Исследование по оценке безопасности и эффективности перорального вададастата у детей с анемией при хронической болезни почек, ранее не применявших стимуляторы эритропоэза (CORRECTION)
9 октября 2023 г. обновлено: Akebia Therapeutics
Многоцентровое открытое исследование по оценке безопасности и эффективности вададастата, принимаемого один раз в день перорально, для лечения детей с анемией при хронической болезни почек, ранее не применявших стимуляторы эритропоэза
В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность однократного ежедневного приема вададустата для лечения детей с анемией при хронической болезни почек (ХБП), ранее не получавших лечение стимуляторами эритропоэза (ESA).
Обзор исследования
Статус
Приостановленный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
71
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 месяца до 16 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика анемии хронической болезни почек (ХБП)
- Диагностика независимой от диализа (НДЗ) ХБП с расчетной скоростью клубочковой фильтрации более (>) 10 и менее (<) 60 мл/мин/1,73 метра^2 (мл/мин/1,73 m^2) или диагноз диализзависимой (DD) ХБП
- Средний гемоглобин скрининга (Hb) <10,0 г/дл (г/дл)
- Насыщение трансферрина ≥ 20%
Критерий исключения:
- Анемия по другой причине, кроме ХБП
- Активное кровотечение или недавняя клинически значимая кровопотеря
- Лечение стимуляторами эритропоэза (ESA) в течение 8 недель до скрининга
- История серповидно-клеточной анемии, миелодиспластических синдромов, фиброза костного мозга, гематологических злокачественных новообразований, миеломы, гемолитической анемии, талассемии или чистой эритроцитарной аплазии
- Переливание эритроцитов в течение 4 недель
- Уровень сывороточного альбумина <2,5 г/дл
- Неконтролируемая гипертония
- Активное злокачественное новообразование или лечение злокачественного новообразования в течение последних 2 лет до скрининга
- Признаки перегрузки железом или диагноз гемохроматоза
- Известная гиперчувствительность к вададастату или любым вспомогательным веществам в таблетках вададастата.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вададастат
Когорта 1: участники в возрасте от ≥12 до <17 лет; Когорта 2: участники в возрасте от ≥6 до <12 лет; Когорта 3(а): участники в возрасте от ≥2 до <6 лет; и когорта 3(b): участники с возрастом от ≥4 месяцев до <2 лет.
|
Таблетки Вададастата перорально один раз в день в течение 52 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Среднее изменение значений гемоглобина (Hb) между исходным уровнем и периодом первичной оценки (среднее значение Hb с 21 по 28 недели)
Временное ограничение: Базовый уровень; Недели с 21 по 28
|
Базовый уровень; Недели с 21 по 28
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников со средними значениями гемоглобина в пределах целевого диапазона в течение периода первичной оценки
Временное ограничение: С 21 по 28 неделю
|
С 21 по 28 неделю
|
|
Количество участников со средними значениями гемоглобина в пределах целевого диапазона в течение периода продления
Временное ограничение: С 29 по 52 неделю
|
С 29 по 52 неделю
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, и выбывших из исследования из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: До 56 недели
|
До 56 недели
|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) вададустата и его метаболитов
Временное ограничение: До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
|
Время достижения Cmax (Tmax) вададастата и его метаболитов
Временное ограничение: До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от 0 до последней измеряемой концентрации (AUC 0-t) вададастата и его метаболитов
Временное ограничение: До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
|
Терминальный период полувыведения (t1/2) вададастата и его метаболитов
Временное ограничение: До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
|
Изменение сывороточного эритропоэтина (ЭПО) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
|
Изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
|
Изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
До и после введения дозы в промежуточные моменты времени до 28 недель
|
|
Время достижения первого уровня гемоглобина ≥10,0 г/дл (г/дл)
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Chief Medical Officer, Akebia Therapeutics Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 января 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 октября 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Урологические заболевания
- Атрибуты болезни
- Гематологические заболевания
- Почечная недостаточность
- Хроническое заболевание
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Заболевания почек
- Почечная недостаточность, хроническая
- Анемия
Другие идентификационные номера исследования
- AKB-6548-CI-0042
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .