Tutkimus suun kautta otettavan Vadadustatin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on kroonisen munuaissairauden anemia, jolle ei ole käytetty erytropoieesia stimuloivia aineita (CORRECTION)
maanantai 9. lokakuuta 2023 päivittänyt: Akebia Therapeutics
Monikeskustutkimus, jossa arvioidaan kerran päivässä suun kautta otettavan Vadadustatin turvallisuutta ja tehokkuutta kroonisen munuaissairauden anemiaa sairastavien lapsipotilaiden hoidossa, joilla ei ole käytetty erytropoieesia stimuloivia aineita
Tässä tutkimuksessa arvioidaan kerran päivässä annettavan vadadustatin turvallisuutta ja tehokkuutta kroonisen munuaissairauden (CKD) anemiaa sairastavien lapsipotilaiden hoidossa, jotka eivät ole saaneet hoitoa erytropoieesia stimuloivalla aineella (ESA).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
71
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 kuukautta - 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kroonisen munuaissairauden (CKD) anemian diagnoosi
- Dialyysihoidosta riippumattoman (NDD) CKD:n diagnoosi, jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus on yli (>) 10 ja alle (<) 60 millilitraa/minuutti/1,73 metriä^2 (ml/min/1,73) m^2) tai dialyysiriippuvaisen (DD) CKD:n diagnoosi
- Keskimääräinen seulontahemoglobiini (Hb) <10,0 grammaa/desilitraa (g/dl)
- Transferriinin kylläisyys ≥ 20 %
Poissulkemiskriteerit:
- Muusta syystä kuin CKD:stä johtuva anemia
- Aktiivinen verenvuoto tai äskettäinen kliinisesti merkittävä verenmenetys
- Hoito erytropoieesia stimuloivilla aineilla (ESA) 8 viikon sisällä ennen seulontaa
- Aiempi sirppisolusairaus, myelodysplastiset oireyhtymät, luuytimen fibroosi, hematologinen pahanlaatuisuus, myelooma, hemolyyttinen anemia, talassemia tai puhdas punasoluaplasia
- Punasolujen siirto 4 viikon sisällä
- Seerumin albumiinitaso <2,5 g/dl
- Hallitsematon verenpainetauti
- Aktiivinen pahanlaatuisuus tai pahanlaatuisuuden hoito viimeisen 2 vuoden aikana ennen seulontaa
- Todisteet raudan ylikuormituksesta tai hemokromatoosin diagnoosista
- Tunnettu yliherkkyys vadadustatille tai muille vadadustat-tabletin apuaineille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vadadustat
Kohortti 1: osallistujat ≥12-vuotiaat <17-vuotiaat; Kohortti 2: osallistujat ≥6-vuotiaat <12-vuotiaat; Kohortti 3(a): osallistujat, joiden ikä on ≥ 2 - < 6 vuotta; ja kohortti 3(b): osallistujat, joiden ikä on ≥4 kuukautta - <2 vuotta
|
Vadadustat tabletti suun kautta kerran päivässä 52 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemoglobiinin (Hb) arvojen keskimääräinen muutos lähtötilanteen ja ensisijaisen arviointijakson välillä (keskimääräinen Hb viikoilta 21–28)
Aikaikkuna: Perustaso; Viikot 21-28
|
Perustaso; Viikot 21-28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden keskimääräiset Hb-arvot ovat tavoitealueella ensisijaisen arviointijakson aikana
Aikaikkuna: Viikosta 21 viikkoon 28
|
Viikosta 21 viikkoon 28
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden keskimääräiset Hb-arvot ovat tavoitealueella laajennusjakson aikana
Aikaikkuna: Viikosta 29 viikkoon 52
|
Viikosta 29 viikkoon 52
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoidon aiheuttamia haittatapahtumia ja jotka keskeyttivät tutkimuksen haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
Viikolle 56 asti
|
|
Vadadustatin ja sen aineenvaihduntatuotteiden suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
|
Aika saavuttaa Vadadustatin ja sen aineenvaihduntatuotteiden Cmax (Tmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0:sta viimeiseen Vadadustatin ja sen aineenvaihduntatuotteiden määrälliseen pitoisuuteen (AUC 0-t)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
|
Vadadustatin ja sen aineenvaihduntatuotteiden terminaalin eliminaation puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
|
Seerumin erytropoietiinin (EPO) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötasosta retikulosyyttien määrässä
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
|
Muutos lähtötasosta Hb-tasoissa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
Ennen annosta ja annoksen jälkeen väliaikapisteinä 28 viikkoon asti
|
|
Aika saavuttaa ensimmäinen Hb-taso ≥10,0 grammaa/desilitraa (g/dl)
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Chief Medical Officer, Akebia Therapeutics Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Urologiset sairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Hematologiset sairaudet
- Munuaisten vajaatoiminta
- Krooninen sairaus
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Munuaisten vajaatoiminta, krooninen
- Anemia
Muut tutkimustunnusnumerot
- AKB-6548-CI-0042
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .