéraux des ailes [à droite], tremblement postural dû au battement latéral des ailes [à gauche], tremblement cinétique [à droite], tremblement cinétique [à gauche], chacun sur une échelle de gravité de 0 (pas de tremblement) à 4 (tremblement maximum) par incréments de 0,5 point. Le score TETRAS Partie 4 pour les deux membres supérieurs variait de 0 à 24, des scores plus élevés indiquaient des tremblements plus sévères. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait moins de tremblements. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0), jours 7 et 21
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base dans la sous-échelle de performance de l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels (TETRAS) pendant la phase OLT
Délai: Référence (jour 0) et jours 7, 21 et 42
La sous-échelle de performance TETRAS a été utilisée pour évaluer les tremblements essentiels tels que notés par les évaluateurs vidéo indépendants. La sous-échelle de performance est composée de 9 items, soit l'item 1 (tête), l'item 2 (visage), l'item 3 (voix), chacun des 6 sous-items pour l'item 4 (membre supérieur), le maximum des 4 sous-items pour l'item 5 (membre inférieur), 2 sous-éléments (côtés droit et gauche) pour l'item 6 (spirales d'Archimède), l'item 7 (écriture manuscrite), 2 sous-éléments (côtés droit et gauche) pour l'item 8 (approximation des points), et l'item 9 (debout) pour un score total allant de 0 à 64 sur 16 sous-items. Chaque élément est noté sur une échelle de 0 à 4, comprenant des incréments de 0,5. Un score inférieur indique une amélioration. Le score total a été présenté. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0) et jours 7, 21 et 42
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base du score des membres supérieurs de l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels (TETRAS) mesuré par accélérométrie pendant la phase OLT
Délai: Référence (jour 0) et jours 7, 21 et 42
L'accéléromètre a été utilisé pour évaluer les coordonnées record et les accélérations dans l'espace 3D au fil du temps. Les 3 manœuvres de l'élément membre supérieur seront réalisées pour les deux bras, d'abord pour le bras droit puis pour le gauche. Chaque sous-élément du membre supérieur est noté sur une échelle de 0 à 4, y compris par incréments de 0,1. Le score total de l’accéléromètre du membre supérieur varie de 0 à 24. Une diminution du score indique une amélioration. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0) et jours 7, 21 et 42
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base dans les éléments individuels n° 6 (dessin en spirale) et les éléments n° 7 (écriture manuscrite) de la sous-échelle de performance TETRAS
Délai: Référence (jour 0), jours 7, 21 et 42
La sous-échelle de performance TETRAS a été utilisée pour évaluer les tremblements essentiels tels que notés par les évaluateurs vidéo indépendants. La sous-échelle de performance est composée de 9 items, soit l'item 1 (tête), l'item 2 (visage), l'item 3 (voix), chacun des 6 sous-items pour l'item 4 (membre supérieur), le maximum des 4 sous-items pour l'item 5 (membre inférieur), 2 sous-éléments (côtés droit et gauche) pour l'item 6 (spirales d'Archimède), l'item 7 (écriture manuscrite), 2 sous-éléments (côtés droit et gauche) pour l'item 8 (approximation des points), et l'item 9 (debout) pour un score total allant de 0 à 64 sur 16 sous-items. Chaque élément est noté sur une échelle de 0 à 4, comprenant des incréments de 0,5. Un score inférieur indique une amélioration. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0), jours 7, 21 et 42
Partie B : Changement par rapport à la valeur initiale du score TETRAS pour les activités de la vie quotidienne (AVQ)
Délai: Référence (jour 0), jours 7, 21 et 42
La sous-échelle TETRAS ADL est une évaluation en 12 éléments des activités quotidiennes typiques affectées par les tremblements. Les activités sont évaluées dans les domaines fonctionnels suivants : parler, manger, boire, hygiène personnelle, s'habiller, écrire et activité sociale. L'impact sur chaque fonction est évalué sur une échelle de Likert à 5 points allant de 0 à 4. Le score de la sous-échelle ADL est calculé comme la somme des 12 éléments et varie de 0 à 48, les scores les plus élevés reflétant un impact plus élevé. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0), jours 7, 21 et 42
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie dans les scores totaux du questionnaire sur les tremblements essentiels (QUEST).
Délai: Référence (jour 0), jours 7, 21 et 42
Le questionnaire QUEST (Quality of Life in Essential Tremor Questionnaire) est une échelle de qualité de vie spécifique à 30 éléments, spécifique à l'ET, déclarée par le patient. Les éléments contribuent à cinq dimensions. Physique/AVQ (9 éléments), Psychosocial (9 éléments), Communication (3 éléments), Loisirs/Loisirs (3 éléments) et Travail/Finances (6 éléments). Les scores totaux et sous-échelles QUEST sont calculés comme la somme de tous les éléments applicables divisée par le nombre d’éléments applicables multiplié par 100. Un score plus élevé indique une plus grande insatisfaction à l’égard de ce domaine de la qualité de vie. Score maximum 100 : moins bonne qualité de vie. Score minimal 0 : meilleure qualité de vie. La ligne de base est définie comme la dernière valeur non manquante collectée avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base sera défini comme la valeur d'évaluation moins la valeur de base.
Référence (jour 0), jours 7, 21 et 42

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Praxis Precision Medicines

Collaborateurs

Praxis Precision Medicines Australia Pty Ltd

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: VP, Clinical Development, Praxis Precision Medicines

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mars 2020

Achèvement primaire (Réel)

24 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

24 mars 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2021

Première publication (Réel)

26 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PRAX-944-221

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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